Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de Extensão Ambrisentana de Longo Prazo para Pacientes Pediátricos que Participaram do AMB112529

5 de dezembro de 2022 atualizado por: GlaxoSmithKline

Um estudo aberto de extensão de longo prazo para o tratamento da hipertensão arterial pulmonar em pacientes pediátricos com idades entre 8 e 18 anos que participaram do AMB112529 e nos quais o tratamento continuado com ambrisentana é desejado

Uma extensão aberta e de longo prazo para o estudo AMB112529. Todos os indivíduos podem permanecer no estudo de extensão por um período mínimo de seis meses. Além do período de seis meses, os indivíduos podem continuar no estudo de extensão até que uma das seguintes condições seja atendida:

o sujeito completa 18 anos de idade (quando o sujeito pode receber o produto comercializado) o produto está aprovado e disponível para uso na faixa etária do sujeito, o desenvolvimento para uso na população pediátrica é descontinuado. o sujeito decidir que não quer mais participar do estudo, o investigador considerar que é do interesse do sujeito descontinuar o ambrisentan (por exemplo, por razões de segurança).

O objetivo primário é a segurança e tolerabilidade a longo prazo do ambrisentano na população pediátrica com HAP. Os objetivos secundários são todos causar mortalidade e mudança desde a linha de base no Estudo AMB112529 sobre os parâmetros de eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A hipertensão arterial pulmonar (HAP) é uma doença rara, progressiva e altamente debilitante, caracterizada por obstrução vascular e presença variável de vasoconstrição, levando ao aumento da resistência vascular pulmonar e insuficiência cardíaca direita. Se não for tratada, a HAP acaba levando à insuficiência ventricular direita e à morte; indivíduos adultos têm uma sobrevida média de 2,8 anos sem tratamento. As estimativas epidemiológicas variam, mas acredita-se que a prevalência na Europa seja da ordem de 15 casos por milhão. Não foram conduzidos estudos epidemiológicos de grande escala de HAP em crianças e não há dados de resultados ou há dados limitados em pacientes pediátricos com HAP. Um registro na França (1995-1996) estima que a prevalência em crianças é tão baixa quanto 3,7 casos por milhão. Num inquérito nacional abrangente sobre a epidemiologia da gestão e sobrevivência da HAP idiopática (IPAH) no Reino Unido (RU), a incidência foi de 0,48 casos por milhão de crianças por ano e a prevalência foi de 2,1 casos por milhão de crianças.

O ambrisentan (comprimidos VOLIBRIS™) é um antagonista do receptor de endotelina (ERA) comercializado na União Européia (UE) e em alguns outros países pela GlaxoSmithKline (GSK) e nos Estados Unidos como LETAIRIS® pela Gilead Sciences Inc. O ambrisentan é indicado para o tratamento de pacientes adultos com HAP para melhorar a capacidade de exercício, diminuir os sintomas da HAP e retardar a piora clínica.

O principal objetivo deste estudo pediátrico de longo prazo é fornecer informações clinicamente relevantes sobre a segurança de longo prazo do ambrisentan em crianças com as causas mais comuns de HAP nessa faixa etária. Este estudo está aberto apenas a pacientes que participaram do Estudo AMB112529, um estudo randomizado, aberto, comparando parâmetros de segurança e eficácia para uma dose alta e baixa de ambrisentana (ajustada para o peso corporal) para o tratamento da hipertensão arterial pulmonar em pacientes pediátricos com idade entre 8 e 18 anos, e nos quais o tratamento continuado com ambrisentana é justificado.

Este estudo faz parte de um Plano de Investigação Pediátrica (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) acordado com o Comitê Pediátrico da Agência Europeia de Medicamentos (PDCO).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

38

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Alemanha, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentina, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • GSK Investigational Site
  • Federação Russa
      • Kemerovo, Federação Russa, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Federação Russa, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Federação Russa, 630055
        • GSK Investigational Site
  • França
      • Paris, França, 75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, França, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, França, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1096
        • GSK Investigational Site
  • Itália
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Itália, 20097
        • GSK Investigational Site
  • Japão
      • Osaka, Japão, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japão, 143-8541
        • GSK Investigational Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participaram e cumpriram, da melhor maneira possível, o protocolo para AMB112529 e cumpriram um dos seguintes:

    1. Concluiu a visita da semana 24 em AMB112529;
    2. Exigiu tratamento direcionado adicional para HAP devido a resposta inadequada ao tratamento atual ou piora de sua condição clínica antes da semana 24 em AMB112529;
    3. Redução necessária na dose do tratamento direcionado de linha de base para HAP após a adição de ambrisentana ao regime de tratamento;
    4. Na opinião do investigador, justifica-se a continuação do tratamento com ambrisentana.

  • Uma mulher é elegível para participar deste estudo, conforme avaliado pelo investigador, se ela for:

    1. Potencial não fértil (isto é, fisiologicamente incapaz de engravidar); ou,
    2. Potencial para engravidar - tem um teste de gravidez negativo e não está amamentando e, se sexualmente ativa, concorda em continuar a usar 2 métodos confiáveis ​​de contracepção até a conclusão do estudo e por pelo menos 30 dias após a última dose do medicamento do estudo (métodos confiáveis ​​de anticoncepcionais estão listados no Apêndice 2).
  • O sujeito ou o responsável legal do sujeito é capaz e deseja dar consentimento informado por escrito. Como parte do consentimento, mulheres com potencial para engravidar serão informadas sobre o risco de teratogenicidade e precisarão ser aconselhadas de maneira adequada ao desenvolvimento sobre a importância da prevenção da gravidez; e indivíduos do sexo masculino precisarão ser informados sobre o risco potencial de atrofia tubular testicular e aspermia.

Critério de exclusão:

  • Indivíduos que foram retirados do ambrisentan no Estudo AMB112529;
  • Indivíduos que não cumpriram o protocolo do Estudo AMB112529;
  • Indivíduos do sexo feminino que estão grávidas ou amamentando;
  • Indivíduos com insuficiência renal grave (depuração de creatinina estimada <30 mL/min avaliada nos 45 dias anteriores) no ponto de transição do Estudo AMB112529 para este estudo;
  • Indivíduo com retenção de líquidos clinicamente significativa na opinião do investigador;
  • Indivíduo com anemia clinicamente significativa na opinião do investigador;
  • Indivíduos que entrarão em outro estudo clínico ou serão tratados com outro produto experimental após sair do Estudo AMB112529.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ambrisentana
Dosagem aberta e flexível de 2,5 mg a 10 mg (não exceder 0,25 mg/kg) por dia
Medicamento: Ambrisentana
rótulo aberto, dosagem flexível de 2,5 a 10 mg (não exceder 10 mg/kg) por dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos não graves emergentes do tratamento (não STEAEs) e eventos adversos graves emergentes do tratamento (STEAEs)
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
EA foi definido como qualquer ocorrência médica desfavorável em participante ou participante de investigação clínica, temporalmente associada ao uso de medicamento, considerado ou não relacionado a medicamento. é uma ameaça à vida, requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização existente, resulta em deficiência ou incapacidade, ou é uma anomalia congênita ou defeito de nascimento, eventos médicos importantes que podem não ameaçar imediatamente a vida ou resultar em morte ou hospitalização, mas podem comprometer o participante ou podem exigir assistência médica ou intervenção cirúrgica conforme avaliação médica ou científica ou associada a lesão hepática induzida por drogas. TEAE é qualquer evento que não estava presente antes do início do tratamento do estudo ou qualquer evento já presente que piora em intensidade ou frequência após a exposição ao tratamento do estudo. TEAEs que não eram TEAEs graves foram considerados como TEAEs não graves.
Até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros da função hepática: Alanina Amino Transferase (ALT), Aspartato Amino Transferase (AST), Gama Glutamil Transferase (GGT), Bilirrubina Total
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros de química clínica: ALT, AST, GGT, bilirrubina total. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos: teor de cálcio, cloreto, dióxido de carbono (CO2), glicose, potássio, magnésio, sódio, fósforo inorgânico, uréia, nitrogênio no sangue (BUN)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros de química clínica: cálcio, cloreto, teor de CO2, glicose, potássio, magnésio, sódio, fósforo inorgânico e BUN. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos: fosfatase alcalina (ALP), creatina quinase (CK), lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros de química clínica: ALP, CK, LDH. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos: creatinina, ácido úrico
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros de química clínica: Creatinina, ácido úrico. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros químicos: albumina, proteína total
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros de química clínica: Albumina, proteína total. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros de hematologia: hemoglobina e concentração média de hemoglobina no corpúsculo (MCHC)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros hematológicos: Hemoglobina e MCHC. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros de hematologia: hematócrito
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros hematológicos: Hematócrito. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos, neutrófilos totais, glóbulos brancos (WBC), contagem de plaquetas
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros hematológicos: basófilos, eosinófilos, linfócitos, monócitos, neutrófilos totais, leucócitos, contagem de plaquetas. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de hematologia: hemoglobina média do corpúsculo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise do seguinte parâmetro hematológico: Hemoglobina média do corpúsculo. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de hematologia: volume médio do corpúsculo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise do seguinte parâmetro hematológico: Volume médio do corpúsculo. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros hematológicos: contagem de glóbulos vermelhos, reticulócitos
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas dos participantes para análise dos seguintes parâmetros hematológicos: contagem de glóbulos vermelhos, reticulócitos. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com valores anormais para o parâmetro de exame físico: tamanho do fígado
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O exame físico incluiu a medição do tamanho do fígado. Qualquer aumento ou redução anormal no tamanho do fígado é relatado. O tamanho do fígado foi avaliado como normal ou anormal. São apresentados dados de tamanho anormal (melhorado, piorado e inalterado) do fígado. Os dados da visita de fim de estudo são apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com valores anormais para o parâmetro de exame físico: pressão venosa jugular
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O exame físico incluiu a medição da pressão venosa jugular. A pressão venosa jugular foi avaliada como normal ou anormal. Dados para pressão venosa jugular anormal (melhorada, piorada e inalterada) são apresentados. Os dados da visita de fim de estudo são apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com valores anormais para parâmetros de exame físico: ascite
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O exame físico incluiu a medição da ascite. A ascite foi avaliada como presente ou ausente. Dados para ascite presente com melhora, piora e inalterada são apresentados. Os dados da visita de fim de estudo são apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com valores anormais para o parâmetro de exame físico: Edema periférico
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O exame físico incluiu a medição do edema periférico. O edema periférico foi avaliado como presente ou ausente. Dados para edema periférico presente com melhora, piora e inalterado são apresentados. Os dados da visita de fim de estudo são apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Porcentagem do Nível de Oxigênio Saturado (Parâmetro de Exame Físico)
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O exame físico incluiu medição de oxigênio saturado. Os dados da visita de fim de estudo são apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: pressão arterial sistólica (PAS) e pressão arterial diastólica (DBP)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
A PAS e a PAD foram medidas para os participantes nos momentos indicados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: frequência cardíaca
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
A frequência cardíaca foi medida para os participantes nos pontos de tempo indicados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de sinais vitais: Peso
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O peso foi medido para os participantes em pontos de tempo indicados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de sinal vital: Altura
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
A altura foi medida para os participantes em pontos de tempo indicados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base no parâmetro de sinal vital: índice de massa corporal
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O índice de massa corporal foi medido para os participantes nos pontos de tempo indicados. O índice de massa corporal foi calculado como o peso em quilogramas (kg) dividido pelo quadrado da altura em metros (m^2). A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Mudança da linha de base no parâmetro de sinal vital: área de superfície corporal
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
A área de superfície corporal foi medida para os participantes nos pontos de tempo indicados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com achados anormais de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O ECG de 12 derivações foi medido em uma posição semi-supina usando uma máquina automatizada de ECG. Achados anormais foram categorizados como clinicamente significativos (CS) e não clinicamente significativos (NCS). Os dados para qualquer momento até o final do estudo foram apresentados.
Até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: hormônio folículo estimulante (FSH) e hormônio luteinizante (LH) no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Os níveis de FSH e LH dos participantes foram medidos. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: hormônio folículo estimulante (FSH) e hormônio luteinizante (LH) aos 20 anos de idade das participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Os níveis de FSH e LH dos participantes foram medidos. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: Inibina B no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de inibina B dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: Inibina B aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de inibina B dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: globulina de ligação de hormônio sexual no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de globulina de ligação ao hormônio sexual dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: globulina de ligação de hormônio sexual aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de globulina de ligação ao hormônio sexual dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A mudança da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: estrona no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de estrona das participantes do sexo feminino foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: estrona aos 20 anos de idade das participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de estrona das participantes do sexo feminino foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: Estriol no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de estriol das participantes do sexo feminino será medido. Somente serão apresentados os parâmetros com status geral. A linha de base é o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base é calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo. Os dados deste endpoint estarão disponíveis até junho de 2023
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: Estriol aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de estriol das participantes do sexo feminino será medido. Somente serão apresentados os parâmetros com status geral. A linha de base é o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base é calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes. Os dados deste endpoint estarão disponíveis até junho de 2023
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: estradiol no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de estradiol das participantes do sexo feminino foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Mulher: estradiol aos 20 anos de idade das participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de estradiol das participantes do sexo feminino foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: FSH e LH no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Os níveis de FSH e LH dos participantes foram medidos. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: FSH e LH aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Os níveis de FSH e LH dos participantes foram medidos. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: Inibina B no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de inibina B dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: Inibina B aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de inibina B dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: globulina de ligação de hormônio sexual no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível de globulina de ligação ao hormônio sexual dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: globulina de ligação de hormônio sexual aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível de globulina de ligação ao hormônio sexual dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: Testosterona total no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O nível total de testosterona dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base nos parâmetros endócrinos do plasma - Masculino: Testosterona total aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O nível total de testosterona dos participantes foi medido. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Mudança da linha de base do desenvolvimento puberal no sexo masculino: volume testicular no final do estudo
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O volume testicular foi avaliado pelo orquiodômetro de Prader e a avaliação foi realizada por um endocrinologista pediátrico usando os critérios de Tanner. Apenas os parâmetros com status - geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo. Dados relatados para o volume testicular esquerdo e direito.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Mudança da linha de base do desenvolvimento puberal no sexo masculino: volume testicular aos 20 anos de idade dos participantes
Prazo: Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
O volume testicular foi avaliado pelo orquiodômetro de Prader e a avaliação foi realizada por um endocrinologista pediátrico usando os critérios de Tanner. Apenas os parâmetros com status geral foram apresentados. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado. Apenas os participantes com dados na visita de 20 anos são apresentados. Quando os participantes atingiram a maturidade puberal antes dos 20 anos de idade, esses testes não foram repetidos aos 20 anos de idade dos participantes. Dados relatados para o volume testicular esquerdo e direito.
Linha de base (dia 1) e aos 20 anos de idade dos participantes
Tempo para alterar a dose de ambrisentana ou outros agentes terapêuticos de HAP direcionados (prostanóides, inibidores de fosfodiesterase tipo 5 [PDE-5]) devido a problemas de tolerabilidade
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O tempo para alterar a dose de ambrisentana ou outros agentes terapêuticos direcionados à HAP (prostanóides, inibidores da fosfodiesterase tipo 5 [PDE-5]) devido a problemas de tolerabilidade foi definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de alteração de dose devido a problemas de tolerabilidade.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com todas as causas de morte
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com todas as causas de morte é apresentado.
Até 10 anos e 11 meses
Mudança da linha de base no teste de distância de caminhada de 6 minutos (6MWD)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Os dados de 6 MWD do participante foram apresentados em três categorias como gerais, com uso de oxigênio e sem uso de oxigênio. O teste de caminhada de 6 minutos mede a distância que um participante pode caminhar em 6 minutos. Todos os participantes receberam instruções padronizadas e a distância percorrida foi medida. Linha de base que é o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo em AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Tempo para o primeiro agravamento clínico da HAP
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O tempo até o agravamento clínico da HAP é definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de morte (todas as causas), colocação em lista ativa para transplante de pulmão e/ou septostomia atrial, hospitalização devido à deterioração da HAP, adição de outros agentes terapêuticos direcionados à HAP (prostanóides, inibidores da PDE-5) devido à deterioração da condição clínica, alteração na dose de ambrisentana ou outros agentes terapêuticos direcionados à HAP (prostanóides, inibidores da PDE-5) devido à deterioração da condição clínica, deterioração relacionada à HAP identificada pelo aumento da função da OMS classe, deterioração no teste de esforço (isto é, diminuição de 20% na DTC6 em dois testes consecutivos -1 semana de intervalo), sinais ou sintomas clínicos de insuficiência cardíaca direita (isto é, novo edema periférico, aumento do tamanho do fígado, ascite, aumento da veia jugular pressão arterial, derrame pericárdico, aumento da dispneia).
Até 10 anos e 11 meses
Tempo para Adição de Outro Agente Terapêutico HAP Direcionado Devido à Deterioração da Condição Clínica
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O tempo para adição de outros agentes terapêuticos direcionados à HAP devido à deterioração da condição clínica foi definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de deterioração da condição clínica.
Até 10 anos e 11 meses
Tempo para a adição de outro agente terapêutico de HAP direcionado devido à falta de efeito benéfico com terapia anterior
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O tempo para a adição de outros agentes terapêuticos direcionados à HAP devido à falta de efeito benéfico com a terapia anterior foi definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de falta de efeito benéfico com a terapia anterior (não atingindo as metas de tratamento estabelecidas).
Até 10 anos e 11 meses
Tempo para Mudança na Dose de Ambrisentana ou Outros Agentes Terapêuticos de PAH Direcionados (Prostanóides, Inibidores de PDE-5) Devido à Deterioração da Condição Clínica
Prazo: Até 10 anos e 11 meses
O tempo para alterar a dose de ambrisentana ou outros agentes terapêuticos direcionados à HAP (prostanóides, inibidores da PDE-5) devido à deterioração da condição clínica foi definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de uma alteração de dose devido à deterioração da condição clínica.
Até 10 anos e 11 meses
Alteração da linha de base na avaliação global de assuntos (SF-10) Pesquisa de saúde para crianças
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
O formulário curto 10 (SF-10) Health Survey for children é uma avaliação de saúde de 10 itens, recordatória de 4 semanas, preenchida pelos pais que mede o funcionamento físico e psicossocial para crianças de cinco anos ou mais. Duas pontuações resumidas foram calculadas: uma pontuação resumida física (PHS) e uma pontuação resumida psicossocial (PSS) com uma faixa de 5 a 30 pontos para cada pontuação de 5 itens. A pontuação agregada foi então padronizada e transformada em uma métrica de pontuação baseada em normas de acordo com as diretrizes do desenvolvedor. Isso gerou as pontuações padronizadas finais baseadas em normas para PHS (intervalo de -10,90 a 57,21) e para PSS (intervalo de 8,81 a 62,28), respectivamente. Um valor mais alto em cada pontuação resumida indica melhor funcionamento. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Número de participantes com alteração da linha de base na classe funcional da HAP da Organização Mundial da Saúde (OMS)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
A HAP foi classificada pela classe funcional (CF) da OMS em momentos específicos. Havia quatro graus de FC da OMS com base na gravidade dos sintomas de HAP (Classe I=nenhum, Classe IV=mais grave). As notas foram mapeadas para uma escala numérica para a qual as pontuações variaram de 1 a 4 (ou seja, Classe I=1 e IV=4). A categorização da alteração foi baseada na alteração das pontuações da linha de base: -2, -1, 0, +1, +2. Os dados foram categorizados como Sem alteração (0), Melhorado (-1,-2), Deteriorado (+1,+2). A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A pontuação mais alta indica maior gravidade. A alteração da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor da visita pós-dose no final do estudo.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Alteração percentual desde a linha de base na concentração plasmática de peptídeo natriurético tipo N-terminal Pro-B (NT-Pro BNP)
Prazo: Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses
Amostras de sangue foram coletadas para analisar a concentração de NT-Pro BNP em pontos de tempo específicos. A linha de base foi o último valor registrado antes do início do tratamento do estudo de AMB112529. A mudança da linha de base foi calculada subtraindo o valor da linha de base do valor do ponto de tempo especificado.
Linha de base (dia 1) e até 10 anos e 11 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

GlaxoSmithKline

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de junho de 2011

Conclusão Primária (Real)

9 de junho de 2022

Conclusão do estudo (Real)

9 de junho de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de abril de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de abril de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

27 de abril de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 114588
  • 2010-021572-29 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever