Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe rozszerzenie badania Ambrisentanu dla pacjentów pediatrycznych, którzy uczestniczyli w badaniu AMB112529

5 grudnia 2022 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline

Otwarte, długoterminowe badanie przedłużone dotyczące leczenia tętniczego nadciśnienia płucnego u pacjentów pediatrycznych w wieku od 8 do 18 lat, którzy uczestniczyli w badaniu AMB112529 i u których pożądane jest dalsze leczenie ambrisentanem

Otwarte, długoterminowe przedłużenie badania AMB112529. Wszyscy uczestnicy mogą pozostać w badaniu przedłużającym przez co najmniej sześć miesięcy. Po upływie sześciomiesięcznego okresu uczestnicy mogą kontynuować badanie przedłużające, dopóki nie zostanie spełniony jeden z następujących warunków:

pacjent ukończy 18 lat (kiedy podmiot może otrzymać produkt wprowadzony do obrotu) produkt jest zatwierdzony i dostępny do użytku w grupie wiekowej podmiotu, prace rozwojowe do stosowania w populacji pediatrycznej są przerywane. jeśli pacjent zdecyduje, że nie chce już uczestniczyć w badaniu, badacz uzna, że ​​w najlepszym interesie pacjenta leży odstawienie ambrisentanu (np. ze względów bezpieczeństwa).

Głównym celem jest długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancja ambrisentanu w populacji pediatrycznej z PAH. Cele drugorzędowe to śmiertelność przyczynowa i zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w badaniu AMB112529 dotyczącym parametrów skuteczności.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) jest rzadką, postępującą, wysoce wyniszczającą chorobą, charakteryzującą się niedrożnością naczyń i zmiennym występowaniem skurczu naczyń, co prowadzi do zwiększonego oporu naczyniowego płuc i prawokomorowej niewydolności serca. Nieleczony PAH ostatecznie prowadzi do niewydolności prawej komory i śmierci; osoby dorosłe mają medianę przeżycia bez leczenia 2,8 roku. Szacunki epidemiologiczne są różne, ale częstość występowania w Europie szacuje się na około 15 przypadków na milion. Nie przeprowadzono na dużą skalę badań epidemiologicznych nad PAH u dzieci i nie ma danych dotyczących wyników leczenia pacjentów z PAH u dzieci lub są one ograniczone. Rejestr we Francji (1995-1996) szacuje częstość występowania u dzieci na zaledwie 3,7 przypadków na milion. W krajowym, kompleksowym ogólnokrajowym badaniu epidemiologii leczenia i przeżycia idiopatycznego PAH (IPAH) w Wielkiej Brytanii (UK) zapadalność wynosiła 0,48 przypadków na milion dzieci rocznie, a rozpowszechnienie 2,1 przypadków na milion dzieci.

Ambrisentan (tabletki VOLIBRIS™) to antagonista receptora endoteliny (ERA) sprzedawany w Unii Europejskiej (UE) i niektórych innych krajach przez GlaxoSmithKline (GSK) oraz w Stanach Zjednoczonych jako LETAIRIS® przez Gilead Sciences Inc. Ambrisentan jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z PAH w celu poprawy wydolności wysiłkowej, złagodzenia objawów PAH i opóźnienia pogorszenia stanu klinicznego.

Głównym celem tego długoterminowego badania pediatrycznego jest dostarczenie istotnych klinicznie informacji na temat długoterminowego bezpieczeństwa stosowania ambrisentanu u dzieci z najczęstszymi przyczynami PAH w tej grupie wiekowej. To badanie jest otwarte tylko dla pacjentów, którzy brali udział w badaniu AMB112529, randomizowanym, otwartym badaniu porównującym parametry bezpieczeństwa i skuteczności dużej i małej dawki ambrisentanu (dostosowanej do masy ciała) w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego u dzieci i młodzieży w wieku od 8 do 18 lat, u których uzasadnione jest dalsze leczenie ambrisentanem.

To badanie jest częścią Pediatrycznego Planu Badawczego (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) uzgodnionego z Komitetem Pediatrycznym (PDCO) Europejskiej Agencji Leków.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

38

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentyna, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentyna, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentyna, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Federacja Rosyjska
      • Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630055
        • GSK Investigational Site
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, Francja, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Francja, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japonia, 143-8541
        • GSK Investigational Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Niemcy, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • GSK Investigational Site
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1096
        • GSK Investigational Site
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Włochy, 20097
        • GSK Investigational Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestniczyli i postępowali zgodnie z protokołem dla AMB112529 oraz spełnili jeden z poniższych warunków:

    1. Ukończono wizytę w tygodniu 24 w AMB112529;
    2. Wymagane dodatkowe ukierunkowane leczenie PAH ze względu na niewystarczającą odpowiedź na obecne leczenie lub pogorszenie stanu klinicznego przed 24. tygodniem w badaniu AMB112529;
    3. Wymagane zmniejszenie dawki wyjściowego leczenia celowanego PAH po dodaniu ambrisentanu do schematu leczenia;
    4. Zdaniem badacza kontynuacja leczenia ambrisentanem jest uzasadniona.

  • Kobieta kwalifikuje się do udziału w tym badaniu, zgodnie z oceną badacza, jeśli:

    1. niezdolność do zajścia w ciążę (tj. fizjologiczna niezdolność do zajścia w ciążę); lub,
    2. Zdolność do zajścia w ciążę - ma negatywny wynik testu ciążowego i nie karmi piersią oraz, jeśli jest aktywna seksualnie, zgadza się na dalsze stosowanie 2 niezawodnych metod antykoncepcji do czasu zakończenia badania i przez co najmniej 30 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku (wiarygodne metody antykoncepcji wymieniono w Załączniku 2).
  • Uczestnik lub jego opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić pisemną świadomą zgodę. W ramach zgody kobiety w wieku rozrodczym zostaną poinformowane o ryzyku działania teratogennego i będą wymagać porady w sposób odpowiedni dla rozwoju, na temat znaczenia zapobiegania ciąży; a mężczyźni będą musieli zostać poinformowani o potencjalnym ryzyku zaniku kanalików jąder i aspermii.

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którym odstawiono ambrisentan w badaniu AMB112529;
  • Pacjenci, którzy nie przestrzegali protokołu w badaniu AMB112529;
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  • Osoby z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (szacowany klirens kreatyniny <30 ml/min oceniany w ciągu ostatnich 45 dni) w momencie przejścia z badania AMB112529 do tego badania;
  • Pacjent z klinicznie istotnym zatrzymaniem płynów w opinii badacza;
  • Podmiot z klinicznie istotną niedokrwistością w opinii badacza;
  • Uczestnicy, którzy mają wziąć udział w innym badaniu klinicznym lub być leczeni innym badanym produktem po zakończeniu badania AMB112529.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ambrisentan
Otwarta etykieta, elastyczne dawkowanie od 2,5 mg do 10 mg (nie więcej niż 0,25 mg/kg) dziennie
Lek: Ambrisentan
otwarta etykieta, elastyczne dawkowanie od 2,5 do 10 mg (nie więcej niż 10 mg/kg) dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z niepoważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (Non-STEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (STEAE)
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
AE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy zostało ono uznane za związane z produktem leczniczym. SAE zdefiniowano jako każde niepożądane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce: zagraża życiu, wymaga hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powoduje niepełnosprawność lub niepełnosprawność, jest wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną, ważnym zdarzeniem medycznym, które może nie zagrażać bezpośrednio życiu lub skutkować zgonem lub hospitalizacją, ale może narazić uczestnika na niebezpieczeństwo lub może wymagać opieki medycznej lub interwencja chirurgiczna zgodna z oceną medyczną lub naukową lub związana z polekowym uszkodzeniem wątroby. TEAE to dowolne zdarzenie, które nie występowało przed rozpoczęciem leczenia badanego leku lub jakiekolwiek zdarzenie już obecne, którego intensywność lub częstotliwość ulega pogorszeniu po ekspozycji na badany lek. TEAE, które nie były poważnymi TEAE, uznano za inne niż poważne TEAE.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), transferaza gamma-glutamylowa (GGT), bilirubina całkowita
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: ALT, AST, GGT, bilirubina całkowita. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów chemicznych w stosunku do wartości wyjściowych: zawartość wapnia, chlorków, dwutlenku węgla (CO2), glukozy, potasu, magnezu, sodu, fosforu nieorganicznego, azotu mocznikowego we krwi (BUN)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: wapń, chlorki, zawartość CO2, glukoza, potas, magnez, sód, fosfor nieorganiczny i BUN. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów chemicznych w stosunku do wartości wyjściowych: fosfataza alkaliczna (ALP), kinaza kreatynowa (CK), dehydrogenaza mleczanowa (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: ALP, CK, LDH. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach chemicznych: kreatynina, kwas moczowy
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: kreatynina, kwas moczowy. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach chemicznych: albumina, białko całkowite
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: Albumina, białko całkowite. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: hemoglobina i średnie stężenie hemoglobiny w krwinkach (MCHC)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów hematologicznych: Hemoglobina i MCHC. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: Hematokryt
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów hematologicznych: Hematokryt. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów hematologicznych: bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty, całkowita liczba neutrofilów, krwinki białe (WBC), liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów hematologicznych: bazofile, eozynofile, limfocyty, monocyty, neutrofile ogółem, WBC, liczba płytek krwi. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w parametrze hematologicznym: średnia hemoglobina w krwinkach
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następującego parametru hematologicznego: średnia hemoglobina w krwinkach. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana od linii podstawowej w parametrze hematologicznym: średnia objętość ciałek
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następującego parametru hematologicznego: Średnia objętość ciałek krwi. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w parametrach hematologicznych: liczba krwinek czerwonych, retikulocyty
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów hematologicznych: liczba krwinek czerwonych, retikulocyty. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami parametru badania fizykalnego: Wielkość wątroby
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Badanie fizykalne obejmowało pomiar wielkości wątroby. Zgłaszane jest każde nieprawidłowe powiększenie lub zmniejszenie rozmiaru wątroby. Rozmiar wątroby oceniono jako prawidłowy lub nieprawidłowy. Przedstawiono dane dotyczące nieprawidłowej (poprawionej, pogorszonej i niezmienionej) wielkości wątroby. Przedstawiono dane na koniec wizyty studyjnej.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami parametru badania fizykalnego: ciśnienie w żyłach szyjnych
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Badanie fizykalne obejmowało pomiar ciśnienia żyły szyjnej. Ciśnienie w żyłach szyjnych oceniano jako prawidłowe lub nieprawidłowe. Przedstawiono dane dotyczące nieprawidłowego (poprawionego, pogorszonego i niezmienionego) ciśnienia w żyłach szyjnych. Przedstawiono dane na koniec wizyty studyjnej.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami parametrów badania fizykalnego: wodobrzusze
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Badanie fizykalne obejmowało pomiar wodobrzusza. Wodobrzusze oceniano jako obecne lub nieobecne. Przedstawiono dane dotyczące wodobrzusza z poprawą, pogorszeniem i bez zmian. Przedstawiono dane na koniec wizyty studyjnej.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wartościami parametru badania fizykalnego: obrzęki obwodowe
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Badanie fizykalne obejmowało pomiar obrzęku obwodowego. Obrzęki obwodowe oceniano jako obecne lub nieobecne. Przedstawiono dane dotyczące występowania obrzęków obwodowych z poprawą, pogorszeniem i bez zmian. Przedstawiono dane na koniec wizyty studyjnej.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Procent poziomu nasyconego tlenu (parametr badania fizykalnego)
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Badanie fizykalne obejmowało pomiar nasyconego tlenu. Przedstawiono dane na koniec wizyty studyjnej.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów funkcji życiowych: skurczowego ciśnienia krwi (SBP) i rozkurczowego ciśnienia krwi (DBP)
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
SBP i DBP mierzono dla uczestników we wskazanych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametru funkcji życiowych: tętno
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Tętno uczestników mierzono we wskazanych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametru funkcji życiowych w stosunku do wartości początkowej: Waga
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Wagę uczestników mierzono we wskazanych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii bazowej parametru funkcji życiowych: wzrost
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Wzrost mierzono dla uczestników we wskazanych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametru funkcji życiowych: wskaźnik masy ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono wskaźnik masy ciała dla uczestników we wskazanych punktach czasowych. Wskaźnik masy ciała obliczono jako wagę w kilogramach (kg) podzieloną przez wzrost w metrach do kwadratu (m^2). Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej parametru funkcji życiowych: powierzchnia ciała
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Powierzchnię ciała mierzono dla uczestników we wskazanych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
12-odprowadzeniowe EKG mierzono w pozycji półleżącej przy użyciu automatycznego urządzenia EKG. Nieprawidłowe wyniki sklasyfikowano jako istotne klinicznie (CS) i nieistotne klinicznie (NCS). Przedstawiono dane za dowolny czas do końca badania.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: hormon folikulotropowy (FSH) i hormon luteinizujący (LH) na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom FSH i LH uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: hormon folikulotropowy (FSH) i hormon luteinizujący (LH) w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom FSH i LH uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: inhibina B na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom inhibiny B uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: inhibina B w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom inhibiny B uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: globulina wiążąca hormony płciowe na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom globuliny wiążącej hormony płciowe uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: globulina wiążąca hormony płciowe w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom globuliny wiążącej hormony płciowe uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estron pod koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Mierzono poziom estronu u uczestniczek. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estron w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Mierzono poziom estronu u uczestniczek. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estriol na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzony zostanie poziom estriolu u uczestniczek. Przedstawione zostaną tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa to ostatnia wartość zarejestrowana przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej jest obliczana poprzez odjęcie wartości linii bazowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki. Dane dla tego punktu końcowego będą dostępne do czerwca 2023 r
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estriol w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzony zostanie poziom estriolu u uczestniczek. Przedstawione zostaną tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa jest ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej jest obliczana poprzez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat. Dane dla tego punktu końcowego będą dostępne do czerwca 2023 r
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estradiol na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Mierzono poziom estradiolu u uczestniczek. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: estradiol w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Mierzono poziom estradiolu u uczestniczek. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: FSH i LH na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom FSH i LH uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: FSH i LH w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom FSH i LH uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyzna: inhibina B na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom inhibiny B uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: inhibina B w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom inhibiny B uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: globulina wiążąca hormony płciowe na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmierzono poziom globuliny wiążącej hormony płciowe uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: globulina wiążąca hormony płciowe w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmierzono poziom globuliny wiążącej hormony płciowe uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: testosteron całkowity na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Mierzono całkowity poziom testosteronu uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana parametrów endokrynologicznych osocza w stosunku do wartości wyjściowych — mężczyźni: całkowity poziom testosteronu w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Mierzono całkowity poziom testosteronu uczestników. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Zmiana w stosunku do linii podstawowej rozwoju dojrzewania płciowego u mężczyzn: objętość jąder na koniec badania
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Objętość jąder oceniano za pomocą orchiodometru Pradera, a oceny dokonywał endokrynolog dziecięcy według kryteriów Tannera. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status - ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki. Dane podane dla objętości lewego i prawego jądra.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii podstawowej rozwoju dojrzewania płciowego u mężczyzn: objętość jąder w wieku 20 lat uczestników
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Objętość jąder oceniano za pomocą orchiodometru Pradera, a oceny dokonywał endokrynolog dziecięcy według kryteriów Tannera. Przedstawiono tylko te parametry, które mają status ogólny. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem badanego leczenia z AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego. Przedstawiono tylko uczestników z danymi z 20-letniej wizyty. Kiedy uczestnicy osiągnęli dojrzałość płciową przed ukończeniem 20 roku życia, testów tych nie powtarzano w wieku 20 lat. Dane podane dla objętości lewego i prawego jądra.
Linia bazowa (Dzień 1) i w wieku 20 lat uczestników
Czas do zmiany dawki ambrisentanu lub innych ukierunkowanych środków terapeutycznych WWA (prostanoidy, inhibitory fosfodiesterazy typu 5 [PDE-5]) z powodu problemów z tolerancją
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do zmiany dawki ambrisentanu lub innych ukierunkowanych środków terapeutycznych PAH (prostanoidy, inhibitory fosfodiesterazy typu 5 [PDE-5]) ze względu na problemy z tolerancją zdefiniowano jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia zmiany dawki z powodu problemów z tolerancją.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników ze śmiercią z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Przedstawiono liczbę uczestników ze zgonem z dowolnej przyczyny.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście 6-minutowego marszu (6MWD).
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Dane uczestnika z 6 MWD zostały przedstawione w trzech kategoriach jako całość, z użyciem tlenu i bez użycia tlenu. 6-minutowy test marszu mierzy odległość, jaką uczestnik może przejść w ciągu 6 minut. Wszyscy uczestnicy otrzymali standardowe instrukcje i zmierzono przebytą odległość. Linia bazowa, która jest ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w badaniu w AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do pierwszego klinicznego pogorszenia PAH
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do klinicznego pogorszenia PAH definiuje się jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia zgonu (z dowolnej przyczyny), wpisania na listę czynną do przeszczepu płuc i/lub przegrody międzyprzedsionkowej, hospitalizacji z powodu pogorszenia PAH, dodania innych celowanych środków terapeutycznych PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) z powodu pogorszenia stanu klinicznego, zmiana dawki ambrisentanu lub innych leków ukierunkowanych na PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) z powodu pogorszenia stanu klinicznego, pogorszenie związane z PAH stwierdzone wzrostem czynnościowym WHO klasy, pogorszenie wyników próby wysiłkowej (tj. zmniejszenie 6MWD o 20% w dwóch kolejnych testach w odstępie 1 tygodnia), kliniczne objawy przedmiotowe lub podmiotowe prawokomorowej niewydolności serca (tj. nowy obrzęk obwodowy, powiększenie wątroby, wodobrzusze, zwiększenie żyły szyjnej ciśnienie krwi, wysięk osierdziowy, nasilona duszność).
Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do dodania kolejnego celowanego środka terapeutycznego WWA z powodu pogorszenia stanu klinicznego
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do dołączenia kolejnych leków celowanych na PAH z powodu pogorszenia stanu klinicznego zdefiniowano jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia pogorszenia stanu klinicznego.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do dodania kolejnego ukierunkowanego środka terapeutycznego WWA ze względu na brak korzystnego efektu wcześniejszej terapii
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do dodania kolejnego celowanego środka terapeutycznego PAH z powodu braku korzystnego efektu po wcześniejszej terapii zdefiniowano jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia braku korzystnego efektu po poprzedniej terapii (nieosiągnięcia założonych celów terapeutycznych).
Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do zmiany dawki ambrisentanu lub innych środków terapeutycznych ukierunkowanych na WWA (prostanoidy, inhibitory PDE-5) z powodu pogorszenia stanu klinicznego
Ramy czasowe: Do 10 lat i 11 miesięcy
Czas do zmiany dawki ambrisentanu lub innych środków terapeutycznych ukierunkowanych na PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) z powodu pogorszenia stanu klinicznego zdefiniowano jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia zmiany dawki z powodu pogorszenia stanu klinicznego.
Do 10 lat i 11 miesięcy
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w badaniu dotyczącym ogólnej oceny stanu zdrowia dzieci (SF-10).
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Krótka ankieta zdrowotna 10 (SF-10) dla dzieci to składająca się z 10 pozycji, 4-tygodniowa, wypełniona przez rodziców ocena stanu zdrowia, która mierzy fizyczne i psychospołeczne funkcjonowanie dzieci w wieku pięciu lat i starszych. Obliczono dwa podsumowujące wyniki: fizyczny wynik podsumowujący (PHS) i psychospołeczny wynik podsumowujący (PSS) w zakresie od 5 do 30 punktów dla każdego wyniku składającego się z 5 pozycji. Zbiorczy wynik został następnie wystandaryzowany i przekształcony w metrykę punktacji opartą na normach, zgodnie z wytycznymi dewelopera. To wygenerowało ostateczne, wystandaryzowane, oparte na normach wyniki odpowiednio dla PHS (zakres od -10,90 do 57,21) i PSS (zakres od 8,81 do 62,28). Wyższa wartość każdego wyniku sumarycznego wskazuje na lepsze funkcjonowanie. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii podstawowej została obliczona przez odjęcie wartości linii podstawowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Liczba uczestników ze zmianą od wartości wyjściowej w klasie czynnościowej PAH Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
PAH sklasyfikowano według klas czynnościowych WHO (FC) w określonych punktach czasowych. Były cztery stopnie WHO FC oparte na nasileniu objawów PAH (Klasa I = brak, Klasa IV = najcięższe). Oceny zostały odwzorowane na skalę numeryczną, dla której wyniki mieściły się w zakresie od 1-4 (tj. klasa I=1 i IV=4). Kategoryzacja zmian została oparta na zmianach w stosunku do wyników wyjściowych: -2, -1, 0, +1, +2. Dane zostały sklasyfikowane jako Brak zmian (0), Poprawa (-1,-2), Pogorszenie (+1,+2). Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Wyższy wynik wskazywał na większe nasilenie. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej została obliczona przez odjęcie wartości wyjściowej od wartości na koniec badania po wizycie po podaniu dawki.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Procentowa zmiana stężenia N-końcowego peptydu natriuretycznego typu Pro-B (NT-Pro BNP) w osoczu w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy
Pobrano próbki krwi w celu analizy stężenia NT-Pro BNP w określonych punktach czasowych. Linia bazowa była ostatnią wartością zarejestrowaną przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania od AMB112529. Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
Linia bazowa (Dzień 1) i do 10 lat i 11 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 czerwca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

9 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

9 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 114588
  • 2010-021572-29 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Nadciśnienie, Płuc

Badania kliniczne na Ambrisentan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Albania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj