Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto Neuromyelitis Opticassa (SCT-NMO)

maanantai 30. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto potilailla, joilla on Neuromyelitis Optica

Neuromyelitis Optica (NMO) on demyelinoiva ja rappeuttava keskushermoston häiriö, joka vaikuttaa näkökykyyn ja selkäytimen toimintaan. Tämä sairaus on harvinainen verrattuna multippeliskleroosiin (MS), mutta se on tuhoisa ja johtaa usein kasautuvaan vammaisuuteen, jonka viiden vuoden kuolleisuus on noin 30 %. Eloonjääneillä on tyypillisesti vakava sairaus, joka johtuu sokeudesta, kvadripareesista ja hengitysvajauksesta. Minkään aineen ei ole havaittu olevan erittäin tehokas taudin aktiivisuuden pysäyttämisessä. Kantasolusiirtokokeiden viimeaikaisten tulosten ja autoimmuunisairauksia, mukaan lukien MS-tautia, koskevien raporttien perusteella ja NMO:n mekanismeihin perustuen odotamme, että kantasolusiirto voi tarjota kestävää sairauden vakautta NMO-potilaille. Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että autologinen hematopoeettinen kantasolusiirto potilailla, joilla on NMO, tarjoaa pysyvää hyötyä uusiutumisen ehkäisyssä. Tarkemmin sanottuna odotamme 50 % vähenevän potilaiden osuudessa, jotka kokevat uusiutumisen kolmen vuoden aikana. Seuraamme potilaita yhteensä viisi vuotta elinsiirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka katsotaan kelpoisiksi, rekisteröidään, ja heille tehdään kaksivaiheinen siirtoprosessi, jota seuraa neurologiset arvioinnit kuuden kuukauden välein seuraavien viiden vuoden ajan, jossa arvioidaan EDSS, visuaaliset mittarit, MRI, AQP-4-vasta-aineet, MSFC ja SF36.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

3

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-65 vuotta mukaan lukien
  • NMO:n diagnoosi Wingerchuk 2006 NMO-kriteereillä
  • EDSS 0-6.5
  • Hoito vähintään yhdellä NMO-hoidolla viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Yksi objektiivinen ja dokumentoitu relapsi viimeisen 12 kuukauden aikana ja kaksi uusiutumista viimeisen 24 kuukauden aikana lääkehoidosta huolimatta
  • ECOG-suorituskykytila ​​0-3
  • Verihiutaleet ≥100 x 109/l
  • ALT ≤3 x ULN
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 x ULN, paitsi potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä tai potilailla, joilla bilirubiinin nousu ei ole peräisin maksasta
  • Seerumin kreatiniini < 1,5 x ULN tai kreatiniinipuhdistuma ≥ 50 cm3/min
  • Potilaiden on asuttava Albertassa, Kanadassa tutkimuksen elinsiirtojakson ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa sairaus, joka vaarantaisi potilaan kyvyn suorittaa tutkimusprotokolla
  • Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ (CIN) tai pahanlaatuinen syöpä, jota on hoidettu yli 5 vuotta aiemmin ilman merkkejä uusiutuvista taudista alkuperäisen hoidon jälkeen
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan β-hCG-raskaustesti seulonnassa
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus pyrkiä tehokkaisiin ehkäisykeinoihin
  • FEV1/FVC < 50 % ennustetusta
  • DLCO < 50 % ennustetusta
  • Lepo LVEF < 50 %
  • Tunnettu yliherkkyys hiirestä, kanista tai E. colista peräisin oleville proteiineille tai rautayhdisteille/lääkkeille
  • Kehoon istutettujen metalliesineiden läsnäolo, mikä estäisi potilaan kyvyn tehdä turvallisesti MRI-tutkimuksia
  • Ei pysty tai halua antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta osallistumiseen
  • Aktiivinen infektio paitsi oireeton bakteriuria
  • Tutkimushoitojen käyttö 4 viikon aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Prednisonista riippuvaiset potilaat, joita ei voida onnistuneesti pienentää korkeintaan 0,5 mg/kg/vrk ennen mobilisaatiohoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AHSCT
Kaikille potilaille tehdään autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto kaksivaiheisessa prosessissa.
Menettely: AHSCT

AHSCT-menettely:

  1. Mobilisointi ja sadonkorjuu:

    • Syklofosfamidi
    • Rituksimabi
    • GSCF
    • Deksametasoni
    • Afereesi

  2. Hoito ja infuusio (3-4 viikkoa mobilisoinnin ja sadonkorjuun jälkeen):

    • Syklofosfamidi
    • MESNA
    • Kani ATG
    • Rituksimabi
    • Metyyliprednisoloni
    • Kantasoluinfuusio
    • GSCF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osuus uusiutumisvapaa kolmen vuoden iässä
Aikaikkuna: 3 vuotta
Selviytyneiden potilaiden osuus, joilla ei ole uusiutumista kolmen vuoden kuluttua siirrosta
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osuus uusiutumisvapaa viiden vuoden iässä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Selviytyneiden potilaiden osuus, joilla ei ollut uusiutumista viidentenä vuonna
5 vuotta
Relapsien määrä
Aikaikkuna: Vuosittain yli 5 vuotta
NMO:n uusiutumistapahtumien määrä
Vuosittain yli 5 vuotta
Vammaisuuden eteneminen
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Aika EDSS:n etenemiseen yhdellä askeleella
Yli 5 vuotta
Verkkokalvon hermokuitukerroksen (RFNL) tila
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos RNFL:ssä optisella koherenssitomografialla kokeilun aikana
5 vuotta
25 jalan ajastettu kävelytesti
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos 25 jalan kävelytestissä kokeilun aikana
5 vuotta
PASAT
Aikaikkuna: Vuosittain yli 5 vuotta
Vuosittain ja muutos lähtötilanteesta kokeilun loppuun Paced Auditory Serial Addition Test -testissä kognitiivisten toimintojen arvioimiseksi.
Vuosittain yli 5 vuotta
Sairaalahoito
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Sairaalahoitojen lukumäärä, sairaalassaolopäivät koeajan aikana
Yli 5 vuotta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Selviytyminen koeajan aikana
Yli 5 vuotta
Seuraavan uusiutumisen aika
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Seuraavan relapsin aika siirron jälkeen
Yli 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Calgary

Tutkijat

  • Päätutkija: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Päätutkija: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 18. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 19. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 20. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 2. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CHREB ID# 23282

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Optica neuromyelitis

Kliiniset tutkimukset AHSCT

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uganda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa