Исследование для сравнения лечения по требованию с профилактической схемой BeneFIX у субъектов с умеренно тяжелой и тяжелой гемофилией B
12 мая 2015 г. обновлено: Pfizer
Многоцентровое открытое исследование для сравнения лечения по требованию с профилактическим режимом нонаког-альфа (Бенефикс) у субъектов с умеренно тяжелой и тяжелой гемофилией B (Fix:c
Цель этого исследования будет заключаться в том, чтобы определить, является ли режим профилактики BeneFIX один раз в неделю у пациентов с гемофилией B от умеренной до тяжелой степени безопасным и эффективным.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
25
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Plovdiv, Болгария, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Daejeon, Корея, Республика, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Малайзия, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Малайзия, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Мексика, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Мексика, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Польша, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Польша, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Сингапур, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Турция, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Турция, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Турция, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Турция, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Турция, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Турция, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
-
Zagreb, Хорватия, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 12 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Задокументированная история гемофилии B от умеренно тяжелой до тяжелой (активность FIX </=2%).
- Субъекты мужского пола в возрасте от 12 до 65 лет.
- Субъекты с не менее 100 днями воздействия продуктов фактора IX.
- Субъекты с минимум 12 эпизодами кровотечения, 6 из которых должны быть кровотечениями из суставов, за 12-месячный период до визита для скрининга.
Критерий исключения:
- Субъекты, получавшие FIX в качестве схемы первичной или вторичной профилактики в течение последних 12 месяцев до визита для скрининга.
- Субъекты, перенесшие серьезную операцию или ортопедическую хирургическую процедуру в течение последних 3 месяцев до визита для скрининга.
- Субъекты, которым запланирована серьезная операция или ортопедическая операция в течение срока участия в исследовании.
- Субъекты с прошлым или текущим ингибитором FIX, определенным как> ULN (верхний предел нормы) отчетной лаборатории.
- Субъекты с известной гиперчувствительностью к любому продукту FIX или белку хомячка.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Бенефикс
|
Период 1: В течение периода по требованию дозировка по усмотрению исследователя.
Другие имена:
Период 2: в период профилактики 100 МЕ/кг 1 раз в неделю.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Годовое количество эпизодов кровотечения.
Временное ограничение: 2 года
|
Годовая частота кровотечений (СКК) или годовое количество эпизодов кровотечений в год будет рассчитываться для каждого участника для каждого периода лечения по следующей формуле: ЧСК = количество кровотечений / (дни периода лечения / 365,25)
Количество кровотечений для расчета ABR включает все кровотечения, требующие лечения продуктом фактора IX в течение времени лечения.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ответ на лечение по требованию для всех эпизодов кровотечения.
Временное ограничение: 2 года
|
Оценочные баллы по 4-балльной шкале ответа для эпизода кровотечения по требованию, оцениваемые участником/лицом, осуществляющим уход, или исследователем/квалифицированным персоналом.
Оценки по 4-балльной шкале: «Отлично», «Хорошо», «Умеренно» или «Нет ответа».
Были отмечены ответы на ряд наблюдений.
|
2 года
|
|
Количество инфузий Nonacog Alfa, рекомбинантного фактора IX (BeneFIX), использованных для лечения каждого эпизода кровотечения.
Временное ограничение: 2 года
|
Количество инфузий исследуемого препарата, вводимых для лечения кровотечения, будет рассчитываться путем добавления начальной (по требованию) инфузии к любым последующим (по требованию) инфузии для одного и того же кровотечения (одинаковая дата/время начала кровотечения).
Количество инфузий, необходимых для лечения кровотечения, можно разделить на следующие категории: 1, 2, 3, 4 и >4 инфузий.
Если имелось более одного места кровотечения (например, лодыжки и суставы) с одинаковой датой и временем начала кровотечения, это рассматривалось как одно кровотечение.
|
2 года
|
|
Количество прорывных (спонтанных/нетравматических) кровотечений в течение 48 часов после введения профилактической дозы BeneFIX.
Временное ограничение: 2 года
|
Суммировали количество спонтанных нетравматических прорывных кровотечений в течение 48 часов после введения профилактической дозы BeneFIX.
Если имелось более одного места кровотечения (например, лодыжки и суставы) с одинаковой датой и временем начала кровотечения, это рассматривалось как одно кровотечение.
|
2 года
|
|
Средняя доза инфузии.
Временное ограничение: 2 года
|
Средняя доза на инфузию по весу (МЕ/кг) была указана как для профилактических инфузий, так и для инфузий по требованию.
|
2 года
|
|
Общее потребление факторов.
Временное ограничение: 2 года
|
Общее количество (МЕ), введенное для каждой зарегистрированной инфузии, суммировалось для расчета общего потребления фактора для каждого участника.
Для каждой инфузии рассчитывали МЕ/кг, используя последнее зарегистрированное измерение веса и общее потребление фактора, деленное на количество инфузий, и суммировали аналогично средней дозе инфузии (МЕ).
Сообщалось о годовых TFC по весу.
Годовой TFC по весу = (Общее количество МЕ/кг / продолжительность интервала лечения) * 365,25.
|
2 года
|
|
Частота меньшего, чем ожидалось, терапевтического эффекта (LETE)
Временное ограничение: 2 года
|
Следующие критерии являются определениями LETE в этом исследовании: 1. LETE в условиях «по требованию»: LETE возникает в условиях «по требованию», если после 2 последовательных инфузий препарата BeneFIX при отсутствии смешанные факторы.
2. LETE в условиях профилактики: LETE возникает в условиях профилактики, если в течение 48 часов (≤ 48 часов) после регулярного профилактического приема BeneFIX происходит спонтанное кровотечение при отсутствии искажающих факторов.
3. LETE (низкое восстановление): LETE также может быть ниже, чем ожидаемое восстановление FIX, по мнению исследователя, после инфузии BeneFIX при отсутствии искажающих факторов.
Каждое зарегистрированное появление LETE с низким уровнем восстановления было перечислено.
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 апреля 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 апреля 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
30 марта 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 апреля 2011 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
13 апреля 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
8 июня 2015 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 мая 2015 г.
Последняя проверка
1 мая 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- B1821010
- 3090A1-3306 (Другой идентификатор: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .