Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u neuromyelitis Optica (SCT-NMO)

30. dubna 2018 aktualizováno: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s neuromyelitidou optiku

Neuromyelitis Optica (NMO) je demyelinizační a degenerativní onemocnění CNS postihující zrak a funkci míchy. Toto onemocnění je ve srovnání s roztroušenou sklerózou (RS) vzácné, ale je zničující a často vede k kumulaci invalidity s 5letou úmrtností přibližně 30 %. Přeživší jsou typicky ponecháni s těžkou morbiditou sekundární k slepotě, kvadruparéze a respiračnímu selhání. Nebylo zjištěno, že by žádné činidlo bylo vysoce účinné při zastavení aktivity onemocnění. Na základě nedávných výsledků studií transplantace kmenových buněk a zpráv o autoimunitních onemocněních včetně RS a na základě mechanismů NMO předpokládáme, že transplantace kmenových buněk může pacientům s NMO poskytnout trvalou stabilitu onemocnění. Hypotézou této studie je, že autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s NMO poskytne trvalý přínos v prevenci relapsu. Konkrétně očekáváme 50% snížení podílu pacientů s relapsem během tříletého období. Pacienty budeme po transplantaci sledovat celkem pět let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti, kteří jsou považováni za způsobilé, budou zařazeni a podstoupí dvoustupňový transplantační proces, po kterém následují neurologická hodnocení každých 6 měsíců po dobu následujících 5 let, přičemž se hodnotí EDSS, vizuální metriky, MRI, protilátky AQP-4, MSFC a SF36.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

3

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk mezi 18-65 včetně
  • Diagnostika NMO pomocí kritérií Wingerchuk 2006 NMO
  • EDSS 0-6,5
  • Léčba minimálně jednou terapií NMO za posledních 12 měsíců
  • Jeden objektivní a zdokumentovaný relaps za posledních 12 měsíců a dva případy relapsu za posledních 24 měsíců navzdory lékařské terapii
  • Stav výkonu ECOG 0-3
  • Krevní destičky ≥100 x 109/l
  • ALT ≤ 3 x ULN
  • Celkový bilirubin ≤ 2,0 x ULN, s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem nebo pacientů, u kterých je vzestup bilirubinu nehepatálního původu
  • Sérový kreatinin <1,5 x ULN nebo clearance kreatininu ≥50 cc/min
  • Pacienti musí po dobu trvání transplantačního období studie pobývat v Albertě v Kanadě

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli onemocnění, které by ohrozilo schopnost pacienta dokončit protokol studie
  • Předchozí malignita s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, karcinomu in situ děložního čípku (CIN) nebo prsu nebo malignity léčené před více než 5 lety bez známek recidivy onemocnění od počáteční léčby
  • Březí nebo kojící samice. Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test na β-hCG v séru nebo moči
  • Neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky kontroly porodnosti
  • FEV1/FVC < 50 % předpokládané hodnoty
  • DLCO < 50 % předpokládané hodnoty
  • LVEF v klidu < 50 %
  • Známá přecitlivělost na myší, králičí nebo E. Coli odvozené proteiny nebo na sloučeniny/léky železa
  • Přítomnost kovových předmětů implantovaných v těle, které by bránily pacientovi bezpečně podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí
  • Neschopnost nebo ochotu poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí
  • Aktivní infekce kromě asymptomatické bakteriurie
  • Jakékoli použití hodnocených terapií během 4 týdnů před zahájením studijní léčby
  • Pacienti závislí na prednisonu, u kterých nelze úspěšně snížit dávku na maximálně 0,5 mg/kg/den před mobilizační terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AHSCT
Všichni pacienti podstupují autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk ve dvou fázích.
Postup: AHSCT

Postup AHSCT:

  1. Mobilizace a sklizeň:

    • cyklofosfamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • dexamethason
    • Aferéza

  2. Kondicionování a infuze (3-4 týdny po mobilizaci a sklizni):

    • cyklofosfamid
    • MESNA
    • Králík ATG
    • Rituximab
    • methylprednisolon
    • Infuze kmenových buněk
    • GSCF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proporce bez relapsu ve třech letech
Časové okno: 3 roky
Podíl přežívajících pacientů, kteří jsou tři roky po transplantaci bez relapsu
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proporce bez relapsu po pěti letech
Časové okno: 5 let
Podíl přežívajících pacientů bez relapsu v pátém roce
5 let
Počet relapsů
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
Počet relapsů NMO
Ročně po dobu 5 let
Progrese postižení
Časové okno: Více než 5 let
Čas do progrese EDSS o jeden krok
Více než 5 let
Stav vrstvy nervových vláken sítnice (RFNL).
Časové okno: 5 let
Změna RNFL pomocí optické koherentní tomografie během pokusu
5 let
Test chůze na 25 stop
Časové okno: 5 let
Změna v testu chůze na 25 stop oproti zkoušce
5 let
PASAT
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
Každoroční a změna od výchozího stavu do konce studie v testu stimulovaného sluchového sériového sčítání k posouzení kognitivních funkcí.
Ročně po dobu 5 let
Hospitalizace
Časové okno: Více než 5 let
Počet hospitalizací, dnů v nemocnici za zkušební období
Více než 5 let
Celkové přežití
Časové okno: Více než 5 let
Přežití ve zkušební době
Více než 5 let
Čas do dalšího relapsu
Časové okno: Více než 5 let
Čas do dalšího relapsu po transplantaci
Více než 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Calgary

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Vrchní vyšetřovatel: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

1. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

20. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. dubna 2018

Naposledy ověřeno

1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHREB ID# 23282

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuromyelitis Optica

Klinické studie na AHSCT

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Slovakia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit