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AMB112529に参加した小児患者を対象とした長期アンブリセンタン延長試験

2022年12月5日 更新者：GlaxoSmithKline

AMB112529 に参加し、アンブリセンタンによる治療の継続が望まれる 8 歳から 18 歳までの小児患者における肺動脈高血圧症の治療のための非盲検長期延長試験

AMB112529 試験の非盲検長期延長試験。 すべての被験者は、延長試験に最低 6 か月間留まることができます。 6 か月の期間を超えて、被験者は、次の条件のいずれかが満たされるまで延長試験を​​続けることができます。

対象者が 18 歳になる (対象者が市販の製品を受け取ることができる場合) 製品が承認され、対象者の年齢層で使用できるようになった場合、小児集団で使用するための開発が中止された場合。 被験者が研究に参加したくないと判断した場合、治験責任医師はアンブリセンタンを中止することが被験者の最善の利益であると考えます（例えば、安全上の理由から）。

主な目的は、小児 PAH 集団におけるアンブリセンタンの長期的な安全性と忍容性です。 副次的な目的は、有効性パラメーターに関する AMB112529 試験のすべての原因死亡率とベースラインからの変化です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

肺動脈性肺高血圧症 (PAH) は、血管閉塞と血管収縮のさまざまな存在を特徴とする、まれで進行性の非常に衰弱性の疾患であり、肺血管抵抗の増加と右心不全につながります。 治療せずに放置すると、PAH は最終的に右心室不全と死につながります。成人被験者の生存期間の中央値は、治療なしで 2.8 年です。 疫学的な推定はさまざまですが、ヨーロッパでの有病率は 100 万人あたり 15 人程度であると考えられています。 小児における PAH の大規模な疫学研究は実施されておらず、小児 PAH 患者のアウトカム データがないか、限られたデータしかありません。 フランスの記録 (1995-1996) では、子供の有病率は 100 万人あたり 3.7 例と低いと推定されています。 英国（英国）における特発性PAH（IPAH）の管理と生存の疫学に関する全国的で包括的な全国調査では、発生率は年間100万人の子供あたり0.48ケースであり、有病率は100万人の子供あたり2.1ケースでした。

アンブリセンタン (VOLIBRIS™ 錠) はエンドセリン受容体拮抗薬 (ERA) であり、欧州連合 (EU) およびその他の国では GlaxoSmithKline (GSK) によって、米国ではギリアド サイエンシズ Inc. によって LETAIRIS® として販売されています。運動能力を改善し、PAHの症状を軽減し、臨床的悪化を遅らせるために、PAHの成人患者の

この長期小児研究の主な目的は、この年齢層で最も一般的な PAH の原因を持つ小児におけるアンブリセンタンの長期安全性に関する臨床的に関連する情報を提供することです。 この研究は、研究AMB112529に参加した患者にのみ公開されています。これは、小児患者の肺動脈性肺高血圧症の治療のための高用量および低用量のアンブリセンタン（体重で調整）の安全性と有効性のパラメータを比較する無作為化非盲検試験です。 8 歳から 18 歳までの年齢で、アンブリセンタンによる治療の継続が必要な人。

この研究は、欧州医薬品庁の小児科委員会 (PDCO) と合意した小児科調査計画 (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) の一部です。

研究の種類

介入

入学 (実際)

38

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • GSK Investigational Site
  • アルゼンチン
      • Ciudad de Buenos Aires、アルゼンチン、1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba、アルゼンチン、5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen、Mendoza、アルゼンチン、5521
        • GSK Investigational Site
  • イタリア
    • Lazio
      • Roma、Lazio、イタリア、00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI)、Lombardia、イタリア、20097
        • GSK Investigational Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • GSK Investigational Site
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen、Hessen、ドイツ、35385
        • GSK Investigational Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、1096
        • GSK Investigational Site
  • フランス
      • Paris、フランス、75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex、フランス、33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9、フランス、31059
        • GSK Investigational Site
  • ロシア連邦
      • Kemerovo、ロシア連邦、650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow、ロシア連邦、125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk、ロシア連邦、630055
        • GSK Investigational Site
  • 日本
      • Osaka、日本、565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo、日本、104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo、日本、143-8541
        • GSK Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

8年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • AMB112529 のプロトコルに参加し、可能な限り遵守しており、次のいずれかを満たしています。

    1. AMB112529 の 24 週目の訪問を完了しました。
    2. AMB112529の24週前に、現在の治療に対する反応が不十分であるか、臨床状態が悪化しているため、PAHの追加の標的治療が必要でした。
    3. アンブリセンタンが治療レジメンに追加された後、PAHのベースライン標的治療の用量を減らす必要がありました。
    4. 治験責任医師の意見では、アンブリセンタンによる治療の継続が必要です。

  • 女性は、研究者によって評価されるように、この研究に参加する資格があります。

    1. 非出産の可能性（つまり、生理学的に妊娠できない）;また、
    2. -出産の可能性-妊娠検査が陰性で授乳中ではなく、性的に活発な場合は、研究が完了するまで、および治験薬の最後の投与後少なくとも30日間、2つの信頼できる避妊方法を使用し続けることに同意します（信頼できる方法避妊については、付録 2 に記載されています）。
  • -被験者または被験者の法定後見人は、書面によるインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで提供します。 同意の一部として、出産の可能性のある女性被験者は、催奇形性のリスクについて知らされ、妊娠予防の重要性について発達上適切な方法でカウンセリングを受ける必要があります。男性被験者は、精巣尿細管萎縮および無精子症の潜在的なリスクについて知らされる必要があります。

除外基準:

  • AMB112529試験でアンブリセンタンから離脱した被験者;
  • AMB112529試験のプロトコルに従わなかった被験者;
  • -妊娠中または授乳中の女性被験者;
  • -試験AMB112529からこの試験への移行時点で、重度の腎障害（推定クレアチニンクリアランスが過去45日以内に評価された<30 mL / min）の被験者;
  • -研究者の意見で臨床的に重大な体液貯留がある被験者;
  • -研究者の意見で臨床的に重大な貧血のある被験者;
  • -別の臨床試験に参加するか、試験AMB112529を終了した後に別の治験薬で治療される被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アンブリセンタン
オープンラベル、1 日あたり 2.5 mg ～ 10 mg (0.25 mg/kg を超えない) の柔軟な投与量
薬：アンブリセンタン
オープン ラベル、1 日あたり 2.5 ～ 10 mg (10 mg/kg を超えない) の柔軟な投与量

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
非重篤な治療に起因する有害事象（非STEAE）および重篤な治療に起因する有害事象（STEAE）の参加者数
時間枠：最長10年11ヶ月
AE は、医薬品に関連すると見なされるかどうかにかかわらず、参加者または臨床調査参加者における、医薬品の使用に一時的に関連するあらゆる不都合な医学的発生と定義されました。生命を脅かす、入院または既存の入院の延長を必要とする、障害または無能力をもたらす、または先天性異常または先天性欠損症である、すぐに生命を脅かす、または死亡または入院につながる可能性はないが、参加者を危険にさらす可能性がある、または医療または医療を必要とする可能性のある重要な医療イベント医学的または科学的判断による、または薬物誘発性肝障害に関連する外科的介入。 重篤でない TEAE は重篤でない TEAE と見なされました。
最長10年11ヶ月
肝機能パラメーターのベースラインからの変化: アラニン アミノ トランスフェラーゼ (ALT)、アスパラギン酸アミノ トランスフェラーゼ (AST)、ガンマ グルタミル トランスフェラーゼ (GGT)、総ビリルビン
時間枠：ベースライン（1日目）から最大10年11ヶ月
血液サンプルは、次の臨床化学パラメーターの分析のために参加者から収集されました：ALT、AST、GGT、総ビリルビン。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1日目）から最大10年11ヶ月
化学パラメータのベースラインからの変化: カルシウム、塩化物、二酸化炭素 (CO2) 含有量、グルコース、カリウム、マグネシウム、ナトリウム、リン無機物、血中尿素窒素 (BUN)
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液サンプルは、次の臨床化学パラメーターの分析のために参加者から収集されました：カルシウム、塩化物、CO2含有量、グルコース、カリウム、マグネシウム、ナトリウム、無機リン、およびBUN。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
化学パラメーターのベースラインからの変化: アルカリホスファターゼ (ALP)、クレアチンキナーゼ (CK)、乳酸脱水素酵素 (LDH)
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液サンプルは、次の臨床化学パラメーターの分析のために参加者から収集されました：ALP、CK、LDH。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
化学パラメータのベースラインからの変化: クレアチニン、尿酸
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液サンプルは、次の臨床化学パラメーターの分析のために参加者から収集されました：クレアチニン、尿酸。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
化学パラメーターのベースラインからの変化: アルブミン、総タンパク質
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液サンプルは、次の臨床化学パラメーターの分析のために参加者から収集されました：アルブミン、総タンパク質。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液学パラメーターのベースラインからの変化: ヘモグロビンおよび平均赤血球ヘモグロビン濃度 (MCHC)
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者から血液サンプルを採取し、ヘモグロビンと MCHC の血液学的パラメーターを分析しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液学パラメーターのベースラインからの変化: ヘマトクリット
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
以下の血液学的パラメータの分析のために、参加者から血液サンプルを採取した：ヘマトクリット。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液パラメータのベースラインからの変化: 好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、総好中球、白血球 (WBC)、血小板数
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
以下の血液学パラメーターの分析のために、参加者から血液サンプルを採取した：好塩基球、好酸球、リンパ球、単球、総好中球、WBC、血小板数。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液パラメータのベースラインからの変化:平均赤血球ヘモグロビン
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者から血液サンプルを採取し、以下の血液学パラメータを分析しました：平均赤血球ヘモグロビン。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液パラメータのベースラインからの変化: 平均赤血球容積
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
以下の血液学パラメーターの分析のために、参加者から血液サンプルを採取した：平均赤血球容積。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血液学パラメーターのベースラインからの変化: 赤血球数、網状赤血球
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
以下の血液学パラメーターの分析のために、参加者から血液サンプルを採取した：赤血球数、網状赤血球。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
身体検査パラメータの異常値を有する参加者の数：肝臓の大きさ
時間枠：最長10年11ヶ月
身体検査には、肝臓の大きさの測定が含まれていました。 肝臓のサイズの異常な拡大または縮小が報告されています。 肝臓の大きさは、正常または異常として評価されました。 異常な (改善、悪化、不変) 肝臓サイズのデータ​​が表示されます。 研究訪問データの終わりが提示される。
最長10年11ヶ月
身体検査パラメータの値が異常な参加者の数: 頸静脈圧
時間枠：最長10年11ヶ月
身体検査には、頸静脈圧の測定が含まれていました。 頸静脈圧は、正常または異常として評価されました。 異常な (改善、悪化、不変) 頸静脈圧のデータが表示されます。 研究訪問データの終わりが提示される。
最長10年11ヶ月
身体検査パラメータの異常値を持つ参加者の数: 腹水
時間枠：最長10年11ヶ月
身体検査には腹水の測定が含まれていた。 腹水の有無を評価した。 改善、悪化、および不変の存在する腹水のデータが提示されています。 研究訪問データの終わりが提示される。
最長10年11ヶ月
身体検査パラメータの異常値を有する参加者の数：末梢性浮腫
時間枠：最長10年11ヶ月
身体検査には、末梢浮腫の測定が含まれていました。 末梢浮腫の有無を評価した。 改善、悪化、および不変の存在する末梢浮腫のデータが提示されています。 研究訪問データの終わりが提示される。
最長10年11ヶ月
飽和酸素濃度のパーセンテージ (健康診断パラメーター)
時間枠：最長10年11ヶ月
身体検査には、飽和酸素の測定が含まれていました。 研究訪問データの終わりが提示される。
最長10年11ヶ月
バイタル サイン パラメータのベースラインからの変化: 収縮期血圧 (SBP) および拡張期血圧 (DBP)
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
指定された時点で参加者の SBP と DBP を測定しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
バイタル サイン パラメータのベースラインからの変化: 心拍数
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
示された時点で参加者の心拍数が測定されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
バイタル サインのベースラインからの変化パラメータ: 体重
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
指定された時点で参加者の体重を測定しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
バイタル サイン パラメータのベースラインからの変化: 身長
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
指定された時点で参加者の身長を測定しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
バイタル サイン パラメータのベースラインからの変化: ボディ マス インデックス
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
示された時点で参加者の体格指数を測定した。 体格指数は、キログラム単位の体重 (kg) をメートル単位の身長の 2 乗 (m^2) で割ったものとして計算されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
バイタル サイン パラメータのベースラインからの変化: 体表面積
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
指定された時点で参加者の体表面積を測定しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
心電図（ECG）所見が異常な参加者の数
時間枠：最長10年11ヶ月
12 誘導心電図は、自動心電図装置を使用して半仰臥位で測定されました。 異常な所見は、臨床的に重要 (CS) と臨床的に重要でない (NCS) に分類されました。 研究終了までの任意の時点のデータが提示されました。
最長10年11ヶ月
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 試験終了時の卵胞刺激ホルモン (FSH) および黄体形成ホルモン (LH)
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の FSH と LH レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳での卵胞刺激ホルモン (FSH) および黄体形成ホルモン (LH)
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者の FSH と LH レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 試験終了時のインヒビン B
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者のインヒビン B レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳でのインヒビン B
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者のインヒビン B レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメータのベースラインからの変化 - 女性：研究終了時の性ホルモン結合グロブリン
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の性ホルモン結合グロブリンレベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳での性ホルモン結合グロブリン
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者の性ホルモン結合グロブリンレベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 指定した時点の値からベースライン値を差し引いて、ベースラインからの変化を計算しました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 試験終了時のエストロン
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
女性参加者のエストロンレベルを測定した。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳のエストロン
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
女性参加者のエストロンレベルを測定した。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 試験終了時のエストリオール
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
女性参加者のエストリオールレベルが測定されます。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが表示されます。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算される。 このエンドポイントのデータは、2023 年 6 月までにこのエンドポイントで利用可能になります
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳でのエストリオール
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
女性参加者のエストリオールレベルが測定されます。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが表示されます。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されます。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。 このエンドポイントのデータは、2023 年 6 月までにこのエンドポイントで利用可能になります
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 試験終了時のエストラジオール
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
女性参加者のエストラジオールレベルが測定されました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 女性: 参加者の 20 歳でのエストラジオール
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
女性参加者のエストラジオールレベルが測定されました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 研究終了時の FSH および LH
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の FSH と LH レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 参加者の 20 歳での FSH および LH
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者の FSH と LH レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 試験終了時のインヒビン B
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者のインヒビン B レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 参加者の 20 歳でのインヒビン B
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者のインヒビン B レベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメータのベースラインからの変化 - 男性：研究終了時の性ホルモン結合グロブリン
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の性ホルモン結合グロブリンレベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 参加者の 20 歳での性ホルモン結合グロブリン
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者の性ホルモン結合グロブリンレベルを測定しました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 試験終了時の総テストステロン
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の総テストステロンレベルが測定されました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿内分泌パラメーターのベースラインからの変化 - 男性: 参加者の 20 歳での総テストステロン
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
参加者の総テストステロンレベルが測定されました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
男性の思春期発育のベースラインからの変化：研究終了時の精巣容積
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
精巣容積は、プラダーのオーキオドメーターによって評価され、評価は、タナーの基準を使用して小児内分泌学者によって実行されました。 ステータス - 全体を持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。 左右の精巣容積について報告されたデータ。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
男性の思春期発達のベースラインからの変化: 参加者の 20 歳での精巣容積
時間枠：ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
精巣容積は、プラダーのオーキオドメーターによって評価され、評価は、タナーの基準を使用して小児内分泌学者によって実行されました。 全体としてのステータスを持つパラメータのみが提示されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。ベースラインからの変化は、指定された時点の値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。 20 年間の訪問時のデータを持つ参加者のみが表示されます。 参加者が 20 歳になる前に思春期に達した場合、これらのテストは参加者の 20 歳で繰り返されませんでした。 左右の精巣容積について報告されたデータ。
ベースライン (1 日目) と 20 歳の参加者
忍容性の問題により、アンブリセンタンまたはその他の標的PAH治療薬（プロスタノイド、ホスホジエステラーゼ5型[PDE-5]阻害剤）の用量を変更する時期
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
忍容性の問題によるアンブリセンタンまたはその他の標的 PAH 治療薬 (プロスタノイド、ホスホジエステラーゼ 5 型 [PDE-5] 阻害剤) の用量変更時間は、無作為化から忍容性の問題による最初の用量変更までの時間として定義されました。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全死因の参加者数
時間枠：最長10年11ヶ月
全死因死亡の参加者数が表示されます。
最長10年11ヶ月
6 分歩行距離 (6MWD) テストにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
参加者の 6 MWD データは、全体として、酸素使用ありと酸素使用なしの 3 つのカテゴリに分けて提示されています。 6 分間歩行テストでは、参加者が 6 分間で歩ける距離を測定します。 すべての参加者に標準化された指示が与えられ、歩いた距離が測定されました。 AMB112529 の試験治療開始前に記録された最後の値であるベースライン。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
PAH の最初の臨床的悪化までの時間
時間枠：最長10年11ヶ月
PAHの臨床的悪化までの時間は、無作為化から最初の死亡（すべての原因）の発生までの時間として定義され、肺移植および/または心房中隔切開術のアクティブリストに入れられ、PAH悪化による入院、別の標的PAH治療薬の追加(プロスタノイド、PDE-5 阻害剤) 臨床状態の悪化、臨床状態の悪化によるアンブリセンタンまたはその他の標的 PAH 治療薬 (プロスタノイド、PDE-5 阻害剤) の投与量の変更、WHO 機能の増加によって特定される PAH 関連の悪化クラス、運動負荷試験の悪化 (すなわち、1 週間間隔で 2 つの連続した試験で 6MWD の 20% 減少、右側心不全の臨床徴候または症状 (すなわち、新しい末梢性浮腫、肝臓サイズの増加、腹水、頸静脈の増加)圧、心嚢液貯留、呼吸困難の増加)。
最長10年11ヶ月
臨床状態の悪化による別の標的PAH治療薬の追加までの時間
時間枠：最長10年11ヶ月
臨床状態の悪化による別の標的PAH治療薬の追加までの時間は、無作為化から臨床状態の悪化の最初の発生までの時間として定義されました。
最長10年11ヶ月
以前の治療法では有益な効果が得られなかったため、別の標的 PAH 治療薬を追加する時期
時間枠：最長10年11ヶ月
以前の治療で有益な効果が得られなかったために別の標的 PAH 治療薬を追加するまでの時間は、無作為化から以前の治療で有益な効果が得られなかった (設定された治療目標に到達していない) までの時間として定義されました。
最長10年11ヶ月
臨床状態の悪化によるアンブリセンタンまたはその他の標的PAH治療薬（プロスタノイド、PDE-5阻害剤）の用量変更時期
時間枠：最長10年11ヶ月
臨床状態の悪化によるアンブリセンタンまたは他の標的PAH治療薬（プロスタノイド、PDE-5阻害剤）の用量変更時間は、無作為化から臨床状態の悪化による用量変更の最初の発生までの時間として定義されました。
最長10年11ヶ月
サブジェクト グローバル アセスメント (SF-10) 子供の健康調査のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
子供向けの簡易版 10 (SF-10) 健康調査は、5 歳以上の子供の身体的および心理社会的機能を測定する、10 項目、4 週間のリコール、保護者による健康評価です。 2 つの要約スコアが計算されました: 物理的要約スコア (PHS) と心理社会的要約スコア (PSS) で、各 5 項目のスコアが 5 から 30 点の範囲です。 次に、集計スコアが標準化され、開発者のガイドラインに従って標準ベースのスコアリング指標に変換されました。 これにより、PHS (範囲 -10.90 ～ 57.21) および PSS (範囲 8.81 ～ 62.28) の最終的な標準化されたノルムベースのスコアがそれぞれ生成されました。 各サマリー スコアの値が高いほど、機能が優れていることを示します。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 ベースラインからの変化は、試験終了後の投薬来院値からベースライン値を差し引くことによって計算した。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
世界保健機関 (WHO) PAH の機能クラスがベースラインから変化した参加者の数
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
PAH は、特定の時点で WHO 機能クラス (FC) によって分類されました。 PAH 症状の重症度に基づいて 4 つの WHO FC グレードがありました (クラス I = なし、クラス IV = 最も深刻)。 成績は、スコアが 1 ～ 4 の範囲の数値スケールにマッピングされました (つまり、 クラス I=1 および IV=4)。 変更の分類は、ベースライン スコアからの変更に基づいています: -2、-1、0、+1、+2。 データは、変化なし（0）、改善（-1、-2）、悪化（+1、+2）に分類されました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 スコアが高いほど、重症度が高いことを示しました。ベースラインからの変化は、研究終了後の投与来院値からベースライン値を差し引くことによって計算されました。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
血漿N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド（NT-Pro BNP）濃度のベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで
特定の時点での NT-Pro BNP 濃度を分析するために、血液サンプルを収集しました。 ベースラインは、AMB112529 からの研究治療の開始前に記録された最後の値です。 指定した時点の値からベースライン値を差し引いて、ベースラインからの変化を計算しました。
ベースライン（1 日目）から 10 年 11 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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GlaxoSmithKline

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2011年6月21日

一次修了 (実際)

2022年6月9日

研究の完了 (実際)

2022年6月9日

試験登録日

最初に提出

2011年4月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2011年4月26日

最初の投稿 (見積もり)

2011年4月27日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年12月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年12月5日

最終確認日

2022年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 114588
  • 2010-021572-29 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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