Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

FUTURE 3 Studieforlengelse (FUTURE 3 Ext)

28. mars 2025 oppdatert av: Actelion

En prospektiv, multisenter, åpen utvidelse av FUTURE 3 for å vurdere sikkerheten, toleransen og effekten av den pediatriske formuleringen av Bosentan to versus tre ganger om dagen hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon

Målene for FUTURE 3-studieutvidelsen er å evaluere den langsiktige sikkerheten, toleransen og effekten av den pediatriske formuleringen av bosentan to versus tre ganger daglig hos barn med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Den russiske føderasjonen
      • Kemerovo, Den russiske føderasjonen, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Den russiske føderasjonen, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Den russiske føderasjonen, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Den russiske føderasjonen, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Frankrike, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Hviterussland
      • Minsk, Hviterussland, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • India
      • Hyderabad, India, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Sør-Afrika
      • Bloemfontein, Sør-Afrika, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Sør-Afrika, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Tyskland, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Ukraina
      • Dnepropetrovsk, Ukraina, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 måneder til 12 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasienter som fullførte FUTURE 3-kjernestudien (AC-052-373) eller som avsluttet behandlingen for tidlig på grunn av PAH-progresjon, hvis bosentan ikke ble seponert permanent
  2. Pasienter som tolererte bosentan pediatrisk formulering og for hvem bosentan anses som fordelaktig ved slutten av FUTURE 3-kjernestudien (AC-052-373)
  3. Signert informert samtykke fra foreldrene eller de juridiske representantene før enhver studiepålagt prosedyre.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kjent intoleranse eller overfølsomhet overfor bosentan eller noen av hjelpestoffene i den dispergerbare bosentan tabletten
  2. Enhver klinisk signifikant laboratorieavvik som utelukker fortsettelse av bosentanbehandling
  3. Svangerskap
  4. AST- og/eller ALAT-verdier > 3 ganger øvre grense for normalområdet (ULN)
  5. Moderat til alvorlig nedsatt leverfunksjon, dvs. Child-Pugh klasse B eller C
  6. Prematur og permanent seponering av studiemedisin under FUTURE 3-kjernestudien (AC-052-373)
  7. Ethvert større brudd på protokollen for FUTURE 3 kjernestudie (AC-052-373).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: bosentan 2mg/kg b.i.d.
Pasienter som fikk 2 mg/kg bosentan to ganger daglig (b.i.d.) under FUTURE 3-kjernestudien og fortsatte med samme doseregime under utvidelsesstudien
Legemiddel: Bosentan
Oral dispergerbar tablett administrert som 2 mg/kg to (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) ganger per dag
Andre navn:
  • ACT-050088
Eksperimentell: bosentan 2mg/kg t.i.d.
Pasienter som fikk 2 mg/kg bosentan 3 ganger daglig (t.i.d.) under FUTURE 3-kjernestudien og fortsatte med samme doseregime under utvidelsesstudien
Legemiddel: Bosentan
Oral dispergerbar tablett administrert som 2 mg/kg to (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) ganger per dag
Andre navn:
  • ACT-050088

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Behandling Emergent Adverse Events (AEs) opptil 7 dager etter permanent seponering av legemiddelstudier
Tidsramme: Opptil 62 uker i gjennomsnitt
Dette er det totale antallet forsøkspersoner med minst én uønsket hendelse (alvorlig eller ikke alvorlig) enten årsakssammenheng med studiemedikamentet og presentert kumulativt i FUTURE 3 og FUTURE 3 utvidelsesstudien. MERK: FUTURE 3 forlengelsesstudie var utforskende og ingen primære effekt- og sikkerhetsendepunkter ble definert i protokollen. Så dette sikkerhetsresultatmålet ble valgt og rapportert som primært endepunkt her.
Opptil 62 uker i gjennomsnitt

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline opp til 12 måneders studiebehandling i Verdens helseorganisasjons funksjonsklassifisering (WHO FC)
Tidsramme: I måned 12
WHO FC indikerer alvorlighetsgraden av pulmonal arteriell hypertensjon: klasse I (ingen) til klasse IV (mest alvorlig). Endringer fra baseline til måned 12 og måned 18 av behandling med bosentan inkluderte: bedring (endring fra en høyere til en lavere FC), forverring (endring fra en lavere til en høyere FC) eller ingen endring/stabil (samme FC ved baseline og kl. tidspunktet etter baseline). Baseline ble definert som den siste gyldige vurderingen utført før første studiemedikamentinntak i FUTURE 3-kjernestudien.
I måned 12
Endring fra baseline opp til 18 måneders studiebehandling i Verdens helseorganisasjons funksjonelle klassifisering (WHO FC)
Tidsramme: I måned 18
WHO FC indikerer alvorlighetsgraden av pulmonal arteriell hypertensjon: klasse I (ingen) til klasse IV (mest alvorlig). Endringer fra baseline til måned 12 og måned 18 av behandling med bosentan inkluderte: bedring (endring fra en høyere til en lavere FC), forverring (endring fra en lavere til en høyere FC) eller ingen endring/stabil (samme FC ved baseline og kl. tidspunktet etter baseline). Baseline ble definert som den siste gyldige vurderingen utført før første studiemedikamentinntak i FUTURE 3-kjernestudien.
I måned 18
Endring fra baseline opp til 12 måneders studiebehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsramme: I måned 12
GCIS er en skala som brukes til å vurdere pasientens nåværende generelle kliniske tilstand ("Veldig bra", "God", "Verken bra eller dårlig", "dårlig" og "veldig dårlig"). Vurdering ble utført uavhengig av legen og foreldre eller juridiske representanter. Baseline ble definert som den siste gyldige vurderingen utført før første studiemedikamentinntak i FUTURE 3-kjernestudien.
I måned 12
Endring fra baseline opp til 18 måneders studiebehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsramme: I måned 18
GCIS er en skala som brukes til å vurdere pasientens nåværende generelle kliniske tilstand ("Veldig bra", "God", "Verken bra eller dårlig", "dårlig" og "veldig dårlig"). Vurdering ble utført uavhengig av legen og foreldre eller juridiske representanter. Baseline ble definert som den siste gyldige vurderingen utført før første studiemedikamentinntak i FUTURE 3-kjernestudien.
I måned 18
Antall pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) forverrende komponenter opp til siste behandlingsdag + 7 dager
Tidsramme: Opptil 62 uker i gjennomsnitt
Antall pasienter med minst én PAH-forverrende komponent (død, lungetransplantasjon, sykehusinnleggelse på grunn av PAH-progresjon, initiering av ny behandling for PAH, ny/forverret høyre hjertesvikt) rapporterte kumulativt over FUTURE 3 kjerne- og utvidelsesstudie.
Opptil 62 uker i gjennomsnitt
Pulmonal arteriell hypertensjon (PAH) Progresjon opp til slutten av behandlingen + 7 dager
Tidsramme: Fra baseline til måned 18
PAH-progresjon ble definert av tiden som gikk fra den første studiemedikamentadministrasjonen i FUTURE-kjernestudien til dagen for den første forekomsten av noen av følgende PAH-forverrende hendelser: død, lungetransplantasjon, sykehusinnleggelse på grunn av PAH-progresjon, initiering av ny behandling for PAH eller ny/forverret høyre hjertesvikt. Forsøkspersoner uten PAH-forverring ble sensurert ved EOT + 7 dager. PAH-progresjon ble estimert ved Kaplan-Meier-metodikk og uttrykt ved prosentandelen av deltakere som var fri for hendelser på forskjellige tidspunkt.
Fra baseline til måned 18
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra baseline til måned 18
Total overlevelse ble definert som tiden som gikk mellom første studielegemiddeladministrasjon og død (enhver årsak) til slutten av studien (måned 18 overlevelsesoppfølging), uavhengig av om pasienten var på studiebehandling. Pasienter som døde, uavhengig av dødsårsak, ble ansett for å ha hatt en hendelse. Pasienter sist kjent for å ha vært i live ble sensurert på datoen for siste kontakt. Prosentandelen av deltakere uten død på forskjellige tidspunkter ble estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metodikk.
Fra baseline til måned 18
Behandlingsperiode for eksepsjonell bruk (EUTP): prosentandel av deltakere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) opptil 7 dager etter permanent seponering av studiemedikamentet
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som deltar i en klinisk studie som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med det farmasøytiske/biologiske middelet som studeres. TEAE er definert som bivirkninger med debut i behandlingsperioden eller som er en konsekvens av en eksisterende tilstand som har forverret seg siden baseline.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkallende alvorlige bivirkninger (SAE) opptil 7 dager etter permanent seponering av studiemedikamentet
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som deltar i en klinisk studie som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med det farmasøytiske/biologiske middelet som studeres. TEAE er definert som bivirkninger med utbrudd i behandlingsperioden eller som er en konsekvens av en eksisterende tilstand som har forverret seg siden baseline. En SAE er en AE som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: prosentandel av deltakere med AE som fører til for tidlig seponering av studiemedikament
Tidsramme: Inntil 3 år og 4 måneder
En AE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker som deltar i en klinisk studie som ikke nødvendigvis har en årsakssammenheng med det farmasøytiske/biologiske middelet som studeres. Prosentandelen av deltakerne med AE som førte til for tidlig seponering av studiemedikamentet ble rapportert.
Inntil 3 år og 4 måneder
EUTP: Prosentandel av deltakere med SAE fra 7 til 60 dager etter permanent seponering av studiemedisin
Tidsramme: Fra 7 til 60 dager etter permanent seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
En SAE er en AE som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
Fra 7 til 60 dager etter permanent seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: Prosentandel av deltakere med dødsfall
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
Prosentandelen av deltakerne med dødsfall ble rapportert.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: prosentandel av deltakere med uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
Prosentandelen av deltakerne med AESI inkludert leverabnormiteter og anemi ble rapportert.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: Prosentandel av deltakere med behandlingsfremkommende markerte laboratorieavvik inntil 7 dager etter permanent seponering av studiemedikamentet
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
Prosentandelen av deltakerne med behandlingsoppståtte markerte laboratorieavvik ble rapportert.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: Prosentandel av deltakere med leverfunksjonsavvik
Tidsramme: Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
Prosentandel av deltakere med leverfunksjonsavvik: Alaninaminotransferase (ALT) større enn (>)3*øvre normalgrense (ULN), ALT/aspartataminotransferase (AST) >3*ULN, ALT/AST >3*ULN og mindre enn eller lik (<=) 5*ULN, ALT/AST >5*ULN og <=8*ULN, ALT/AST >8*ULN og ALT/AST >3*ULN, total bilirubin >2*ULN og alkalisk fosfatase (ALP) <=2*ULN ble rapportert.
Inntil 7 dager etter seponering av studiemedikamentet (opptil 3 år og 4 måneder)
EUTP: Prosentandel av deltakere med til enhver tid forekomst av hemoglobin <=10 gram per desiliter (g/dL) og <=8g/dL mellom baseline og opptil 7 dager etter avsluttet behandling (EOT)
Tidsramme: Baseline, opptil 7 dager etter avsluttet behandling (opptil 3 år og 4 måneder)
Prosentandel av deltakere med en hvilken som helst forekomst av hemoglobin (Hgb) mindre enn eller lik (<=) 10 g/dL og 8 g/dL mellom baseline og frem til siste behandlingsdag + 7 dager under EUTP ble rapportert. Her betyr "N" (antall forsøkspersoner analysert) emner som var evaluerbare for dette utfallsmålet.
Baseline, opptil 7 dager etter avsluttet behandling (opptil 3 år og 4 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Actelion

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. mars 2011

Primær fullføring (Faktiske)

13. august 2014

Studiet fullført (Faktiske)

29. mai 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. april 2011

Først lagt ut (Antatt)

19. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. mars 2025

Sist bekreftet

1. mars 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere