Estudo para comparar o tratamento sob demanda a um regime profilático de BeneFIX em indivíduos com hemofilia moderadamente grave a grave B
12 de maio de 2015 atualizado por: Pfizer
Um estudo multicêntrico e aberto para comparar o tratamento sob demanda a um regime profilático de Nonacog-alfa (Benefix) em indivíduos com hemofilia B moderadamente grave a grave (Fix:c
O objetivo deste estudo será determinar se um regime profilático de BeneFIX uma vez por semana em indivíduos com Hemofilia B moderadamente grave a grave é seguro e eficaz.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Singapore, Cingapura, 169608
- Singapore General Hospital
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Zagreb, Croácia, 10000
- University Hospital Center Zagreb
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Kuala Lumpur, Malásia, 50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan, Pahang, Malásia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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Aguascalientes, México, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
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Nuevo Leon
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Monterrey, Nuevo Leon, México, 64000
- Hospital y Clinica OCA
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Ankara, Peru, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
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Bornova/Izmir, Peru, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Gaziantep, Peru, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
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KAYSERİ, Erciyes, Peru, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
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Kayseri, Peru, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul
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Fatih, Istanbul, Peru, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
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Warszawa, Polônia, 02-797
- Nzoz Triclinium
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Wroclaw, Polônia, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
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Daejeon, Republica da Coréia, 302-799
- Eulji University Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- História documentada de hemofilia B moderadamente grave a grave (atividade FIX </=2%).
- Indivíduos do sexo masculino, com idade entre 12 anos e 65 anos.
- Indivíduos com pelo menos 100 dias de exposição (EDs) a produtos de fator IX.
- Indivíduos com um mínimo de 12 episódios de sangramento, 6 dos quais devem ser sangramentos articulares, no período de 12 meses antes da visita de triagem.
Critério de exclusão:
- Indivíduos que receberam FIX como regime profilático primário ou secundário nos últimos 12 meses antes da visita de triagem.
- Indivíduos que tiveram cirurgia de grande porte ou procedimento cirúrgico ortopédico nos últimos 3 meses antes da visita de triagem.
- Indivíduos para os quais uma grande cirurgia ou cirurgia ortopédica está planejada durante a duração da participação no estudo.
- Indivíduos com histórico de, ou inibidor FIX atual, definido como >ULN (limite superior do normal) do laboratório responsável.
- Indivíduos com hipersensibilidade conhecida a qualquer produto FIX ou proteína de hamster.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Outro: BeneFIX
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Período 1: Durante o período sob demanda, dosagem a critério do investigador.
Outros nomes:
Período 2: Durante o período de profilaxia, 100 UI/kg uma vez por semana
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número anualizado de episódios hemorrágicos.
Prazo: 2 anos
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A taxa de sangramento anualizada (ABR) ou o número anualizado de episódios de sangramento por ano será derivada para cada participante para cada período de tratamento usando a seguinte fórmula: ABR = número de sangramentos / (dias no período de tratamento / 365,25)
O número de sangramentos para o cálculo do ABR inclui todos os sangramentos que requerem tratamento com produto de fator IX durante o tempo de tratamento.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resposta ao tratamento sob demanda para todos os episódios hemorrágicos.
Prazo: 2 anos
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Pontuações de avaliação em uma escala de resposta de 4 pontos para um episódio de sangramento sob demanda, conforme avaliado pelo participante/cuidador ou investigador/equipe qualificada.
As avaliações da escala de 4 pontos são Excelente, Bom, Moderado ou Nenhuma resposta.
As respostas ao número de observações foram anotadas.
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2 anos
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Número de infusões de nonacog alfa, fator IX recombinante (BeneFIX) usadas para tratar cada episódio hemorrágico.
Prazo: 2 anos
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O número de infusões da droga do estudo administradas para tratar um sangramento será calculado adicionando a infusão inicial (sob demanda) a quaisquer infusões subsequentes (sob demanda) para o mesmo sangramento (mesma data/hora de início do sangramento).
O número de infusões necessárias para tratar um sangramento será classificado nas seguintes categorias: 1, 2, 3, 4 e >4 infusões.
Se houvesse mais de um local de sangramento (por exemplo, tornozelo e articulação) com data e hora de início de sangramento idênticas, era tratado como uma ocorrência de sangramento.
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2 anos
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Número de sangramentos espontâneos (espontâneos/não traumáticos) dentro de 48 horas após uma dose profilática de BeneFIX.
Prazo: 2 anos
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O número de sangramentos espontâneos não traumáticos dentro de 48 horas após uma dose profilática de BeneFIX foi resumido.
Se houvesse mais de um local de sangramento (por exemplo, tornozelo e articulação) com data e hora de início de sangramento idênticas, era tratado como uma ocorrência de sangramento.
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2 anos
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Dose Média de Infusão.
Prazo: 2 anos
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A dose média por infusão por peso (UI/kg) foi relatada para profilaxia e infusões sob demanda
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2 anos
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Consumo Total de Fatores.
Prazo: 2 anos
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A quantidade total (UI) infundida para cada infusão registrada foi somada para calcular o consumo total de fator para cada participante.
Para cada infusão, UI/kg foi calculado, usando a medida de peso registrada mais recentemente e o consumo total de fator, dividido pelo número de infusões, e foi resumido de forma semelhante à dose média de infusão (UI).
TFC anualizado por peso foi relatado.
TFC anualizada por peso = (Total UI/kg / duração do intervalo de tratamento)*365,25.
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2 anos
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Incidência de efeito terapêutico menor do que o esperado (LETE)
Prazo: 2 anos
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Os critérios a seguir são as definições para LETE neste estudo: 1. LETE no ambiente sob demanda: LETE ocorre no ambiente sob demanda se 2 classificações sucessivas de "Sem resposta" forem registradas após 2 infusões sucessivas do medicamento BeneFIX na ausência de fatores de confusão.
2. LETE no ambiente de profilaxia: LETE ocorre no ambiente de profilaxia se houver sangramento espontâneo dentro de 48 horas (≤ 48 horas) após uma dose profilática programada regularmente de BeneFIX na ausência de fatores de confusão.
3. LETE (recuperação baixa): LETE também pode ser menor do que a recuperação esperada de FIX na opinião do investigador após a infusão de BeneFIX na ausência de fatores de confusão.
Cada ocorrência relatada de LETE de baixa recuperação foi listada.
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de abril de 2014
Conclusão do estudo (Real)
1 de abril de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de março de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de abril de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
13 de abril de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
8 de junho de 2015
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de maio de 2015
Última verificação
1 de maio de 2015
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- B1821010
- 3090A1-3306 (Outro identificador: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (Número EudraCT)
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