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Extensão de estudo do FUTURO 3 (FUTURE 3 Ext)

28 de março de 2025 atualizado por: Actelion

Uma extensão prospectiva, multicêntrica e aberta do FUTURE 3 para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia da formulação pediátrica de bosentana duas versus três vezes ao dia em crianças com hipertensão arterial pulmonar

Os objetivos da extensão do estudo FUTURE 3 são avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia a longo prazo da formulação pediátrica de bosentana duas versus três vezes ao dia em crianças com Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

58

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Alemanha, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Alemanha, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Bielorrússia
      • Minsk, Bielorrússia, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • China
      • Beijing, China, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Federação Russa
      • Kemerovo, Federação Russa, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Federação Russa, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Federação Russa, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Federação Russa, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • França
      • Paris, França, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, França, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Hungria, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Itália, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • México
      • Mexico City, México, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polônia, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Sérvia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Ucrânia
      • Dnepropetrovsk, Ucrânia, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ucrânia, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ucrânia, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • África do Sul
      • Bloemfontein, África do Sul, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, África do Sul, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Índia
      • Hyderabad, Índia, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 meses a 12 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes que completaram o estudo principal FUTURE 3 (AC-052-373) ou descontinuaram prematuramente devido à progressão da HAP, se bosentana não foi descontinuado permanentemente
  2. Pacientes que toleraram a formulação pediátrica de bosentana e para os quais a bosentana é considerada benéfica no final do estudo principal FUTURE 3 (AC-052-373)
  3. Consentimento informado assinado pelos pais ou representantes legais antes de qualquer procedimento obrigatório do estudo.

Critério de exclusão:

  1. Intolerância ou hipersensibilidade conhecida ao bosentano ou a qualquer um dos excipientes do comprimido dispersível de bosentano
  2. Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa que impeça a continuação da terapia com bosentana
  3. Gravidez
  4. Valores de AST e/ou ALT > 3 vezes o limite superior da faixa normal (LSN)
  5. Insuficiência hepática moderada a grave, ou seja, Child-Pugh Classe B ou C
  6. Descontinuação prematura e permanente do medicamento do estudo durante o estudo principal FUTURE 3 (AC-052-373)
  7. Qualquer violação grave do protocolo do estudo principal do FUTURE 3 (AC-052-373).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: bosentana 2mg/kg b.i.d.
Pacientes que receberam 2 mg/kg de bosentana duas vezes ao dia (b.i.d.) durante o estudo principal FUTURE 3 e continuaram com o mesmo regime de dose durante o estudo de extensão
Medicamento: Bosentana
Comprimido dispersível oral administrado na dose de 2 mg/kg duas (b.i.d.) ou três (t.i.d.) vezes ao dia
Outros nomes:
  • ACT-050088
Experimental: bosentana 2mg/kg t.i.d.
Pacientes que receberam 2 mg/kg de bosentana 3 vezes ao dia (t.i.d.) durante o estudo principal FUTURE 3 e continuaram com o mesmo regime de dose durante o estudo de extensão
Medicamento: Bosentana
Comprimido dispersível oral administrado na dose de 2 mg/kg duas (b.i.d.) ou três (t.i.d.) vezes ao dia
Outros nomes:
  • ACT-050088

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Eventos adversos emergentes (EAs) de tratamento até 7 dias após a descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: Até 62 semanas em média
Este é o número total de indivíduos com pelo menos um evento adverso (sério ou não sério) relacionado ou não ao medicamento do estudo e apresentado cumulativamente no estudo FUTURE 3 e FUTURE 3 Extension. NOTA: O estudo de extensão FUTURE 3 foi exploratório e nenhum endpoint primário de eficácia e segurança foi definido no protocolo. Portanto, essa medida de resultado de segurança foi selecionada e relatada como endpoint primário aqui.
Até 62 semanas em média

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base até 12 meses de tratamento do estudo na classificação funcional da Organização Mundial da Saúde (OMS FC)
Prazo: No Mês 12
A CF da OMS indica a gravidade da Hipertensão Arterial Pulmonar: classe I (nenhuma) a classe IV (mais grave). As alterações da linha de base até o mês 12 e o mês 18 de tratamento com bosentana incluíram: melhora (mudança de uma CF mais alta para uma mais baixa), piora (mudança de uma CF mais baixa para uma mais alta) ou nenhuma alteração/estável (mesma CF na linha de base e no o ponto de tempo pós-linha de base). A linha de base foi definida como a última avaliação válida realizada antes da ingestão do primeiro medicamento do estudo no estudo principal FUTURE 3.
No Mês 12
Alteração da linha de base até 18 meses de tratamento do estudo na classificação funcional da Organização Mundial da Saúde (OMS FC)
Prazo: No Mês 18
A CF da OMS indica a gravidade da Hipertensão Arterial Pulmonar: classe I (nenhuma) a classe IV (mais grave). As alterações da linha de base até o mês 12 e o mês 18 de tratamento com bosentana incluíram: melhora (mudança de uma CF mais alta para uma mais baixa), piora (mudança de uma CF mais baixa para uma mais alta) ou nenhuma alteração/estável (mesma CF na linha de base e no o ponto de tempo pós-linha de base). A linha de base foi definida como a última avaliação válida realizada antes da ingestão do primeiro medicamento do estudo no estudo principal FUTURE 3.
No Mês 18
Alteração da linha de base até 12 meses de tratamento do estudo na Escala de impressão clínica global (GCIS)
Prazo: No Mês 12
O GCIS é uma escala usada para avaliar a condição clínica geral atual do paciente ("Muito Bom", "Bom", "Nem Bom nem Ruim", "Ruim" e "Muito Ruim"). A classificação foi realizada de forma independente pelo médico e pelos pais ou representantes legais. A linha de base foi definida como a última avaliação válida realizada antes da ingestão do primeiro medicamento do estudo no estudo principal FUTURE 3.
No Mês 12
Mudança da linha de base até 18 meses de tratamento do estudo na Escala de impressão clínica global (GCIS)
Prazo: No Mês 18
O GCIS é uma escala usada para avaliar a condição clínica geral atual do paciente ("Muito Bom", "Bom", "Nem Bom nem Ruim", "Ruim" e "Muito Ruim"). A classificação foi realizada de forma independente pelo médico e pelos pais ou representantes legais. A linha de base foi definida como a última avaliação válida realizada antes da ingestão do primeiro medicamento do estudo no estudo principal FUTURE 3.
No Mês 18
Número de Pacientes com Componentes de Piora da Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP) até o Último Dia de Tratamento + 7 Dias
Prazo: Até 62 semanas em média
Número de pacientes com pelo menos um componente de agravamento da HAP (morte, transplante de pulmão, hospitalização devido à progressão da HAP, início de nova terapia para HAP, insuficiência cardíaca direita nova/agravada) relatado cumulativamente ao longo do estudo FUTURE 3 principal e de extensão.
Até 62 semanas em média
Progressão da Hipertensão Arterial Pulmonar (HAP) até o final do tratamento + 7 dias
Prazo: Da linha de base até o mês 18
A progressão da HAP foi definida pelo tempo decorrido desde a primeira administração do medicamento do estudo no estudo principal FUTURE até o dia da primeira ocorrência de qualquer um dos seguintes eventos de piora da HAP: morte, transplante de pulmão, hospitalização devido à progressão da HAP, início de nova terapia para HAP ou insuficiência cardíaca direita nova/agravada. Indivíduos sem um evento de piora da HAP foram censurados em EOT + 7 dias. A progressão da HAP foi estimada pela metodologia de Kaplan-Meier e expressa pela porcentagem de participantes livres de eventos em diferentes momentos.
Da linha de base até o mês 18
Sobrevivência geral
Prazo: Do início ao mês 18
A sobrevida global foi definida como o tempo decorrido entre a administração do primeiro medicamento do estudo e a morte (qualquer causa) até o final do estudo (acompanhamento de sobrevivência do mês 18), independentemente de o paciente estar em tratamento do estudo. Pacientes que faleceram, independentemente da causa da morte, foram considerados como tendo um evento. Os últimos pacientes conhecidos por estarem vivos foram censurados na data do último contato. A porcentagem de participantes sem óbito em diferentes momentos foi estimada pela metodologia de Kaplan-Meier.
Do início ao mês 18
Período de tratamento de uso excepcional (EUTP): porcentagem de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) até 7 dias após a descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que participa de um estudo clínico que não necessariamente tem uma relação causal com o agente farmacêutico/biológico em estudo. Os TEAEs são definidos como EAs com início durante o período de tratamento ou que são consequência de uma condição pré-existente que piorou desde o início.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de participantes com eventos adversos graves (SAEs) emergentes do tratamento até 7 dias após a descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que participa de um estudo clínico que não necessariamente tem uma relação causal com o agente farmacêutico/biológico em estudo. Os TEAE são definidos como EAs com início durante o período de tratamento ou que são consequência de uma condição pré-existente que piorou desde o início. Um SAE é um EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos ou é considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de participantes com EAs levando à descontinuação prematura do medicamento do estudo
Prazo: Até 3 anos e 4 meses
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que participa de um estudo clínico que não necessariamente tem uma relação causal com o agente farmacêutico/biológico em estudo. Foi relatada a porcentagem de participantes com EAs que levaram à descontinuação prematura do medicamento do estudo.
Até 3 anos e 4 meses
EUTP: Porcentagem de participantes com SAEs de 7 a 60 dias após a descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: De 7 a 60 dias após a descontinuação permanente do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
Um SAE é um EA que resulta em qualquer um dos seguintes desfechos ou é considerado significativo por qualquer outro motivo: morte; internação hospitalar inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morrer); deficiência/incapacidade persistente ou significativa; Anomalia congenita.
De 7 a 60 dias após a descontinuação permanente do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de Participantes com Óbitos
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
A porcentagem de participantes com óbitos foi relatada.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de Participantes com Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
Foi relatada a porcentagem de participantes com AESI, incluindo anormalidades hepáticas e anemia.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de participantes com anormalidades laboratoriais marcadas emergentes do tratamento até 7 dias após a descontinuação permanente do medicamento do estudo
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
A porcentagem de participantes com anormalidades laboratoriais marcantes decorrentes do tratamento foi relatada.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de participantes com anormalidades da função hepática
Prazo: Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
Porcentagem de participantes com anormalidades da função hepática: Alanina aminotransferase (ALT) maior que (>)3*limite superior do normal (LSN), ALT/aspartato aminotransferase (AST) >3*ULN, ALT/AST >3*ULN e menor que ou igual a (<=) 5*LSN, ALT/AST >5*LSN e <=8*LSN, ALT/AST >8*LSN e ALT/AST >3*LSN, bilirrubina total >2*LSN e fosfatase alcalina (ALP) <=2*ULN foram relatados.
Até 7 dias após a descontinuação do medicamento em estudo (até 3 anos e 4 meses)
EUTP: Porcentagem de participantes com qualquer ocorrência de hemoglobina <=10 gramas por decilitro (g/dL) e <=8g/dL entre a linha de base e até 7 dias após o término do tratamento (EOT)
Prazo: Linha de base, até 7 dias após o término do tratamento (até 3 anos e 4 meses)
Foi relatada a porcentagem de participantes com qualquer ocorrência temporal de hemoglobina (Hgb) menor ou igual a (<=) 10 g/dL e 8 g/dL entre a linha de base e até o último dia de tratamento + 7 dias durante o EUTP. Aqui "N" (número de indivíduos analisados) significa indivíduos que foram avaliáveis ​​para esta medida de resultado.
Linha de base, até 7 dias após o término do tratamento (até 3 anos e 4 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Actelion

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

13 de agosto de 2014

Conclusão do estudo (Real)

29 de maio de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

15 de abril de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de abril de 2011

Primeira postagem (Estimado)

19 de abril de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de março de 2025

Última verificação

1 de março de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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