Undersøgelse for at sammenligne on-demand-behandling med et profylakseregime af BeneFIX hos personer med moderat svær til svær hæmofili B
12. maj 2015 opdateret af: Pfizer
En multicenter, åben-label undersøgelse til at sammenligne on-demand-behandling med et profylakseregime af Nonacog-alfa (Benefix) hos forsøgspersoner med moderat svær til svær hæmofili B (Fix:c
Formålet med denne undersøgelse vil være at afgøre, om en én ugentlig profylaksebehandling med BeneFIX hos personer med moderat svær til svær hæmofili B er sikker og effektiv.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
25
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Plovdiv, Bulgarien, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkun, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Kalkun, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Kalkun, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Kalkun, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Kalkun, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Kalkun, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malaysia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Dokumenteret anamnese med moderat svær til svær hæmofili B (FIX-aktivitet </=2%).
- Mandlige forsøgspersoner i alderen 12 år til 65 år.
- Personer med mindst 100 eksponeringsdage (ED'er) for faktor IX-produkter.
- Forsøgspersoner med minimum 12 blødningsepisoder, hvoraf 6 skal være ledblødninger, i 12-månedersperioden før screeningsbesøget.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøgspersoner, der har modtaget FIX som et primært eller sekundært profylakseregime inden for de sidste 12 måneder forud for screeningsbesøget.
- Forsøgspersoner, der har gennemgået en større operation eller et ortopædkirurgisk indgreb inden for de seneste 3 måneder forud for screeningsbesøget.
- Emner, for hvilke der er planlagt større operation eller ortopædkirurgi inden for varigheden af studiedeltagelsen.
- Forsøgspersoner med en tidligere historie med eller aktuel FIX-hæmmer, defineret som >ULN (øvre grænse for normal) for det rapporterende laboratorium.
- Personer med kendt overfølsomhed over for et hvilket som helst FIX-produkt eller hamsterprotein.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: BeneFIX
|
Periode 1: I on-demand-perioden, dosering efter investigators skøn.
Andre navne:
Periode 2: I profylakseperioden 100 IE/kg en gang om ugen
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Årligt antal blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
|
Den årlige blødningshastighed (ABR) eller det årlige antal blødningsepisoder pr. år, vil blive udledt for hver deltager for hver behandlingsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = antal blødninger / (Dage på behandlingsperiode / 365,25)
Antallet af blødninger til ABR-beregningen inkluderer alle blødninger, der kræver behandling med faktor IX-produkt i behandlingstiden.
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Svar på on-demand-behandling for alle blødningsepisoder.
Tidsramme: 2 år
|
Vurderingsscore på en 4-punkts responsskala for en blødningsepisode efter behov, vurderet af deltager/plejer eller investigator/kvalificeret personale.
4-trins skalavurderingerne er Fremragende, God, Moderat eller Ingen respons.
Svar på antallet af observationer blev noteret.
|
2 år
|
|
Antal Nonacog Alfa, rekombinant faktor IX (BeneFIX) infusioner brugt til at behandle hver blødningsepisode.
Tidsramme: 2 år
|
Antallet af undersøgelseslægemiddelinfusioner administreret for at behandle en blødning vil blive beregnet ved at lægge den indledende (on-demand) infusion til eventuelle efterfølgende (on-demand) infusioner for den samme blødning (samme blødningsstartdato/-tidspunkt).
Antallet af infusioner, der er nødvendige for at behandle en blødning, vil blive klassificeret i følgende kategorier: 1, 2, 3, 4 og >4 infusioner.
Hvis der var mere end ét blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk startdato og -tidspunkt for blødning, blev det behandlet som én blødningsforekomst.
|
2 år
|
|
Antal gennembrudsblødninger (spontane/ikke-traumatiske) inden for 48 timer efter en profylakse-dosis af BeneFIX.
Tidsramme: 2 år
|
Antallet af spontane, ikke-traumatiske gennembrudsblødninger inden for 48 timer efter en profylakse-dosis af BeneFIX blev opsummeret.
Hvis der var mere end ét blødningssted (f.eks. ankel og led) med identisk startdato og -tidspunkt for blødning, blev det behandlet som én blødningsforekomst.
|
2 år
|
|
Gennemsnitlig infusionsdosis.
Tidsramme: 2 år
|
Den gennemsnitlige dosis pr. infusion efter vægt (IE/kg) blev rapporteret for både profylakse og infusioner efter behov
|
2 år
|
|
Samlet faktorforbrug.
Tidsramme: 2 år
|
Den samlede mængde (IE) infunderet for hver registreret infusion blev summeret for at beregne det samlede faktorforbrug for hver deltager.
For hver infusion blev IU/kg beregnet ved hjælp af den senest registrerede vægtmåling og det samlede faktorforbrug divideret med antal infusioner, og blev opsummeret på samme måde som den gennemsnitlige infusionsdosis (IE).
Annualiseret TFC efter vægt blev rapporteret.
Annualiseret TFC efter vægt = (Total IE/kg / behandlingsintervalvarighed)*365,25.
|
2 år
|
|
Forekomst af mindre end forventet terapeutisk effekt (LETE)
Tidsramme: 2 år
|
Følgende kriterier er definitionerne for LETE i denne undersøgelse: 1. LETE i On-Demand-indstillingen: LETE forekommer i on-demand-indstillingen, hvis 2 på hinanden følgende "No Response"-vurderinger registreres efter 2 successive BeneFIX-lægemiddelinfusioner i fravær af forvirrende faktorer.
2. LETE i profylakseindstillingen: LETE forekommer i profylakseindstillingen, hvis der er en spontan blødning inden for 48 timer (≤ 48 timer) efter en regelmæssig planlagt profylaktisk dosis af BeneFIX i fravær af forstyrrende faktorer.
3. LETE (Low Recovery): LETE kan også være lavere end forventet genfinding af FIX efter investigatorens vurdering efter infusion af BeneFIX i fravær af forstyrrende faktorer.
Hver rapporteret forekomst af lav restitution LETE blev opført.
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. september 2011
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. april 2014
Studieafslutning (Faktiske)
1. april 2014
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. marts 2011
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
12. april 2011
Først opslået (Skøn)
13. april 2011
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
8. juni 2015
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. maj 2015
Sidst verificeret
1. maj 2015
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- B1821010
- 3090A1-3306 (Anden identifikator: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (EudraCT nummer)
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .