Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

FUTURE 3 Studieudvidelse (FUTURE 3 Ext)

28. marts 2025 opdateret af: Actelion

En prospektiv, multicenter, åben udvidelse af FUTURE 3 for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​den pædiatriske formulering af bosentan to versus tre gange om dagen hos børn med pulmonal arteriel hypertension

Formålet med FUTURE 3-studieudvidelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af den pædiatriske formulering af bosentan to versus tre gange dagligt hos børn med pulmonal arteriel hypertension (PAH).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

58

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Den Russiske Føderation
      • Kemerovo, Den Russiske Føderation, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Den Russiske Føderation, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Den Russiske Føderation, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Frankrig, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Hviderusland
      • Minsk, Hviderusland, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • Indien
      • Hyderabad, Indien, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italien, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Mexico
      • Mexico City, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbien, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Sydafrika
      • Bloemfontein, Sydafrika, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Sydafrika, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Tyskland, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Tyskland, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Ukraine
      • Dnepropetrovsk, Ukraine, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ukraine, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Ungarn, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 måneder til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patienter, der gennemførte FUTURE 3-kernestudiet (AC-052-373) eller for tidligt seponerede på grund af PAH-progression, hvis bosentan ikke blev seponeret permanent
  2. Patienter, der tolererede bosentan pædiatrisk formulering, og for hvem bosentan anses for gavnlig ved slutningen af ​​FUTURE 3-kernestudiet (AC-052-373)
  3. Underskrevet informeret samtykke fra forældrene eller de juridiske repræsentanter forud for enhver undersøgelsesmanderet procedure.

Ekskluderingskriterier:

  1. Kendt intolerance eller overfølsomhed over for bosentan eller et eller flere af hjælpestofferne i den dispergerbare bosentan tablet
  2. Enhver klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der udelukker fortsættelse af bosentanbehandling
  3. Graviditet
  4. AST- og/eller ALT-værdier > 3 gange den øvre grænse for normalområdet (ULN)
  5. Moderat til svært nedsat leverfunktion, dvs. Child-Pugh klasse B eller C
  6. For tidlig og permanent seponering af studielægemiddel under FUTURE 3-kernestudiet (AC-052-373)
  7. Enhver større overtrædelse af FUTURE 3 kerneundersøgelsesprotokollen (AC-052-373).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: bosentan 2mg/kg b.i.d.
Patienter, der fik 2 mg/kg bosentan to gange dagligt (b.i.d.) under FUTURE 3-kernestudiet og fortsatte med det samme dosisregime under forlængelsesstudiet
Medicin: Bosentan
Oral dispergerbar tablet indgivet som 2 mg/kg to (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) gange om dagen
Andre navne:
  • ACT-050088
Eksperimentel: bosentan 2mg/kg t.i.d.
Patienter, der fik 2 mg/kg bosentan 3 gange dagligt (t.i.d.) under FUTURE 3-kernestudiet og fortsatte med det samme dosisregime under forlængelsesstudiet
Medicin: Bosentan
Oral dispergerbar tablet indgivet som 2 mg/kg to (b.i.d.) eller tre (t.i.d.) gange om dagen
Andre navne:
  • ACT-050088

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandling Emergent Adverse Events (AE'er) op til 7 dage efter permanent seponering af lægemiddel
Tidsramme: Op til 62 uger i gennemsnit
Dette er det samlede antal forsøgspersoner med mindst én uønsket hændelse (alvorlig eller ikke alvorlig), uanset om det er kausalt relateret til undersøgelseslægemidlet og præsenteret kumulativt i FUTURE 3 og FUTURE 3 Extension-studiet. BEMÆRK: FUTURE 3 forlængelsesundersøgelse var eksplorativ, og ingen primære effekt- og sikkerhedsendepunkter blev defineret i protokollen. Så dette sikkerhedsresultatmål blev valgt og rapporteret som primært endepunkt her.
Op til 62 uger i gennemsnit

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline op til 12 måneders undersøgelsesbehandling i World Health Organization Functional Classification (WHO FC)
Tidsramme: I måned 12
WHO FC angiver sværhedsgraden af ​​pulmonal arteriel hypertension: klasse I (ingen) til klasse IV (mest alvorlig). Ændringer fra baseline til måned 12 og måned 18 af behandling med bosentan inkluderede: forbedring (ændring fra en højere til en lavere FC), forværring (ændring fra en lavere til en højere FC) eller ingen ændring/stabil (samme FC ved baseline og kl. tidspunktet efter baseline). Baseline blev defineret som den sidste gyldige vurdering, der blev udført før første undersøgelses lægemiddelindtagelse i FUTURE 3-kernestudiet.
I måned 12
Ændring fra baseline op til 18 måneders undersøgelsesbehandling i World Health Organization Functional Classification (WHO FC)
Tidsramme: Ved måned 18
WHO FC angiver sværhedsgraden af ​​pulmonal arteriel hypertension: klasse I (ingen) til klasse IV (mest alvorlig). Ændringer fra baseline til måned 12 og måned 18 af behandling med bosentan inkluderede: forbedring (ændring fra en højere til en lavere FC), forværring (ændring fra en lavere til en højere FC) eller ingen ændring/stabil (samme FC ved baseline og kl. tidspunktet efter baseline). Baseline blev defineret som den sidste gyldige vurdering, der blev udført før første undersøgelses lægemiddelindtagelse i FUTURE 3-kernestudiet.
Ved måned 18
Ændring fra baseline op til 12 måneders undersøgelsesbehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsramme: I måned 12
GCIS er en skala, der bruges til at vurdere patientens aktuelle generelle kliniske tilstand ("Meget god", "God", "Hverken god eller dårlig", "Dårlig" og "Meget dårlig"). Vurdering blev udført uafhængigt af lægen og forældre eller juridiske repræsentanter. Baseline blev defineret som den sidste gyldige vurdering, der blev udført før første undersøgelses lægemiddelindtagelse i FUTURE 3-kernestudiet.
I måned 12
Ændring fra baseline op til 18 måneders undersøgelsesbehandling i Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tidsramme: Ved måned 18
GCIS er en skala, der bruges til at vurdere patientens aktuelle generelle kliniske tilstand ("Meget god", "God", "Hverken god eller dårlig", "Dårlig" og "Meget dårlig"). Vurdering blev udført uafhængigt af lægen og forældre eller juridiske repræsentanter. Baseline blev defineret som den sidste gyldige vurdering, der blev udført før første undersøgelses lægemiddelindtagelse i FUTURE 3-kernestudiet.
Ved måned 18
Antal patienter med pulmonal arteriel hypertension (PAH) forværrede komponenter op til sidste behandlingsdag + 7 dage
Tidsramme: Op til 62 uger i gennemsnit
Antal patienter med mindst én PAH-forværrende komponent (død, lungetransplantation, hospitalsindlæggelse på grund af PAH-progression, initiering af ny behandling for PAH, ny/forværret højre hjertesvigt) rapporterede kumulativt over FUTURE 3 kerne- og forlængelsesstudie.
Op til 62 uger i gennemsnit
Pulmonal arteriel hypertension (PAH) Progression op til slutningen af ​​behandlingen + 7 dage
Tidsramme: Fra baseline til måned 18
PAH-progression blev defineret som den tid, der var gået fra den første indgivelse af lægemiddel i FUTURE-kernestudiet til dagen for den første forekomst af nogen af ​​følgende PAH-forværrende hændelser: død, lungetransplantation, hospitalsindlæggelse på grund af PAH-progression, påbegyndelse af ny behandling for PAH eller ny/forværret højre hjertesvigt. Forsøgspersoner uden en PAH-forværrende hændelse blev censureret ved EOT + 7 dage. PAH-progression blev estimeret ved Kaplan-Meier-metoden og udtrykt ved procentdelen af ​​deltagere, der var fri for begivenheder på forskellige tidspunkter.
Fra baseline til måned 18
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra baseline til måned 18
Samlet overlevelse blev defineret som den tid, der gik mellem administration af første studielægemiddel og død (enhver årsag) til afslutningen af ​​undersøgelsen (måned 18. overlevelsesopfølgning), uanset om patienten var i undersøgelsesbehandling. Patienter, der døde, uanset dødsårsagen, blev anset for at have haft en hændelse. Patienter, der sidst kendte til at have været i live, blev censureret på deres sidste kontaktdato. Procentdel af deltagere uden død på forskellige tidspunkter blev estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden.
Fra baseline til måned 18
Behandlingsperiode for ekstraordinær brug (EUTP): Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) op til 7 dage efter permanent seponering af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der deltager i en klinisk undersøgelse, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med det farmaceutiske/biologiske middel, der undersøges. TEAE'er defineres som AE'er med indtræden i behandlingsperioden, eller som er en konsekvens af en allerede eksisterende tilstand, der er forværret siden baseline.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte alvorlige bivirkninger (SAE'er) op til 7 dage efter permanent seponering af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der deltager i en klinisk undersøgelse, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med det farmaceutiske/biologiske middel, der undersøges. TEAE defineres som AE'er, der debuterer i behandlingsperioden, eller som er en konsekvens af en allerede eksisterende tilstand, der er forværret siden baseline. En SAE er en AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med AE'er, der fører til for tidlig seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Op til 3 år og 4 måneder
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der deltager i en klinisk undersøgelse, som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med det farmaceutiske/biologiske middel, der undersøges. Procentdel af deltagere med AE'er, der førte til for tidlig seponering af studielægemidlet, blev rapporteret.
Op til 3 år og 4 måneder
EUTP: Procentdel af deltagere med SAE'er fra 7 op til 60 dage efter permanent seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Fra 7 op til 60 dage efter permanent seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
En SAE er en AE, der resulterer i et af følgende udfald eller anses for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali.
Fra 7 op til 60 dage efter permanent seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med dødsfald
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
Procentdel af deltagere med dødsfald blev rapporteret.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
Procentdel af deltagere med AESI inklusive leverabnormiteter og anæmi blev rapporteret.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med behandlingsfremkaldte markerede laboratorieabnormiteter op til 7 dage efter permanent seponering af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
Procentdel af deltagere med behandlingsfremkomne markante laboratorieabnormiteter blev rapporteret.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med leverfunktionsabnormiteter
Tidsramme: Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
Procentdel af deltagere med leverfunktionsabnormiteter: Alaninaminotransferase (ALT) større end (>)3*øvre grænse for normal (ULN), ALT/aspartataminotransferase (AST) >3*ULN, ALT/AST >3*ULN og mindre end eller lig med (<=) 5*ULN, ALT/AST >5*ULN og <=8*ULN, ALT/AST >8*ULN og ALT/AST >3*ULN, total bilirubin >2*ULN og alkalisk fosfatase (ALP) <=2*ULN blev rapporteret.
Op til 7 dage efter seponering af studielægemidlet (op til 3 år og 4 måneder)
EUTP: Procentdel af deltagere med til enhver tid forekomst af hæmoglobin <=10 gram pr. deciliter (g/dL) og <=8g/dL mellem baseline og op til 7 dage efter endt behandling (EOT)
Tidsramme: Baseline, op til 7 dage efter endt behandling (op til 3 år og 4 måneder)
Procentdel af deltagere med en hvilken som helst forekomst af hæmoglobin (Hgb) mindre end eller lig med (<=) 10 g/dL og 8 g/dL mellem baseline og op til den sidste behandlingsdag + 7 dage under EUTP blev rapporteret. Her betegner "N" (antal analyserede forsøgspersoner) emner, der var evaluerbare for dette resultatmål.
Baseline, op til 7 dage efter endt behandling (op til 3 år og 4 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Actelion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

29. maj 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2011

Først opslået (Anslået)

19. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. marts 2025

Sidst verificeret

1. marts 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pulmonal arteriel hypertension

Kliniske forsøg med Bosentan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner