Studie for å sammenligne behandling på forespørsel med et profylakseregime av BeneFIX hos personer med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B
12. mai 2015 oppdatert av: Pfizer
En multisenter, åpen studie for å sammenligne behandling på forespørsel med et profylakseregime av Nonacog-alfa (Benefix) hos personer med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (Fiks:c
Hensikten med denne studien vil være å avgjøre om et profylakseregime én gang i uken med BeneFIX hos personer med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B er trygt og effektivt.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Tyrkia, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Tyrkia, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Tyrkia, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Tyrkia, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Tyrkia, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Dokumentert historie med moderat alvorlig til alvorlig hemofili B (FIX-aktivitet </=2%).
- Mannlige forsøkspersoner, i alderen 12 år til 65 år.
- Personer med minst 100 eksponeringsdager (ED) for faktor IX-produkter.
- Personer med minimum 12 blødningsepisoder, hvorav 6 må være leddblødninger, i 12-månedersperioden før screeningbesøket.
Ekskluderingskriterier:
- Personer som har mottatt FIX som primær eller sekundær profylakse i løpet av de siste 12 månedene før screeningbesøket.
- Personer som har hatt større operasjoner eller ortopedisk kirurgi i løpet av de siste 3 månedene før screeningbesøket.
- Emner som det planlegges større kirurgi eller ortopedisk kirurgi for innenfor varigheten av studiedeltakelsen.
- Personer med en tidligere historie med eller nåværende FIX-hemmer, definert som >ULN (øvre normalgrense) for det rapporterende laboratoriet.
- Personer med kjent overfølsomhet overfor et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: BeneFIX
|
Periode 1: I etterspørselsperioden, dosering etter utrederens skjønn.
Andre navn:
Periode 2: I profylakseperioden 100 IE/kg en gang ukentlig
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Annualisert antall blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
|
Den årlige blødningsraten (ABR) eller det årlige antallet blødningsepisoder per år, vil bli utledet for hver deltaker for hver behandlingsperiode ved å bruke følgende formel: ABR = antall blødninger / (Dager i behandlingsperiode / 365,25)
Antall blødninger for ABR-beregningen inkluderer alle blødninger som krever behandling med faktor IX-produkt i løpet av behandlingstiden.
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Respons på on-demand-behandling for alle blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
|
Vurderingsskåre på en 4-punkts responsskala for en blødningsepisode på forespørsel, vurdert av deltaker/omsorgsperson eller etterforsker/kvalifisert personale.
4-punkts skalavurderingene er utmerket, god, moderat eller ingen respons.
Svar på antall observasjoner ble notert.
|
2 år
|
|
Antall Nonacog Alfa, rekombinant faktor IX (BeneFIX) infusjoner som brukes til å behandle hver blødningsepisode.
Tidsramme: 2 år
|
Antall infusjoner av studiemedikamenter som administreres for å behandle en blødning, vil bli beregnet ved å legge den innledende (på-forespørsel) infusjonen til eventuelle påfølgende (on-demand) infusjoner for samme blødning (samme startdato/-tid for blødning).
Antall infusjoner som trengs for å behandle en blødning vil bli klassifisert i følgende kategorier: 1, 2, 3, 4 og >4 infusjoner.
Hvis det var mer enn ett blødningssted (f.eks. ankel og ledd) med identisk startdato og klokkeslett for blødningen, ble det behandlet som én blødningsforekomst.
|
2 år
|
|
Antall gjennombrudd (spontane/ikke-traumatiske) blødninger innen 48 timer etter en profylaksedose av BeneFIX.
Tidsramme: 2 år
|
Antall spontane, ikke-traumatiske gjennombruddsblødninger innen 48 timer etter en profylaksedose med BeneFIX ble oppsummert.
Hvis det var mer enn ett blødningssted (f.eks. ankel og ledd) med identisk startdato og -klokkeslett, ble det behandlet som én blødningsforekomst.
|
2 år
|
|
Gjennomsnittlig infusjonsdose.
Tidsramme: 2 år
|
Gjennomsnittlig dose per infusjon etter vekt (IE/kg) ble rapportert for både profylakse og infusjoner etter behov
|
2 år
|
|
Totalt faktorforbruk.
Tidsramme: 2 år
|
Den totale mengden (IE) infundert for hver registrerte infusjon ble summert for å beregne det totale faktorforbruket for hver deltaker.
For hver infusjon ble IE/kg beregnet ved å bruke den sist registrerte vektmålingen og det totale faktorforbruket, delt på antall infusjoner, og ble oppsummert på samme måte som gjennomsnittlig infusjonsdose (IE).
Annualisert TFC etter vekt ble rapportert.
Annualisert TFC etter vekt = (Total IE/kg / behandlingsintervallvarighet)*365,25.
|
2 år
|
|
Forekomst av mindre enn forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 2 år
|
Følgende kriterier er definisjonene for LETE i denne studien: 1. LETE i On-Demand-innstillingen: LETE oppstår i on-demand-innstillingen hvis 2 påfølgende "No Response"-vurderinger registreres etter 2 påfølgende BeneFIX-medisininfusjoner i fravær av forvirrende faktorer.
2. LETE i profylakseinnstillingen: LETE oppstår i profylakseinnstillingen hvis det er en spontan blødning innen 48 timer (≤ 48 timer) etter en regelmessig planlagt profylaktisk dose av BeneFIX i fravær av forstyrrende faktorer.
3. LETE (Low Recovery): LETE kan også være lavere enn forventet utvinning av FIX etter etterforskerens oppfatning etter infusjon av BeneFIX i fravær av forstyrrende faktorer.
Hver rapporterte forekomst av lav utvinning LETE ble oppført.
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. april 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
30. mars 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. april 2011
Først lagt ut (Anslag)
13. april 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
8. juni 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2015
Sist bekreftet
1. mai 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- B1821010
- 3090A1-3306 (Annen identifikator: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .