Autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon i Neuromyelitt Optica (SCT-NMO)
30. april 2018 oppdatert av: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary
Autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon hos pasienter med neuromyelitt optica
Neuromyelitt Optica (NMO) er en demyeliniserende og degenerativ lidelse i CNS som påvirker syn og ryggmargsfunksjon.
Denne sykdommen er sjelden sammenlignet med multippel sklerose (MS), men den er ødeleggende og fører ofte til akkumulerende funksjonshemming med en 5 års dødelighet på omtrent 30 %.
Overlevende sitter vanligvis igjen med alvorlig sykelighet sekundært til blindhet, quadriparese og respirasjonssvikt.
Ingen midler har blitt funnet å være svært effektive for å stoppe sykdomsaktivitet.
Basert på nylige resultater av stamcelletransplantasjonsforsøk og rapporter i autoimmune sykdommer inkludert MS, og basert på mekanismene til NMO, forventer vi at stamcelletransplantasjon kan gi varig sykdomsstabilitet for NMO-pasienter.
Hypotesen for denne studien er at autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon hos pasienter med NMO vil gi varig fordel i tilbakefallsforebygging.
Konkret forventer vi en 50 % reduksjon i andelen pasienter som opplever tilbakefall over en treårsperiode.
Vi vil følge pasienter i totalt fem år etter transplantasjon.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Pasienter som anses kvalifisert vil bli registrert og gjennomgå en to-trinns transplantasjonsprosess etterfulgt av nevrologiske vurderinger hver 6. måned i de påfølgende 5 årene med vurdering av EDSS, visuelle beregninger, MR, AQP-4 antistoffer, MSFC og SF36.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder mellom 18-65, inkludert
- Diagnose av NMO ved bruk av Wingerchuk 2006 NMO-kriterier
- EDSS 0-6,5
- Behandling med minimum én NMO-behandling siste 12 måneder
- Ett objektivt og dokumentert tilbakefall de siste 12 månedene og to tilbakefallshendelser de siste 24 månedene til tross for medisinsk behandling
- ECOG ytelsesstatus 0-3
- Blodplater ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x ULN
- Total bilirubin ≤2,0 x ULN, unntatt hos pasienter med Gilbert syndrom eller hos pasienter hvor bilirubinstigningen er av ikke-hepatisk opprinnelse
- Serumkreatinin <1,5 x ULN eller kreatininclearance ≥50 cc/min
- Pasienter må bo i Alberta, Canada i løpet av transplantasjonsperioden for forsøket
Ekskluderingskriterier:
- Enhver sykdom som vil sette pasientens evne til å fullføre studieprotokollen i fare
- Tidligere malignitet med mindre ikke-melanom hudkreft, karsinom in situ i livmorhalsen (CIN) eller bryst, eller malignitet behandlet mer enn 5 år tidligere uten tegn på tilbakevendende sykdom siden første behandling
- Drektige eller ammende kvinner. Kvinner i fertil alder må ha en negativ serum eller urin β-hCG graviditetstest ved screening
- Manglende evne eller vilje til å forfølge effektive prevensjonsmidler
- FEV1/FVC < 50 % av predikert
- DLCO < 50 % av predikert
- Hvilende LVEF < 50 %
- Kjent overfølsomhet overfor mus-, kanin- eller E. Coli-avledede proteiner, eller overfor jernforbindelser/medisiner
- Tilstedeværelse av metalliske gjenstander implantert i kroppen som vil utelukke pasientens evne til trygt å ha MR-undersøkelser
- Kan ikke eller vil ikke gi skriftlig informert samtykke for deltakelse
- Aktiv infeksjon unntatt asymptomatisk bakteriuri
- Enhver bruk av forsøksbehandlinger innen 4 uker før oppstart av studiebehandling
- Pasienter avhengige av prednison som ikke kan trappes ned til maksimalt 0,5 mg/kg/d før mobiliseringsterapi
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AHSCT
Alle pasienter gjennomgår autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon i en to-trinns prosess.
|
AHSCT-prosedyre:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel tilbakefallsfri ved tre år
Tidsramme: 3 år
|
Andelen overlevende pasienter som er tilbakefallsfrie tre år etter transplantasjon
|
3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel tilbakefallsfri ved fem år
Tidsramme: 5 år
|
Andelen overlevende pasienter tilbakefallsfrie ved år fem
|
5 år
|
|
Antall tilbakefall
Tidsramme: Årlig over 5 år
|
Antall NMO-tilbakefallshendelser
|
Årlig over 5 år
|
|
Progresjon av funksjonshemming
Tidsramme: Over 5 år
|
Tid til progresjon av EDSS med ett trinn
|
Over 5 år
|
|
Status for retinal nervefiberlag (RFNL).
Tidsramme: 5 år
|
Endring i RNFL ved optisk koherenstomografi over forsøk
|
5 år
|
|
25 fots gangtest
Tidsramme: 5 år
|
Endring i 25 fot tidsbestemt gangtest over prøve
|
5 år
|
|
PASAT
Tidsramme: Årlig over 5 år
|
Årlig og endring fra baseline til slutten av forsøket i Paced Auditory Serial Addisjonstest for å vurdere kognitiv funksjon.
|
Årlig over 5 år
|
|
Sykehusinnleggelse
Tidsramme: Over 5 år
|
Antall sykehusinnleggelser, dager i sykehus over prøveperiode
|
Over 5 år
|
|
Total overlevelse
Tidsramme: Over 5 år
|
Overlevelse over prøveperiode
|
Over 5 år
|
|
Tid til neste tilbakefall
Tidsramme: Over 5 år
|
Tid til neste tilbakefall etter transplantasjon
|
Over 5 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- Hovedetterforsker: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. mars 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. mars 2017
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2017
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. april 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2011
Først lagt ut (Anslag)
20. april 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
2. mai 2018
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
30. april 2018
Sist bekreftet
1. april 2018
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CHREB ID# 23282
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .