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Greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques dans la neuromyélite optique (SCT-NMO)

30 avril 2018 mis à jour par: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques chez des patients atteints de neuromyélite optique

La neuromyélite optique (NMO) est une maladie démyélinisante et dégénérative du SNC affectant la vision et la fonction de la moelle épinière. Cette maladie est rare par rapport à la sclérose en plaques (SEP), mais elle est dévastatrice et conduit souvent à des incapacités cumulées avec une mortalité à 5 ans d'environ 30 %. Les survivants se retrouvent généralement avec une morbidité sévère secondaire à la cécité, à la quadriparésie et à l'insuffisance respiratoire. Aucun agent ne s'est avéré très efficace pour arrêter l'activité de la maladie. Sur la base des résultats récents des essais de greffe de cellules souches et des rapports sur les maladies auto-immunes, y compris la SEP, et sur la base des mécanismes de la NMO, nous prévoyons que la greffe de cellules souches peut assurer une stabilité durable de la maladie pour les patients NMO. L'hypothèse du présent essai est que la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues chez les patients atteints de NMO apportera un bénéfice durable dans la prévention des rechutes. Plus précisément, nous prévoyons une réduction de 50 % de la proportion de patients en rechute sur une période de trois ans. Nous suivrons les patients pendant cinq ans au total après la transplantation.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les patients jugés éligibles seront inscrits et subiront un processus de greffe en deux étapes suivi d'évaluations neurologiques tous les 6 mois pendant les 5 années suivantes évaluant l'EDSS, les mesures visuelles, l'IRM, les anticorps AQP-4, le MSFC et le SF36.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

3

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Âge compris entre 18 et 65 ans inclus
  • Diagnostic de NMO à l'aide des critères Wingerchuk 2006 NMO
  • EDSS 0-6.5
  • Traitement avec au moins une thérapie NMO au cours des 12 derniers mois
  • Une rechute objective et documentée au cours des 12 derniers mois et deux événements de rechute au cours des 24 derniers mois malgré un traitement médical
  • Statut de performance ECOG 0-3
  • Plaquettes ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x LSN
  • Bilirubine totale ≤ 2,0 x LSN, sauf chez les patients atteints du syndrome de Gilbert ou chez les patients chez qui l'augmentation de la bilirubine est d'origine non hépatique
  • Créatinine sérique < 1,5 x LSN ou clairance de la créatinine ≥ 50 cc/min
  • Les patients doivent résider en Alberta, au Canada, pendant la durée de la période de transplantation de l'essai

Critère d'exclusion:

  • Toute maladie qui compromettrait la capacité du patient à terminer le protocole d'étude
  • Malignité antérieure à moins que le cancer de la peau autre que le mélanome, le carcinome in situ du col de l'utérus (CIN) ou du sein, ou une malignité traitée plus de 5 ans auparavant sans signe de maladie récurrente depuis le traitement initial
  • Femelles gestantes ou allaitantes. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique ou urinaire β-hCG négatif lors du dépistage
  • Incapacité ou refus de rechercher des moyens efficaces de contraception
  • FEV1/FVC < 50 % de la valeur prédite
  • DLCO < 50 % de la valeur prévue
  • FEVG au repos < 50 %
  • Hypersensibilité connue aux protéines dérivées de la souris, du lapin ou d'E. Coli, ou aux composés de fer/médicaments
  • Présence d'objets métalliques implantés dans le corps qui empêcheraient le patient de passer des examens IRM en toute sécurité
  • Incapable ou refusant de fournir un consentement éclairé écrit pour la participation
  • Infection active sauf bactériurie asymptomatique
  • Toute utilisation de thérapies expérimentales dans les 4 semaines précédant le début du traitement à l'étude
  • Patients dépendants de la prednisone qui ne peuvent pas être réduits avec succès à un maximum de 0,5 mg/kg/j avant la thérapie de mobilisation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AHSCT
Tous les patients subissent une greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques en deux étapes.
Procédure: AHSCT

Procédure AHSCT :

  1. Mobilisation et récolte :

    • Cyclophosphamide
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexaméthasone
    • Aphérèse

  2. Conditionnement et Infusion (3-4 semaines après Mobilisation et Récolte) :

    • Cyclophosphamide
    • MESNA
    • Lapin ATG
    • Rituximab
    • Méthylprednisolone
    • Perfusion de cellules souches
    • GSCF

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion sans rechute à trois ans
Délai: 3 années
La proportion de patients survivants sans rechute trois ans après la greffe
3 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion sans rechute à cinq ans
Délai: 5 années
La proportion de patients survivants sans rechute à la cinquième année
5 années
Nombre de rechutes
Délai: Annuellement sur 5 ans
Nombre d'événements de rechute NMO
Annuellement sur 5 ans
Progression du handicap
Délai: Plus de 5 ans
Temps de progression de l'EDSS d'une étape
Plus de 5 ans
État de la couche de fibres nerveuses rétiniennes (RFNL)
Délai: 5 années
Modification de la RNFL par tomographie par cohérence optique au cours de l'essai
5 années
Test de marche chronométré de 25 pieds
Délai: 5 années
Changement du test de marche chronométré de 25 pieds au cours de l'essai
5 années
PASAT
Délai: Annuellement sur 5 ans
Annuel et changement de la ligne de base à la fin de l'essai dans le test d'addition en série auditif rythmé pour évaluer la fonction cognitive.
Annuellement sur 5 ans
Hospitalisation
Délai: Plus de 5 ans
Nombre d'hospitalisations, jours d'hospitalisation pendant la période d'essai
Plus de 5 ans
La survie globale
Délai: Plus de 5 ans
Survie pendant la période d'essai
Plus de 5 ans
Temps jusqu'à la prochaine rechute
Délai: Plus de 5 ans
Délai avant la prochaine rechute après la greffe
Plus de 5 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Calgary

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Chercheur principal: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mars 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 mars 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mars 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 avril 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 avril 2011

Première publication (Estimation)

20 avril 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 mai 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 avril 2018

Dernière vérification

1 avril 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CHREB ID# 23282

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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