Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation i Neuromyelit Optica (SCT-NMO)
30 april 2018 uppdaterad av: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary
Autolog hematopoetisk stamcellstransplantation hos patienter med Neuromyelit Optica
Neuromyelit Optica (NMO) är en demyeliniserande och degenerativ störning i CNS som påverkar syn och ryggmärgsfunktion.
Denna sjukdom är sällsynt jämfört med multipel skleros (MS), men den är förödande och leder ofta till ackumulerande funktionsnedsättning med en 5 års dödlighet på cirka 30 %.
Överlevande lämnas vanligtvis med allvarlig sjuklighet sekundärt till blindhet, quadripares och andningssvikt.
Inget medel har visat sig vara mycket effektivt för att stoppa sjukdomsaktivitet.
Baserat på de senaste resultaten av stamcellstransplantationsförsök och rapporter i autoimmuna sjukdomar inklusive MS, och baserat på mekanismerna för NMO, förväntar vi oss att stamcellstransplantation kan ge bestående sjukdomsstabilitet för NMO-patienter.
Hypotesen för den aktuella studien är att autolog hematopoetisk stamcellstransplantation hos patienter med NMO kommer att ge bestående fördelar för att förebygga återfall.
Specifikt räknar vi med en 50 % minskning av andelen patienter som upplever återfall under en treårsperiod.
Vi kommer att följa patienter i totalt fem år efter transplantationen.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Patienter som anses kvalificerade kommer att registreras och genomgå en tvåstegstransplantationsprocess följt av neurologiska bedömningar var 6:e månad under de följande 5 åren med bedömning av EDSS, visuell mätning, MRI, AQP-4-antikroppar, MSFC och SF36.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
3
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Foothills Medical Centre, University of Calgary
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder mellan 18-65, inklusive
- Diagnos av NMO med hjälp av Wingerchuk 2006 NMO-kriterier
- EDSS 0-6,5
- Behandling med minst en NMO-behandling under de senaste 12 månaderna
- Ett objektivt och dokumenterat återfall under de senaste 12 månaderna och två återfall under de senaste 24 månaderna trots medicinsk behandling
- ECOG prestandastatus 0-3
- Trombocyter ≥100 x 109/L
- ALT ≤3 x ULN
- Totalt bilirubin ≤2,0 x ULN, utom hos patienter med Gilberts syndrom eller hos patienter där bilirubinökningen är av icke-hepatiskt ursprung
- Serumkreatinin <1,5 x ULN eller kreatininclearance ≥50 cc/min
- Patienter måste vara bosatta i Alberta, Kanada under hela transplantationsperioden för försöket
Exklusions kriterier:
- Varje sjukdom som skulle äventyra patientens förmåga att slutföra studieprotokollet
- Tidigare malignitet såvida inte icke-melanom hudcancer, karcinom in situ i livmoderhalsen (CIN) eller bröst, eller malignitet som behandlats mer än 5 år tidigare utan tecken på återkommande sjukdom sedan initial behandling
- Dräktiga eller ammande honor. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt serum eller urin β-hCG graviditetstest vid screening
- Oförmåga eller ovilja att utöva effektiva preventivmedel
- FEV1/FVC < 50 % av förutspått
- DLCO < 50 % av förutspått
- Vilande LVEF < 50 %
- Känd överkänslighet mot mus-, kanin- eller E. Coli-härledda proteiner eller mot järnföreningar/läkemedel
- Närvaro av metallföremål implanterade i kroppen som skulle förhindra patientens förmåga att säkert genomgå MRT-undersökningar
- Kan eller vill inte ge skriftligt informerat samtycke för deltagande
- Aktiv infektion förutom asymtomatisk bakteriuri
- All användning av undersökningsterapier inom 4 veckor innan studiebehandlingen påbörjas
- Patienter som är beroende av prednison som inte framgångsrikt kan minskas till maximalt 0,5 mg/kg/d före mobiliseringsterapi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: AHSCT
Alla patienter genomgår autolog hematopoetisk stamcellstransplantation i en tvåstegsprocess.
|
AHSCT-procedur:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel skovfri vid tre år
Tidsram: 3 år
|
Andelen överlevande patienter som är skovfria tre år efter transplantation
|
3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel återfallsfri vid fem år
Tidsram: 5 år
|
Andelen överlevande patienter skovfria vid årskurs fem
|
5 år
|
|
Antal återfall
Tidsram: Årligen över 5 år
|
Antal NMO-återfallshändelser
|
Årligen över 5 år
|
|
Handikappprogression
Tidsram: Över 5 år
|
Dags för progression av EDSS med ett steg
|
Över 5 år
|
|
Retinal nervfiberlager (RFNL) status
Tidsram: 5 år
|
Förändring i RNFL genom optisk koherenstomografi över försök
|
5 år
|
|
25 fots gångtest
Tidsram: 5 år
|
Ändring i 25 fots gångtest över prov
|
5 år
|
|
PASAT
Tidsram: Årligen över 5 år
|
Årlig och förändring från baslinjen till slutet av försöket i Paced Auditory Serial Addition Test för att bedöma kognitiv funktion.
|
Årligen över 5 år
|
|
Sjukhusinläggning
Tidsram: Över 5 år
|
Antal sjukhusinläggningar, dagar på sjukhus under försöksperiod
|
Över 5 år
|
|
Total överlevnad
Tidsram: Över 5 år
|
Överlevnad under försöksperiod
|
Över 5 år
|
|
Dags till nästa återfall
Tidsram: Över 5 år
|
Dags till nästa återfall efter transplantation
|
Över 5 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
- Huvudutredare: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 mars 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2017
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
18 april 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 april 2011
Första postat (Uppskatta)
20 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
2 maj 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 april 2018
Senast verifierad
1 april 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CHREB ID# 23282
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .