Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i Neuromyelitis Optica (SCT-NMO)

30. april 2018 opdateret af: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos patienter med neuromyelitis optica

Neuromyelitis Optica (NMO) er en demyeliniserende og degenerativ lidelse i CNS, der påvirker syn og rygmarvsfunktion. Denne sygdom er sjælden sammenlignet med multipel sklerose (MS), men den er ødelæggende og fører ofte til akkumulerende invaliditet med en 5 års dødelighed på cirka 30 %. Overlevende efterlades typisk med alvorlig morbiditet sekundært til blindhed, quadriparese og respirationssvigt. Intet middel har vist sig at være yderst effektivt til at standse sygdomsaktivitet. Baseret på de seneste resultater af stamcelletransplantationsforsøg og rapporter i autoimmune sygdomme, herunder MS, og baseret på mekanismerne for NMO, forventer vi, at stamcelletransplantation kan give varig sygdomsstabilitet for NMO-patienter. Hypotesen for nærværende forsøg er, at autolog hæmatopoetisk stamcelletransplantation hos patienter med NMO vil give varig fordel i forebyggelse af tilbagefald. Konkret forventer vi en reduktion på 50 % i andelen af ​​patienter, der oplever tilbagefald over en treårig periode. Vi vil følge patienterne i i alt fem år efter transplantationen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der anses for at være kvalificerede, vil blive indskrevet og gennemgå en to-trins transplantationsproces efterfulgt af neurologiske vurderinger hver 6. måned i de følgende 5 år med vurdering af EDSS, visuelle målinger, MRI, AQP-4 antistoffer, MSFC og SF36.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

3

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 18-65, inklusive
  • Diagnose af NMO ved hjælp af Wingerchuk 2006 NMO-kriterier
  • EDSS 0-6,5
  • Behandling med minimum én NMO-behandling inden for de seneste 12 måneder
  • Et objektivt og dokumenteret tilbagefald inden for de seneste 12 måneder og to tilbagefaldshændelser inden for de seneste 24 måneder trods medicinsk behandling
  • ECOG ydeevne status 0-3
  • Blodplader ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x ULN
  • Total bilirubin ≤2,0 x ULN, undtagen hos patienter med Gilbert syndrom eller hos patienter, hvor bilirubinstigningen er af ikke-hepatisk oprindelse
  • Serumkreatinin <1,5 x ULN eller kreatininclearance ≥50 cc/min.
  • Patienter skal opholde sig i Alberta, Canada i hele forsøgets transplantationsperiode

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver sygdom, der ville bringe patientens evne til at fuldføre undersøgelsesprotokol i fare
  • Tidligere malignitet, medmindre ikke-melanom hudkræft, carcinom in situ i livmoderhalsen (CIN) eller bryst eller malignitet behandlet mere end 5 år tidligere uden tegn på tilbagevendende sygdom siden den første behandling
  • Drægtige eller ammende hunner. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum eller urin β-hCG graviditetstest ved screening
  • Manglende evne eller vilje til at forfølge effektive præventionsmidler
  • FEV1/FVC < 50 % af forventet
  • DLCO < 50 % af forventet
  • Hvilende LVEF < 50 %
  • Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. Coli-afledte proteiner eller over for jernforbindelser/medicin
  • Tilstedeværelse af metalliske genstande implanteret i kroppen, som ville udelukke patientens evne til sikkert at have MR-undersøgelser
  • Kan eller ønsker ikke at give skriftligt informeret samtykke til deltagelse
  • Aktiv infektion undtagen asymptomatisk bakteriuri
  • Enhver brug af forsøgsbehandlinger inden for 4 uger før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling
  • Patienter, der er afhængige af prednison, som ikke med succes kan nedtrappes til et maksimum på 0,5 mg/kg/d før mobiliseringsterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AHSCT
Alle patienter gennemgår autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i en to-trins proces.
Procedure: AHSCT

AHSCT-procedure:

  1. Mobilisering og høst:

    • Cyclofosfamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexamethason
    • Aferese

  2. Konditionering og infusion (3-4 uger efter mobilisering og høst):

    • Cyclofosfamid
    • MESNA
    • Kanin ATG
    • Rituximab
    • Methylprednisolon
    • Stamcelle infusion
    • GSCF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel tilbagefaldsfri ved tre år
Tidsramme: 3 år
Andelen af ​​overlevende patienter, der er tilbagefaldsfri tre år efter transplantation
3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel tilbagefaldsfri ved fem år
Tidsramme: 5 år
Andelen af ​​overlevende patienter tilbagefaldsfri ved år fem
5 år
Antal tilbagefald
Tidsramme: Årligt over 5 år
Antal NMO-tilbagefaldsbegivenheder
Årligt over 5 år
Handicap progression
Tidsramme: Over 5 år
Tid til progression af EDSS med ét trin
Over 5 år
Status for retinal nervefiberlag (RFNL).
Tidsramme: 5 år
Ændring i RNFL ved optisk kohærenstomografi over forsøg
5 år
25 fods gangtest
Tidsramme: 5 år
Ændring i 25 ft tidsindstillet gangtest i løbet af forsøg
5 år
PASAT
Tidsramme: Årligt over 5 år
Årlig og ændring fra baseline til afslutning af forsøg i Paced Auditory Serial Addition Test for at vurdere kognitiv funktion.
Årligt over 5 år
Hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Over 5 år
Antal indlæggelser, dage på hospitalet over forsøgsperiode
Over 5 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: Over 5 år
Overlevelse over prøveperiode
Over 5 år
Tid til næste tilbagefald
Tidsramme: Over 5 år
Tid til næste tilbagefald efter transplantation
Over 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Calgary

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Ledende efterforsker: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. april 2011

Først opslået (Skøn)

20. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2018

Sidst verificeret

1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CHREB ID# 23282

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica

Kliniske forsøg med AHSCT

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner