Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w zapaleniu nerwu wzrokowego (SCT-NMO)

30 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z zapaleniem nerwu wzrokowego

Neuromyelitis Optica (NMO) to demielinizacyjna i zwyrodnieniowa choroba ośrodkowego układu nerwowego, wpływająca na wzrok i funkcję rdzenia kręgowego. Ta choroba jest rzadka w porównaniu ze stwardnieniem rozsianym (SM), ale jest wyniszczająca i często prowadzi do kumulującej się niepełnosprawności z 5-letnią śmiertelnością w przybliżeniu 30%. Osoby, które przeżyły, są zazwyczaj pozostawione z ciężką chorobowością wtórną do ślepoty, niedowładu czterokończynowego i niewydolności oddechowej. Żaden środek nie okazał się wysoce skuteczny w powstrzymywaniu aktywności choroby. Na podstawie ostatnich wyników prób przeszczepu komórek macierzystych i raportów dotyczących chorób autoimmunologicznych, w tym stwardnienia rozsianego, oraz w oparciu o mechanizmy NMO, przewidujemy, że przeszczep komórek macierzystych może zapewnić trwałą stabilizację choroby u pacjentów z NMO. Hipotezą niniejszego badania jest to, że autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z NMO zapewni trwałe korzyści w zapobieganiu nawrotom. W szczególności przewidujemy zmniejszenie o 50% odsetka pacjentów doświadczających nawrotu w okresie trzech lat. Będziemy obserwować pacjentów łącznie przez pięć lat po transplantacji.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy zostaną uznani za kwalifikujących się, zostaną włączeni i przejdą dwuetapowy proces przeszczepu, po którym co 6 miesięcy przez kolejne 5 lat będą przeprowadzane oceny neurologiczne, oceniające EDSS, wskaźniki wizualne, MRI, przeciwciała AQP-4, MSFC i SF36.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

3

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 65 lat włącznie
  • Diagnoza NMO przy użyciu kryteriów Wingerchuk 2006 NMO
  • EDSS 0-6,5
  • Leczenie co najmniej jedną terapią NMO w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Jeden obiektywny i udokumentowany nawrót w ciągu ostatnich 12 miesięcy i dwa nawroty w ciągu ostatnich 24 miesięcy pomimo leczenia
  • Stan wydajności ECOG 0-3
  • Płytki krwi ≥100 x 109/l
  • AlAT ≤3 x GGN
  • Bilirubina całkowita ≤2,0 x GGN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta lub pacjentów, u których wzrost stężenia bilirubiny nie ma pochodzenia wątrobowego
  • Stężenie kreatyniny w surowicy <1,5 x GGN lub klirens kreatyniny ≥50 cm3/min
  • Pacjenci muszą mieszkać w Albercie w Kanadzie na czas trwania badania w okresie przeszczepu

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek choroba, która mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do ukończenia protokołu badania
  • Wcześniejszy nowotwór złośliwy, chyba że nieczerniakowy rak skóry, rak in situ szyjki macicy (CIN) lub piersi lub nowotwór złośliwy leczony ponad 5 lat wcześniej bez objawów nawrotu choroby od początkowego leczenia
  • Samice w ciąży lub karmiące. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego β-hCG z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego
  • Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń
  • FEV1/FVC < 50% wartości należnej
  • DLCO < 50% prognozy
  • spoczynkowa LVEF < 50%
  • Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli lub na związki/leki żelaza
  • Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badań MRI
  • Nie mogą lub nie chcą wyrazić pisemnej świadomej zgody na udział
  • Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowego bakteriomoczu
  • Każde zastosowanie terapii eksperymentalnych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Pacjenci uzależnieni od prednizonu, u których nie można skutecznie zmniejszyć dawki do maksymalnej dawki 0,5 mg/kg mc./dobę przed terapią mobilizującą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AHSCT
Wszyscy pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w procesie dwuetapowym.
Procedura: AHSCT

Procedura AHSCT:

  1. Mobilizacja i zbieranie:

    • Cyklofosfamid
    • Rytuksymab
    • GSCF
    • Deksametazon
    • Afereza

  2. Kondycjonowanie i Infuzja (3-4 tygodnie po Mobilizacji i Zbiorze):

    • Cyklofosfamid
    • MESNA
    • Królik ATG
    • Rytuksymab
    • metyloprednizolon
    • Infuzja komórek macierzystych
    • GSCF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek bez nawrotów po trzech latach
Ramy czasowe: 3 lata
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli, bez nawrotów po trzech latach od przeszczepu
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek bez nawrotów po pięciu latach
Ramy czasowe: 5 lat
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli, bez nawrotów w piątym roku
5 lat
Liczba nawrotów
Ramy czasowe: Rocznie przez 5 lat
Liczba zdarzeń nawrotu NMO
Rocznie przez 5 lat
Postęp niepełnosprawności
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Czas do progresji EDSS o jeden krok
Ponad 5 lat
Stan warstwy włókien nerwowych siatkówki (RFNL).
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w RNFL za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej w okresie próbnym
5 lat
25-stopowy test marszu na czas
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w teście marszu na czas na 25 stóp w porównaniu z próbą
5 lat
PASAT
Ramy czasowe: Rocznie przez 5 lat
Co roku i zmiana od punktu początkowego do końca badania w teście dodawania seryjnego stymulacji słuchowej w celu oceny funkcji poznawczych.
Rocznie przez 5 lat
Hospitalizacja
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Liczba hospitalizacji, dni pobytu w szpitalu w okresie próbnym
Ponad 5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Przeżycie w okresie próbnym
Ponad 5 lat
Czas na kolejny nawrót
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Czas do następnego nawrotu po przeszczepie
Ponad 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Calgary

Śledczy

  • Główny śledczy: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Główny śledczy: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

20 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CHREB ID# 23282

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na AHSCT

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belgium

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj