Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

FUTURE 3 Study Extension (FUTURE 3 Ext)

28. března 2025 aktualizováno: Actelion

Prospektivní, multicentrické, otevřené rozšíření FUTURE 3 k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti pediatrické formulace bosentanu dvakrát versus třikrát denně u dětí s plicní arteriální hypertenzí

Cílem FUTURE 3 Study Extension je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost a účinnost pediatrické formulace bosentanu dvakrát versus třikrát denně u dětí s plicní arteriální hypertenzí (PAH).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Parkville, Austrálie, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
  • Bělorusko
      • Minsk, Bělorusko, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
  • Francie
      • Paris, Francie, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Francie, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
  • Indie
      • Hyderabad, Indie, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Itálie, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
  • Izrael
      • Petach Tikvah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
  • Jižní Afrika
      • Bloemfontein, Jižní Afrika, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Jižní Afrika, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Maďarsko, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
  • Mexiko
      • Mexico City, Mexiko, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Německo, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Německo, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
  • Polsko
      • Gdansk, Polsko, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polsko, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
  • Ruská Federace
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Ruská Federace, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Ruská Federace, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Ruská Federace, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Srbsko, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
  • Ukrajina
      • Dnepropetrovsk, Ukrajina, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Ukrajina, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Ukrajina, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
  • Česko
      • Prague, Česko, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
  • Čína
      • Beijing, Čína, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 měsíce až 12 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, kteří dokončili základní studii FUTURE 3 (AC-052-373) nebo předčasně ukončili léčbu z důvodu progrese PAH, pokud nebyl bosentan trvale vysazen
  2. Pacienti, kteří tolerovali bosentan v pediatrické formě a pro které je bosentan považován za prospěšný na konci základní studie FUTURE 3 (AC-052-373)
  3. Podepsaný informovaný souhlas rodičů nebo zákonných zástupců před jakýmkoli postupem nařízeným studií.

Kritéria vyloučení:

  1. Známá intolerance nebo přecitlivělost na bosentan nebo na kteroukoli pomocnou látku dispergovatelné tablety bosentanu
  2. Jakákoli klinicky významná laboratorní abnormalita, která vylučuje pokračování léčby bosentanem
  3. Těhotenství
  4. Hodnoty AST a/nebo ALT > 3násobek horní hranice normálního rozmezí (ULN)
  5. Středně těžké až těžké poškození jater, tj. Child-Pugh třída B nebo C
  6. Předčasné a trvalé vysazení studovaného léku během základní studie FUTURE 3 (AC-052-373)
  7. Jakékoli závažné porušení protokolu základní studie FUTURE 3 (AC-052-373).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: bosentan 2 mg/kg b.i.d.
Pacienti, kteří dostávali 2 mg/kg bosentanu dvakrát denně (b.i.d.) během základní studie FUTURE 3 a pokračovali ve stejném dávkovacím režimu během prodloužené studie
Lék: Bosentan
Perorální dispergovatelná tableta podávaná jako 2 mg/kg dvakrát (b.i.d.) nebo třikrát (t.i.d.)krát denně
Ostatní jména:
  • ACT-050088
Experimentální: bosentan 2 mg/kg t.i.d.
Pacienti, kteří dostávali 2 mg/kg bosentanu 3krát denně (t.i.d.) během základní studie FUTURE 3 a pokračovali ve stejném dávkovacím režimu během prodloužené studie
Lék: Bosentan
Perorální dispergovatelná tableta podávaná jako 2 mg/kg dvakrát (b.i.d.) nebo třikrát (t.i.d.)krát denně
Ostatní jména:
  • ACT-050088

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Léčba naléhavé nežádoucí příhody (AE) do 7 dnů po trvalém vysazení léku ve studii
Časové okno: V průměru až 62 týdnů
Toto je celkový počet subjektů s alespoň jednou nežádoucí příhodou (závažnou nebo nezávažnou), bez ohledu na to, zda kauzálně souvisí se studovaným lékem a která je prezentována kumulativně ve studii FUTURE 3 a FUTURE 3 Extension. POZNÁMKA: Rozšířená studie FUTURE 3 byla průzkumná a v protokolu nebyly definovány žádné primární koncové body účinnosti a bezpečnosti. Toto měřítko výsledku bezpečnosti bylo vybráno a uvedeno jako primární cílový bod zde.
V průměru až 62 týdnů

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozího stavu na 12 měsíců studie ve funkční klasifikaci Světové zdravotnické organizace (WHO FC)
Časové okno: V měsíci 12
FC WHO udává závažnost plicní arteriální hypertenze: třída I (žádná) až třída IV (nejzávažnější). Změny od výchozí hodnoty do měsíce 12 a měsíce léčby bosentanem zahrnovaly: zlepšení (změna z vyšší na nižší FC), zhoršení (změna z nižší na vyšší FC) nebo žádná změna/stabilita (stejná FC na začátku a při časový bod po výchozím stavu). Výchozí hodnota byla definována jako poslední platné hodnocení provedené před prvním užitím studijního léku v základní studii FUTURE 3.
V měsíci 12
Změna z výchozího stavu na 18 měsíců studie ve funkční klasifikaci Světové zdravotnické organizace (WHO FC)
Časové okno: V měsíci 18
FC WHO udává závažnost plicní arteriální hypertenze: třída I (žádná) až třída IV (nejzávažnější). Změny od výchozí hodnoty do měsíce 12 a měsíce léčby bosentanem zahrnovaly: zlepšení (změna z vyšší na nižší FC), zhoršení (změna z nižší na vyšší FC) nebo žádná změna/stabilita (stejná FC na začátku a při časový bod po výchozím stavu). Výchozí hodnota byla definována jako poslední platné hodnocení provedené před prvním užitím studijního léku v základní studii FUTURE 3.
V měsíci 18
Změna od výchozího stavu až po 12 měsíců studijní léčby v globální škále klinického dojmu (GCIS)
Časové okno: V měsíci 12
GCIS je stupnice používaná k hodnocení aktuálního celkového klinického stavu pacienta („velmi dobrý“, „dobrý“, „ani dobrý, ani špatný“, „špatný“ a „velmi špatný“). Hodnocení bylo prováděno nezávisle lékařem a rodiči nebo zákonnými zástupci. Výchozí hodnota byla definována jako poslední platné hodnocení provedené před prvním užitím studijního léku v základní studii FUTURE 3.
V měsíci 12
Změna od výchozího stavu až po 18 měsíců studijní léčby v globální škále klinického dojmu (GCIS)
Časové okno: V měsíci 18
GCIS je stupnice používaná k hodnocení aktuálního celkového klinického stavu pacienta („velmi dobrý“, „dobrý“, „ani dobrý, ani špatný“, „špatný“ a „velmi špatný“). Hodnocení bylo prováděno nezávisle lékařem a rodiči nebo zákonnými zástupci. Výchozí hodnota byla definována jako poslední platné hodnocení provedené před prvním užitím studijního léku v základní studii FUTURE 3.
V měsíci 18
Počet pacientů se zhoršujícími se složkami plicní arteriální hypertenze (PAH) do posledního dne léčby + 7 dní
Časové okno: V průměru až 62 týdnů
Počet pacientů s alespoň jednou složkou zhoršující PAH (smrt, transplantace plic, hospitalizace v důsledku progrese PAH, zahájení nové léčby PAH, nové/zhoršení pravostranného srdečního selhání) hlášený kumulativně v základní a prodloužené studii FUTURE 3.
V průměru až 62 týdnů
Progrese plicní arteriální hypertenze (PAH) do konce léčby + 7 dní
Časové okno: Od výchozího stavu do 18. měsíce
Progrese PAH byla definována časem, který uplynul od prvního podání studovaného léku v základní studii FUTURE do dne prvního výskytu kterékoli z následujících příhod zhoršení PAH: úmrtí, transplantace plic, hospitalizace z důvodu progrese PAH, zahájení nové léčby PAH nebo nové/zhoršující se selhání pravého srdce. Subjekty bez zhoršení PAH byly cenzurovány při EOT + 7 dní. Progrese PAH byla odhadnuta metodou Kaplan-Meier a vyjádřena procentem účastníků bez příhod v různých časových bodech.
Od výchozího stavu do 18. měsíce
Celkové přežití
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 18
Celkové přežití bylo definováno jako doba, která uplynula mezi prvním podáním studovaného léku a smrtí (jakákoli příčina) do konce studie (sledování v 18. měsíci přežití), bez ohledu na to, zda byl pacient na studijní léčbě. Pacienti, kteří zemřeli, bez ohledu na příčinu smrti, byli považováni za pacienty s příhodou. Pacienti, o nichž bylo naposledy známo, že byli naživu, byli cenzurováni v den jejich posledního kontaktu. Procento účastníků bez úmrtí v různých časových bodech bylo odhadnuto pomocí Kaplan-Meierovy metodologie.
Od výchozího stavu do měsíce 18
Období léčby výjimečného použití (EUTP): Procento účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) do 7 dnů po trvalém přerušení studie léku
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka účastnícího se klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným farmaceutickým/biologickým činidlem. TEAE jsou definovány jako AE s nástupem během léčebného období nebo které jsou důsledkem již existujícího stavu, který se od výchozího stavu zhoršil.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků se závažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (SAE) do 7 dnů po trvalém vysazení studovaného léku
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka účastnícího se klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným farmaceutickým/biologickým činidlem. TEAE jsou definovány jako AE s nástupem během období léčby nebo které jsou důsledkem již existujícího stavu, který se od výchozího stavu zhoršil. SAE je AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo je považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému ukončení užívání studovaného léku
Časové okno: Až 3 roky a 4 měsíce
AE je jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka účastnícího se klinické studie, která nemusí mít nutně kauzální vztah se studovaným farmaceutickým/biologickým činidlem. Bylo hlášeno procento účastníků s nežádoucími účinky vedoucími k předčasnému vysazení studovaného léku.
Až 3 roky a 4 měsíce
EUTP: Procento účastníků s SAE od 7 do 60 dnů po trvalém přerušení studie léku
Časové okno: Od 7 do 60 dnů po trvalém vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
SAE je AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo je považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie.
Od 7 do 60 dnů po trvalém vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s úmrtím
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
Bylo hlášeno procento účastníků s úmrtím.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
Bylo hlášeno procento účastníků s AESI včetně jaterních abnormalit a anémie.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami souvisejícími s léčbou do 7 dnů po trvalém vysazení studovaného léku
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
Bylo hlášeno procento účastníků s výraznými laboratorními abnormalitami souvisejícími s léčbou.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s abnormalitami jaterních funkcí
Časové okno: Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
Procento účastníků s abnormalitami jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT) vyšší než (>)3*horní hranice normy (ULN), ALT/aspartátaminotransferáza (AST) >3*ULN, ALT/AST>3*ULN a méně než nebo rovno (<=) 5*ULN, ALT/AST >5*ULN a <=8*ULN, ALT/AST >8*ULN a ALT/AST >3*ULN, celkový bilirubin >2*ULN a alkalická fosfatáza (ALP) <=2*ULN byly hlášeny.
Až 7 dní po vysazení studovaného léku (až 3 roky a 4 měsíce)
EUTP: Procento účastníků s jakýmkoliv časovým výskytem hemoglobinu <=10 gramů na decilitr (g/dl) a <=8 g/dl mezi výchozí hodnotou a do 7 dnů po ukončení léčby (EOT)
Časové okno: Výchozí stav, až 7 dní po ukončení léčby (až 3 roky a 4 měsíce)
Bylo hlášeno procento účastníků s jakýmkoliv časovým výskytem hemoglobinu (Hgb) nižším nebo rovným (<=) 10 g/dl a 8 g/dl mezi výchozí hodnotou a posledním dnem léčby + 7 dnů během EUTP. Zde „N“ (počet analyzovaných subjektů) označuje subjekty, které byly hodnotitelné pro toto měřítko výsledku.
Výchozí stav, až 7 dní po ukončení léčby (až 3 roky a 4 měsíce)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Actelion

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

29. května 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2011

První zveřejněno (Odhadovaný)

19. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. března 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AC-052-374
  • 2010-021793-12 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Plicní arteriální hypertenze

Klinické studie na Bosentan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit