在中重度至重度血友病 B 受试者中比较按需治疗与 BeneFIX 预防方案的研究
2015年5月12日 更新者：Pfizer
一项多中心、开放标签研究，比较中重度至重度血友病 B 患者的按需治疗与 Nonacog-alfa (Benefix) 预防方案 (Fix:c
本研究的目的是确定每周一次的 BeneFIX 预防方案对中重度至重度 B 型血友病患者是否安全有效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
25
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Plovdiv、保加利亚、4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
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Zagreb、克罗地亚、10000
- University Hospital Center Zagreb
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Ontario
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
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Aguascalientes、墨西哥、20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
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Nuevo Leon
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Monterrey、Nuevo Leon、墨西哥、64000
- Hospital y Clinica OCA
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Daejeon、大韩民国、302-799
- Eulji University Hospital
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Singapore、新加坡、169608
- Singapore General Hospital
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Warszawa、波兰、02-797
- Nzoz Triclinium
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Wroclaw、波兰、50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
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Ankara、火鸡、06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
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Bornova/Izmir、火鸡、35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
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Gaziantep、火鸡、27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
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KAYSERİ, Erciyes、火鸡、38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
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Kayseri、火鸡、38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
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Istanbul
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Fatih、Istanbul、火鸡、34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
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Kuala Lumpur、马来西亚、50400
- National Blood Centre
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Pahang
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Kuantan、Pahang、马来西亚、25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 中重度至重度血友病 B 的记录病史（FIX 活性 </=2%）。
- 男性受试者，年龄12岁至65岁。
- 至少有 100 天暴露于因子 IX 产品的受试者。
- 在筛选访视前的 12 个月内，受试者有至少 12 次出血事件，其中 6 次必须是关节出血。
排除标准：
- 在筛选访问之前的最后 12 个月内接受过 FIX 作为一级或二级预防方案的受试者。
- 在筛选访问之前的过去 3 个月内接受过大手术或整形外科手术的受试者。
- 计划在参与研究期间进行大手术或骨科手术的受试者。
- 具有 FIX 抑制剂的过去史或当前的受试者，定义为 > 报告实验室的 ULN（正常上限）。
- 已知对任何 FIX 产品或仓鼠蛋白过敏的受试者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：益生菌
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阶段 1：在按需阶段，由研究者酌情给药。
其他名称：
阶段 2：在预防期间，每周一次 100 IU/kg
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出血事件的年化次数。
大体时间：2年
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年化出血率 (ABR) 或每年出血事件的年化次数，将通过以下公式得出每个参与者在每个治疗期的发生率：ABR = 出血次数 /（治疗期天数 / 365.25）
用于 ABR 计算的出血次数包括在治疗期间需要用因子 IX 产品治疗的所有出血。
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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对所有出血事件的按需治疗的反应。
大体时间：2年
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由参与者/护理人员或研究人员/合格人员评估的按需出血事件的 4 点反应量表的评估分数。
4 点量表评估是优秀、良好、中等或无响应。
记录了对观察次数的回应。
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2年
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用于治疗每次出血发作的 Nonacog Alfa、重组因子 IX (BeneFIX) 输注的数量。
大体时间：2年
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为治疗出血而给予的研究药物输注次数将通过将初始（按需）输注加到任何后续（按需）相同出血（相同出血开始日期/时间）的输注来计算。
治疗出血所需的输注次数将分为以下类别：1、2、3、4 和>4 次输注。
如果有多个出血部位（例如，踝关节和关节）具有相同的出血开始日期和时间，则将其视为一次出血事件。
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2年
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BeneFIX 预防剂量 48 小时内突破性（自发性/非外伤性）出血的次数。
大体时间：2年
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总结了 BeneFIX 预防剂量后 48 小时内自发性、非创伤性突破性出血的次数。
如果不止一个出血部位（例如，踝关节和关节）具有相同的出血开始日期和时间，则将其视为一次出血事件。
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2年
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平均输注剂量。
大体时间：2年
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报告了预防性和按需输注的每次输注重量平均剂量 (IU/kg)
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2年
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全要素消费。
大体时间：2年
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将记录的每次输注的总输注量 (IU) 相加，以计算每个参与者的总因子消耗量。
对于每次输注，使用最近记录的体重测量值和总因子消耗，除以输注次数，计算 IU/kg，并类似于平均输注剂量 (IU) 进行总结。
报告了按重量计算的年化 TFC。
按体重计算的年化 TFC =（总 IU/kg / 治疗间隔持续时间）*365.25。
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2年
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低于预期治疗效果 (LETE) 的发生率
大体时间：2年
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以下标准是本研究中 LETE 的定义： 1. 按需设置中的 LETE：如果在没有任何情况下连续 2 次 BeneFIX 药物输注后记录了 2 个连续的“无反应”评级，则 LETE 在按需设置中发生混杂因素。
2. 预防环境中的 LETE：如果在没有混杂因素的情况下，在定期预防性剂量的 BeneFIX 后 48 小时内（≤ 48 小时）发生自发性出血，则在预防环境中发生 LETE。
3. LETE（低回收率）：在没有混杂因素的情况下，LETE 也可能低于输注 BeneFIX 后研究者的预期 FIX 回收率。
列出了每个报告的低恢复 LETE 事件。
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2年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年4月1日
研究完成 (实际的)
2014年4月1日
研究注册日期
首次提交
2011年3月30日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月12日
首次发布 (估计)
2011年4月13日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年6月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年5月12日
最后验证
2015年5月1日
更多信息
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