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Langzeit-Ambrisentan-Verlängerungsstudie für pädiatrische Patienten, die an AMB112529 teilgenommen haben

5. Dezember 2022 aktualisiert von: GlaxoSmithKline

Eine offene Langzeit-Verlängerungsstudie zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 8 bis 18 Jahren, die an AMB112529 teilgenommen haben und bei denen eine Fortsetzung der Behandlung mit Ambrisentan gewünscht wird

Eine offene, langfristige Erweiterung der Studie AMB112529. Alle Probanden können mindestens sechs Monate im Erweiterungsstudium bleiben. Über den Zeitraum von sechs Monaten hinaus können die Probanden das Verlängerungsstudium fortsetzen, bis eine der folgenden Bedingungen erfüllt ist:

der Proband wird 18 Jahre alt (wenn der Proband vermarktete Produkte erhalten kann) das Produkt ist zugelassen und für die Verwendung in der Altersgruppe der Probanden verfügbar, die Entwicklung für die Verwendung in der pädiatrischen Population wird eingestellt. der Proband entscheidet, dass er/sie nicht mehr an der Studie teilnehmen möchte, der Prüfarzt der Ansicht ist, dass es im besten Interesse des Probanden liegt, Ambrisentan abzusetzen (z. B. aus Sicherheitsgründen).

Das primäre Ziel ist die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Ambrisentan in der pädiatrischen PAH-Population. Sekundäre Ziele sind die Gesamtmortalität und die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Studie AMB112529 bei den Wirksamkeitsparametern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine seltene, fortschreitende, stark schwächende Erkrankung, die durch vaskuläre Obstruktion und das variable Vorhandensein von Vasokonstriktion gekennzeichnet ist, was zu einem erhöhten pulmonalen Gefäßwiderstand und rechtsseitiger Herzinsuffizienz führt. Unbehandelt führt PAH schließlich zu rechtsventrikulärem Versagen und Tod; erwachsene Probanden haben ohne Behandlung eine mediane Überlebenszeit von 2,8 Jahren. Epidemiologische Schätzungen variieren, aber die Prävalenz in Europa wird auf eine Größenordnung von 15 Fällen pro Million geschätzt. Es wurden keine groß angelegten epidemiologischen Studien zu PAH bei Kindern durchgeführt, und es gibt keine oder nur begrenzte Ergebnisse zu pädiatrischen PAH-Patienten. Ein Register in Frankreich (1995-1996) schätzt die Prävalenz bei Kindern auf nur 3,7 Fälle pro Million. In einer landesweiten, umfassenden landesweiten Erhebung zur Epidemiologie der Behandlung und des Überlebens von idiopathischer PAH (IPAH) im Vereinigten Königreich (UK) betrug die Inzidenz 0,48 Fälle pro Million Kinder und Jahr und die Prävalenz 2,1 Fälle pro Million Kinder.

Ambrisentan (VOLIBRIS™ Tabletten) ist ein Endothelinrezeptorantagonist (ERA), der in der Europäischen Union (EU) und einigen anderen Ländern von GlaxoSmithKline (GSK) und in den USA als LETAIRIS® von Gilead Sciences Inc. vermarktet wird. Ambrisentan ist für die Behandlung indiziert von erwachsenen Patienten mit PAH, um die körperliche Leistungsfähigkeit zu verbessern, die Symptome von PAH zu verringern und eine klinische Verschlechterung zu verzögern.

Der Hauptzweck dieser pädiatrischen Langzeitstudie besteht darin, klinisch relevante Informationen zur Langzeitsicherheit von Ambrisentan bei Kindern mit den häufigsten Ursachen von PAH in dieser Altersgruppe bereitzustellen. Diese Studie steht nur Patienten offen, die an der Studie AMB112529 teilgenommen haben, einer randomisierten, unverblindeten Studie zum Vergleich von Sicherheits- und Wirksamkeitsparametern für eine hohe und eine niedrige Dosis von Ambrisentan (angepasst an das Körpergewicht) zur Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 8 bis 18 Jahren, und bei denen eine Fortsetzung der Behandlung mit Ambrisentan gerechtfertigt ist.

Diese Studie ist Teil eines pädiatrischen Prüfplans (PIP; EMEA-000434-PIP01-08), der mit dem Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vereinbart wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

38

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentinien, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentinien, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentinien, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Deutschland, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, Frankreich, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italien, 20097
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 143-8541
        • GSK Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630055
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • GSK Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • GSK Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Haben am Protokoll für AMB112529 teilgenommen und es nach bestem Wissen und Gewissen eingehalten und haben eines der folgenden Kriterien erfüllt:

    1. Besuch in Woche 24 in AMB112529 abgeschlossen;
    2. Benötigte eine zusätzliche zielgerichtete Behandlung für PAH aufgrund unzureichenden Ansprechens auf die aktuelle Behandlung oder Verschlechterung ihres klinischen Zustands vor Woche 24 in AMB112529;
    3. Erforderliche Dosisreduktion der zielgerichteten Grundlinienbehandlung für PAH, nachdem Ambrisentan zum Behandlungsschema hinzugefügt wurde;
    4. Nach Meinung des Prüfarztes ist eine Fortsetzung der Behandlung mit Ambrisentan gerechtfertigt.

  • Eine Frau ist nach Einschätzung des Prüfarztes zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt, wenn sie:

    1. Nicht gebärfähiges Potenzial (d. h. physiologisch unfähig, schwanger zu werden); oder,
    2. Gebärfähigkeit - hat einen negativen Schwangerschaftstest und stillt nicht und erklärt sich, falls sexuell aktiv, damit einverstanden, bis zum Abschluss der Studie und für mindestens 30 Tage nach der letzten Dosis des Studienmedikaments weiterhin 2 zuverlässige Verhütungsmethoden anzuwenden (zuverlässige Methoden von Empfängnisverhütung sind in Anhang 2 aufgeführt).
  • Der Proband oder der gesetzliche Vormund des Probanden ist in der Lage und willens, eine schriftliche Einverständniserklärung zu erteilen. Als Teil der Einwilligung werden weibliche Probanden im gebärfähigen Alter über das Risiko der Teratogenität informiert und müssen in einer entwicklungsgerechten Weise über die Bedeutung der Schwangerschaftsverhütung beraten werden; und männliche Probanden müssen über das potenzielle Risiko einer testikulären tubulären Atrophie und Aspermie informiert werden.

Ausschlusskriterien:

  • Patienten, denen Ambrisentan in Studie AMB112529 entzogen wurde;
  • Probanden, die das Protokoll in Studie AMB112529 nicht eingehalten haben;
  • Weibliche Probanden, die schwanger sind oder stillen;
  • Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung (geschätzte Kreatinin-Clearance < 30 ml/min, ermittelt innerhalb der letzten 45 Tage) zum Zeitpunkt des Übergangs von der Studie AMB112529 in diese Studie;
  • Subjekt mit klinisch signifikanter Flüssigkeitsretention nach Meinung des Prüfarztes;
  • Subjekt mit klinisch signifikanter Anämie nach Meinung des Prüfarztes;
  • Probanden, die nach Beendigung der Studie AMB112529 an einer anderen klinischen Studie teilnehmen oder mit einem anderen Prüfprodukt behandelt werden sollen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ambrisentan
Open-Label, flexible Dosierung von 2,5 mg bis 10 mg (nicht mehr als 0,25 mg/kg) pro Tag
Arzneimittel: Ambrisentan
offenes Etikett, flexible Dosierung von 2,5 bis 10 mg (nicht mehr als 10 mg/kg) pro Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (Nicht-STEAEs) und schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (STEAEs)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
AE wurde definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das vorübergehend mit der Verwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. SAE wurde definiert als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis, das bei jeder Dosis: zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit führt, oder eine angeborene Anomalie oder ein Geburtsfehler ist, ein wichtiges medizinisches Ereignis ist, das möglicherweise nicht unmittelbar lebensbedrohlich ist oder zum Tod oder Krankenhausaufenthalt führt, aber den Teilnehmer gefährden oder eine medizinische Behandlung erfordern kann oder chirurgischer Eingriff gemäß medizinischer oder wissenschaftlicher Beurteilung oder im Zusammenhang mit einer arzneimittelinduzierten Leberschädigung. TEAE ist jedes Ereignis, das vor Beginn der Studienbehandlung nicht vorhanden war, oder jedes Ereignis, das bereits vorhanden ist und sich nach der Exposition gegenüber der Studienbehandlung entweder in Intensität oder Häufigkeit verschlechtert. TEAEs, die keine schwerwiegenden TEAEs waren, wurden als nicht schwerwiegende TEAEs angesehen.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der Leberfunktionsparameter gegenüber dem Ausgangswert: Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST), Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT), Gesamtbilirubin
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: ALT, AST, GGT, Gesamtbilirubin. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der chemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Gehalt an Calcium, Chlorid, Kohlendioxid (CO2), Glukose, Kalium, Magnesium, Natrium, anorganischer Phosphor, Blut-Harnstoff-Stickstoff (BUN)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: Calcium, Chlorid, CO2-Gehalt, Glukose, Kalium, Magnesium, Natrium, anorganischer Phosphor und BUN. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der chemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Alkalische Phosphatase (ALP), Kreatinkinase (CK), Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: ALP, CK, LDH. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der chemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Kreatinin, Harnsäure
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: Kreatinin, Harnsäure. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der chemischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Albumin, Gesamtprotein
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: Albumin, Gesamtprotein. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Hämoglobin und mittlere korpuskuläre Hämoglobinkonzentration (MCHC)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Hämoglobin und MCHC. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Hämatokrit
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Hämatokrit. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile insgesamt, weiße Blutkörperchen (WBC), Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Basophile, Eosinophile, Lymphozyten, Monozyten, Neutrophile insgesamt, WBC, Thrombozytenzahl. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Hämatologie-Parameters gegenüber dem Ausgangswert: Mittleres Korpuskel-Hämoglobin
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Mittleres Korpuskel-Hämoglobin. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Hämatologieparameters gegenüber dem Ausgangswert: Mittleres Körperchenvolumen
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Mittleres Körperchenvolumen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der hämatologischen Parameter gegenüber dem Ausgangswert: Anzahl der roten Blutkörperchen, Retikulozyten
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Anzahl der roten Blutkörperchen, Retikulozyten. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Werten für den Parameter der körperlichen Untersuchung: Lebergröße
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung der Lebergröße. Jede abnormale Vergrößerung oder Verkleinerung der Leber wird berichtet. Die Lebergröße wurde als normal oder anormal bewertet. Daten für abnormale (verbesserte, verschlechterte und unveränderte) Lebergröße werden präsentiert. Daten zum Ende des Studienbesuchs werden präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Werten für den körperlichen Untersuchungsparameter: Jugularvenendruck
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung des Jugularvenendrucks. Der Jugularvenendruck wurde als normal oder anormal beurteilt. Daten für abnormalen (verbesserten, verschlechterten und unveränderten) Jugularvenendruck werden präsentiert. Daten zum Ende des Studienbesuchs werden präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Werten für körperliche Untersuchungsparameter: Aszites
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung des Aszites. Aszites wurde als vorhanden oder nicht vorhanden beurteilt. Es werden Daten für Aszites mit verbesserter, verschlechterter und unveränderter Aszites präsentiert. Daten zum Ende des Studienbesuchs werden präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Werten für den Parameter der körperlichen Untersuchung: Peripheres Ödem
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung des peripheren Ödems. Periphere Ödeme wurden als vorhanden oder nicht vorhanden beurteilt. Es werden Daten für vorhandene periphere Ödeme mit verbesserter, verschlechterter und unveränderter Form präsentiert. Daten zum Ende des Studienbesuchs werden präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Prozentsatz des gesättigten Sauerstoffgehalts (Parameter der körperlichen Untersuchung)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung von gesättigtem Sauerstoff. Daten zum Ende des Studienbesuchs werden präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Systolischer Blutdruck (SBP) und diastolischer Blutdruck (DBP)
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
SBP und DBP wurden für die Teilnehmer zu angegebenen Zeitpunkten gemessen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Herzfrequenz
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Herzfrequenz wurde für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Gewicht
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Das Gewicht wurde für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Größe
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Körpergröße wurde bei den Teilnehmern zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Body-Mass-Index
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Body-Mass-Index wurde für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Der Body-Mass-Index wurde als Gewicht in Kilogramm (kg) dividiert durch das Quadrat ihrer Körpergröße in Metern (m^2) berechnet. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung des Vitalfunktionsparameters gegenüber dem Ausgangswert: Körperoberfläche
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Körperoberfläche wurde für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit anormalen Elektrokardiogramm (EKG)-Ergebnissen
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Das 12-Kanal-EKG wurde in halbliegender Position mit einem automatisierten EKG-Gerät gemessen. Abnorme Befunde wurden als klinisch signifikant (CS) und nicht klinisch signifikant (NCS) kategorisiert. Es wurden Daten für jeden Zeitpunkt bis zum Ende der Studie präsentiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Follikel-stimulierendes Hormon (FSH) und luteinisierendes Hormon (LH) am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
FSH- und LH-Level der Teilnehmer wurden gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Follikel-stimulierendes Hormon (FSH) und luteinisierendes Hormon (LH) im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
FSH- und LH-Level der Teilnehmer wurden gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Inhibin B am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Inhibin B-Spiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Inhibin B im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Inhibin B-Spiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Sexualhormon-bindendes Globulin am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Sexualhormon-bindende Globulinspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Sexualhormon-bindendes Globulin im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Sexualhormon-bindende Globulinspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Östron am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Östronspiegel der weiblichen Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Weiblich: Östron im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Östronspiegel der weiblichen Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Östriol am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Östriolspiegel der weiblichen Teilnehmer wird gemessen. Es werden nur Parameter dargestellt, die den Gesamtstatus haben. Baseline ist der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wird. Daten für diesen Endpunkt werden bis Juni 2023 für diesen Endpunkt verfügbar sein
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Weiblich: Östriol im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Östriolspiegel der weiblichen Teilnehmer wird gemessen. Es werden nur Parameter dargestellt, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert ist der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wird berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wird. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt. Daten für diesen Endpunkt werden bis Juni 2023 für diesen Endpunkt verfügbar sein
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Estradiol am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Östradiolspiegel der weiblichen Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Weiblich: Estradiol im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Östradiolspiegel der weiblichen Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: FSH und LH am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
FSH- und LH-Level der Teilnehmer wurden gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: FSH und LH im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
FSH- und LH-Level der Teilnehmer wurden gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Inhibin B am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Inhibin B-Spiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Inhibin B im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Inhibin B-Spiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Veränderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Sexualhormon-bindendes Globulin am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Sexualhormon-bindende Globulinspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Sexualhormon-bindendes Globulin im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Sexualhormon-bindende Globulinspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Gesamttestosteron am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Der Gesamttestosteronspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der endokrinen Parameter im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – Männlich: Gesamttestosteron im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Der Gesamttestosteronspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Änderung der Pubertätsentwicklung bei Männern gegenüber dem Ausgangswert: Hodenvolumen am Ende der Studie
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Das Hodenvolumen wurde mit dem Prader-Orchiodometer bestimmt, und die Bewertung wurde von einem pädiatrischen Endokrinologen unter Verwendung der Tanner-Kriterien durchgeführt. Es wurden nur die Parameter mit dem Status „Gesamt“ dargestellt. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde. Die Daten wurden für das linke und rechte Hodenvolumen angegeben.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung der Pubertätsentwicklung bei Männern gegenüber dem Ausgangswert: Hodenvolumen im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Das Hodenvolumen wurde mit dem Prader-Orchiodometer bestimmt, und die Bewertung wurde von einem pädiatrischen Endokrinologen unter Verwendung der Tanner-Kriterien durchgeführt. Es wurden nur die Parameter präsentiert, die den Gesamtstatus haben. Der Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. Es werden nur Teilnehmer mit Daten zum 20-jährigen Besuch präsentiert. Wenn die Teilnehmer die Pubertätsreife erreichten, bevor sie 20 Jahre alt waren, wurden diese Tests im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer nicht wiederholt. Die Daten wurden für das linke und rechte Hodenvolumen angegeben.
Baseline (Tag 1) und im Alter von 20 Jahren der Teilnehmer
Zeit bis zur Änderung der Dosis von Ambrisentan oder anderen zielgerichteten PAH-Therapeutika (Prostanoide, Phosphodiesterase Typ 5 [PDE-5]-Hemmer) aufgrund von Verträglichkeitsproblemen
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Zeit bis zur Dosisänderung von Ambrisentan oder anderen zielgerichteten PAH-Therapeutika (Prostanoide, Phosphodiesterase Typ 5 [PDE-5]-Hemmer) aufgrund von Verträglichkeitsproblemen wurde definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten einer Dosisänderung aufgrund von Verträglichkeitsproblemen.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Tod aus allen Gründen
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Anzahl der Teilnehmer mit Todesfällen jeglicher Ursache wird angegeben.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehentfernungstest (6MWD).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die 6 MWD-Daten der Teilnehmer wurden insgesamt in drei Kategorien präsentiert, mit Sauerstoffverbrauch und ohne Sauerstoffverbrauch. Der 6-Minuten-Gehtest misst die Distanz, die ein Teilnehmer in 6 Minuten zurücklegen kann. Alle Teilnehmer erhielten standardisierte Anweisungen und die zurückgelegte Strecke wurde gemessen. Baseline, das ist der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung in AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Zeit bis zur ersten klinischen Verschlechterung der PAH
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Zeit bis zur klinischen Verschlechterung der PAH ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten des Todes (alle Ursachen), Aufnahme auf die aktive Liste für eine Lungentransplantation und/oder atriale Septostomie, Krankenhauseinweisung aufgrund einer PAH-Verschlechterung, Zugabe eines anderen zielgerichteten PAH-Therapeutikums (Prostanoide, PDE-5-Hemmer) aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands, Änderung der Dosis von Ambrisentan oder anderen zielgerichteten PAH-Therapeutika (Prostanoide, PDE-5-Hemmer) aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands, PAH-bedingte Verschlechterung, identifiziert durch Anstieg der WHO-Funktion Klasse, Verschlechterung der Belastungstests (d. h. 20 %ige Abnahme der 6MWD bei zwei aufeinanderfolgenden Tests im Abstand von 1 Woche), klinische Anzeichen oder Symptome einer rechtsseitigen Herzinsuffizienz (d. h. neues peripheres Ödem, Zunahme der Lebergröße, Aszites, Zunahme der Jugularvenen). Druck, Perikarderguss, verstärkte Dyspnoe).
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Zeit bis zur Zugabe eines weiteren zielgerichteten PAH-Therapeutikums aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Zeit bis zur Zugabe eines anderen zielgerichteten PAH-Therapeutikums aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands wurde als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten einer Verschlechterung des klinischen Zustands definiert.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Zeit bis zur Zugabe eines anderen zielgerichteten PAH-Therapeutikums aufgrund fehlender positiver Wirkung bei der vorherigen Therapie
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Zeit bis zur Zugabe eines anderen zielgerichteten PAH-Therapeutikums aufgrund fehlender positiver Wirkung bei der vorherigen Therapie wurde definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten des fehlenden positiven Effekts bei der vorherigen Therapie (Nichterreichen der gesetzten Behandlungsziele).
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Zeit bis zur Änderung der Dosis von Ambrisentan oder anderen zielgerichteten PAH-Therapeutika (Prostanoide, PDE-5-Hemmer) aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Zeit bis zur Dosisänderung von Ambrisentan oder anderen zielgerichteten PAH-Therapeutika (Prostanoide, PDE-5-Hemmer) aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands wurde definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten einer Dosisänderung aufgrund einer Verschlechterung des klinischen Zustands.
Bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der SF-10-Gesundheitsumfrage für Kinder (Subject Global Assessment).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Die Kurzform 10 (SF-10) Gesundheitsumfrage für Kinder ist eine 4-wöchige, von den Eltern ausgefüllte Gesundheitsbewertung mit 10 Fragen, die die körperliche und psychosoziale Funktionsfähigkeit von Kindern ab fünf Jahren misst. Es wurden zwei Gesamtwerte berechnet: ein körperlicher Gesamtwert (PHS) und ein psychosozialer Gesamtwert (PSS) mit einem Bereich von 5 bis 30 Punkten für jeden 5-Punkte-Wert. Die Gesamtpunktzahl wurde dann standardisiert und in Übereinstimmung mit den Richtlinien des Entwicklers in eine normbasierte Bewertungsmetrik umgewandelt. Dies erzeugte die endgültigen standardisierten normbasierten Ergebnisse für PHS (Bereich -10,90 bis 57,21) bzw. für PSS (Bereich 8,81 bis 62,28). Ein höherer Wert bei jeder Gesamtpunktzahl weist auf eine bessere Funktion hin. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der funktionellen Klasse der PAH der Weltgesundheitsorganisation (WHO).
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
PAH wurde zu bestimmten Zeitpunkten nach der WHO-Funktionsklasse (FC) klassifiziert. Es gab vier WHO-FC-Grade basierend auf der Schwere der PAH-Symptome (Klasse I = keine, Klasse IV = am schwersten). Die Noten wurden einer numerischen Skala zugeordnet, für die die Bewertungen von 1 bis 4 reichten (d. h. Klasse I=1 und IV=4). Die Kategorisierung der Änderung basierte auf der Änderung der Ausgangswerte: -2, -1, 0, +1, +2. Die Daten wurden als keine Änderung (0), verbessert (-1, -2), verschlechtert (+1, +2) kategorisiert. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Eine höhere Punktzahl zeigte einen höheren Schweregrad an. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom Wert am Ende der Studie nach der Dosisvisite abgezogen wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Prozentuale Veränderung der N-terminalen Konzentration des natriuretischen Peptids vom Pro-B-Typ (NT-Pro BNP) im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate
Blutproben wurden entnommen, um die NT-Pro BNP-Konzentration zu bestimmten Zeitpunkten zu analysieren. Ausgangswert war der letzte Wert, der vor Beginn der Studienbehandlung von AMB112529 aufgezeichnet wurde. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline (Tag 1) und bis zu 10 Jahre und 11 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

21. Juni 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

9. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

9. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. April 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

27. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Dezember 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Dezember 2022

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 114588
  • 2010-021572-29 (EudraCT-Nummer)

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