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FUTURO 3 Estensione dello studio (FUTURE 3 Ext)

28 marzo 2025 aggiornato da: Actelion

Un'estensione prospettica, multicentrica e in aperto di FUTURE 3 per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della formulazione pediatrica di bosentan due volte al giorno rispetto a tre volte al giorno nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare

Gli obiettivi dell'estensione dello studio FUTURE 3 sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della formulazione pediatrica di bosentan due o tre volte al giorno nei bambini con ipertensione arteriosa polmonare (PAH).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

58

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Bielorussia
      • Minsk, Bielorussia, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • Cechia
      • Prague, Cechia, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Cina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Federazione Russa
      • Kemerovo, Federazione Russa, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Federazione Russa, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Federazione Russa, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Federazione Russa, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Federazione Russa, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Germania, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Germania, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • India
      • Hyderabad, India, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • Israele
      • Petach Tikvah, Israele, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • Messico
      • Mexico City, Messico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polonia, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Sud Africa
      • Bloemfontein, Sud Africa, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Sud Africa, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Ucraina
      • Dnepropetrovsk, Ucraina, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ucraina, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ucraina, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Ungheria, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 mesi a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti che hanno completato lo studio principale FUTURE 3 (AC-052-373) o che lo hanno interrotto prematuramente a causa della progressione della PAH, se bosentan non è stato interrotto definitivamente
  2. Pazienti che hanno tollerato la formulazione pediatrica del bosentan e per i quali il bosentan è considerato benefico al termine dello studio principale FUTURE 3 (AC-052-373)
  3. Consenso informato firmato dai genitori o dai rappresentanti legali prima di qualsiasi procedura richiesta dallo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Intolleranza o ipersensibilità nota al bosentan o ad uno qualsiasi degli eccipienti della compressa dispersibile di bosentan
  2. Qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente significativa che precluda la continuazione della terapia con bosentan
  3. Gravidanza
  4. Valori di AST e/o ALT > 3 volte il limite superiore del range normale (ULN)
  5. Compromissione epatica da moderata a grave, cioè classe Child-Pugh B o C
  6. Interruzione prematura e permanente del farmaco oggetto dello studio durante lo studio principale FUTURE 3 (AC-052-373)
  7. Qualsiasi grave violazione del protocollo dello studio di base FUTURE 3 (AC-052-373).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: bosentan 2 mg/kg b.i.d.
Pazienti che hanno ricevuto 2 mg/kg di bosentan due volte al giorno (b.i.d.) durante lo studio principale FUTURE 3 e hanno continuato con lo stesso regime posologico durante lo studio di estensione
Droga: Bosentan
Compressa orale dispersibile somministrata come 2 mg/kg due (b.i.d.) o tre (t.i.d.) volte al giorno
Altri nomi:
  • ACT-050088
Sperimentale: bosentan 2 mg/kg t.i.d.
Pazienti che hanno ricevuto 2 mg/kg di bosentan 3 volte al giorno (t.i.d.) durante lo studio principale FUTURE 3 e hanno continuato con lo stesso regime posologico durante lo studio di estensione
Droga: Bosentan
Compressa orale dispersibile somministrata come 2 mg/kg due (b.i.d.) o tre (t.i.d.) volte al giorno
Altri nomi:
  • ACT-050088

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trattamento Eventi avversi emergenti (EA) fino a 7 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 62 settimane in media
Questo è il numero totale di soggetti con almeno un evento avverso (serio o non grave) correlato o meno al farmaco in studio e presentato cumulativamente nello studio di estensione FUTURE 3 e FUTURE 3. NOTA: lo studio di estensione FUTURE 3 era esplorativo e nel protocollo non sono stati definiti endpoint primari di efficacia e sicurezza. Pertanto, questa misura dell'esito di sicurezza è stata selezionata e riportata qui come endpoint primario.
Fino a 62 settimane in media

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dal basale fino a 12 mesi di trattamento in studio nella classificazione funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO FC)
Lasso di tempo: Al mese 12
La FC dell'OMS indica la gravità dell'ipertensione arteriosa polmonare: dalla classe I (nessuna) alla classe IV (la più grave). Le variazioni dal basale al mese 12 e al mese 18 del trattamento con bosentan includevano: miglioramento (variazione da una FC più alta a una più bassa), peggioramento (cambiamento da una FC più bassa a una più alta) o nessuna variazione/stabile (stessa FC al basale e al il punto temporale post-basale). Il basale è stato definito come l'ultima valutazione valida eseguita prima della prima assunzione del farmaco in studio nello studio principale FUTURE 3.
Al mese 12
Variazione dal basale fino a 18 mesi di trattamento in studio nella classificazione funzionale dell'Organizzazione mondiale della sanità (WHO FC)
Lasso di tempo: Al mese 18
La FC dell'OMS indica la gravità dell'ipertensione arteriosa polmonare: dalla classe I (nessuna) alla classe IV (la più grave). Le variazioni dal basale al mese 12 e al mese 18 del trattamento con bosentan includevano: miglioramento (variazione da una FC più alta a una più bassa), peggioramento (cambiamento da una FC più bassa a una più alta) o nessuna variazione/stabile (stessa FC al basale e al il punto temporale post-basale). Il basale è stato definito come l'ultima valutazione valida eseguita prima della prima assunzione del farmaco in studio nello studio principale FUTURE 3.
Al mese 18
Variazione dal basale fino a 12 mesi di trattamento in studio nella Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Lasso di tempo: Al mese 12
Il GCIS è una scala utilizzata per valutare l'attuale condizione clinica generale del paziente ("Molto buono", "Buono", "Né buono né cattivo", "Cattivo" e "Molto cattivo"). La valutazione è stata effettuata in modo indipendente dal medico e dai genitori o rappresentanti legali. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione valida eseguita prima della prima assunzione del farmaco in studio nello studio principale FUTURE 3.
Al mese 12
Variazione dal basale fino a 18 mesi di trattamento in studio nella Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Lasso di tempo: Al mese 18
Il GCIS è una scala utilizzata per valutare l'attuale condizione clinica generale del paziente ("Molto buono", "Buono", "Né buono né cattivo", "Cattivo" e "Molto cattivo"). La valutazione è stata effettuata in modo indipendente dal medico e dai genitori o rappresentanti legali. Il basale è stato definito come l'ultima valutazione valida eseguita prima della prima assunzione del farmaco in studio nello studio principale FUTURE 3.
Al mese 18
Numero di pazienti con ipertensione arteriosa polmonare (PAH) Componenti in peggioramento fino all'ultimo giorno di trattamento + 7 giorni
Lasso di tempo: Fino a 62 settimane in media
Numero di pazienti con almeno una componente di peggioramento della PAH (morte, trapianto di polmone, ricovero dovuto a progressione della PAH, inizio di una nuova terapia per la PAH, insufficienza cardiaca destra nuova/in peggioramento) riportati cumulativamente durante lo studio di base e di estensione FUTURE 3.
Fino a 62 settimane in media
Progressione dell'ipertensione arteriosa polmonare (PAH) fino alla fine del trattamento + 7 giorni
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
La progressione della PAH è stata definita dal tempo trascorso dalla prima somministrazione del farmaco in studio nello studio principale FUTURE al giorno della prima occorrenza di uno qualsiasi dei seguenti eventi di peggioramento della PAH: decesso, trapianto di polmone, ricovero dovuto a progressione della PAH, inizio di una nuova terapia per PAH o insufficienza cardiaca destra nuova/in peggioramento. I soggetti senza un evento di peggioramento della PAH sono stati censurati all'EOT + 7 giorni. La progressione della PAH è stata stimata dalla metodologia Kaplan-Meier ed espressa dalla percentuale di partecipanti liberi da eventi in diversi momenti.
Dal basale al mese 18
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dal basale al mese 18
La sopravvivenza globale è stata definita come il tempo trascorso tra la prima somministrazione del farmaco in studio e il decesso (qualsiasi causa) fino alla fine dello studio (follow-up di sopravvivenza al mese 18), indipendentemente dal fatto che il paziente fosse o meno in trattamento in studio. I pazienti deceduti, indipendentemente dalla causa della morte, sono stati considerati come aventi un evento. Gli ultimi pazienti noti per essere vivi sono stati censurati alla data dell'ultimo contatto. La percentuale di partecipanti senza decesso in diversi momenti è stata stimata utilizzando la metodologia Kaplan-Meier.
Dal basale al mese 18
Periodo di trattamento per uso eccezionale (EUTP): percentuale di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) fino a 7 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che partecipa a uno studio clinico che non ha necessariamente una relazione causale con l'agente farmaceutico/biologico oggetto di studio. I TEAE sono definiti come eventi avversi con insorgenza durante il periodo di trattamento o che sono una conseguenza di una condizione preesistente che è peggiorata rispetto al basale.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) emergenti dal trattamento fino a 7 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che partecipa a uno studio clinico che non ha necessariamente una relazione causale con l'agente farmaceutico/biologico oggetto di studio. I TEAE sono definiti come eventi avversi con insorgenza durante il periodo di trattamento o che sono una conseguenza di una condizione preesistente che è peggiorata rispetto al basale. Un SAE è un evento avverso che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: percentuale di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 3 anni e 4 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che partecipa a uno studio clinico che non ha necessariamente una relazione causale con l'agente farmaceutico/biologico oggetto di studio. È stata segnalata la percentuale di partecipanti con eventi avversi che hanno portato all'interruzione prematura del farmaco in studio.
Fino a 3 anni e 4 mesi
EUTP: Percentuale di partecipanti con SAE da 7 a 60 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Da 7 a 60 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
Un SAE è un evento avverso che risulta in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita.
Da 7 a 60 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: Percentuale di partecipanti deceduti
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
È stata segnalata la percentuale di partecipanti con decessi.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: Percentuale di partecipanti con eventi avversi di particolare interesse (AESI)
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
È stata segnalata la percentuale di partecipanti con AESI comprese anomalie epatiche e anemia.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio marcate emerse dal trattamento fino a 7 giorni dopo l'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
È stata segnalata la percentuale di partecipanti con anomalie di laboratorio marcate emerse dal trattamento.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: percentuale di partecipanti con anomalie della funzionalità epatica
Lasso di tempo: Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
Percentuale di partecipanti con anomalie della funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT) maggiore di (>)3*limite superiore della norma (ULN), ALT/aspartato aminotransferasi (AST) >3*ULN, ALT/AST >3*ULN e inferiore a o uguale a (<=) 5*ULN, ALT/AST >5*ULN e <=8*ULN, ALT/AST >8*ULN e ALT/AST >3*ULN, bilirubina totale >2*ULN e fosfatasi alcalina (ALP) <=2*ULN sono stati segnalati.
Fino a 7 giorni dopo l'interruzione del farmaco oggetto dello studio (fino a 3 anni e 4 mesi)
EUTP: percentuale di partecipanti con insorgenza in qualsiasi momento di emoglobina <=10 grammi per decilitro (g/dL) e <=8 g/dL tra il basale e fino a 7 giorni dopo la fine del trattamento (EOT)
Lasso di tempo: Basale, fino a 7 giorni dopo la fine del trattamento (fino a 3 anni e 4 mesi)
È stata segnalata la percentuale di partecipanti con insorgenza in qualsiasi momento di emoglobina (Hgb) inferiore o uguale a (<=) 10 g/dL e 8 g/dL tra il basale e fino all'ultimo giorno di trattamento + 7 giorni durante l'EUTP. Qui "N" (numero di soggetti analizzati) indica i soggetti che erano valutabili per questa misura di esito.
Basale, fino a 7 giorni dopo la fine del trattamento (fino a 3 anni e 4 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Actelion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

13 agosto 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

29 maggio 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

15 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2011

Primo Inserito (Stimato)

19 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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