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针对参与 AMB112529 的儿科患者的长期 Ambrisentan 扩展研究

2022年12月5日 更新者：GlaxoSmithKline

一项针对参与 AMB112529 并希望继续接受安贝生坦治疗的 8 岁至 18 岁儿科患者肺动脉高压治疗的开放标签长期扩展研究

研究 AMB112529 的开放标签、长期扩展。 所有受试者都可以在扩展研究中停留至少六个月。 六个月后，受试者可以继续进行扩展研究，直到满足以下条件之一：

受试者年满 18 岁（当受试者可以接受上市产品时） 产品已获批准并可用于受试者的年龄组，用于儿科人群的开发已停止。 受试者决定他/她不再想参加研究，研究者认为停止安贝生坦符合受试者的最佳利益（例如出于安全原因）。

主要目标是安立生坦在儿科 PAH 人群中的长期安全性和耐受性。 次要目标是全因死亡率和研究 AMB112529 中疗效参数相对于基线的变化。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

肺动脉高压 (PAH) 是一种罕见的、进行性的、高度衰弱的疾病，其特征是血管阻塞和不同程度的血管收缩，导致肺血管阻力增加和右心衰竭。 如果不及时治疗，PAH 最终会导致右心室衰竭和死亡；成年受试者未经治疗的中位生存期为 2.8 年。 流行病学估计各不相同，但欧洲的流行率被认为是百万分之 15 例。 尚未进行儿童 PAH 的大规模流行病学研究，儿童 PAH 患者的结果数据也没有或有限。 法国的一项登记（1995-1996 年）估计儿童的患病率低至百万分之 3.7 例。 在英国 (UK) 特发性 PAH (IPAH) 管理和生存的流行病学全国综合调查中，发病率为每年每百万儿童 0.48 例，患病率为每百万儿童 2.1 例。

Ambrisentan（VOLIBRIS™ 片剂）是一种内皮素受体拮抗剂 (ERA)，由 GlaxoSmithKline (GSK) 在欧盟 (EU) 和其他一些国家销售，在美国由 Gilead Sciences Inc. 以 LETAIRIS® 销售。Ambrisentan 适用于治疗PAH 成年患者改善运动能力，减轻 PAH 症状，延缓临床恶化。

这项长期儿科研究的主要目的是提供临床相关信息，说明安贝生坦在该年龄组患有最常见 PAH 原因的儿童中的长期安全性。 本研究仅对参与研究 AMB112529 的患者开放，这是一项随机、开放标签研究，比较高剂量和低剂量安立生坦（根据体重调整）治疗儿科患者肺动脉高压的安全性和有效性参数年龄在 8 岁至 18 岁之间，并且需要继续接受安贝生坦治疗的人。

本研究是经欧洲药品管理局儿科委员会 (PDCO) 同意的儿科研究计划（PIP；EMEA-000434-PIP01-08）的一部分。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

38

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 俄罗斯联邦
      • Kemerovo、俄罗斯联邦、650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow、俄罗斯联邦、125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk、俄罗斯联邦、630055
        • GSK Investigational Site
  • 匈牙利
      • Budapest、匈牙利、1096
        • GSK Investigational Site
  • 德国
      • Berlin、德国、13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen、Hessen、德国、35385
        • GSK Investigational Site
  • 意大利
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI)、Lombardia、意大利、20097
        • GSK Investigational Site
  • 日本
      • Osaka、日本、565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo、日本、104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo、日本、143-8541
        • GSK Investigational Site
  • 法国
      • Paris、法国、75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex、法国、33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9、法国、31059
        • GSK Investigational Site
  • 美国
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • GSK Investigational Site
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • GSK Investigational Site
  • 阿根廷
      • Ciudad de Buenos Aires、阿根廷、1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba、阿根廷、5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen、Mendoza、阿根廷、5521
        • GSK Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

8年 至 18年 (孩子、成人)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 已尽其所能参与并遵守 AMB112529 协议，并满足以下条件之一：

    1. 在 AMB112529 完成了第 24 周的访问；
    2. 在 AMB112529 中，由于对当前治疗的反应不足或在第 24 周之前他们的临床状况恶化，需要对 PAH 进行额外的靶向治疗；
    3. 在治疗方案中加入安立生坦后，需要减少 PAH 的基线靶向治疗剂量；
    4. 研究者认为，继续使用安立生坦治疗是必要的。

  • 根据研究者的评估，女性有资格参加本研究，如果她是：

    1. 无生育能力（即生理上无法怀孕）；要么，
    2. 生育潜力 - 妊娠试验阴性并且没有哺乳期，并且如果性活跃，同意继续使用 2 种可靠的避孕方法直到研究完成并且在最后一次研究药物给药后至少 30 天（可靠的避孕方法避孕药列于附录 2）。
  • 受试者或受试者的法定监护人能够并愿意给予书面知情同意。 作为同意书的一部分，有生育能力的女性受试者将被告知致畸风险，并且需要以适合发育的方式就预防怀孕的重要性进行咨询；男性受试者需要被告知睾丸小管萎缩和无精子症的潜在风险。

排除标准：

  • 在研究 AMB112529 中退出 ambrisentan 的受试者；
  • 不遵守研究 AMB112529 方案的受试者；
  • 怀孕或哺乳的女性受试者；
  • 在从研究 AMB112529 过渡到本研究时患有严重肾功能损害的受试者（在过去 45 天内评估的估计肌酐清除率 <30 mL/min）；
  • 研究者认为有临床意义的体液潴留的受试者；
  • 研究者认为有临床显着贫血的受试者；
  • 在退出研究 AMB112529 后要进入另一项临床试验或接受另一项研究产品治疗的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：安立生坦
开放标签，灵活剂量，每天 2.5 毫克至 10 毫克（不超过 0.25 毫克/千克）
药品：安立生坦
开放标签，灵活剂量，每天 2.5 至 10 毫克（不超过 10 毫克/千克）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
发生非严重治疗突发不良事件 (Non-STAEE) 和严重治疗突发不良事件 (STEAE) 的参与者人数
大体时间：长达 10 年零 11 个月
AE 被定义为参与者或临床研究参与者的任何不良医疗事件，暂时与医药产品的使用相关，无论是否被认为与医药产品有关。SAE 被定义为任何不良医疗事件，在任何剂量下：导致死亡，危及生命，需要住院或延长现有住院治疗，导致残疾或无行为能力，或者是先天性异常或出生缺陷，可能不会立即危及生命或导致死亡或住院但可能危及参与者或可能需要医疗或根据医学或科学判断或与药物性肝损伤相关的手术干预。TEAE 是指在开始研究治疗之前不存在的任何事件，或任何已经存在但在暴露于研究治疗后强度或频率恶化的事件。 不是严重 TEAE 的 TEAE 被认为是非严重 TEAE。
长达 10 年零 11 个月
肝功能参数相对于基线的变化：丙氨酸氨基转移酶 (ALT)、天冬氨酸氨基转移酶 (AST)、γ 谷氨酰转移酶 (GGT)、总胆红素
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下临床化学参数：ALT、AST、GGT、总胆红素。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
化学参数基线的变化：钙、氯化物、二氧化碳 (CO2) 含量、葡萄糖、钾、镁、钠、无机磷、血尿素氮 (BUN)
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下临床化学参数：钙、氯化物、CO2 含量、葡萄糖、钾、镁、钠、无机磷和 BUN。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
化学参数的基线变化：碱性磷酸酶 (ALP)、肌酸激酶 (CK)、乳酸脱氢酶 (LDH)
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
从参与者采集血样用于分析以下临床化学参数：ALP、CK、LDH。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
化学参数相对于基线的变化：肌酐、尿酸
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下临床化学参数：肌酐、尿酸。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
化学参数相对于基线的变化：白蛋白、总蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下临床化学参数：白蛋白、总蛋白。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：血红蛋白和平均小体血红蛋白浓度 (MCHC)
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下血液学参数：血红蛋白和 MCHC。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：血细胞比容
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下血液学参数： 血细胞比容。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞总数、白细胞 (WBC)、血小板计数
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下血液学参数：嗜碱性粒细胞、嗜酸性粒细胞、淋巴细胞、单核细胞、中性粒细胞总数、WBC、血小板计数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：平均小体血红蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
从参与者采集血样用于分析以下血液学参数：平均小体血红蛋白。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：平均小体体积
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
从参与者采集血样用于分析以下血液学参数：平均红细胞体积。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血液学参数相对于基线的变化：红细胞计数、网织红细胞
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
采集参与者的血样用于分析以下血液学参数：红细胞计数、网织红细胞。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
体格检查参数值异常的参与者人数：肝脏大小
大体时间：长达 10 年零 11 个月
身体检查包括测量肝脏大小。 报告肝脏大小的任何异常增大或减小。 肝脏大小被评估为正常或异常。 提供了异常（改善、恶化和不变）肝脏大小的数据。 提供了研究访视数据的结束。
长达 10 年零 11 个月
体格检查参数值异常的参与者人数：颈静脉压
大体时间：长达 10 年零 11 个月
身体检查包括测量颈静脉压。 颈静脉压被评估为正常或异常。 提供了异常（改善、恶化和不变）颈静脉压的数据。 提供了研究访视数据的结束。
长达 10 年零 11 个月
体格检查参数值异常的参与者人数：腹水
大体时间：长达 10 年零 11 个月
身体检查包括腹水测量。 腹水被评估为存在或不存在。 提供了改善、恶化和无变化的腹水数据。 提供了研究访视数据的结束。
长达 10 年零 11 个月
体格检查参数值异常的参与者人数：外周水肿
大体时间：长达 10 年零 11 个月
身体检查包括外周水肿的测量。 外周水肿被评估为存在或不存在。 呈现改善、恶化和不变的外周水肿的数据。 提供了研究访视数据的结束。
长达 10 年零 11 个月
饱和氧浓度百分比（体检参数）
大体时间：长达 10 年零 11 个月
身体检查包括测量饱和氧。 提供了研究访视数据的结束。
长达 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：收缩压 (SBP) 和舒张压 (DBP)
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的收缩压和舒张压。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：心率
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的心率。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：体重
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的体重。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：身高
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的身高。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：体重指数
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的体重指数。 体重指数计算为以千克 (kg) 为单位的体重除以以米为单位的身高 (m^2) 的平方。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
生命体征参数相对于基线的变化：体表面积
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
在指定的时间点测量参与者的体表面积。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
心电图 (ECG) 结果异常的参与者人数
大体时间：长达 10 年零 11 个月
使用自动心电图机在半仰卧位测量 12 导联心电图。 异常发现被归类为具有临床意义 (CS) 和无临床意义 (NCS)。 提供了研究结束前任何时间的数据。
长达 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的卵泡刺激素 (FSH) 和黄体生成素 (LH)
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的 FSH 和 LH 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的卵泡刺激素 (FSH) 和黄体生成素 (LH)
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的 FSH 和 LH 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的抑制素 B
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的抑制素 B 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的抑制素 B
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的抑制素 B 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的性激素结合球蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的性激素结合球蛋白水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的性激素结合球蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的性激素结合球蛋白水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 通过从指定时间点值中减去基线值计算相对于基线的变化。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的雌酮
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了女性参与者的雌酮水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的雌酮
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了女性参与者的雌酮水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的雌三醇
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
将测量女性参与者的雌三醇水平。 只有那些具有整体状态的参数才会被呈现。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。 到 2023 年 6 月，此端点的数据将可用于此端点
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的雌三醇
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
将测量女性参与者的雌三醇水平。 只有那些具有整体状态的参数才会被呈现。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。 到 2023 年 6 月，此端点的数据将可用于此端点
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：研究结束时的雌二醇
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了女性参与者的雌二醇水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 女性：参与者 20 岁时的雌二醇
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了女性参与者的雌二醇水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：研究结束时的 FSH 和 LH
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的 FSH 和 LH 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：参与者 20 岁时的 FSH 和 LH
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的 FSH 和 LH 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：研究结束时的抑制素 B
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的抑制素 B 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：参与者 20 岁时的抑制素 B
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的抑制素 B 水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：研究结束时的性激素结合球蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的性激素结合球蛋白水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：20 岁参与者的性激素结合球蛋白
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的性激素结合球蛋白水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：研究结束时的总睾酮
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
测量了参与者的总睾酮水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆内分泌参数相对于基线的变化 - 男性：参与者 20 岁时的总睾酮
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
测量了参与者的总睾酮水平。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
男性青春期发育基线的变化：研究结束时的睾丸体积
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
睾丸体积由 Prader 的睾丸计评估，评估由儿科内分泌学家使用 Tanner 的标准进行。 只有那些具有状态的参数 - 总体呈现。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。 报告了左右睾丸体积的数据。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
男性青春期发育基线的变化：参与者 20 岁时的睾丸体积
大体时间：基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
睾丸体积由 Prader 的睾丸计评估，评估由儿科内分泌学家使用 Tanner 的标准进行。 仅呈现那些具有整体状态的参数。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。从基线的变化是通过从指定的时间点值中减去基线值来计算的。 仅提供具有 20 年访视数据的参与者。 当参与者在 20 岁之前达到青春期成熟时，这些测试不会在参与者 20 岁时重复。 报告了左右睾丸体积的数据。
基线（第 1 天）和 20 岁的参与者
由于耐受性问题，是时候改变安立生坦或其他靶向 PAH 治疗药物（前列腺素、5 型磷酸二酯酶 [PDE-5] 抑制剂）的剂量
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
由于耐受性问题改变安立生坦或其他靶向 PAH 治疗剂（前列腺素、5 型磷酸二酯酶 [PDE-5] 抑制剂）剂量的时间定义为从随机分组到由于耐受性问题首次发生剂量变化的时间。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
全因死亡的参与者人数
大体时间：长达 10 年零 11 个月
显示了全因死亡的参与者人数。
长达 10 年零 11 个月
在 6 分钟步行距离 (6MWD) 测试中相对于基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
参与者的 6 MWD 数据总体上分为三类，使用氧气和不使用氧气。 6 分钟步行测试测量参与者在 6 分钟内可以步行的距离。 所有参与者都得到了标准化的指导，并测量了步行距离。 基线是在 AMB112529 中开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
PAH 第一次临床恶化的时间
大体时间：长达 10 年零 11 个月
至 PAH 临床恶化的时间定义为从随机分组到第一次出现死亡（所有原因）、被列入肺移植和/或房间隔造口术、因 PAH 恶化住院、添加另一种靶向 PAH 治疗药物的时间（前列腺素类、PDE-5 抑制剂）由于临床状况恶化、安立生坦或其他靶向 PAH 治疗剂剂量的变化 （前列腺素类、PDE-5 抑制剂）由于临床状况恶化，通过 WHO 功能增加确定的 PAH 相关恶化等级、运动试验恶化（即间隔 -1 周的两次连续试验 6MWD 下降 20%、右心衰竭的临床体征或症状（即新的外周水肿、肝脏体积增加、腹水、颈静脉血流增加压、心包积液、呼吸困难加重）。
长达 10 年零 11 个月
因临床病情恶化而加用另一种靶向 PAH 治疗药物的时间
大体时间：长达 10 年零 11 个月
由于临床状况恶化而添加另一种靶向 PAH 治疗药物的时间定义为从随机化到第一次出现临床状况恶化的时间。
长达 10 年零 11 个月
由于先前疗法缺乏有益效果，是时候添加另一种靶向 PAH 治疗剂了
大体时间：长达 10 年零 11 个月
由于之前的治疗缺乏有益效果而添加另一种靶向 PAH 治疗药物的时间定义为从随机分组到第一次出现之前的治疗缺乏有益效果（未达到既定治疗目标）的时间。
长达 10 年零 11 个月
由于临床状况恶化，需要改变安贝生坦或其他靶向 PAH 治疗药物（前列腺素类、PDE-5 抑制剂）的剂量
大体时间：长达 10 年零 11 个月
由于临床状况恶化而改变安立生坦或其他靶向 PAH 治疗药物（前列腺素类、PDE-5 抑制剂）剂量的时间定义为从随机分组到由于临床状况恶化而首次发生剂量变化的时间。
长达 10 年零 11 个月
儿童总体评估 (SF-10) 健康调查中基线的变化
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
简短的 10 (SF-10) 儿童健康调查是一项包含 10 个项目、为期 4 周、由父母完成的健康评估，用于衡量 5 岁及以上儿童的身体和社会心理功能。 计算了两个总分：物理总分 (PHS) 和心理社会总分 (PSS)，每个 5 项分数的范围为 5 至 30 分。 然后根据开发人员的指南，将总分标准化并转换为基于常模的评分指标。 这分别为 PHS（范围 -10.90 至 57.21）和 PSS（范围 8.81 至 62.28）生成了最终标准化的基于常模的分数。 每个汇总分数的较高值表示更好的功能。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 相对于基线的变化是通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算的。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
世界卫生组织 (WHO) PAH 功能等级中基线发生变化的参与者人数
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
PAH 在特定时间点按 WHO 功能等级 (FC) 进行分类。 根据 PAH 症状的严重程度，有四个 WHO FC 等级（I 级 = 无，IV 级 = 最严重）。 成绩被映射到分数范围为 1-4 的数字量表（即 I 类 = 1 和 IV = 4）。 变化分类基于基线分数的变化：-2、-1、0、+1、+2。 数据分类为无变化 (0)、改善 (-1,-2)、恶化 (+1,+2)。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 较高的分数表示较高的严重性。通过从研究结束后给药后访问值中减去基线值来计算相对于基线的变化。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
血浆 N 末端 B 型钠尿肽原 (NT-Pro BNP) 浓度相对于基线的百分比变化
大体时间：基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月
收集血样以分析特定时间点的 NT-Pro BNP 浓度。 基线是从 AMB112529 开始研究治疗之前记录的最后一个值。 通过从指定时间点值中减去基线值计算相对于基线的变化。
基线（第 1 天）和最长 10 年零 11 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

GlaxoSmithKline

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2011年6月21日

初级完成 (实际的)

2022年6月9日

研究完成 (实际的)

2022年6月9日

研究注册日期

首次提交

2011年4月26日

首先提交符合 QC 标准的

2011年4月26日

首次发布 (估计)

2011年4月27日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年12月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年12月5日

最后验证

2022年12月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 114588
  • 2010-021572-29 (EudraCT编号)

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