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Ampliación del estudio FUTURE 3 (FUTURE 3 Ext)

28 de marzo de 2025 actualizado por: Actelion

Una extensión prospectiva, multicéntrica y abierta de FUTURE 3 para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de la formulación pediátrica de bosentan dos versus tres veces al día en niños con hipertensión arterial pulmonar

Los objetivos de la extensión del estudio FUTURE 3 son evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de la formulación pediátrica de bosentan dos versus tres veces al día en niños con hipertensión arterial pulmonar (HAP).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

58

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Alemania, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Alemania, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Australia
      • Parkville, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Bielorrusia
      • Minsk, Bielorrusia, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • Chequia
      • Prague, Chequia, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Federación Rusa
      • Kemerovo, Federación Rusa, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Federación Rusa, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Federación Rusa, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Federación Rusa, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Federación Rusa, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Francia
      • Paris, Francia, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Francia, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Hungría
      • Budapest, Hungría, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Hungría, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • India
      • Hyderabad, India, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • Israel
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italia, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • México
      • Mexico City, México, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polonia, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Porcelana
      • Beijing, Porcelana, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Porcelana, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Serbia, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Sudáfrica
      • Bloemfontein, Sudáfrica, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Sudáfrica, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Ucrania
      • Dnepropetrovsk, Ucrania, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ucrania, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ucrania, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 meses a 12 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Pacientes que completaron el estudio principal FUTURE 3 (AC-052-373) o que interrumpieron prematuramente debido a la progresión de la HAP, si bosentán no se interrumpió de forma permanente
  2. Pacientes que toleraron la formulación pediátrica de bosentan y para quienes bosentan se considera beneficioso al final del estudio principal FUTURE 3 (AC-052-373)
  3. Consentimiento informado firmado por los padres o los representantes legales antes de cualquier procedimiento requerido por el estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Intolerancia conocida o hipersensibilidad al bosentán o a alguno de los excipientes del comprimido dispersable de bosentán
  2. Cualquier anormalidad de laboratorio clínicamente significativa que impida la continuación de la terapia con bosentan
  3. El embarazo
  4. Valores de AST y/o ALT > 3 veces el límite superior del rango normal (LSN)
  5. Insuficiencia hepática de moderada a grave, es decir, clase B o C de Child-Pugh
  6. Interrupción prematura y permanente del fármaco del estudio durante el estudio principal FUTURE 3 (AC-052-373)
  7. Cualquier violación importante del protocolo del estudio principal de FUTURE 3 (AC-052-373).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: bosentán 2 mg/kg b.i.d.
Pacientes que recibieron 2 mg/kg de bosentan dos veces al día (b.i.d.) durante el estudio principal FUTURE 3 y continuaron con el mismo régimen de dosis durante el estudio de extensión
Droga: Bosentán
Comprimido dispersable oral administrado como 2 mg/kg dos (b.i.d.) o tres (t.i.d.) veces al día
Otros nombres:
  • ACT-050088
Experimental: bosentán 2 mg/kg t.i.d.
Pacientes que recibieron 2 mg/kg de bosentan 3 veces al día (t.i.d.) durante el estudio principal FUTURE 3 y continuaron con el mismo régimen de dosis durante el estudio de extensión
Droga: Bosentán
Comprimido dispersable oral administrado como 2 mg/kg dos (b.i.d.) o tres (t.i.d.) veces al día
Otros nombres:
  • ACT-050088

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) hasta 7 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 62 semanas en promedio
Este es el número total de sujetos con al menos un evento adverso (grave o no grave), ya sea causalmente relacionado o no con el fármaco del estudio y presentado de forma acumulativa en el estudio FUTURE 3 y FUTURE 3 Extension. NOTA: El estudio de extensión FUTURE 3 fue exploratorio y no se definieron criterios de valoración principales de eficacia y seguridad en el protocolo. Por lo tanto, esta medida de resultado de seguridad se seleccionó y se informó aquí como variable principal de evaluación.
Hasta 62 semanas en promedio

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses de tratamiento del estudio en la clasificación funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC)
Periodo de tiempo: En el Mes 12
La OMS FC indica la gravedad de la Hipertensión Arterial Pulmonar: clase I (ninguna) a clase IV (la más grave). Los cambios desde el inicio hasta el mes 12 y el mes 18 de tratamiento con bosentan incluyeron: mejoría (cambio de un FC más alto a uno más bajo), empeoramiento (cambio de un FC más bajo a uno más alto) o ningún cambio/estable (el mismo FC al inicio y al final). el punto de tiempo posterior a la línea de base). El valor inicial se definió como la última evaluación válida realizada antes de la primera ingesta del fármaco del estudio en el estudio principal FUTURE 3.
En el Mes 12
Cambio desde el inicio hasta los 18 meses de tratamiento del estudio en la clasificación funcional de la Organización Mundial de la Salud (OMS FC)
Periodo de tiempo: En el Mes 18
La OMS FC indica la gravedad de la Hipertensión Arterial Pulmonar: clase I (ninguna) a clase IV (la más grave). Los cambios desde el inicio hasta el mes 12 y el mes 18 de tratamiento con bosentan incluyeron: mejoría (cambio de un FC más alto a uno más bajo), empeoramiento (cambio de un FC más bajo a uno más alto) o ningún cambio/estable (el mismo FC al inicio y al final). el punto de tiempo posterior a la línea de base). El valor inicial se definió como la última evaluación válida realizada antes de la primera ingesta del fármaco del estudio en el estudio principal FUTURE 3.
En el Mes 18
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses de tratamiento del estudio en la escala de impresión clínica global (GCIS)
Periodo de tiempo: En el Mes 12
El GCIS es una escala utilizada para calificar el estado clínico general actual del paciente ("Muy bueno", "Bueno", "Ni bueno ni malo", "Malo" y "Muy malo"). La calificación fue realizada de forma independiente por el médico y los padres o representantes legales. El valor inicial se definió como la última evaluación válida realizada antes de la primera ingesta del fármaco del estudio en el estudio principal FUTURE 3.
En el Mes 12
Cambio desde el inicio hasta los 18 meses de tratamiento del estudio en la escala de impresión clínica global (GCIS)
Periodo de tiempo: En el Mes 18
El GCIS es una escala utilizada para calificar el estado clínico general actual del paciente ("Muy bueno", "Bueno", "Ni bueno ni malo", "Malo" y "Muy malo"). La calificación fue realizada de forma independiente por el médico y los padres o representantes legales. El valor inicial se definió como la última evaluación válida realizada antes de la primera ingesta del fármaco del estudio en el estudio principal FUTURE 3.
En el Mes 18
Número de pacientes con componentes de empeoramiento de la hipertensión arterial pulmonar (HAP) hasta el último día de tratamiento + 7 días
Periodo de tiempo: Hasta 62 semanas en promedio
Número de pacientes con al menos un componente de empeoramiento de la PAH (muerte, trasplante de pulmón, hospitalización debido a la progresión de la PAH, inicio de una nueva terapia para la PAH, insuficiencia cardíaca derecha nueva/que empeora) notificados acumulativamente durante el estudio central y de extensión FUTURE 3.
Hasta 62 semanas en promedio
Evolución de la Hipertensión Arterial Pulmonar (HAP) hasta el final del tratamiento + 7 días
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 18
La progresión de la PAH se definió por el tiempo transcurrido desde la primera administración del fármaco del estudio en el estudio central FUTURE hasta el día de la primera aparición de cualquiera de los siguientes eventos de empeoramiento de la PAH: muerte, trasplante de pulmón, hospitalización debido a la progresión de la PAH, inicio de una nueva terapia para HAP o insuficiencia cardiaca derecha nueva o que empeora. Los sujetos sin un evento de empeoramiento de PAH fueron censurados en EOT + 7 días. La progresión de la HAP se estimó mediante la metodología de Kaplan-Meier y se expresó mediante el porcentaje de participantes libres de eventos en diferentes momentos.
Desde el inicio hasta el mes 18
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 18
La supervivencia general se definió como el tiempo transcurrido entre la administración del primer fármaco del estudio y la muerte (cualquier causa) hasta el final del estudio (seguimiento de supervivencia del mes 18), independientemente de si el paciente estaba en tratamiento del estudio. Se consideró que los pacientes que fallecieron, independientemente de la causa de la muerte, habían tenido un evento. Los últimos pacientes que se supo que estaban vivos fueron censurados en su fecha del último contacto. El porcentaje de participantes sin muerte en diferentes momentos se estimó utilizando la metodología de Kaplan-Meier.
Desde el inicio hasta el mes 18
Período de tratamiento de uso excepcional (EUTP): Porcentaje de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) hasta 7 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante que participa en un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el agente farmacéutico/biológico en estudio. Los TEAE se definen como EA que comienzan durante el período de tratamiento o que son consecuencia de una condición preexistente que ha empeorado desde el inicio.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con eventos adversos graves (SAE) emergentes del tratamiento hasta 7 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante que participa en un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el agente farmacéutico/biológico en estudio. Los TEAE se definen como AA que comienzan durante el período de tratamiento o que son consecuencia de una condición preexistente que ha empeorado desde el inicio. Un SAE es un EA que produce cualquiera de los siguientes resultados o se considera significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con eventos adversos que conducen a la interrupción prematura del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 3 años y 4 meses
Un AA es cualquier evento médico adverso en un participante que participa en un estudio clínico que no necesariamente tiene una relación causal con el agente farmacéutico/biológico en estudio. Se informó el porcentaje de participantes con eventos adversos que llevaron a la interrupción prematura del fármaco del estudio.
Hasta 3 años y 4 meses
EUTP: Porcentaje de participantes con SAE de 7 a 60 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde 7 hasta 60 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Un SAE es un EA que produce cualquiera de los siguientes resultados o se considera significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital.
Desde 7 hasta 60 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con muertes
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Se informó el porcentaje de participantes con muertes.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de Participantes con Eventos Adversos de Especial Interés (AESI)
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Se informó el porcentaje de participantes con AESI, incluidas anomalías hepáticas y anemia.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con anomalías de laboratorio marcadas emergentes del tratamiento hasta 7 días después de la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Se informó el porcentaje de participantes con anomalías de laboratorio marcadas emergentes del tratamiento.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con anomalías de la función hepática
Periodo de tiempo: Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
Porcentaje de participantes con anomalías de la función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) superior a (>)3*límite superior normal (ULN), ALT/aspartato aminotransferasa (AST) >3*LSN, ALT/AST >3*LSN y menos de o igual a (<=) 5*LSN, ALT/AST >5*LSN y <=8*LSN, ALT/AST >8*LSN y ALT/AST >3*LSN, bilirrubina total >2*LSN y fosfatasa alcalina (ALP) <=2*LSN.
Hasta 7 días después de la suspensión del fármaco del estudio (hasta 3 años y 4 meses)
EUTP: Porcentaje de participantes con aparición en cualquier momento de hemoglobina <= 10 gramos por decilitro (g/dL) y <= 8 g/dL entre el inicio y hasta 7 días después del final del tratamiento (EOT)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 7 días después de finalizar el tratamiento (hasta 3 años y 4 meses)
Se informó el porcentaje de participantes con cualquier momento de aparición de hemoglobina (Hgb) inferior o igual a (<=) 10 g/dL y 8 g/dL entre el inicio y hasta el último día de tratamiento + 7 días durante EUTP. Aquí "N" (número de sujetos analizados) significa sujetos que fueron evaluables para esta medida de resultado.
Línea de base, hasta 7 días después de finalizar el tratamiento (hasta 3 años y 4 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Actelion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

13 de agosto de 2014

Finalización del estudio (Actual)

29 de mayo de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

15 de abril de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de abril de 2011

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de abril de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de marzo de 2025

Última verificación

1 de marzo de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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