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FUTURE 3 学习延期 (FUTURE 3 Ext)

2025年3月28日 更新者：Actelion

FUTURE 3 的前瞻性、多中心、开放标签扩展，以评估波生坦儿科制剂每天两次与三次对肺动脉高压患儿的安全性、耐受性和有效性

FUTURE 3 Study Extension 的目的是评估波生坦儿科制剂每天两次与三次对患有肺动脉高压 (PAH) 的儿童的长期安全性、耐受性和疗效。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

58

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
      • Beijing、中国、100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai、中国、200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • 乌克兰
      • Dnepropetrovsk、乌克兰、49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk、乌克兰、83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev、乌克兰、01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • 以色列
      • Petach Tikvah、以色列、49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • 俄罗斯联邦
      • Kemerovo、俄罗斯联邦、650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow、俄罗斯联邦、121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg、俄罗斯联邦、197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg、俄罗斯联邦、194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged、匈牙利、6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • 南非
      • Bloemfontein、南非、9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria、南非、0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • 印度
      • Hyderabad、印度、500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade、塞尔维亚、11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • 墨西哥
      • Mexico City、墨西哥、14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn、德国、53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen、德国、35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • 意大利
      • Padova、意大利、35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome、意大利、00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • 捷克语
      • Prague、捷克语、150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • 法国
      • Paris、法国、75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse、法国、31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw、波兰、51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • 澳大利亚
      • Parkville、澳大利亚、3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • 白俄罗斯
      • Minsk、白俄罗斯、220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3个月 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 如果未永久停用波生坦，则完成 FUTURE 3 核心研究 (AC-052-373) 或因 PAH 进展而提前停用的患者
  2. 耐受波生坦儿科配方且在 FUTURE 3 核心研究结束时被认为对波生坦有益的患者 (AC-052-373)
  3. 在任何研究规定的程序之前，由父母或法律代表签署知情同意书。

排除标准：

  1. 已知对波生坦或可分散波生坦片的任何赋形剂不耐受或过敏
  2. 任何妨碍继续波生坦治疗的具有临床意义的实验室异常
  3. 怀孕
  4. AST 和/或 ALT 值 > 正常范围上限 (ULN) 的 3 倍
  5. 中度至重度肝功能损害，即 Child-Pugh B 级或 C 级
  6. 在 FUTURE 3 核心研究期间过早和永久停用研究药物 (AC-052-373)
  7. 任何严重违反 FUTURE 3 核心研究 (AC-052-373) 协议的行为。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：波生坦 2mg/kg b.i.d.
在 FUTURE 3 核心研究期间每天两次（b.i.d.）接受 2 mg/kg 波生坦治疗并在扩展研究期间继续使用相同剂量方案的患者
药品：波生坦
口服分散片，每次 2mg/kg，每天两次 (b.i.d.) 或三次 (t.i.d.)
其他名称：
  • ACT-050088
实验性的：波生坦 2mg/kg t.i.d.
在 FUTURE 3 核心研究期间每天 3 次（t.i.d.）接受 2 mg/kg 波生坦治疗并在扩展研究期间继续使用相同剂量方案的患者
药品：波生坦
口服分散片，每次 2mg/kg，每天两次 (b.i.d.) 或三次 (t.i.d.)
其他名称：
  • ACT-050088

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
永久停用研究药物后长达 7 天的治疗紧急不良事件 (AE)
大体时间：平均长达 62 周
这是具有至少一种不良事件（严重或不严重）的受试者总数，无论是否与研究药物有因果关系，并在 FUTURE 3 和 FUTURE 3 扩展研究中累积出现。 注意：FUTURE 3 扩展研究是探索性的，协议中未定义主要疗效和安全性终点。 因此，这里选择并报告了该安全结果测量作为主要终点。
平均长达 62 周

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
世界卫生组织功能分类 (WHO FC) 从基线到 12 个月研究治疗的变化
大体时间：在第 12 个月
WHO FC 表示肺动脉高压的严重程度：I 级（无）至 IV 级（最严重）。 波生坦治疗从基线到第 12 个月和第 18 个月的变化包括：改善（从较高的 FC 变为较低的 FC）、恶化（从较低的 FC 变为较高的 FC）或无变化/稳定（基线和后基线时间点）。 基线被定义为在 FUTURE 3 核心研究中首次研究药物摄入之前进行的最后有效评估。
在第 12 个月
世界卫生组织功能分类 (WHO FC) 从基线到 18 个月研究治疗的变化
大体时间：在第 18 个月
WHO FC 表示肺动脉高压的严重程度：I 级（无）至 IV 级（最严重）。 波生坦治疗从基线到第 12 个月和第 18 个月的变化包括：改善（从较高的 FC 变为较低的 FC）、恶化（从较低的 FC 变为较高的 FC）或无变化/稳定（基线和后基线时间点）。 基线被定义为在 FUTURE 3 核心研究中首次研究药物摄入之前进行的最后有效评估。
在第 18 个月
全球临床印象量表 (GCIS) 中研究治疗从基线到 12 个月的变化
大体时间：在第 12 个月
GCIS 是用于对患者当前的总体临床状况（“非常好”、“好”、“既不好也不坏”、“坏”和“非常坏”）进行评级的量表。 评级由医生和父母或法定代表独立进行。 基线被定义为在 FUTURE 3 核心研究中首次研究药物摄入之前进行的最后有效评估。
在第 12 个月
全球临床印象量表 (GCIS) 中研究治疗从基线到 18 个月的变化
大体时间：在第 18 个月
GCIS 是用于对患者当前的总体临床状况（“非常好”、“好”、“既不好也不坏”、“坏”和“非常坏”）进行评级的量表。 评级由医生和父母或法定代表独立进行。 基线被定义为在 FUTURE 3 核心研究中首次研究药物摄入之前进行的最后有效评估。
在第 18 个月
截至治疗最后一天 + 7 天，患有肺动脉高压 (PAH) 恶化成分的患者人数
大体时间：平均长达 62 周
在 FUTURE 3 核心和扩展研究中累积报告的具有至少一种 PAH 恶化因素（死亡、肺移植、因 PAH 进展住院、开始 PAH 新疗法、新的/恶化的右心衰竭）的患者数量。
平均长达 62 周
肺动脉高压 (PAH) 进展至治疗结束 + 7 天
大体时间：从基线到第 18 个月
PAH 进展的定义是从 FUTURE 核心研究中第一次研究药物给药到首次出现以下任何 PAH 恶化事件之日所经过的时间：死亡、肺移植、因 PAH 进展住院、开始新的治疗PAH 或新的/恶化的右心衰竭。 没有 PAH 恶化事件的受试者在 EOT + 7 天被审查。 PAH 进展是通过 Kaplan-Meier 方法估计的，并由在不同时间点没有事件的参与者的百分比表示。
从基线到第 18 个月
总生存期
大体时间：从基线到第 18 个月
总生存期定义为从第一次研究药物给药到死亡（任何原因）到研究结束（第 18 个月生存随访）之间经过的时间，无论患者是否接受研究治疗。 死亡的患者，无论死因如何，都被认为发生了事件。 最后一次知道还活着的患者在他们最后一次接触的日期被审查。 使用 Kaplan-Meier 方法估计不同时间点未死亡的参与者百分比。
从基线到第 18 个月
特殊使用治疗期 (EUTP)：永久停用研究药物后最多 7 天出现治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的参与者百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医学事件，不一定与研究中的药物/生物制剂有因果关系。 TEAE 被定义为在治疗期间发作的 AE，或者是自基线以来已经恶化的预先存在的病症的结果。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：永久停用研究药物后最多 7 天出现治疗中出现的严重不良事件 (SAE) 的参与者百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医学事件，不一定与研究中的药物/生物制剂有因果关系。 TEAE 被定义为在治疗期间发作的 AE，或者是自基线以来已经恶化的预先存在的病症的结果。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：出现导致过早停用研究药物的 AE 的参与者百分比
大体时间：长达 3 年零 4 个月
AE 是参与临床研究的参与者发生的任何不良医学事件，不一定与研究中的药物/生物制剂有因果关系。 报告了导致过早停用研究药物的 AE 参与者的百分比。
长达 3 年零 4 个月
EUTP：永久停用研究药物后 7 至 60 天出现 SAE 的参与者百分比
大体时间：永久停用研究药物后 7 至 60 天（最多 3 年零 4 个月）
SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
永久停用研究药物后 7 至 60 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：死亡参与者的百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
报告了死亡参与者的百分比。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：有特殊兴趣不良事件 (AESI) 的参与者百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
报告了包括肝脏异常和贫血在内的 AESI 参与者的百分比。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：永久停用研究药物后最多 7 天出现治疗中出现的显着实验室异常的参与者百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
报告了出现治疗中出现的明显实验室异常的参与者百分比。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：肝功能异常参与者的百分比
大体时间：停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
肝功能异常参与者的百分比：丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 大于 (>)3* 正常上限 (ULN)，ALT/天冬氨酸氨基转移酶 (AST) >3*ULN，ALT /AST >3*ULN 且小于或等于 (<=) 5*ULN、ALT/AST >5*ULN 和 <=8*ULN、ALT/AST >8*ULN 和 ALT/AST >3*ULN、总胆红素 >2*ULN 和碱性磷酸酶(ALP) <=2*ULN 被报告。
停用研究药物后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
EUTP：从基线到治疗结束后 7 天 (EOT)，血红蛋白 <=10 克/分升 (g/dL) 和 <=8g/dL 的参与者百分比
大体时间：基线，治疗结束后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）
报告了从基线到治疗最后一天 + EUTP 期间 7 天之间血红蛋白 (Hgb) 小于或等于 (<=) 10 g/dL 和 8 g/dL 的参与者百分比。 这里“N”（分析的受试者数量）表示可评估此结果测量的受试者。
基线，治疗结束后最多 7 天（最多 3 年零 4 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Actelion

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年3月8日

初级完成 (实际的)

2014年8月13日

研究完成 (实际的)

2020年5月29日

研究注册日期

首次提交

2011年4月15日

首先提交符合 QC 标准的

2011年4月18日

首次发布 (估计的)

2011年4月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年3月28日

最后验证

2025年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (EudraCT编号)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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