Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

FUTURE 3 Studieverlenging (FUTURE 3 Ext)

28 maart 2025 bijgewerkt door: Actelion

Een prospectieve, multicenter, open-label uitbreiding van FUTURE 3 om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van de pediatrische formulering van Bosentan twee versus drie keer per dag te beoordelen bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie

De doelstellingen van de FUTURE 3-onderzoeksuitbreiding zijn het evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid op lange termijn van de pediatrische formulering van bosentan twee- of driemaal daags bij kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

58

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

      • Parkville, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital Melbourne, Cardiology - Site 5001
      • Beijing, China, 100037
        • Cardiovascular Institute and Fuwai Hospital
      • Shanghai, China, 200127
        • Shanghai Children's Medical Center - Site 5102
      • Berlin, Duitsland, 13353
        • Deutsches Herzzentrum Kinderkardiologie - Site 1401
      • Bonn, Duitsland, 53113
        • Universitätsklinikum Bonn Abteilung für Kinderkardiologie - Site 1404
      • Giessen, Duitsland, 35392
        • Justus-Liebig-Universität Giessen, Kinderherzzentrum - Site 1403
      • Paris, Frankrijk, 75743
        • Hopital Necker-Enfants Malades, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2201
      • Toulouse, Frankrijk, 31059
        • CHU de Toulouse - Hôpital des Enfants, Service de Cardiologie Pédiatrique - Site 2202
      • Budapest, Hongarije, 1096
        • Gottsegen György Országos Kardiológiai Intézet, Gyermekszív Központ, Gyermek Kardiológiai osztály - Site 3401
      • Szeged, Hongarije, 6720
        • Szegedi Tudományegyetem ÁOK Szent-Györgyi Albert Klinikai Központ, Gyermekgyógyászati Klinika és Gyermekegészségügyi Központ - Site 3402
      • Hyderabad, Indië, 500001
        • CARE Hospitals, Cardiology Dep. Hyderabad - Site 5302
      • Petach Tikvah, Israël, 49202
        • Schneider Children's Medical Center- Institute of pediatric cardiology - Site 7101
      • Padova, Italië, 35128
        • Università Degli Studi di Padova - Dipartimento di Pediatria - Servizio di Cardiologia Pediatrica - Site 1501
      • Rome, Italië, 00193
        • Ospedale Pediatrico "Bambino Gesù" - Dipartimento Medico Chirurgico di Cardiologia Pediatrica - Site 1502
      • Mexico City, Mexico, 14080
        • Instituto Nacional de Cardiologia (INC) Ignacio Chavez - Site 8401
      • Dnepropetrovsk, Oekraïne, 49060
        • Clinical Diagnostic Center - Pediatric Cardiovascular and ANES and Intensive Care Department - Site 4103
      • Donetsk, Oekraïne, 83045
        • Gusak Ins Urgent and Recovery SUR AMS - Cardiovascular Rehabilitation Pediatric Department - Site 4101
      • Kiev, Oekraïne, 01135
        • Gover INS - Scientific Practical Cardiovascular Pediatric Center - MOH Ukraine - Site 4102
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Klinika Kardiologii Dziecięcej i Wad Wrodzonych Serca - Site 3604
      • Wroclaw, Polen, 51-124
        • Wojewódzki Szpital Specjalistyczny we Wrocławiu Oddział Kardiologii Dziecięcej z pododdziałem Intensywnego Nadzoru Kardiologicznego - Site 3605
      • Kemerovo, Russische Federatie, 650002
        • RAMS Institution, Research Institute for complex issues of cardiovascular diseases, Siberian branch of the Russian Academy of Medical Sciences - Site 3805
      • Moscow, Russische Federatie, 121552
        • Scientific Center of Cardiovascular Surgery named after A.N.Bakulev of the RAMS - Site 3803
      • Moscow, Russische Federatie, 125412
        • Moscow Scientific Research Institute for Pediatrics and Childrens Surgery of Rosmedtechnologies - Site 3804
      • St. Petersberg, Russische Federatie, 197341
        • Federal State Institution "Federal center of Heart, Blood and Endocrinology named after V.A.Almazov Rosmedtekhnologies" - Site 3802
      • St. Petersburg, Russische Federatie, 194100
        • State Educational Institution of Higher Professional Education "Saint Petersburg State Pediatric Medical Academy of Roszdrav" - Site 3801
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Univerzitetska dečja klinika, Služba za kardiologiju - Site 3901
      • Belgrade, Servië, 11070
        • Institut za zdravstvenu zaštitu majke i deteta Srbije "Dr Vukan Čupić", Služba za ispitivanje i lečenje bolesti srca i krvnih sudova - Site 3902
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitatario Vall d'Hebron, Neumologia - Site 1907
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz - Paediatric Cardiology Department - Site 1906
      • Prague, Tsjechië, 150 06
        • Fakultní nemocnice v Motole, dětské kardiocentrum - Site 3301
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • The Children's Hospital - Site 9102
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center - Site 9104
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center Children's Hospital of New York Presbyterian - Site 9101
      • Minsk, Wit-Rusland, 220036
        • The Republican Scientific-Practical Center "Cardiology" - Site 3001
      • Bloemfontein, Zuid-Afrika, 9300
        • Department of Paediatric Cardiology University of the Free State - Site 6001
      • Pretoria, Zuid-Afrika, 0001
        • Division of Paediatric Cardiology, Steve Biko Academic Hospital - Site 6002

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 maanden tot 12 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënten die de FUTURE 3-kernstudie (AC-052-373) voltooiden of voortijdig stopten vanwege PAH-progressie, als bosentan niet permanent werd stopgezet
  2. Patiënten die de pediatrische formulering van bosentan verdroegen en voor wie bosentan gunstig wordt geacht aan het eind van de FUTURE 3 kernstudie (AC-052-373)
  3. Ondertekende geïnformeerde toestemming door de ouders of de wettelijke vertegenwoordigers voorafgaand aan een door het onderzoek opgelegde procedure.

Uitsluitingscriteria:

  1. Bekende intolerantie of overgevoeligheid voor bosentan of een van de hulpstoffen van de dispergeerbare bosentan-tablet
  2. Elke klinisch significante laboratoriumafwijking die voortzetting van de behandeling met bosentan verhindert
  3. Zwangerschap
  4. ASAT- en/of ALAT-waarden > 3 keer de bovengrens van het normale bereik (ULN)
  5. Matige tot ernstige leverfunctiestoornis, d.w.z. Child-Pugh klasse B of C
  6. Voortijdige en permanente stopzetting van het studiegeneesmiddel tijdens de FUTURE 3 kernstudie (AC-052-373)
  7. Elke ernstige overtreding van het FUTURE 3 kernonderzoeksprotocol (AC-052-373).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: bosentan 2 mg/kg tweemaal daags
Patiënten die tweemaal daags 2 mg/kg bosentan (b.i.d.) kregen tijdens de FUTURE 3-kernstudie en hetzelfde doseringsschema bleven gebruiken tijdens de verlengingsstudie
Orale dispergeerbare tablet toegediend als 2 mg/kg twee (b.i.d.) of drie (t.i.d.) keer per dag
Andere namen:
  • ACT-050088
Experimenteel: bosentan 2 mg/kg driemaal daags
Patiënten die 2 mg/kg bosentan 3 keer per dag (t.i.d.) kregen tijdens de FUTURE 3-kernstudie en hetzelfde doseringsschema bleven gebruiken tijdens de verlengingsstudie
Orale dispergeerbare tablet toegediend als 2 mg/kg twee (b.i.d.) of drie (t.i.d.) keer per dag
Andere namen:
  • ACT-050088

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandeling Opkomende bijwerkingen (AE's) tot 7 dagen na stopzetting van de definitieve studiemedicatie
Tijdsspanne: Gemiddeld tot 62 weken
Dit is het totale aantal proefpersonen met ten minste één bijwerking (ernstig of niet ernstig), al dan niet causaal gerelateerd aan het onderzoeksgeneesmiddel en cumulatief gepresenteerd in de FUTURE 3- en FUTURE 3-extensiestudie. OPMERKING: De FUTURE 3-extensiestudie was verkennend en er werden geen primaire werkzaamheids- en veiligheidseindpunten gedefinieerd in het protocol. Daarom werd deze uitkomstmaat voor veiligheid geselecteerd en hier gerapporteerd als primair eindpunt.
Gemiddeld tot 62 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline tot 12 maanden studiebehandeling in de functionele classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC)
Tijdsspanne: Op maand 12
De WHO FC geeft de ernst van pulmonale arteriële hypertensie aan: klasse I (geen) tot klasse IV (meest ernstig). Veranderingen vanaf baseline tot maand 12 en maand 18 van de behandeling met bosentan omvatten: verbetering (verandering van een hogere naar een lagere FC), verslechtering (verandering van een lagere naar een hogere FC) of geen verandering/stabiel (dezelfde FC bij baseline en bij het post-baseline tijdspunt). Baseline werd gedefinieerd als de laatste geldige beoordeling die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel in het FUTURE 3-kernonderzoek.
Op maand 12
Verandering vanaf baseline tot 18 maanden studiebehandeling in de functionele classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO FC)
Tijdsspanne: Op maand 18
De WHO FC geeft de ernst van pulmonale arteriële hypertensie aan: klasse I (geen) tot klasse IV (meest ernstig). Veranderingen vanaf baseline tot maand 12 en maand 18 van de behandeling met bosentan omvatten: verbetering (verandering van een hogere naar een lagere FC), verslechtering (verandering van een lagere naar een hogere FC) of geen verandering/stabiel (dezelfde FC bij baseline en bij het post-baseline tijdspunt). Baseline werd gedefinieerd als de laatste geldige beoordeling die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel in het FUTURE 3-kernonderzoek.
Op maand 18
Verandering van baseline tot 12 maanden studiebehandeling in de Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tijdsspanne: Op maand 12
De GCIS is een schaal die wordt gebruikt om de huidige algehele klinische toestand van de patiënt te beoordelen ("Zeer goed", "Goed", "Noch goed of slecht", "Slecht" en "Zeer slecht"). De beoordeling werd onafhankelijk uitgevoerd door de arts en ouders of wettelijke vertegenwoordigers. Baseline werd gedefinieerd als de laatste geldige beoordeling die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel in het FUTURE 3-kernonderzoek.
Op maand 12
Verandering van baseline tot 18 maanden studiebehandeling in de Global Clinical Impression Scale (GCIS)
Tijdsspanne: Op maand 18
De GCIS is een schaal die wordt gebruikt om de huidige algehele klinische toestand van de patiënt te beoordelen ("Zeer goed", "Goed", "Noch goed of slecht", "Slecht" en "Zeer slecht"). De beoordeling werd onafhankelijk uitgevoerd door de arts en ouders of wettelijke vertegenwoordigers. Baseline werd gedefinieerd als de laatste geldige beoordeling die werd uitgevoerd voorafgaand aan de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel in het FUTURE 3-kernonderzoek.
Op maand 18
Aantal patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) Verslechterende componenten tot de laatste dag van de behandeling + 7 dagen
Tijdsspanne: Gemiddeld tot 62 weken
Aantal patiënten met ten minste één PAH-verslechterende component (overlijden, longtransplantatie, ziekenhuisopname als gevolg van PAH-progressie, starten van nieuwe therapie voor PAH, nieuw/verslechterend rechter hartfalen) cumulatief gerapporteerd over FUTURE 3 kern- en uitbreidingsonderzoek.
Gemiddeld tot 62 weken
Progressie van pulmonale arteriële hypertensie (PAH) tot het einde van de behandeling + 7 dagen
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 18
PAH-progressie werd gedefinieerd door de tijd die was verstreken vanaf de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in de FUTURE-kernstudie tot de dag waarop een van de volgende PAH-verergerende voorvallen voor het eerst optrad: overlijden, longtransplantatie, ziekenhuisopname als gevolg van PAH-progressie, start van nieuwe therapie voor PAH of nieuw / verslechterend rechterhartfalen. Proefpersonen zonder PAH-verergering werden gecensureerd op EOT + 7 dagen. PAK-progressie werd geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methodologie en uitgedrukt door het percentage deelnemers dat op verschillende tijdstippen vrij was van gebeurtenissen.
Van baseline tot maand 18
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 18
Totale overleving werd gedefinieerd als de tijd die was verstreken tussen de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel en overlijden (ongeacht de oorzaak) tot aan het einde van het onderzoek (maand 18 overlevingsopvolging), ongeacht of de patiënt een onderzoeksbehandeling onderging. Patiënten die stierven, ongeacht de doodsoorzaak, werden geacht een gebeurtenis te hebben gehad. Patiënten waarvan bekend was dat ze voor het laatst in leven waren, werden gecensureerd op de datum van het laatste contact. Percentage deelnemers zonder overlijden op verschillende tijdstippen werd geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methodologie.
Van baseline tot maand 18
Behandelingsperiode voor uitzonderlijk gebruik (EUTP): Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tot 7 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die deelneemt aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het farmaceutische/biologische middel dat wordt onderzocht. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen tijdens de behandelingsperiode of die het gevolg zijn van een reeds bestaande aandoening die is verslechterd sinds de uitgangssituatie.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende ernstige bijwerkingen (SAE's) tot 7 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die deelneemt aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het farmaceutische/biologische middel dat wordt onderzocht. TEAE's worden gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen tijdens de behandelingsperiode of die het gevolg zijn van een reeds bestaande aandoening die is verslechterd sinds de uitgangssituatie. Een SAE is een AE die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant wordt geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: Percentage deelnemers met bijwerkingen die leiden tot voortijdige stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 3 jaar en 4 maanden
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die deelneemt aan een klinische studie die niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband heeft met het farmaceutische/biologische middel dat wordt onderzocht. Percentage deelnemers met bijwerkingen die leidden tot voortijdige stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel werd gerapporteerd.
Tot 3 jaar en 4 maanden
EUTP: Percentage deelnemers met SAE's van 7 tot 60 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Van 7 tot 60 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Een SAE is een AE die resulteert in een van de volgende uitkomsten of die om enige andere reden significant wordt geacht: overlijden; initiële of langdurige intramurale ziekenhuisopname; levensbedreigende ervaring (onmiddellijke kans op overlijden); aanhoudende of aanzienlijke handicap/onbekwaamheid; aangeboren afwijking.
Van 7 tot 60 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: percentage deelnemers met sterfgevallen
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Percentage deelnemers met sterfgevallen werd gerapporteerd.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: percentage deelnemers met ongewenste voorvallen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Percentage deelnemers met AESI waaronder leverafwijkingen en bloedarmoede werden gemeld.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen tot 7 dagen na definitieve stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Percentage deelnemers met tijdens de behandeling optredende gemarkeerde laboratoriumafwijkingen werden gemeld.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: percentage deelnemers met leverfunctieafwijkingen
Tijdsspanne: Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
Percentage deelnemers met afwijkingen in de leverfunctie: Alanineaminotransferase (ALAT) groter dan (>)3*bovengrens van normaal (ULN), ALAT/aspartaataminotransferase (AST) >3*ULN, ALAT/AST >3*ULN en minder dan of gelijk aan (<=) 5*ULN, ALAT/AST >5*ULN en <=8*ULN, ALAT/AST >8*ULN en ALAT/AST >3*ULN, totaal bilirubine >2*ULN en alkalische fosfatase (ALP) <=2*ULN gerapporteerd.
Tot 7 dagen na stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel (tot 3 jaar en 4 maanden)
EUTP: Percentage deelnemers met op enig moment optreden van hemoglobine <= 10 gram per deciliter (g/dl) en <= 8 g/dl tussen baseline en tot 7 dagen na het einde van de behandeling (EOT)
Tijdsspanne: Baseline, tot 7 dagen na het einde van de behandeling (tot 3 jaar en 4 maanden)
Het percentage deelnemers met enig optreden van hemoglobine (Hgb) van minder dan of gelijk aan (<=) 10 g/dl en 8 g/dl tussen baseline en tot aan de laatste dag van de behandeling + 7 dagen tijdens EUTP werd gerapporteerd. Hier betekent "N" (aantal geanalyseerde proefpersonen) proefpersonen die evalueerbaar waren voor deze uitkomstmaat.
Baseline, tot 7 dagen na het einde van de behandeling (tot 3 jaar en 4 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 maart 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 mei 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 april 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

19 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 maart 2025

Laatst geverifieerd

1 maart 2025

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren