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FUTURE 3 スタディエクステンション (FUTURE 3 Ext)

2025年3月28日 更新者：Actelion

肺動脈性肺高血圧症の小児におけるボセンタンの小児用製剤の1日2回と3回の安全性、忍容性および有効性を評価するための、FUTURE 3の多施設共同非盲検拡張の前向き試験

FUTURE 3 Study Extensionの目的は、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の小児におけるボセンタンの小児用製剤を1日2回と3回投与した場合の長期安全性、忍容性、有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

58

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • イスラエル
      • Petach Tikvah、イスラエル、49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • イタリア
      • Padova、イタリア、35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome、イタリア、00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • インド
      • Hyderabad、インド、500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • ウクライナ
      • Dnepropetrovsk、ウクライナ、49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk、ウクライナ、83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev、ウクライナ、01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade、セルビア、11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • チェコ
      • Prague、チェコ、150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn、ドイツ、53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen、ドイツ、35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged、ハンガリー、6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • フランス
      • Paris、フランス、75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse、フランス、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • ベラルーシ
      • Minsk、ベラルーシ、220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw、ポーランド、51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • メキシコ
      • Mexico City、メキシコ、14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • ロシア連邦
      • Kemerovo、ロシア連邦、650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow、ロシア連邦、121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg、ロシア連邦、197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg、ロシア連邦、194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • 中国
      • Beijing、中国、100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • 南アフリカ
      • Bloemfontein、南アフリカ、9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria、南アフリカ、0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

3ヶ月～12年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. FUTURE 3コア研究（AC-052-373）を完了した患者、またはボセンタンが永久中止されなかった場合にPAHの進行により途中で中止された患者
  2. ボセンタンの小児用製剤に忍容性があり、FUTURE 3コア研究（AC-052-373）終了時点でボセンタンが有益であると考えられている患者
  3. 研究に義務付けられた手順の前に、両親または法定代理人による署名済みのインフォームドコンセント。

除外基準:

  1. ボセンタンまたは分散型ボセンタン錠剤の賦形剤に対する既知の不耐性または過敏症
  2. ボセンタン療法の継続を妨げる臨床的に重大な検査異常
  3. 妊娠
  4. AST 値および/または ALT 値が正常範囲の上限 (ULN) の 3 倍を超える
  5. 中等度から重度の肝障害、つまりチャイルド・ピューのクラスBまたはC
  6. FUTURE 3 コア試験中の治験薬の早期および永久中止 (AC-052-373)
  7. FUTURE 3 コア研究 (AC-052-373) プロトコルの重大な違反。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ボセンタン 2mg/kg 1日2回
FUTURE 3コア研究中に2 mg/kgのボセンタンを1日2回（2日）投与され、延長研究中も同じ用量レジメンを継続した患者
薬：ボセンタン
経口分散錠剤 2mg/kg を 1 日 2 回（b.i.d.）または 3 回（t.i.d.）投与
他の名前：
  • ACT-050088
実験的：ボセンタン 2mg/kg 1日3回
FUTURE 3コア研究中に2 mg/kgのボセンタンを1日3回（t.i.d.）投与され、延長研究中も同じ用量レジメンを継続した患者
薬：ボセンタン
経口分散錠剤 2mg/kg を 1 日 2 回（b.i.d.）または 3 回（t.i.d.）投与
他の名前：
  • ACT-050088

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治験薬の永久中止後最大7日以内に発生した有害事象（AE）の治療
時間枠：平均して最大 62 週間
これは、治験薬と因果関係があるかどうかに関係なく、少なくとも 1 つの有害事象（重篤または重篤でない）を有し、FUTURE 3 および FUTURE 3 Extension 研究で累積的に発現した被験者の総数です。 注: FUTURE 3 延長試験は探索的であり、プロトコルでは主要な有効性と安全性のエンドポイントは定義されていません。 したがって、この安全性の結果の尺度が選択され、ここで主要評価項目として報告されました。
平均して最大 62 週間

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
世界保健機関機能分類 (WHO FC) におけるベースラインから最大 12 か月の治験治療までの変更
時間枠：12 か月目
WHO FC は、肺動脈性肺高血圧症の重症度をクラス I (なし) からクラス IV (最も重症) まで示します。 ベースラインからボセンタン治療の 12 か月目および 18 か月目までの変化には、改善 (高い FC から低い FC への変化)、悪化 (低い FC から高い FC への変化)、または変化なし/安定 (ベースラインと治療後の FC が同じ) が含まれます。ベースライン後の時点）。 ベースラインは、FUTURE 3 コア研究における最初の研究薬物摂取前に実施された最後の有効な評価として定義されました。
12 か月目
世界保健機関の機能分類 (WHO FC) におけるベースラインから最大 18 か月の治験治療までの変更
時間枠：18ヶ月目
WHO FC は、肺動脈性肺高血圧症の重症度をクラス I (なし) からクラス IV (最も重症) まで示します。 ベースラインからボセンタン治療の 12 か月目および 18 か月目までの変化には、改善 (高い FC から低い FC への変化)、悪化 (低い FC から高い FC への変化)、または変化なし/安定 (ベースラインと治療後の FC が同じ) が含まれます。ベースライン後の時点）。 ベースラインは、FUTURE 3 コア研究における最初の研究薬物摂取前に実施された最後の有効な評価として定義されました。
18ヶ月目
Global Clinical Impression Scale (GCIS) におけるベースラインから最大 12 か月の治験治療までの変化
時間枠：12 か月目
GCIS は、患者の現在の全体的な臨床状態を評価するために使用される尺度です (「非常に良い」、「良い」、「どちらでもない」、「悪い」、および「非常に悪い」)。 評価は医師と両親または法的代理人によって独立して行われました。 ベースラインは、FUTURE 3 コア研究における最初の研究薬物摂取前に実施された最後の有効な評価として定義されました。
12 か月目
Global Clinical Impression Scale (GCIS) におけるベースラインから最大 18 か月の治験治療までの変化
時間枠：18ヶ月目
GCIS は、患者の現在の全体的な臨床状態を評価するために使用される尺度です (「非常に良い」、「良い」、「どちらでもない」、「悪い」、および「非常に悪い」)。 評価は医師と両親または法的代理人によって独立して行われました。 ベースラインは、FUTURE 3 コア研究における最初の研究薬物摂取前に実施された最後の有効な評価として定義されました。
18ヶ月目
治療最終日 + 7 日までの肺動脈高血圧症 (PAH) 悪化成分の患者数
時間枠：平均して最大 62 週間
少なくとも1つのPAH悪化要素（死亡、肺移植、PAH進行による入院、PAHに対する新たな治療の開始、新規/悪化した右心不全）を有する患者の数が、FUTURE 3コア研究および延長研究にわたって累積的に報告された。
平均して最大 62 週間
治療終了までの肺動脈高血圧症 (PAH) の進行 + 7 日
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
PAHの進行は、FUTUREコア研究における最初の治験薬投与から、以下のPAH悪化事象のいずれかが最初に発生する日までの経過時間によって定義された：死亡、肺移植、PAH進行による入院、PAHの新たな治療の開始。 PAHまたは新規/悪化した右心不全。 PAH 悪化事象のない被験者は EOT + 7 日で打ち切られました。 PAH の進行はカプラン マイヤー法によって推定され、さまざまな時点でイベントが発生していない参加者の割合で表されました。
ベースラインから 18 か月目まで
全生存
時間枠：ベースラインから 18 か月目まで
全生存期間は、患者が治験治療を受けているかどうかに関係なく、最初の治験薬の投与と死亡（原因は問わず）から研究終了（18か月目の生存追跡）までの経過時間と定義した。 死亡した患者は、死因に関係なく、何らかのイベントがあったとみなされました。 最後に生存が判明した患者は、最後に接触した日付で検閲された。 さまざまな時点で死亡しなかった参加者の割合は、カプランマイヤー法を使用して推定されました。
ベースラインから 18 か月目まで
例外的使用治療期間 (EUTP): 治験薬の永久中止後 7 日までに治療中に発現した有害事象 (TEAE) が発生した参加者の割合
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
AE とは、臨床研究に参加している参加者に発生する、研究中の医薬品/生物学的薬剤との因果関係を必ずしも持たない、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 TEAEは、治療期間中に発症するAE、またはベースラインから悪化した既存の状態の結果であるAEとして定義されます。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP：治験薬の永久中止後最大7日までに治療中に発生した重篤な有害事象（SAE）が発生した参加者の割合
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
AE とは、臨床研究に参加している参加者に発生する、研究中の医薬品/生物学的薬剤との因果関係を必ずしも持たない、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 TEAEは、治療期間中に発症するAE、またはベースラインから悪化した既存の状態の結果であるAEとして定義されます。 SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP: 治験薬の早期中止につながる有害事象のある参加者の割合
時間枠：最長3年4か月
AE とは、臨床研究に参加している参加者に発生する、研究中の医薬品/生物学的薬剤との因果関係を必ずしも持たない、あらゆる望ましくない医学的出来事を指します。 治験薬の早期中止につながる有害事象を起こした参加者の割合が報告された。
最長3年4か月
EUTP: 治験薬の永久中止後7日から60日までにSAEを発症した参加者の割合
時間枠：治験薬の永久中止後7日から60日まで（最長3年4か月）
SAE は、以下の結果のいずれかを引き起こすか、その他の理由で重大であるとみなされる AE です。初期または長期の入院。生命を脅かす経験（即死の危険）。持続的または重大な障害/無能力。先天異常。
治験薬の永久中止後7日から60日まで（最長3年4か月）
EUTP: 死亡した参加者の割合
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
死亡した参加者の割合が報告された。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP: 特別に関心のある有害事象のある参加者の割合 (AESI)
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
肝異常や貧血を含む AESI を患う参加者の割合が報告されました。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP: 治験薬の永久中止後最大7日までに、治療中に出現した顕著な臨床検査異常が認められた参加者の割合
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
治療中に出現した顕著な臨床検査異常を示した参加者の割合が報告されました。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP: 肝機能異常のある参加者の割合
時間枠：治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
肝機能異常のある参加者の割合：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）が正常値（ULN）の上限（>）3*以上、ALT/アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）>3*ULN、ALT /AST>3*ULN以下または等しい (<=) 5*ULN、ALT/AST >5*ULN および <=8*ULN、ALT/AST >8*ULN および ALT/AST >3*ULN、総ビリルビン >2*ULN およびアルカリホスファターゼ(ALP) <=2*ULN が報告されました。
治験薬中止後7日以内（最長3年4か月）
EUTP: ベースラインから治療終了後 7 日以内 (EOT) までのヘモグロビン値が 10 グラム/デシリットル (g/dL) 以下、かつ 8g/dL 以下である参加者の割合
時間枠：ベースライン、治療終了後最大 7 日後（最長 3 年 4 か月）
ベースラインから治療最終日＋EUTP期間7日間までの間で、ヘモグロビン（Hgb）が10g/dL以下（≦）10g/dLおよび8g/dL以下（≦）であった参加者の割合が報告された。 ここで、「N」（分析された被験者の数）は、このアウトカム尺度に関して評価可能であった被験者を意味します。
ベースライン、治療終了後最大 7 日後（最長 3 年 4 か月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Actelion

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年3月8日

一次修了 (実際)

2014年8月13日

研究の完了 (実際)

2020年5月29日

試験登録日

最初に提出

2011年4月15日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年4月18日

最初の投稿 (推定)

2011年4月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年3月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年3月28日

最終確認日

2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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