Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas em Neuromielite Óptica (SCT-NMO)
30 de abril de 2018 atualizado por: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary
Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com neuromielite óptica
A neuromielite óptica (NMO) é um distúrbio desmielinizante e degenerativo do SNC que afeta a visão e a função da medula espinhal.
Esta doença é rara em comparação com a Esclerose Múltipla (EM), mas é devastadora e muitas vezes leva ao acúmulo de incapacidade com uma mortalidade de 5 anos de aproximadamente 30%.
Os sobreviventes geralmente ficam com morbidade grave secundária à cegueira, tetraparesia e insuficiência respiratória.
Nenhum agente foi encontrado para ser altamente eficaz na interrupção da atividade da doença.
Com base nos resultados recentes de ensaios e relatórios de transplante de células-tronco em doenças autoimunes, incluindo EM, e com base nos mecanismos da NMO, prevemos que o transplante de células-tronco pode fornecer estabilidade duradoura da doença para pacientes com NMO.
A hipótese do presente estudo é que o transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas em pacientes com NMO proporcionará benefício duradouro na prevenção de recaídas.
Especificamente, prevemos uma redução de 50% na proporção de pacientes com recaída em um período de três anos.
Estaremos acompanhando os pacientes por um total de cinco anos após o transplante.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os pacientes considerados elegíveis serão inscritos e submetidos a um processo de transplante de dois estágios, seguido de avaliações neurológicas a cada 6 meses pelos 5 anos seguintes, avaliando EDSS, métricas visuais, ressonância magnética, anticorpos AQP-4, MSFC e SF36.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
3
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade entre 18-65, inclusive
- Diagnóstico de NMO usando Wingerchuk 2006 NMO Criteria
- EDSS 0-6,5
- Tratamento com no mínimo uma terapia NMO nos últimos 12 meses
- Uma recaída objetiva e documentada nos últimos 12 meses e duas recaídas nos últimos 24 meses, apesar da terapia médica
- Status de desempenho ECOG 0-3
- Plaquetas ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x LSN
- Bilirrubina total ≤2,0 x LSN, exceto em pacientes com síndrome de Gilbert ou em pacientes nos quais o aumento da bilirrubina é de origem não hepática
- Creatinina sérica <1,5 x LSN ou depuração de creatinina ≥50 cc/min
- Os pacientes devem residir em Alberta, Canadá, durante o período de transplante do estudo
Critério de exclusão:
- Qualquer doença que comprometa a capacidade do paciente de concluir o protocolo do estudo
- Malignidade anterior, exceto câncer de pele não melanoma, carcinoma in situ do colo do útero (CIN) ou mama, ou malignidade tratada há mais de 5 anos sem evidência de doença recorrente desde o tratamento inicial
- Fêmeas grávidas ou lactantes. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez β-hCG sérico ou urinário negativo na triagem
- Incapacidade ou falta de vontade de buscar meios eficazes de controle de natalidade
- VEF1/CVF < 50% do previsto
- DLCO < 50% do previsto
- FEVE em repouso < 50%
- Hipersensibilidade conhecida a proteínas derivadas de camundongos, coelhos ou E. Coli ou a compostos/medicamentos de ferro
- Presença de objetos metálicos implantados no corpo que impeçam o paciente de realizar exames de ressonância magnética com segurança
- Incapaz ou relutante em fornecer consentimento informado por escrito para participação
- Infecção ativa, exceto bacteriúria assintomática
- Qualquer uso de terapias em investigação dentro de 4 semanas antes do início do tratamento do estudo
- Pacientes dependentes de prednisona que não podem ser reduzidos com sucesso a um máximo de 0,5mg/kg/d antes da terapia de mobilização
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: AHSCT
Todos os pacientes são submetidos a transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas em um processo de duas etapas.
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Procedimento AHSCT:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção livre de recaídas em três anos
Prazo: 3 anos
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A proporção de pacientes sobreviventes sem recaídas três anos após o transplante
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3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proporção livre de recaídas em cinco anos
Prazo: 5 anos
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A proporção de pacientes sobreviventes sem recaídas no quinto ano
|
5 anos
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Contagem de recaídas
Prazo: Anualmente mais de 5 anos
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Número de eventos de recaída NMO
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Anualmente mais de 5 anos
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Progressão da incapacidade
Prazo: Mais de 5 anos
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Tempo para progressão de EDSS em um passo
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Mais de 5 anos
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Status da camada de fibras nervosas da retina (RFNL)
Prazo: 5 anos
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Alteração na RNFL por tomografia de coerência óptica ao longo do ensaio
|
5 anos
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Teste de caminhada cronometrado de 25 pés
Prazo: 5 anos
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Mudança no teste de caminhada cronometrada de 25 pés durante o teste
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5 anos
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PASAT
Prazo: Anualmente mais de 5 anos
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Anual e mudança da linha de base até o final do teste no Teste de Adição Serial Auditivo Marcado para avaliar a função cognitiva.
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Anualmente mais de 5 anos
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Hospitalização
Prazo: Mais de 5 anos
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Número de hospitalizações, dias no hospital durante o período experimental
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Mais de 5 anos
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Sobrevida geral
Prazo: Mais de 5 anos
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Sobrevivência durante o período experimental
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Mais de 5 anos
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Tempo para a próxima recaída
Prazo: Mais de 5 anos
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Tempo até a próxima recaída após o transplante
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Mais de 5 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- Investigador principal: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de março de 2011
Conclusão Primária (Real)
1 de março de 2017
Conclusão do estudo (Real)
1 de março de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de abril de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de abril de 2011
Primeira postagem (Estimativa)
20 de abril de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de maio de 2018
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de abril de 2018
Última verificação
1 de abril de 2018
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Doenças oculares
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Neuromielite óptica
Outros números de identificação do estudo
- CHREB ID# 23282
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