自体造血干细胞移植治疗视神经脊髓炎 (SCT-NMO)
2018年4月30日 更新者：Jodie Burton MD, MSc, FRCPC、University of Calgary
视神经脊髓炎患者的自体造血干细胞移植
视神经脊髓炎 (NMO) 是一种影响视力和脊髓功能的中枢神经系统脱髓鞘和退行性疾病。
与多发性硬化症 (MS) 相比，这种疾病很少见，但它具有破坏性，通常会导致残疾累积，5 年死亡率约为 30%。
幸存者通常会继发于失明、四肢瘫痪和呼吸衰竭等严重疾病。
尚未发现任何药剂在阻止疾病活动方面非常有效。
根据干细胞移植试验的最新结果和包括 MS 在内的自身免疫性疾病的报告，并基于 NMO 的机制，我们预计干细胞移植可能为 NMO 患者提供持久的疾病稳定性。
本试验的假设是，对 NMO 患者进行自体造血干细胞移植将为预防复发提供持久益处。
具体而言，我们预计三年内复发的患者比例将减少 50%。
移植后，我们将跟踪患者总共五年。
研究概览
详细说明
被认为符合条件的患者将被纳入并接受两阶段移植过程，然后在接下来的 5 年中每 6 个月进行一次神经学评估，评估 EDSS、视觉指标、MRI、AQP-4 抗体、MSFC 和 SF36。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
3
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Alberta
-
Calgary、Alberta、加拿大、T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 年龄在 18-65 岁之间，包括在内
- 使用 Wingerchuk 2006 NMO 标准诊断 NMO
- EDSS 0-6.5
- 在过去 12 个月内接受过至少一种 NMO 治疗
- 尽管接受了药物治疗，但在过去 12 个月内发生了一次客观且有记录的复发，在过去 24 个月内发生了两次复发事件
- ECOG 体能状态 0-3
- 血小板≥100×109/L
- ALT ≤3 x 正常值上限
- 总胆红素≤2.0 x ULN，吉尔伯特综合征患者或胆红素升高非肝源性患者除外
- 血清肌酐 <1.5 x ULN 或肌酐清除率 ≥50 cc/min
- 在试验的移植期间，患者必须居住在加拿大艾伯塔省
排除标准：
- 任何会危及患者完成研究方案的能力的疾病
- 既往恶性肿瘤，除非非黑色素瘤皮肤癌、宫颈原位癌 (CIN) 或乳腺癌，或恶性肿瘤治疗超过 5 年且自初始治疗后无复发性疾病证据
- 怀孕或哺乳期的女性。 有生育能力的女性在筛选时必须具有阴性血清或尿液 β-hCG 妊娠试验
- 无法或不愿寻求有效的节育手段
- FEV1/FVC < 预测值的 50%
- DLCO < 预测值的 50%
- 静息 LVEF < 50 %
- 已知对小鼠、兔或大肠杆菌来源的蛋白质或铁化合物/药物过敏
- 植入体内的金属物体会妨碍患者安全地进行 MRI 检查
- 无法或不愿提供参与的书面知情同意书
- 除无症状菌尿外的活动性感染
- 在研究治疗开始前 4 周内使用过任何研究治疗
- 依赖泼尼松且无法在动员治疗前成功减量至最大 0.5mg/kg/d 的患者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：AHSCT
所有患者均分两个阶段进行自体造血干细胞移植。
|
AHSCT 程序：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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三年无复发比例
大体时间：3年
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移植后三年无复发的存活患者比例
|
3年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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五年无复发比例
大体时间：5年
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第 5 年无复发的存活患者比例
|
5年
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复发次数
大体时间：5年以上每年一次
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NMO 复发事件的数量
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5年以上每年一次
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残疾进展
大体时间：5年以上
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EDSS 进展一步的时间
|
5年以上
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视网膜神经纤维层 (RFNL) 状态
大体时间：5年
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光学相干断层扫描在试验中的 RNFL 变化
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5年
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25 英尺计时步行测试
大体时间：5年
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25 英尺计时步行测试在试验中的变化
|
5年
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卫星
大体时间：5年以上每年一次
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在节奏听觉连续加法测试中每年从基线到试验结束的变化，以评估认知功能。
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5年以上每年一次
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住院
大体时间：5年以上
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住院次数，试用期内住院天数
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5年以上
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总生存期
大体时间：5年以上
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试用期生存
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5年以上
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下次复发的时间
大体时间：5年以上
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移植后到下一次复发的时间
|
5年以上
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC、Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- 首席研究员：Jan Storek, MD,PhD、Department of Medicine, University of Calgary
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年3月1日
初级完成 (实际的)
2017年3月1日
研究完成 (实际的)
2017年3月1日
研究注册日期
首次提交
2011年4月18日
首先提交符合 QC 标准的
2011年4月19日
首次发布 (估计)
2011年4月20日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年5月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年4月30日
最后验证
2018年4月1日
更多信息
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