Tutkimus, jossa verrataan tarpeen mukaan annettavaa hoitoa BeneFIXin ennaltaehkäisyyn potilailla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B
tiistai 12. toukokuuta 2015 päivittänyt: Pfizer
Monikeskustutkimus, jossa verrataan tarpeen mukaan annettavaa hoitoa Nonakog-alfan (Benefix) ennaltaehkäisyyn potilailla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B (Korjaus:c
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko kerran viikossa annettava BeneFIX-profylaksia potilailla, joilla on kohtalaisen vaikea tai vaikea hemofilia B, turvallinen ja tehokas.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
25
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Plovdiv, Bulgaria, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Korean tasavalta, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatia, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Malesia, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Meksiko, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Meksiko, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Puola, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Puola, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turkki, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Turkki, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Turkki, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Turkki, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Turkki, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Turkki, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu kohtalaisen vaikean tai vaikean hemofilia B:n historia (FIX-aktiivisuus </=2 %).
- Miehet, 12-65-vuotiaat.
- Koehenkilöt, joilla on vähintään 100 altistuspäivää tekijä IX -tuotteille.
- Potilaat, joilla on seulontakäyntiä edeltäneiden 12 kuukauden aikana vähintään 12 verenvuotokohtausta, joista 6 on oltava nivelvuotoja.
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet FIX-hoitoa ensisijaisena tai toissijaisena estolääkityksenä viimeisten 12 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Koehenkilöt, joille on tehty suuri leikkaus tai ortopedinen kirurginen toimenpide viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontakäyntiä.
- Aiheet, joille suunnitellaan suurta leikkausta tai ortopedista leikkausta tutkimukseen osallistumisen aikana.
- Koehenkilöt, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä FIX-inhibiittori, joka määritellään raportoivan laboratorion ULN-arvoksi (normaalin yläraja).
- Potilaat, joiden tiedetään olevan yliherkkiä jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: BeneFIX
|
Jakso 1: On-demand-jakson aikana annostelu tutkijan harkinnan mukaan.
Muut nimet:
Jakso 2: Ennaltaehkäisyjakson aikana 100 IU/kg kerran viikossa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vuosittainen verenvuotojaksojen määrä.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Vuositasoinen vuotoluku (ABR) tai vuotuinen vuotokohtausten lukumäärä vuodessa johdetaan kullekin osallistujalle kullekin hoitojaksolle seuraavalla kaavalla: ABR = vuotojen määrä / (hoitojakson vuorokausia / 365,25)
ABR-laskelman vuotojen määrä sisältää kaikki verenvuodot, jotka vaativat hoitoa tekijä IX -tuotteella hoidon aikana.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vastaus tarpeen mukaan annettavaan hoitoon kaikkiin verenvuotojaksoihin.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Arviointipisteet 4-pisteen vasteasteikolla on-demand-verenvuotojaksosta osallistujan/hoitajan tai tutkijan/pätevän henkilöstön arvioimina.
4-pisteen arviot ovat erinomainen, hyvä, kohtalainen tai ei vastausta.
Vastaukset useisiin havaintoihin pantiin merkille.
|
2 vuotta
|
|
Jokaisen verenvuotojakson hoitoon käytettyjen Nonacog Alfa, Rekombinanttitekijä IX (BeneFIX) -infuusioiden määrä.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Verenvuodon hoitoon annettujen tutkimuslääkeinfuusioiden lukumäärä lasketaan lisäämällä alkuperäinen (tilaus) infuusio mihin tahansa myöhempään (on-demand) infuusioon samaa vuotoa varten (sama verenvuodon alkamispäivä/aika).
Verenvuodon hoitoon tarvittavien infuusioiden määrä luokitellaan seuraaviin luokkiin: 1, 2, 3, 4 ja >4 infuusiota.
Jos verenvuotokohtaa oli useampi kuin yksi (esim. nilkka ja nivel), joilla oli sama verenvuodon alkamispäivä ja -aika, se käsiteltiin yhtenä vuototapauksena.
|
2 vuotta
|
|
Läpäisyverenvuodot (spontaanit/ei-traumaattiset) 48 tunnin sisällä BeneFIXin ennaltaehkäisyannoksesta.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Spontaanien, ei-traumaattisten läpilyöntivuotojen määrä 48 tunnin sisällä BeneFIXin profylaktisen annoksen jälkeen tehtiin yhteenveto.
Jos verenvuotokohtaa oli useampi kuin yksi (esim. nilkka ja nivel), joilla oli sama vuodon alkamispäivämäärä ja -aika, se käsiteltiin yhtenä vuototapauksena.
|
2 vuotta
|
|
Keskimääräinen infuusioannos.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Keskimääräinen annos per infuusio painon mukaan (IU/kg) ilmoitettiin sekä ennaltaehkäisyssä että tarvittaessa infuusiossa
|
2 vuotta
|
|
Tekijän kokonaiskulutus.
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kullekin rekisteröidylle infuusiolle infusoitu kokonaismäärä (IU) laskettiin yhteen kunkin osallistujan tekijän kokonaiskulutuksen laskemiseksi.
Kullekin infuusiolle laskettiin IU/kg käyttäen viimeisintä kirjattua painomittausta ja kokonaistekijän kulutusta jaettuna infuusioiden lukumäärällä, ja se laskettiin yhteen samalla tavalla kuin keskimääräinen infuusioannos (IU).
Vuositasoinen TFC painon mukaan ilmoitettiin.
Vuosittainen TFC painon mukaan = (kokonais IU/kg / hoitojakson kesto)*365,25.
|
2 vuotta
|
|
Odotettua pienemmän terapeuttisen vaikutuksen ilmaantuvuus (LETE)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Seuraavat kriteerit ovat LETE:n määritelmät tässä tutkimuksessa: 1. LETE on-demand-asetuksissa: LETE esiintyy on-demand-asetuksissa, jos 2 peräkkäistä "Ei vastausta" -luokitusta kirjataan kahden peräkkäisen BeneFIX-lääkeinfuusion jälkeen ilman hämmentäviä tekijöitä.
2. LETE Ennaltaehkäisy-asetuksella: LETE esiintyy ennaltaehkäisyasetuksissa, jos spontaani verenvuoto tulee 48 tunnin (≤ 48 tunnin) kuluessa säännöllisen ennaltaehkäisevän BeneFIX-annoksen jälkeen ilman häiritseviä tekijöitä.
3. LETE (Low Recovery): LETE voi myös olla odotettua alhaisempi FIX:n palautuminen tutkijan mielestä BeneFIX-infuusion jälkeen, jos häiritseviä tekijöitä ei ole.
Jokainen raportoitu alhaisen palautumisen LETE:n esiintyminen listattiin.
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. syyskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. huhtikuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 30. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 13. huhtikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 8. kesäkuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- B1821010
- 3090A1-3306 (Muu tunniste: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .