Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток при оптикомиелите (SCT-NMO)

30 апреля 2018 г. обновлено: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с оптиконейромиелитом

Оптический нейромиелит (ОНМ) представляет собой демиелинизирующее и дегенеративное заболевание ЦНС, поражающее зрение и функцию спинного мозга. Это заболевание встречается редко по сравнению с рассеянным склерозом (РС), но оно разрушительно и часто приводит к накоплению инвалидности с 5-летней смертностью примерно 30%. Выжившие, как правило, остаются с тяжелыми заболеваниями, вторичными по отношению к слепоте, квадрипарезу и дыхательной недостаточности. Не было обнаружено ни одного агента, обладающего высокой эффективностью в прекращении активности болезни. Основываясь на недавних результатах испытаний трансплантации стволовых клеток и сообщениях об аутоиммунных заболеваниях, включая рассеянный склероз, а также на механизмах NMO, мы ожидаем, что трансплантация стволовых клеток может обеспечить длительную стабильность заболевания для пациентов с NMO. Гипотеза настоящего исследования состоит в том, что аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток у пациентов с НМО обеспечит длительную пользу в предотвращении рецидивов. В частности, мы ожидаем 50-процентное сокращение доли пациентов, у которых возник рецидив, в течение трехлетнего периода. Мы будем наблюдать за пациентами в течение пяти лет после трансплантации.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Пациенты, которые будут признаны подходящими, будут зачислены и подвергнуты двухэтапному процессу трансплантации с последующим неврологическим обследованием каждые 6 месяцев в течение следующих 5 лет с оценкой EDSS, визуальных показателей, МРТ, антител AQP-4, MSFC и SF36.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

3

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Канада, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Возраст от 18 до 65 лет включительно
  • Диагностика НМО с использованием Критериев НМО Wingerchuk 2006
  • ЭДСС 0-6,5
  • Лечение минимум одной терапией НМО за последние 12 месяцев
  • Один объективный и задокументированный рецидив за последние 12 месяцев и два случая рецидива за последние 24 месяца, несмотря на медикаментозную терапию.
  • Статус производительности ECOG 0-3
  • Тромбоциты ≥100 x 109/л
  • АЛТ ≤3 х ВГН
  • Общий билирубин ≤2,0 x ВГН, за исключением пациентов с синдромом Жильбера или пациентов, у которых повышение билирубина имеет непеченочное происхождение
  • Креатинин сыворотки <1,5 x ВГН или клиренс креатинина ≥50 см3/мин.
  • Пациенты должны проживать в Альберте, Канада, в течение периода трансплантации испытания.

Критерий исключения:

  • Любое заболевание, которое может поставить под угрозу способность пациента завершить протокол исследования.
  • Злокачественные новообразования в анамнезе, за исключением немеланомного рака кожи, карциномы in situ шейки матки (CIN) или молочной железы, или злокачественных новообразований, пролеченных более 5 лет назад без признаков рецидива заболевания с момента первоначального лечения
  • Беременные или кормящие самки. Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность β-ХГЧ в сыворотке или моче при скрининге.
  • Неспособность или нежелание применять эффективные средства контроля над рождаемостью
  • ОФВ1/ФЖЕЛ < 50% от ожидаемого
  • DLCO < 50% от прогнозируемого
  • ФВ ЛЖ в покое < 50 %
  • Известная гиперчувствительность к мышиным, кроличьим белкам или белкам, полученным из кишечной палочки, или к соединениям/лекарствам железа.
  • Наличие металлических предметов, имплантированных в тело, которые мешают пациенту безопасно проходить МРТ-исследования.
  • Не может или не желает дать письменное информированное согласие на участие
  • Активная инфекция, за исключением бессимптомной бактериурии
  • Любое использование исследуемых методов лечения в течение 4 недель до начала исследуемого лечения.
  • Пациенты, зависимые от преднизолона, которым не удается успешно снизить дозу до максимальной дозы 0,5 мг/кг/сутки перед мобилизационной терапией.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AHSCT
Всем пациентам проводится двухэтапная трансплантация аутологичных гемопоэтических стволовых клеток.
Процедура: AHSCT

Процедура AHSCT:

  1. Мобилизация и сбор урожая:

    • Циклофосфамид
    • Ритуксимаб
    • GSCF
    • Дексаметазон
    • аферез

  2. Кондиционирование и инфузия (3-4 недели после мобилизации и сбора урожая):

    • Циклофосфамид
    • МЕСНА
    • Кролик АТГ
    • Ритуксимаб
    • Метилпреднизолон
    • Инфузия стволовых клеток
    • GSCF

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля безрецидивных через три года
Временное ограничение: 3 года
Доля выживших пациентов, у которых не было рецидивов через три года после трансплантации
3 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля безрецидивных через пять лет
Временное ограничение: 5 лет
Доля выживших пациентов без рецидивов на пятом году жизни
5 лет
Количество рецидивов
Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет
Количество случаев рецидива НМО
Ежегодно в течение 5 лет
Прогрессирование инвалидности
Временное ограничение: Более 5 лет
Время до прогрессирования EDSS на один шаг
Более 5 лет
Состояние слоя нервных волокон сетчатки (RFNL)
Временное ограничение: 5 лет
Изменение СНВС по данным оптической когерентной томографии в ходе исследования
5 лет
Тест ходьбы на время на 25 футов
Временное ограничение: 5 лет
Изменения в тесте с ходьбой на время на 25 футов по сравнению с испытанием
5 лет
ПАСАТ
Временное ограничение: Ежегодно в течение 5 лет
Ежегодно и изменение от исходного уровня до конца испытания в тесте постепенного слухового последовательного добавления для оценки когнитивной функции.
Ежегодно в течение 5 лет
Госпитализация
Временное ограничение: Более 5 лет
Количество госпитализаций, дней в стационаре за испытательный срок
Более 5 лет
Общая выживаемость
Временное ограничение: Более 5 лет
Выживание в течение испытательного срока
Более 5 лет
Время до следующего рецидива
Временное ограничение: Более 5 лет
Время до следующего рецидива после трансплантации
Более 5 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Calgary

Следователи

  • Главный следователь: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Главный следователь: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 марта 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 марта 2017 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 марта 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 апреля 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 апреля 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 апреля 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 мая 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 апреля 2018 г.

Последняя проверка

1 апреля 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CHREB ID# 23282

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться