FUTURE 3 Studieförlängning (FUTURE 3 Ext)
28 mars 2025 uppdaterad av: Actelion
En prospektiv, multicenter, öppen förlängning av FUTURE 3 för att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och effekten av den pediatriska formuleringen av Bosentan två kontra tre gånger om dagen hos barn med pulmonell arteriell hypertoni
Målen för FUTURE 3-studieförlängningen är att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effekten av den pediatriska formuleringen av bosentan två kontra tre gånger om dagen hos barn med pulmonell arteriell hypertension (PAH).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
58
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Parkville, Australien, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
-
-
-
-
-
Minsk, Belarus, 220036
- The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75743
- Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
-
Toulouse, Frankrike, 31059
- CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- The Children's Hospital - Site 9102
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center - Site 9104
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
-
-
-
-
-
Hyderabad, Indien, 500001
- CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
-
-
-
-
-
Petach Tikvah, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
-
-
-
-
-
Padova, Italien, 35128
- Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
-
Rome, Italien, 00193
- Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 100037
- Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
-
Shanghai, Kina, 200127
- Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
-
-
-
-
-
Mexico City, Mexiko, 14080
- Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
-
Wroclaw, Polen, 51-124
- Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
-
-
-
-
-
Kemerovo, Ryska Federationen, 650002
- RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
-
Moscow, Ryska Federationen, 121552
- Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
-
Moscow, Ryska Federationen, 125412
- Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
-
St. Petersberg, Ryska Federationen, 197341
- Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
-
St. Petersburg, Ryska Federationen, 194100
- State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
-
Belgrade, Serbien, 11070
- Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
-
Madrid, Spanien, 28046
- Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
-
-
-
-
-
Bloemfontein, Sydafrika, 9300
- Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
-
Pretoria, Sydafrika, 0001
- Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
-
-
-
-
-
Prague, Tjeckien, 150 06
- Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 13353
- Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
-
Bonn, Tyskland, 53113
- Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
-
Giessen, Tyskland, 35392
- Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
-
-
-
-
-
Dnepropetrovsk, Ukraina, 49060
- Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
-
Donetsk, Ukraina, 83045
- Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
-
Kiev, Ukraina, 01135
- Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1096
- Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
-
Szeged, Ungern, 6720
- Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
3 månader till 12 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter som slutförde FUTURE 3-kärnstudien (AC-052-373) eller som avbröts i förtid på grund av PAH-progression, om bosentan inte avbröts permanent
- Patienter som tolererade bosentan pediatrisk formulering och för vilka bosentan anses vara fördelaktigt i slutet av FUTURE 3-kärnstudien (AC-052-373)
- Undertecknat informerat samtycke av föräldrarna eller de juridiska ombuden före varje studiebeordrat förfarande.
Exklusions kriterier:
- Känd intolerans eller överkänslighet mot bosentan eller något av hjälpämnena i den dispergerbara bosentan tabletten
- Alla kliniskt signifikanta laboratorieavvikelser som utesluter fortsatt behandling med bosentan
- Graviditet
- AST- och/eller ALAT-värden > 3 gånger den övre normalgränsen (ULN)
- Måttligt till gravt nedsatt leverfunktion, dvs Child-Pugh klass B eller C
- För tidig och permanent avbrytande av studieläkemedlet under kärnstudien FUTURE 3 (AC-052-373)
- Alla större brott mot FUTURE 3 protokollet för kärnstudien (AC-052-373).
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: bosentan 2mg/kg b.i.d.
Patienter som fick 2 mg/kg bosentan två gånger dagligen (b.i.d.) under FUTURE 3-kärnstudien och fortsatte med samma dosregim under förlängningsstudien
|
Oral dispergerbar tablett administrerad som 2 mg/kg två (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) gånger per dag
Andra namn:
|
|
Experimentell: bosentan 2mg/kg t.i.d.
Patienter som fick 2 mg/kg bosentan 3 gånger om dagen (t.i.d.) under FUTURE 3-kärnstudien och fortsatte med samma dosregim under förlängningsstudien
|
Oral dispergerbar tablett administrerad som 2 mg/kg två (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) gånger per dag
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Behandling Emergent Adverse Events (AE) upp till 7 dagar efter permanent utsättning av läkemedelsstudien
Tidsram: Upp till 62 veckor i genomsnitt
|
Detta är det totala antalet försökspersoner med minst en biverkning (allvarlig eller inte allvarlig) oavsett om det är kausalt relaterat till studieläkemedlet eller inte och som presenteras kumulativt i FUTURE 3 och FUTURE 3 Extension-studien.
OBS: FUTURE 3 förlängningsstudie var explorativ och inga primära effekt- och säkerhetsändpunkter definierades i protokollet.
Så detta säkerhetsutfallsmått valdes ut och rapporterades som primär endpoint här.
|
Upp till 62 veckor i genomsnitt
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändring från baslinje upp till 12 månaders studiebehandling i Världshälsoorganisationens funktionella klassificering (WHO FC)
Tidsram: Vid månad 12
|
WHO FC indikerar svårighetsgraden av pulmonell arteriell hypertension: klass I (ingen) till klass IV (allvarligst).
Förändringar från baslinje till månad 12 och månad 18 av behandling med bosentan inkluderade: förbättring (förändring från en högre till en lägre FC), försämring (förändring från en lägre till en högre FC) eller ingen förändring/stabil (samma FC vid baslinjen och kl. tidpunkten efter baslinjen).
Baslinje definierades som den sista giltiga bedömningen som gjordes före första studieläkemedelsintaget i FUTURE 3-kärnstudien.
|
Vid månad 12
|
|
Ändring från baslinje upp till 18 månaders studiebehandling i Världshälsoorganisationens funktionella klassificering (WHO FC)
Tidsram: Vid månad 18
|
WHO FC indikerar svårighetsgraden av pulmonell arteriell hypertension: klass I (ingen) till klass IV (allvarligst).
Förändringar från baslinje till månad 12 och månad 18 av behandling med bosentan inkluderade: förbättring (förändring från en högre till en lägre FC), försämring (förändring från en lägre till en högre FC) eller ingen förändring/stabil (samma FC vid baslinjen och kl. tidpunkten efter baslinjen).
Baslinje definierades som den sista giltiga bedömningen som gjordes före första studieläkemedelsintaget i FUTURE 3-kärnstudien.
|
Vid månad 18
|
|
Ändring från baslinje upp till 12 månaders studiebehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsram: Vid månad 12
|
GCIS är en skala som används för att bedöma patientens nuvarande totala kliniska tillstånd ("Mycket bra", "Bra", "Inte bra eller dåligt", "Dåligt" och "Mycket dåligt").
Bedömningen utfördes oberoende av läkaren och föräldrarna eller juridiska ombud.
Baslinje definierades som den sista giltiga bedömningen som gjordes före första studieläkemedelsintaget i FUTURE 3-kärnstudien.
|
Vid månad 12
|
|
Ändring från baslinje upp till 18 månaders studiebehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsram: Vid månad 18
|
GCIS är en skala som används för att bedöma patientens nuvarande totala kliniska tillstånd ("Mycket bra", "Bra", "Inte bra eller dåligt", "Dåligt" och "Mycket dåligt").
Bedömningen utfördes oberoende av läkaren och föräldrarna eller juridiska ombud.
Baslinje definierades som den sista giltiga bedömningen som gjordes före första studieläkemedelsintaget i FUTURE 3-kärnstudien.
|
Vid månad 18
|
|
Antal patienter med pulmonell arteriell hypertension (PAH) försämrade komponenter fram till sista behandlingsdagen + 7 dagar
Tidsram: Upp till 62 veckor i genomsnitt
|
Antal patienter med minst en PAH-förvärrande komponent (död, lungtransplantation, sjukhusvistelse på grund av PAH-progression, påbörjad ny behandling för PAH, ny/förvärrad höger hjärtsvikt) rapporterade kumulativt under FUTURE 3 kärn- och förlängningsstudie.
|
Upp till 62 veckor i genomsnitt
|
|
Pulmonell arteriell hypertension (PAH) Progression fram till slutet av behandlingen + 7 dagar
Tidsram: Från baslinjen till månad 18
|
PAH-progression definierades av tiden som förflutit från den första studieläkemedlets administrering i FUTURE kärnstudien till dagen för den första förekomsten av någon av följande PAH-förvärrade händelser: dödsfall, lungtransplantation, sjukhusvistelse på grund av PAH-progression, initiering av ny behandling för PAH eller ny/förvärrad höger hjärtsvikt.
Försökspersoner utan en PAH-förvärrad händelse censurerades vid EOT + 7 dagar.
PAH-progression uppskattades med Kaplan-Meier-metodik och uttrycktes av andelen deltagare som var fria från händelser vid olika tidpunkter.
|
Från baslinjen till månad 18
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Från baslinjen till månad 18
|
Total överlevnad definierades som tiden mellan den första administreringen av studieläkemedlet och dödsfall (valfri orsak) till slutet av studien (månad 18 överlevnadsuppföljning), oavsett om patienten var på studiebehandling.
Patienter som dog, oavsett dödsorsak, ansågs ha haft en händelse.
Patienter som senast var kända för att ha levt censurerades på deras senaste kontaktdatum.
Andel deltagare utan död vid olika tidpunkter uppskattades med hjälp av Kaplan-Meier metodik.
|
Från baslinjen till månad 18
|
|
Behandlingsperiod för exceptionell användning (EUTP): Procentandel av deltagare med behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) upp till 7 dagar efter permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som deltar i en klinisk studie som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med det farmaceutiska/biologiska medlet som studeras.
TEAE definieras som biverkningar som debuterar under behandlingsperioden eller som är en konsekvens av ett redan existerande tillstånd som har förvärrats sedan baslinjen.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med behandlingsuppkomna allvarliga biverkningar (SAE) upp till 7 dagar efter permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som deltar i en klinisk studie som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med det farmaceutiska/biologiska medlet som studeras.
TEAE definieras som biverkningar som debuterar under behandlingsperioden eller som är en konsekvens av ett redan existerande tillstånd som har förvärrats sedan baslinjen.
En SAE är en AE som resulterar i något av följande utfall eller bedöms vara betydande av någon annan anledning: dödsfall; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med biverkningar som leder till för tidigt avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 3 år och 4 månader
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som deltar i en klinisk studie som inte nödvändigtvis har ett orsakssamband med det farmaceutiska/biologiska medlet som studeras.
Procentandelen av deltagarna med biverkningar som ledde till för tidigt avbrytande av studieläkemedlet rapporterades.
|
Upp till 3 år och 4 månader
|
|
EUTP: Andel deltagare med SAE från 7 upp till 60 dagar efter permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Från 7 upp till 60 dagar efter permanent utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
En SAE är en AE som resulterar i något av följande utfall eller bedöms vara betydande av någon annan anledning: dödsfall; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali.
|
Från 7 upp till 60 dagar efter permanent utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med dödsfall
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
Andel deltagare med dödsfall rapporterades.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med biverkningar av särskilt intresse (AESI)
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
Procentandel av deltagare med AESI inklusive leveravvikelser och anemi rapporterades.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Procentandel av deltagare med behandlingsuppkommande markerade laboratorieavvikelser upp till 7 dagar efter permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
Procentandelen av deltagarna med behandlingsuppkomna markerade laboratorieavvikelser rapporterades.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med leverfunktionsavvikelser
Tidsram: Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
Andel deltagare med leverfunktionsavvikelser: Alaninaminotransferas (ALT) högre än (>)3*övre normalgräns (ULN), ALAT/aspartataminotransferas (AST) >3*ULN, ALT/AST >3*ULN och mindre än eller lika med (<=) 5*ULN, ALT/AST >5*ULN och <=8*ULN, ALT/AST >8*ULN och ALT/AST >3*ULN, total bilirubin >2*ULN och alkaliskt fosfatas (ALP) <=2*ULN rapporterades.
|
Upp till 7 dagar efter utsättning av studieläkemedlet (upp till 3 år och 4 månader)
|
|
EUTP: Andel deltagare med någon tidsförekomst av hemoglobin <=10 gram per deciliter (g/dL) och <=8g/dL mellan baslinjen och upp till 7 dagar efter avslutad behandling (EOT)
Tidsram: Baslinje, upp till 7 dagar efter avslutad behandling (upp till 3 år och 4 månader)
|
Procentandel av deltagare med någon gång förekomst av hemoglobin (Hgb) mindre än eller lika med (<=) 10 g/dL och 8 g/dL mellan baslinjen och upp till den sista behandlingsdagen + 7 dagar under EUTP rapporterades.
Här betecknar "N" (antal analyserade ämnen) ämnen som var utvärderbara för detta resultatmått.
|
Baslinje, upp till 7 dagar efter avslutad behandling (upp till 3 år och 4 månader)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 mars 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
13 augusti 2014
Avslutad studie (Faktisk)
29 maj 2020
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
18 april 2011
Första postat (Beräknad)
19 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
30 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AC-052-374
- 2010-021793-12 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .