視神経脊髄炎における自家造血幹細胞移植 (SCT-NMO)
2018年4月30日 更新者：Jodie Burton MD, MSc, FRCPC、University of Calgary
視神経脊髄炎患者における自家造血幹細胞移植
視神経脊髄炎 (NMO) は、視覚と脊髄機能に影響を与える中枢神経系の脱髄変性疾患です。
この病気は多発性硬化症 (MS) に比べてまれですが、悲惨な病気であり、多くの場合、5 年死亡率が約 30% で、障害の蓄積につながります。
生存者は通常、失明、四肢不全麻痺、呼吸不全などの重篤な状態に陥ります。
病気の活動性を止めるのに非常に効果的な薬剤は見つかっていません。
幹細胞移植の治験の最近の結果とMSを含む自己免疫疾患の報告、およびNMOのメカニズムに基づいて、幹細胞移植がNMO患者に持続的な疾患の安定性をもたらす可能性があると予想しています。
この試験の仮説は、NMO 患者への自家造血幹細胞移植が再発予防に永続的な利益をもたらすだろうというものです。
具体的には、3 年間で再発を経験する患者の割合が 50% 減少すると予想しています。
移植後は合計5年間患者を追跡することになる。
調査の概要
詳細な説明
適格とみなされた患者は登録され、2段階の移植プロセスを受け、その後5年間にわたって6か月ごとにEDSS、視覚指標、MRI、AQP-4抗体、MSFCおよびSF36を評価する神経学的評価が行われる。
研究の種類
介入
入学 (実際)
3
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、カナダ、T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～65年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18 歳から 65 歳までの年齢
- Wingerchuk 2006 NMO 基準を使用した NMO の診断
- EDSS0-6.5
- 過去12か月以内に少なくとも1回のNMO療法による治療
- 過去 12 か月間に客観的かつ文書化された再発が 1 件、薬物療法にもかかわらず過去 24 か月に再発が 2 件あった
- ECOG パフォーマンス ステータス 0 ～ 3
- 血小板 ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x ULN
- 総ビリルビン ≤ 2.0 x ULN（ギルバート症候群の患者またはビリルビン上昇が非肝臓起源の患者を除く）
- 血清クレアチニン <1.5 x ULN またはクレアチニンクリアランス ≥50 cc/分
- 患者は試験の移植期間中カナダのアルバータ州に居住していなければならない
除外基準:
- 患者が研究プロトコルを完了する能力を危険にさらす可能性のある病気
- -非黒色腫皮膚癌、子宮頸部上皮内癌（CIN）または乳房癌を除く以前の悪性腫瘍、または5年以上前に治療された悪性腫瘍であり、最初の治療以来再発の証拠がない
- 妊娠中または授乳中の女性。 妊娠の可能性のある女性は、スクリーニング時に血清または尿中のβ-hCG妊娠検査が陰性でなければなりません
- 効果的な避妊手段を追求する能力がない、または追求する気がない
- FEV1/FVC < 予測値の 50%
- DLCO < 予測の 50%
- 安静時LVEF < 50%
- マウス、ウサギ、または大腸菌由来のタンパク質、または鉄化合物/薬剤に対する既知の過敏症
- 患者が安全に MRI 検査を受けることが妨げられる、体内に埋め込まれた金属物の存在
- 参加について書面によるインフォームドコンセントを提供できない、または提供したくない
- 無症候性細菌尿を除く活動性感染症
- -治験治療開始前4週間以内の治験治療の使用
- プレドニゾンに依存しており、動員療法前に最大0.5mg/kg/日まで減量することができない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：AHSCT
すべての患者は、2 段階のプロセスで自家造血幹細胞移植を受けます。
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AHSCT 手順:
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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3年間再発がない割合
時間枠：3年
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移植後3年で再発せずに生存している患者の割合
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3年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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5年間再発がない割合
時間枠：5年
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5年目に無再発で生存した患者の割合
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5年
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再発回数
時間枠：5年以上毎年
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NMO再発イベントの数
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5年以上毎年
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障害の進行
時間枠：5年以上
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EDSSが1段階進行するまでの時間
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5年以上
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網膜神経線維層（RFNL）の状態
時間枠：5年
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光干渉断層計による試行中のRNFLの変化
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5年
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25フィートの時限歩行テスト
時間枠：5年
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試験後の 25 フィートの時限歩行テストの変化
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5年
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パサート
時間枠：5年以上毎年
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認知機能を評価するためのペース聴覚連続追加テストの年次およびベースラインから試験終了までの変化。
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5年以上毎年
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入院
時間枠：5年以上
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入院数、試用期間中の入院日数
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5年以上
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全生存
時間枠：5年以上
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試用期間後の存続
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5年以上
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次の再発までの時間
時間枠：5年以上
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移植後の次の再発までの時間
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5年以上
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC、Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- 主任研究者：Jan Storek, MD,PhD、Department of Medicine, University of Calgary
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年3月1日
一次修了 (実際)
2017年3月1日
研究の完了 (実際)
2017年3月1日
試験登録日
最初に提出
2011年4月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年4月19日
最初の投稿 (見積もり)
2011年4月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年5月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年4月30日
最終確認日
2018年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。