Étude comparant le traitement à la demande à un schéma prophylactique de BeneFIX chez des sujets atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère
12 mai 2015 mis à jour par: Pfizer
Une étude multicentrique ouverte visant à comparer un traitement à la demande à un régime prophylactique de nonacog-alfa (Benefix) chez des sujets atteints d'hémophilie B modérément grave à grave (Fix : c
Le but de cette étude sera de déterminer si un schéma prophylactique hebdomadaire de BeneFIX chez les sujets atteints d'hémophilie B modérément sévère à sévère est sûr et efficace.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Plovdiv, Bulgarie, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Daejeon, Corée, République de, 302-799
- Eulji University Hospital
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Zagreb, Croatie, 10000
- University Hospital Center Zagreb
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Kuala Lumpur, Malaisie, 50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan, Pahang, Malaisie, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Aguascalientes, Mexique, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, Mexique, 64000
- Hospital y Clinica OCA
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Warszawa, Pologne, 02-797
- Nzoz Triclinium
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Wroclaw, Pologne, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
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Singapore, Singapour, 169608
- Singapore General Hospital
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Ankara, Turquie, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
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Bornova/Izmir, Turquie, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Gaziantep, Turquie, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
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KAYSERİ, Erciyes, Turquie, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
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Kayseri, Turquie, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, Turquie, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Homme
La description
Critère d'intégration:
- Antécédents documentés d'hémophilie B modérément sévère à sévère (activité FIX </=2 %).
- Sujets masculins, âgés de 12 ans à 65 ans.
- Sujets ayant au moins 100 jours d'exposition (ED) aux produits de facteur IX.
- - Sujets avec un minimum de 12 épisodes hémorragiques, dont 6 doivent être des saignements articulaires, au cours de la période de 12 mois précédant la visite de dépistage.
Critère d'exclusion:
- Sujets qui ont reçu FIX comme schéma prophylactique primaire ou secondaire au cours des 12 derniers mois précédant la visite de dépistage.
- - Sujets ayant subi une intervention chirurgicale majeure ou une intervention chirurgicale orthopédique au cours des 3 derniers mois précédant la visite de dépistage.
- Sujets pour lesquels une chirurgie majeure ou une chirurgie orthopédique est prévue pendant la durée de la participation à l'étude.
- Sujets ayant des antécédents ou un inhibiteur actuel du FIX, défini comme> LSN (limite supérieure de la normale) du laboratoire déclarant.
- Sujets présentant une hypersensibilité connue à tout produit FIX ou protéine de hamster.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: BénéFIX
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Période 1 : pendant la période à la demande, dosage à la discrétion de l'investigateur.
Autres noms:
Période 2 : Pendant la période de prophylaxie, 100 UI/kg une fois par semaine
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre annualisé d'épisodes hémorragiques.
Délai: 2 années
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Le taux de saignement annualisé (ABR) ou le nombre annualisé d'épisodes hémorragiques par an, sera dérivé pour chaque participant pour chaque période de traitement en utilisant la formule suivante : ABR = nombre de saignements / (jours sur la période de traitement / 365,25)
Le nombre de saignements pour le calcul du TEA comprend tous les saignements nécessitant un traitement avec un produit de facteur IX pendant la durée du traitement.
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2 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Réponse au traitement à la demande pour tous les épisodes hémorragiques.
Délai: 2 années
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Scores d'évaluation sur une échelle de réponse en 4 points pour un épisode de saignement à la demande, tels qu'évalués par le participant/soignant ou l'investigateur/personnel qualifié.
Les évaluations sur une échelle de 4 points sont Excellent, Bon, Modéré ou Pas de réponse.
Les réponses au nombre d'observations ont été notées.
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2 années
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Nombre de perfusions de Nonacog Alfa, facteur IX recombinant (BeneFIX) utilisées pour traiter chaque épisode hémorragique.
Délai: 2 années
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Le nombre de perfusions de médicament à l'étude administrées pour traiter un saignement sera calculé en ajoutant la perfusion initiale (à la demande) à toute perfusion ultérieure (à la demande) pour le même saignement (même date/heure de début du saignement).
Le nombre de perfusions nécessaires pour traiter un saignement sera classé dans les catégories suivantes : 1, 2, 3, 4 et >4 perfusions.
S'il y avait plus d'un emplacement de saignement (par exemple, la cheville et l'articulation) avec une date et une heure de début de saignement identiques, cela a été traité comme un seul événement de saignement.
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2 années
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Nombre de saignements soudains (spontanés/non traumatiques) dans les 48 heures suivant une dose prophylactique de BeneFIX.
Délai: 2 années
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Le nombre de saignements intermenstruels spontanés et non traumatiques dans les 48 heures suivant une dose prophylactique de BeneFIX a été résumé.
S'il y avait plus d'un emplacement de saignement (par exemple, la cheville et l'articulation) avec une date et une heure de début de saignement identiques, cela a été traité comme une occurrence de saignement.
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2 années
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Dose moyenne de perfusion.
Délai: 2 années
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La dose moyenne par perfusion en poids (UI/kg) a été rapportée pour la prophylaxie et les perfusions à la demande
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2 années
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Consommation totale de facteurs.
Délai: 2 années
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La quantité totale (UI) perfusée pour chaque perfusion enregistrée a été additionnée pour calculer la consommation totale de facteur pour chaque participant.
Pour chaque perfusion, l'UI/kg a été calculée, en utilisant la mesure de poids enregistrée la plus récente et la consommation totale de facteur, divisée par le nombre de perfusions, et a été résumée de la même manière que la dose de perfusion moyenne (UI).
Le TFC annualisé en poids a été rapporté.
TFC annualisé en poids = (Total UI/kg / durée de l'intervalle de traitement)*365,25.
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2 années
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Incidence des effets thérapeutiques inférieurs à ceux attendus (LETE)
Délai: 2 années
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Les critères suivants sont les définitions de LETE dans cette étude : 1. LETE dans le cadre à la demande : LETE se produit dans le cadre à la demande si 2 évaluations successives « Aucune réponse » sont enregistrées après 2 perfusions successives du médicament BeneFIX en l'absence de facteurs de confusion.
2. LETE dans le cadre de la prophylaxie : LETE se produit dans le cadre de la prophylaxie s'il y a un saignement spontané dans les 48 heures (≤ 48 heures) après une dose prophylactique régulière de BeneFIX en l'absence de facteurs de confusion.
3. LETE (faible récupération) : LETE peut également être une récupération de FIX plus faible que prévu de l'avis de l'investigateur après la perfusion de BeneFIX en l'absence de facteurs de confusion.
Chaque occurrence signalée de LETE à faible récupération a été répertoriée.
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2 années
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 septembre 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 avril 2014
Achèvement de l'étude (Réel)
1 avril 2014
Dates d'inscription aux études
Première soumission
30 mars 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 avril 2011
Première publication (Estimation)
13 avril 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
8 juin 2015
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2015
Dernière vérification
1 mai 2015
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- B1821010
- 3090A1-3306 (Autre identifiant: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (Numéro EudraCT)
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