Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en neuromielitis óptica (SCT-NMO)
30 de abril de 2018 actualizado por: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary
Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con neuromielitis óptica
La neuromielitis óptica (NMO) es un trastorno desmielinizante y degenerativo del SNC que afecta la visión y la función de la médula espinal.
Esta enfermedad es rara en comparación con la esclerosis múltiple (EM), pero es devastadora y, a menudo, conduce a una discapacidad acumulada con una mortalidad a los 5 años de aproximadamente el 30 %.
Los sobrevivientes típicamente quedan con morbilidad severa secundaria a ceguera, cuadriparesia e insuficiencia respiratoria.
No se ha encontrado que ningún agente sea altamente efectivo para detener la actividad de la enfermedad.
Según los resultados recientes de los ensayos e informes de trasplante de células madre en enfermedades autoinmunes, incluida la EM, y según los mecanismos de la NMO, anticipamos que el trasplante de células madre puede proporcionar una estabilidad duradera de la enfermedad para los pacientes con NMO.
La hipótesis del presente ensayo es que el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con NMO proporcionará un beneficio duradero en la prevención de recaídas.
Específicamente, anticipamos una reducción del 50 % en la proporción de pacientes que experimentan una recaída durante un período de tres años.
Seguiremos a los pacientes durante un total de cinco años después del trasplante.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los pacientes que se consideren elegibles se inscribirán y se someterán a un proceso de trasplante de dos etapas seguido de evaluaciones neurológicas cada 6 meses durante los siguientes 5 años evaluando EDSS, métricas visuales, resonancia magnética, anticuerpos AQP-4, MSFC y SF36.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
3
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad entre 18-65, inclusive
- Diagnóstico de NMO usando Wingerchuk 2006 NMO Criteria
- EDSS 0-6.5
- Tratamiento con un mínimo de una terapia NMO en los últimos 12 meses
- Una recaída objetiva y documentada en los últimos 12 meses y dos eventos de recaída en los últimos 24 meses a pesar del tratamiento médico
- Estado funcional ECOG 0-3
- Plaquetas ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x LSN
- Bilirrubina total ≤2,0 x ULN, excepto en pacientes con síndrome de Gilbert o en pacientes en los que la elevación de bilirrubina no es de origen hepático
- Creatinina sérica <1,5 x LSN o aclaramiento de creatinina ≥50 cc/min
- Los pacientes deben residir en Alberta, Canadá, durante el período de trasplante del ensayo.
Criterio de exclusión:
- Cualquier enfermedad que pueda poner en peligro la capacidad del paciente para completar el protocolo del estudio.
- Neoplasia maligna previa a menos que sea cáncer de piel no melanoma, carcinoma in situ del cuello uterino (CIN) o mama, o neoplasia maligna tratada hace más de 5 años sin evidencia de enfermedad recurrente desde el tratamiento inicial
- Hembras gestantes o lactantes. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo de β-hCG en suero u orina negativa en la selección.
- Incapacidad o falta de voluntad para buscar medios efectivos de control de la natalidad.
- FEV1/FVC < 50 % del valor teórico
- DLCO < 50% de lo previsto
- FEVI en reposo < 50 %
- Hipersensibilidad conocida a proteínas derivadas de ratón, conejo o E. Coli, o a compuestos/medicamentos de hierro
- Presencia de objetos metálicos implantados en el cuerpo que impedirían la capacidad del paciente para someterse a exámenes de resonancia magnética de manera segura
- No puede o no quiere dar su consentimiento informado por escrito para participar
- Infección activa excepto bacteriuria asintomática
- Cualquier uso de terapias en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al inicio del tratamiento del estudio
- Pacientes dependientes de prednisona que no pueden reducirse con éxito a un máximo de 0,5 mg/kg/d antes de la terapia de movilización
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: AHSCT
Todos los pacientes se someten a un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en un proceso de dos etapas.
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Procedimiento AHSCT:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción libre de recaídas a los tres años
Periodo de tiempo: 3 años
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La proporción de pacientes sobrevivientes que están libres de recaídas tres años después del trasplante
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Proporción libre de recaídas a los cinco años
Periodo de tiempo: 5 años
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La proporción de pacientes sobrevivientes sin recaídas al quinto año
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5 años
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Recuento de recaídas
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
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Número de eventos de recaída de NMO
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Anualmente durante 5 años
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Progresión de la discapacidad
Periodo de tiempo: Más de 5 años
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Tiempo hasta la progresión de EDSS en un paso
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Más de 5 años
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Estado de la capa de fibras nerviosas de la retina (RFNL)
Periodo de tiempo: 5 años
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Cambio en RNFL por tomografía de coherencia óptica durante el ensayo
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5 años
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Prueba de caminata cronometrada de 25 pies
Periodo de tiempo: 5 años
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Cambio en la prueba de caminata cronometrada de 25 pies sobre la prueba
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5 años
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PASAT
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
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Anual y cambio desde el inicio hasta el final del ensayo en la Prueba de adición en serie auditiva de ritmo para evaluar la función cognitiva.
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Anualmente durante 5 años
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Hospitalización
Periodo de tiempo: Más de 5 años
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Número de hospitalizaciones, días en el hospital durante el período de prueba
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Más de 5 años
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Más de 5 años
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Supervivencia durante el período de prueba
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Más de 5 años
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Tiempo hasta la próxima recaída
Periodo de tiempo: Más de 5 años
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Tiempo hasta la próxima recaída después del trasplante
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Más de 5 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- Investigador principal: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de marzo de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de marzo de 2017
Finalización del estudio (Actual)
1 de marzo de 2017
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
18 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
20 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de mayo de 2018
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2018
Última verificación
1 de abril de 2018
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Neuromielitis óptica
Otros números de identificación del estudio
- CHREB ID# 23282
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .