Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

FUTURE 3 Przedłużenie studiów (FUTURE 3 Ext)

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Actelion

Prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte rozszerzenie badania FUTURE 3 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności bozentanu stosowanego w pediatrii dwa razy dziennie w porównaniu do trzech razy dziennie u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym

Celem rozszerzenia badania FUTURE 3 jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności bozentanu stosowanego u dzieci z tętniczym nadciśnieniem płucnym (TNP) dwa razy dziennie w porównaniu z trzema dawkami bozentanu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

58

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

      • Bloemfontein, Afryka Południowa, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Afryka Południowa, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
      • Minsk, Białoruś, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
      • Beijing, Chiny, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
      • Prague, Czechy, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Federacja Rosyjska, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Federacja Rosyjska, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
      • Paris, Francja, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Francja, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
      • Hyderabad, Indie, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
      • Petach Tikvah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
      • Mexico City, Meksyk, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Niemcy, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Niemcy, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polska, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
      • Dnepropetrovsk, Ukraina, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ukraina, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
      • Budapest, Węgry, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Węgry, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
      • Padova, Włochy, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Włochy, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci, którzy ukończyli badanie główne FUTURE 3 (AC-052-373) lub przedwcześnie przerwali leczenie z powodu progresji TNP, jeśli nie odstawiono na stałe bozentanu
  2. Pacjenci, którzy tolerowali bozentan w postaci pediatrycznej i dla których bozentan uznano za korzystny pod koniec badania głównego FUTURE 3 (AC-052-373)
  3. Świadoma zgoda podpisana przez rodziców lub przedstawicieli prawnych przed jakąkolwiek procedurą wymaganą do badania.

Kryteria wyłączenia:

  1. Znana nietolerancja lub nadwrażliwość na bozentan lub którąkolwiek substancję pomocniczą tabletki bozentanu do sporządzania zawiesiny
  2. Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych, które wykluczają kontynuację leczenia bozentanem
  3. Ciąża
  4. Wartości AST i (lub) ALT > 3-krotność górnej granicy normy (GGN)
  5. Umiarkowana do ciężkiej niewydolność wątroby, tj. klasa B lub C wg skali Childa-Pugha
  6. Przedwczesne i trwałe odstawienie badanego leku podczas badania głównego FUTURE 3 (AC-052-373)
  7. Jakiekolwiek poważne naruszenie protokołu podstawowego badania FUTURE 3 (AC-052-373).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: bozentan 2mg/kg 2 razy dziennie
Pacjenci, którzy otrzymywali bozentan w dawce 2 mg/kg dwa razy dziennie (dwa razy na dobę) podczas badania głównego FUTURE 3 i kontynuowali ten sam schemat dawkowania podczas badania kontynuacyjnego
Tabletka do sporządzania zawiesiny doustnej podawana w dawce 2 mg/kg dwa (dwa razy na dobę) lub trzy (t.i.d.) razy dziennie
Inne nazwy:
  • ACT-050088
Eksperymentalny: bozentan 2mg/kg 3 razy dziennie
Pacjenci, którzy otrzymywali bozentan w dawce 2 mg/kg mc. 3 razy na dobę (t.i.d.) podczas badania głównego FUTURE 3 i kontynuowali ten sam schemat dawkowania podczas badania kontynuacyjnego
Tabletka do sporządzania zawiesiny doustnej podawana w dawce 2 mg/kg dwa (dwa razy na dobę) lub trzy (t.i.d.) razy dziennie
Inne nazwy:
  • ACT-050088

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane (AE) do 7 dni po trwałym odstawieniu badanego leku
Ramy czasowe: Średnio do 62 tygodni
Jest to łączna liczba pacjentów z co najmniej jednym zdarzeniem niepożądanym (poważnym lub niepoważnym), niezależnie od tego, czy jest ono związane przyczynowo z badanym lekiem, czy też nie, i została zsumowana w badaniu FUTURE 3 i badaniu rozszerzonym FUTURE 3. UWAGA: Badanie rozszerzone FUTURE 3 miało charakter eksploracyjny iw protokole nie określono pierwszorzędowych punktów końcowych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa. Tak więc ta miara wyniku bezpieczeństwa została wybrana i zgłoszona tutaj jako główny punkt końcowy.
Średnio do 62 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej do 12 miesięcy leczenia w ramach badania według klasyfikacji funkcjonalnej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC)
Ramy czasowe: W miesiącu 12
FC WHO wskazuje ciężkość tętniczego nadciśnienia płucnego: od klasy I (brak) do klasy IV (najcięższe). Zmiany od wartości wyjściowej do 12. i 18. miesiąca leczenia bozentanem obejmowały: poprawę (zmiana FC z wyższej na niższą), pogorszenie (zmiana FC z niższej na wyższą) lub brak zmiany/stabilność (taka sama FC na początku i na początku punkt czasowy po linii bazowej). Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ważną ocenę przeprowadzoną przed pierwszym przyjęciem badanego leku w badaniu głównym FUTURE 3.
W miesiącu 12
Zmiana od punktu początkowego do 18 miesięcy leczenia w ramach badania według klasyfikacji funkcjonalnej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO FC)
Ramy czasowe: W miesiącu 18
FC WHO wskazuje ciężkość tętniczego nadciśnienia płucnego: od klasy I (brak) do klasy IV (najcięższe). Zmiany od wartości wyjściowej do 12. i 18. miesiąca leczenia bozentanem obejmowały: poprawę (zmiana FC z wyższej na niższą), pogorszenie (zmiana FC z niższej na wyższą) lub brak zmiany/stabilność (taka sama FC na początku i na początku punkt czasowy po linii bazowej). Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ważną ocenę przeprowadzoną przed pierwszym przyjęciem badanego leku w badaniu głównym FUTURE 3.
W miesiącu 18
Zmiana od punktu początkowego do 12 miesięcy leczenia badanego w Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego (GCIS)
Ramy czasowe: W miesiącu 12
GCIS to skala używana do oceny aktualnego ogólnego stanu klinicznego pacjenta („Bardzo dobry”, „Dobry”, „Ani dobry, ani zły”, „Zły” i „Bardzo zły”). Ocena dokonywana była niezależnie przez lekarza i rodziców lub przedstawicieli prawnych. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ważną ocenę przeprowadzoną przed pierwszym przyjęciem badanego leku w badaniu głównym FUTURE 3.
W miesiącu 12
Zmiana od punktu początkowego do 18 miesięcy leczenia badanego w Globalnej Skali Wrażenia Klinicznego (GCIS)
Ramy czasowe: W miesiącu 18
GCIS to skala używana do oceny aktualnego ogólnego stanu klinicznego pacjenta („Bardzo dobry”, „Dobry”, „Ani dobry, ani zły”, „Zły” i „Bardzo zły”). Ocena dokonywana była niezależnie przez lekarza i rodziców lub przedstawicieli prawnych. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią ważną ocenę przeprowadzoną przed pierwszym przyjęciem badanego leku w badaniu głównym FUTURE 3.
W miesiącu 18
Liczba pacjentów z nasileniem się tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) Składniki do ostatniego dnia leczenia + 7 dni
Ramy czasowe: Średnio do 62 tygodni
Liczba pacjentów z co najmniej jednym komponentem pogarszającym PAH (zgon, przeszczep płuca, hospitalizacja z powodu progresji PAH, rozpoczęcie nowej terapii PAH, nowa/nasilająca się niewydolność prawej komory serca) zgłoszona łącznie w badaniu podstawowym i rozszerzonym FUTURE 3.
Średnio do 62 tygodni
Postęp tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP) do zakończenia leczenia + 7 dni
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do miesiąca 18
Progresję PAH definiowano na podstawie czasu, jaki upłynął od pierwszego podania badanego leku w badaniu głównym FUTURE do dnia pierwszego wystąpienia któregokolwiek z następujących zdarzeń nasilenia PAH: zgon, przeszczep płuca, hospitalizacja z powodu progresji PAH, rozpoczęcie nowej terapii PAH lub nowa/nasilająca się niewydolność prawej komory. Osoby bez epizodu pogorszenia PAH ocenzurowano w EOT + 7 dni. Progresję PAH oszacowano za pomocą metodologii Kaplana-Meiera i wyrażono procentem uczestników wolnych od zdarzeń w różnych punktach czasowych.
Od wartości początkowej do miesiąca 18
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 18 miesiąca
Całkowite przeżycie zdefiniowano jako czas, jaki upłynął od pierwszego podania badanego leku do zgonu (z dowolnej przyczyny) do końca badania (obserwacja przeżycia po 18 miesiącach), niezależnie od tego, czy pacjent był leczony badanym lekiem. Uznano, że pacjenci, którzy zmarli, niezależnie od przyczyny zgonu, mieli zdarzenie. Pacjenci, o których wiadomo, że żyli jako ostatni, zostali ocenzurowani w dniu ostatniego kontaktu. Odsetek uczestników bez śmierci w różnych punktach czasowych oszacowano za pomocą metodologii Kaplana-Meiera.
Od wartości początkowej do 18 miesiąca
Okres leczenia w przypadku stosowania wyjątkowego (EUTP): odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) do 7 dni po trwałym zaprzestaniu stosowania badanego leku
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika biorącego udział w badaniu klinicznym, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym środkiem farmaceutycznym/biologicznym. TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w okresie leczenia lub które są konsekwencją istniejącego wcześniej stanu, który pogorszył się od punktu początkowego.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem do 7 dni po trwałym odstawieniu badanego leku
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika biorącego udział w badaniu klinicznym, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym środkiem farmaceutycznym/biologicznym. TEAE definiuje się jako zdarzenia niepożądane, które wystąpiły w okresie leczenia lub które są konsekwencją istniejącego wcześniej stanu, który pogorszył się od punktu początkowego. SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: odsetek uczestników z zdarzeniami niepożądanymi prowadzącymi do przedwczesnego zaprzestania przyjmowania badanego leku
Ramy czasowe: Do 3 lat i 4 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika biorącego udział w badaniu klinicznym, które niekoniecznie ma związek przyczynowy z badanym środkiem farmaceutycznym/biologicznym. Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane prowadzące do przedwczesnego odstawienia badanego leku.
Do 3 lat i 4 miesięcy
EUTP: Odsetek uczestników z SAE od 7 do 60 dni po trwałym odstawieniu badanego leku
Ramy czasowe: Od 7 do 60 dni po trwałym odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
SAE to zdarzenie niepożądane skutkujące którymkolwiek z poniższych skutków lub uznane za istotne z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia.
Od 7 do 60 dni po trwałym odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: odsetek uczestników ze zgonami
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
Zgłoszono odsetek uczestników ze zgonami.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
Zgłoszono odsetek uczestników z AESI, w tym zaburzeniami czynności wątroby i niedokrwistością.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: Odsetek uczestników z wyraźnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi związanymi z leczeniem do 7 dni po trwałym odstawieniu badanego leku
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
Zgłoszono odsetek uczestników, u których wystąpiły istotne nieprawidłowości laboratoryjne związane z leczeniem.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: odsetek uczestników z zaburzeniami czynności wątroby
Ramy czasowe: Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
Odsetek uczestników z zaburzeniami czynności wątroby: aminotransferaza alaninowa (ALT) większa niż (>)3*górna granica normy (GGN), ALT/aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3*GGN, ALT/AST >3*GGN i mniej niż lub równa (<=) 5*GGN, ALT/AST >5*GGN i <=8*GGN, ALT/AST >8*GGN i ALT/AST >3*GGN, bilirubina całkowita >2*GGN i fosfataza alkaliczna (ALP) <=2*GGN zostały zgłoszone.
Do 7 dni po odstawieniu badanego leku (do 3 lat i 4 miesięcy)
EUTP: Odsetek uczestników, u których kiedykolwiek wystąpiło stężenie hemoglobiny <=10 gramów na decylitr (g/dl) i <=8g/dl między wartością wyjściową a do 7 dni po zakończeniu leczenia (EOT)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 7 dni po zakończeniu leczenia (do 3 lat i 4 miesięcy)
Odnotowano odsetek uczestników, u których w jakimkolwiek czasie stężenie hemoglobiny (Hgb) było mniejsze lub równe (<=) 10 g/dl i 8 g/dl między punktem wyjściowym a ostatnim dniem leczenia + 7 dni podczas EUTP. Tutaj „N” (liczba analizowanych pacjentów) oznacza pacjentów, których można było ocenić pod kątem tej miary wyniku.
Wartość wyjściowa, do 7 dni po zakończeniu leczenia (do 3 lat i 4 miesięcy)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

13 sierpnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 maja 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie tętnicze płuc

Badania kliniczne na Bozentan

3
Subskrybuj