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Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Neuromyelitis optica (SCT-NMO)

30. April 2018 aktualisiert von: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit Neuromyelitis optica

Neuromyelitis optica (NMO) ist eine demyelinisierende und degenerative Erkrankung des ZNS, die das Sehvermögen und die Rückenmarksfunktion beeinträchtigt. Diese Krankheit ist im Vergleich zu Multipler Sklerose (MS) selten, aber sie ist verheerend und führt häufig zu einer zunehmenden Behinderung mit einer 5-Jahres-Mortalität von etwa 30 %. Bei den Überlebenden kommt es in der Regel zu schwerer Morbidität als Folge von Blindheit, Quadriparese und Atemversagen. Es wurde festgestellt, dass kein Wirkstoff die Krankheitsaktivität hochwirksam stoppen kann. Basierend auf den jüngsten Ergebnissen von Stammzelltransplantationsversuchen und Berichten zu Autoimmunerkrankungen, einschließlich MS, und basierend auf den Mechanismen von NMO gehen wir davon aus, dass die Stammzelltransplantation bei NMO-Patienten zu einer dauerhaften Krankheitsstabilität führen kann. Die Hypothese der vorliegenden Studie ist, dass eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit NMO einen dauerhaften Nutzen bei der Rückfallprävention bringen wird. Konkret gehen wir davon aus, dass der Anteil der Patienten, bei denen ein Rückfall auftritt, über einen Zeitraum von drei Jahren um 50 % sinken wird. Insgesamt werden wir die Patienten fünf Jahre nach der Transplantation begleiten.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die als geeignet gelten, werden aufgenommen und durchlaufen einen zweistufigen Transplantationsprozess, gefolgt von neurologischen Untersuchungen alle 6 Monate für die folgenden 5 Jahre, wobei EDSS, visuelle Messwerte, MRT, AQP-4-Antikörper, MSFC und SF36 beurteilt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

3

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 18 und 65 Jahren
  • Diagnose von NMO anhand der NMO-Kriterien von Wingerchuk 2006
  • EDSS 0-6,5
  • Behandlung mit mindestens einer NMO-Therapie in den letzten 12 Monaten
  • Ein objektiver und dokumentierter Rückfall in den letzten 12 Monaten und zwei Rückfallereignisse in den letzten 24 Monaten trotz medikamentöser Therapie
  • ECOG-Leistungsstatus 0-3
  • Blutplättchen ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x ULN
  • Gesamtbilirubin ≤ 2,0 x ULN, außer bei Patienten mit Gilbert-Syndrom oder bei Patienten, bei denen der Bilirubinanstieg nicht hepatischen Ursprungs ist
  • Serumkreatinin <1,5 x ULN oder Kreatinin-Clearance ≥50 cc/min
  • Die Patienten müssen für die Dauer der Transplantationsphase der Studie in Alberta, Kanada, wohnen

Ausschlusskriterien:

  • Jede Krankheit, die die Fähigkeit des Patienten gefährden würde, das Studienprotokoll abzuschließen
  • Frühere bösartige Erkrankung, es sei denn, es handelt sich nicht um einen nicht-melanozytären Hautkrebs, ein Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses (CIN) oder der Brust oder um eine bösartige Erkrankung, die mehr als 5 Jahre zuvor behandelt wurde und seit der ersten Behandlung keine Anzeichen einer wiederkehrenden Erkrankung vorliegen
  • Schwangere oder stillende Weibchen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss beim Screening ein negativer β-hCG-Schwangerschaftstest im Serum oder Urin vorliegen
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, wirksame Methoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • FEV1/FVC < 50 % des Vorhersagewerts
  • DLCO < 50 % des vorhergesagten Werts
  • Ruhe-LVEF < 50 %
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Proteine ​​aus Mäusen, Kaninchen oder E. Coli oder gegen Eisenverbindungen/Medikamente
  • Vorhandensein von im Körper implantierten metallischen Gegenständen, die den Patienten daran hindern würden, sichere MRT-Untersuchungen durchzuführen
  • Unfähig oder nicht bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme abzugeben
  • Aktive Infektion außer asymptomatischer Bakteriurie
  • Jede Anwendung von Prüftherapien innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung
  • Patienten, die auf Prednison angewiesen sind und vor der Mobilisierungstherapie nicht erfolgreich auf ein Maximum von 0,5 mg/kg/Tag reduziert werden können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AHSCT
Alle Patienten werden in einem zweistufigen Verfahren einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen.
Verfahren: AHSCT

AHSCT-Verfahren:

  1. Mobilisierung und Ernte:

    • Cyclophosphamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexamethason
    • Apherese

  2. Konditionierung und Infusion (3–4 Wochen nach Mobilisierung und Ernte):

    • Cyclophosphamid
    • MESNA
    • Kaninchen-ATG
    • Rituximab
    • Methylprednisolon
    • Stammzellinfusion
    • GSCF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil rückfallfrei nach drei Jahren
Zeitfenster: 3 Jahre
Der Anteil der überlebenden Patienten, die drei Jahre nach der Transplantation rezidivfrei sind
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil rückfallfrei nach fünf Jahren
Zeitfenster: 5 Jahre
Der Anteil der überlebenden Patienten, die im fünften Jahr keinen Rückfall hatten
5 Jahre
Anzahl der Rückfälle
Zeitfenster: Jährlich über 5 Jahre
Anzahl der NMO-Rückfallereignisse
Jährlich über 5 Jahre
Fortschreiten der Behinderung
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Zeit bis zum Fortschreiten des EDSS um einen Schritt
Über 5 Jahre
Status der retinalen Nervenfaserschicht (RFNL).
Zeitfenster: 5 Jahre
Veränderung der RNFL durch optische Kohärenztomographie im Laufe des Versuchs
5 Jahre
Zeitgesteuerter 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: 5 Jahre
Änderung des 25-Fuß-Gehtests gegenüber dem Versuch
5 Jahre
PASAT
Zeitfenster: Jährlich über 5 Jahre
Jährlich und Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des Versuchs im Paced Auditory Serial Addition Test zur Beurteilung der kognitiven Funktion.
Jährlich über 5 Jahre
Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Anzahl der Krankenhauseinweisungen, Tage im Krankenhaus während der Probezeit
Über 5 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Überleben während der Probezeit
Über 5 Jahre
Zeit für den nächsten Rückfall
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Zeit bis zum nächsten Rückfall nach der Transplantation
Über 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Calgary

Ermittler

  • Hauptermittler: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Hauptermittler: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. April 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2018

Zuletzt verifiziert

1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHREB ID# 23282

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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