Studie om behandeling op aanvraag te vergelijken met een profylaxebehandeling van BeneFIX bij proefpersonen met matig ernstige tot ernstige hemofilie B
12 mei 2015 bijgewerkt door: Pfizer
Een multicenter, open-label onderzoek om on-demand behandeling te vergelijken met een profylaxe-regime van Nonacog-alfa (Benefix) bij proefpersonen met matig ernstige tot ernstige hemofilie B (Fix:c
Het doel van deze studie zal zijn om te bepalen of een wekelijkse profylaxe van BeneFIX bij proefpersonen met matig ernstige tot ernstige hemofilie B veilig en effectief is.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
25
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Plovdiv, Bulgarije, 4002
- UMBAL Sveti Georgi, Klinika po hematologia
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkoen, 06100
- Hacettepe Universitesi Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bolumu
-
Bornova/Izmir, Kalkoen, 35100
- Ege Universitesi Tip Fakultesi
-
Gaziantep, Kalkoen, 27300
- Gaziantep Universitesi Tip Fakultesi Sahinbey Arastirma ve Uygulama Hastanesi Hematoloji Poliklinigi
-
KAYSERİ, Erciyes, Kalkoen, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi Hastaneleri M. Kemal Dedeman Onkoloji Hastanesi
-
Kayseri, Kalkoen, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi
-
-
Istanbul
-
Fatih, Istanbul, Kalkoen, 34098
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa Tip Fakultesi Ic Hastaliklari Anabilim Dali Hematoloji Bilim Dali
-
-
-
-
-
Daejeon, Korea, republiek van, 302-799
- Eulji University Hospital
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatië, 10000
- University Hospital Center Zagreb
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
- National Blood Centre
-
-
Pahang
-
Kuantan, Pahang, Maleisië, 25200
- Hospital Tengku Ampuan Afzan
-
-
-
-
-
Aguascalientes, Mexico, 20127
- Instituto Biomedico De Investigacion A.C.
-
-
Nuevo Leon
-
Monterrey, Nuevo Leon, Mexico, 64000
- Hospital y Clinica OCA
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-797
- Nzoz Triclinium
-
Wroclaw, Polen, 50-367
- Klinika Hematologii, Nowotworow Krwi i Transplantacji Szpiku
-
-
-
-
-
Singapore, Singapore, 169608
- Singapore General Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
12 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde geschiedenis van matig ernstige tot ernstige hemofilie B (FIX-activiteit </=2%).
- Mannelijke proefpersonen, in de leeftijd van 12 jaar tot 65 jaar.
- Proefpersonen met ten minste 100 blootstellingsdagen (ED's) aan factor IX-producten.
- Proefpersonen met minimaal 12 bloedingen, waarvan 6 gewrichtsbloedingen, in de periode van 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die FIX als primair of secundair profylaxeregime hebben gekregen in de laatste 12 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.
- Proefpersonen die in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek een grote operatie of een orthopedische chirurgische ingreep hebben ondergaan.
- Proefpersonen waarvoor een grote operatie of orthopedische operatie is gepland binnen de duur van deelname aan het onderzoek.
- Proefpersonen met een verleden van, of huidige FIX-remmer, gedefinieerd als > ULN (bovengrens van normaal) van het rapporterende laboratorium.
- Proefpersonen met een bekende overgevoeligheid voor een FIX-product of hamstereiwit.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: BeneFIX
|
Periode 1: Tijdens on-demand-periode, dosering naar goeddunken van de onderzoeker.
Andere namen:
Periode 2: Tijdens de profylaxeperiode 100 IE/kg eenmaal per week
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerd aantal bloedingsafleveringen.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het geannualiseerde bloedingspercentage (ABR) of het geannualiseerde aantal bloedingsepisodes per jaar wordt voor elke deelnemer voor elke behandelingsperiode afgeleid door de volgende formule te gebruiken: ABR = aantal bloedingen / (Dagen op behandelingsperiode / 365,25)
Het aantal bloedingen voor de ABR-berekening omvat alle bloedingen die tijdens de behandeling met een factor IX-product behandeld moesten worden.
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Reactie op on-demand behandeling voor alle bloedingsepisodes.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Beoordelingsscores op een 4-punts responsschaal voor een on-demand bloedingsepisode, zoals beoordeeld door deelnemer/verzorger of onderzoeker/gekwalificeerd personeel.
De beoordelingen op een 4-puntsschaal zijn Uitstekend, Goed, Matig of Geen respons.
Reacties op aantal waarnemingen werden genoteerd.
|
2 jaar
|
|
Aantal Nonacog Alfa, Recombinant Factor IX (BeneFIX) infusies gebruikt om elke bloedingsepisode te behandelen.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal infusies van het onderzoeksgeneesmiddel dat wordt toegediend om een bloeding te behandelen, wordt berekend door de initiële (on-demand) infusie op te tellen bij eventuele volgende (on-demand) infusies voor dezelfde bloeding (dezelfde startdatum/-tijd van de bloeding).
Het aantal infusies dat nodig is om een bloeding te behandelen, wordt ingedeeld in de volgende categorieën: 1, 2, 3, 4 en >4 infusies.
Als er meer dan één bloedingslocatie was (bijv. enkel en gewricht) met identieke startdatum en -tijd van de bloeding, werd dit behandeld als één bloeding.
|
2 jaar
|
|
Aantal doorbraak (spontane/niet-traumatische) bloedingen binnen 48 uur na een profylaxe dosis BeneFIX.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Het aantal spontane, niet-traumatische doorbraakbloedingen binnen 48 uur na een profylaxe dosis BeneFIX werd samengevat.
Als er meer dan één bloedingslocatie was (bijv. enkel en gewricht) met identieke startdatum en -tijd van de bloeding, werd dit behandeld als één bloeding.
|
2 jaar
|
|
Gemiddelde infusiedosis.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De gemiddelde dosis per infusie op basis van gewicht (IE/kg) werd gerapporteerd voor zowel profylaxe als voor infusies naar behoefte
|
2 jaar
|
|
Totaal factorverbruik.
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De totale geïnfundeerde hoeveelheid (IE) voor elke geregistreerde infusie werd opgeteld om het totale factorverbruik voor elke deelnemer te berekenen.
Voor elke infusie werd IE/kg berekend, gebruikmakend van de meest recent geregistreerde gewichtsmeting en het totale factorverbruik, gedeeld door het aantal infusies, en werd op dezelfde manier samengevat als de gemiddelde infusiedosis (IE).
Geannualiseerde TFC naar gewicht werd gerapporteerd.
Geannualiseerde TFC naar gewicht = (Totaal IE/kg / behandelingsintervalduur)*365,25.
|
2 jaar
|
|
Incidentie van minder dan verwacht therapeutisch effect (LETE)
Tijdsspanne: 2 jaar
|
De volgende criteria zijn de definities voor LETE in deze studie: 1. LETE in de On-Demand-instelling: LETE treedt op in de on-demand-instelling als 2 opeenvolgende "Geen respons"-beoordelingen worden geregistreerd na 2 opeenvolgende BeneFIX-medicijninfusies in de afwezigheid van verstorende factoren.
2. LETE in de profylaxesetting: LETE treedt op in de profylaxesetting als er een spontane bloeding optreedt binnen 48 uur (≤ 48 uur) na een regelmatig geplande profylactische dosis BeneFIX bij afwezigheid van verstorende factoren.
3. LETE (Low Recovery): LETE kan naar de mening van de onderzoeker ook lager zijn dan verwacht herstel van FIX na infusie van BeneFIX bij afwezigheid van verstorende factoren.
Elk gemeld voorval van LETE met laag herstel werd vermeld.
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 september 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2014
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 april 2014
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
30 maart 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 april 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
13 april 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
8 juni 2015
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 mei 2015
Laatst geverifieerd
1 mei 2015
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- B1821010
- 3090A1-3306 (Andere identificatie: Alias Study Number)
- 2011-000520-15 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .