Autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáció Neuromyelitis Opticában (SCT-NMO)
2018. április 30. frissítette: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary
Autológ hematopoietikus őssejt transzplantáció Neuromyelitis Opticában szenvedő betegeknél
A Neuromyelitis Optica (NMO) a központi idegrendszer demielinizáló és degeneratív rendellenessége, amely befolyásolja a látást és a gerincvelő működését.
Ez a betegség ritka a sclerosis multiplexhez (MS) képest, de pusztító, és gyakran halmozódó rokkantsághoz vezet, 5 éves halálozási aránya körülbelül 30%.
A túlélőket jellemzően súlyos megbetegedések okozzák vakság, quadriparesis és légzési elégtelenség következtében.
Egyetlen szer sem bizonyult rendkívül hatékonynak a betegség aktivitásának megállításában.
Az őssejt-transzplantációs kísérletek legújabb eredményei és az autoimmun betegségekről, köztük az SM-ről szóló jelentések, valamint az NMO mechanizmusai alapján arra számítunk, hogy az őssejt-transzplantáció tartós betegségstabilitást biztosíthat az NMO-betegek számára.
A jelen vizsgálat hipotézise az, hogy az NMO-ban szenvedő betegek autológ hematopoetikus őssejt-transzplantációja tartós előnyökkel jár a visszaesés megelőzésében.
Konkrétan azt várjuk, hogy három év alatt 50%-kal csökkenjen a visszaesést tapasztaló betegek aránya.
A transzplantáció után összesen öt évig követjük a betegeket.
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az alkalmasnak ítélt betegeket besorolják, és kétlépcsős transzplantációs folyamaton esnek át, majd a következő 5 évben 6 havonta neurológiai vizsgálatot végeznek az EDSS, a vizuális metrikák, az MRI, az AQP-4 antitestek, az MSFC és az SF36 értékelésével.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
3
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor 18-65 év között
- Az NMO diagnózisa Wingerchuk 2006 NMO-kritériumok segítségével
- EDSS 0-6,5
- Kezelés legalább egy NMO terápiával az elmúlt 12 hónapban
- Egy objektív és dokumentált relapszus az elmúlt 12 hónapban és két relapszus az elmúlt 24 hónapban az orvosi kezelés ellenére
- ECOG teljesítmény állapota 0-3
- Vérlemezkék ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x ULN
- Összes bilirubin ≤ 2,0 x ULN, kivéve a Gilbert-szindrómás betegeket vagy azokat, akiknél a bilirubinszint emelkedése nem máj eredetű
- Szérum kreatinin < 1,5 x ULN vagy kreatinin clearance ≥ 50 cm3/perc
- A betegeknek a kanadai Albertában kell tartózkodniuk a vizsgálat transzplantációs időszaka alatt
Kizárási kritériumok:
- Minden olyan betegség, amely veszélyezteti a páciens azon képességét, hogy teljesítse a vizsgálati protokollt
- Korábbi rosszindulatú daganat, kivéve, ha nem melanómás bőrrák, méhnyak- vagy emlőcarcinoma in situ, vagy több mint 5 éve kezelt rosszindulatú daganat, amelynél a kezdeti kezelés óta nem volt jele a betegség visszatérésének
- Terhes vagy szoptató nőstények. Fogamzóképes nőknek negatív szérum- vagy vizelet-β-hCG terhességi tesztet kell mutatniuk a szűréskor
- Képtelenség vagy hajlandóság a fogamzásgátlás hatékony eszközeinek követésére
- FEV1/FVC < 50%-a előre jelzett értéknek
- DLCO < 50%-a előrejelzettnek
- Nyugalmi LVEF < 50 %
- Egér-, nyúl- vagy E. coli eredetű fehérjékkel vagy vasvegyületekkel/gyógyszerekkel szembeni ismert túlérzékenység
- A testbe beültetett fémtárgyak jelenléte, amely kizárja a páciens lehetőségét az MRI-vizsgálatok biztonságos elvégzésére
- Nem tud vagy nem akar írásos beleegyező nyilatkozatot adni a részvételhez
- Aktív fertőzés, kivéve a tünetmentes bakteriuriát
- Bármilyen vizsgálati terápia alkalmazása a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 4 héten belül
- Prednizon-függő betegek, akiknél a mobilizációs terápia előtt nem lehet sikeresen csökkenteni a maximum 0,5 mg/ttkg/nap dózist
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: AHSCT
Minden beteg autológ hematopoietikus őssejt-transzplantáción esik át kétlépcsős folyamatban.
|
AHSCT eljárás:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Három év alatt relapszusmentes az arány
Időkeret: 3 év
|
Azon túlélő betegek aránya, akik a transzplantáció után három évvel visszaeséstől mentesek
|
3 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Relapszusmentes az arány öt év alatt
Időkeret: 5 év
|
Az ötödik évben relapszusmentes túlélő betegek aránya
|
5 év
|
|
Visszaesések száma
Időkeret: Évente több mint 5 év
|
Az NMO visszaeséseinek száma
|
Évente több mint 5 év
|
|
A rokkantság progressziója
Időkeret: 5 év felett
|
Az EDSS egy lépéssel történő előrehaladásának ideje
|
5 év felett
|
|
Retina idegrostréteg (RFNL) állapota
Időkeret: 5 év
|
Az RNFL változása optikai koherencia-tomográfiával a kísérlet során
|
5 év
|
|
25 láb időzített sétateszt
Időkeret: 5 év
|
Változás a 25 láb időzített sétatesztben a próba alatt
|
5 év
|
|
PASAT
Időkeret: Évente több mint 5 év
|
Éves és változás az alapvonaltól a próba végéig a Paced Auditory Serial Addition Testben a kognitív funkciók értékelésére.
|
Évente több mint 5 év
|
|
Kórházi ápolás
Időkeret: 5 év felett
|
Kórházi kezelések száma, kórházban töltött napok a próbaidőszakban
|
5 év felett
|
|
Általános túlélés
Időkeret: 5 év felett
|
Túlélés a próbaidő alatt
|
5 év felett
|
|
Ideje a következő visszaesésnek
Időkeret: 5 év felett
|
Az átültetés utáni következő visszaesés ideje
|
5 év felett
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- Kutatásvezető: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. március 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2017. március 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2017. március 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. április 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. április 19.
Első közzététel (Becslés)
2011. április 20.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2018. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2018. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2018. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Szembetegségek
- Látóideg-betegségek
- Koponyaideg-betegségek
- Myelitis, keresztirányú
- Optikai ideggyulladás
- Neuromyelitis Optica
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CHREB ID# 23282
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .