Langdurige Ambrisentan-extensiestudie voor pediatrische patiënten die deelnamen aan AMB112529
5 december 2022 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline
Een open-label, langetermijnverlengingsonderzoek voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie bij pediatrische patiënten van 8 tot 18 jaar die hebben deelgenomen aan AMB112529 en bij wie voortzetting van de behandeling met Ambrisentan gewenst is
Een open-label, langetermijnverlenging van studie AMB112529. Alle proefpersonen mogen minimaal zes maanden in het vervolgonderzoek blijven. Na de periode van zes maanden mogen proefpersonen doorgaan met het verlengingsonderzoek totdat aan een van de volgende voorwaarden is voldaan:
de proefpersoon wordt 18 jaar (wanneer de proefpersoon het in de handel verkrijgbare product kan krijgen) het product is goedgekeurd en beschikbaar voor gebruik in de leeftijdsgroep van de proefpersoon, de ontwikkeling voor gebruik bij pediatrische patiënten wordt stopgezet. de proefpersoon besluit dat hij/zij niet langer aan het onderzoek wil deelnemen, de onderzoeker van mening is dat het in het belang van de proefpersoon is om te stoppen met ambrisentan (bijv. om veiligheidsredenen).
Het primaire doel is de veiligheid en verdraagbaarheid van ambrisentan op lange termijn bij de pediatrische PAH-populatie. Secundaire doelstellingen zijn mortaliteit door alle oorzaken en verandering ten opzichte van baseline in onderzoek AMB112529 op werkzaamheidsparameters.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Pulmonale arteriële hypertensie (PAH) is een zeldzame, progressieve, zeer slopende ziekte die wordt gekenmerkt door vasculaire obstructie en de variabele aanwezigheid van vasoconstrictie, wat leidt tot verhoogde pulmonale vasculaire weerstand en rechtszijdig hartfalen. Als PAH onbehandeld blijft, leidt het uiteindelijk tot rechterventrikelfalen en overlijden; volwassen proefpersonen hebben een mediane overleving van 2,8 jaar zonder behandeling. Epidemiologische schattingen lopen uiteen, maar men denkt dat de prevalentie in Europa in de orde van grootte van 15 gevallen per miljoen ligt. Er zijn geen grootschalige epidemiologische onderzoeken naar PAH bij kinderen uitgevoerd en er zijn geen of beperkte uitkomstgegevens bij pediatrische PAH-patiënten. Een register in Frankrijk (1995-1996) schat de prevalentie bij kinderen op slechts 3,7 gevallen per miljoen. In een nationaal, uitgebreid landelijk onderzoek naar de epidemiologie van de behandeling en overleving van idiopathische PAH (IPAH) in het Verenigd Koninkrijk (VK) was de incidentie 0,48 gevallen per miljoen kinderen per jaar en de prevalentie 2,1 gevallen per miljoen kinderen.
Ambrisentan (VOLIBRIS™-tabletten) is een endothelinereceptorantagonist (ERA) die in de Europese Unie (EU) en enkele andere landen op de markt wordt gebracht door GlaxoSmithKline (GSK) en in de Verenigde Staten als LETAIRIS® door Gilead Sciences Inc. Ambrisentan is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met PAH om de inspanningscapaciteit te verbeteren, de symptomen van PAH te verminderen en klinische verslechtering uit te stellen.
Het primaire doel van dit langetermijnonderzoek bij kinderen is het verschaffen van klinisch relevante informatie over de veiligheid van ambrisentan op lange termijn bij kinderen met de meest voorkomende oorzaken van PAH in deze leeftijdsgroep. Deze studie is alleen toegankelijk voor patiënten die hebben deelgenomen aan studie AMB112529, een gerandomiseerde, open-label studie waarin veiligheids- en werkzaamheidsparameters worden vergeleken voor een hoge en een lage dosis ambrisentan (aangepast aan het lichaamsgewicht) voor de behandeling van pulmonale arteriële hypertensie bij pediatrische patiënten in de leeftijd van 8 tot 18 jaar, en bij wie voortgezette behandeling met ambrisentan gerechtvaardigd is.
Deze studie maakt deel uit van een Pediatric Investigational Plan (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) dat is overeengekomen met het Pediatric Committee (PDCO) van het Europees Geneesmiddelenbureau.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
38
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentinië, 1118
- GSK Investigational Site
-
Córdoba, Argentinië, 5000
- GSK Investigational Site
-
-
Mendoza
-
Guymallen, Mendoza, Argentinië, 5521
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 13353
- GSK Investigational Site
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Duitsland, 35385
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75015
- GSK Investigational Site
-
Pessac cedex, Frankrijk, 33604
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Frankrijk, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1096
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00165
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italië, 20097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Osaka, Japan, 565-0871
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 104-8560
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japan, 143-8541
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Russische Federatie, 650002
- GSK Investigational Site
-
Moscow, Russische Federatie, 125412
- GSK Investigational Site
-
Novosibirsk, Russische Federatie, 630055
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- GSK Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-4204
- GSK Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- GSK Investigational Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
8 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Hebben deelgenomen aan en hebben zich, naar hun beste vermogen, gehouden aan het protocol voor AMB112529 en hebben voldaan aan een van de volgende:
- Het bezoek van week 24 voltooid in AMB112529;
- Vereiste aanvullende gerichte behandeling voor PAH vanwege onvoldoende respons op de huidige behandeling of verslechtering van hun klinische toestand vóór week 24 in AMB112529;
- Vereiste verlaging van de dosis van de op baseline gerichte behandeling voor PAH nadat ambrisentan aan het behandelingsregime was toegevoegd;
- Volgens de onderzoeker is voortzetting van de behandeling met ambrisentan gerechtvaardigd.
Een vrouw komt in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek, zoals beoordeeld door de onderzoeker, als zij:
- Mogelijkheid om niet zwanger te worden (d.w.z. fysiologisch niet in staat om zwanger te worden); of,
- Mogelijkheid om kinderen te krijgen - heeft een negatieve zwangerschapstest en geeft geen borstvoeding en stemt ermee in om, indien seksueel actief, 2 betrouwbare anticonceptiemethoden te blijven gebruiken tot de voltooiing van de studie en gedurende ten minste 30 dagen na de laatste dosis van de studiemedicatie (betrouwbare methoden van anticonceptie staan vermeld in bijlage 2).
- Proefpersoon of de wettelijke voogd van proefpersoon is in staat en bereid om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven. Als onderdeel van de toestemming zullen vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd worden geïnformeerd over het risico van teratogeniteit en moeten ze op een ontwikkelingsgerichte manier worden voorgelicht over het belang van zwangerschapspreventie; en mannelijke proefpersonen moeten worden geïnformeerd over het mogelijke risico op testiculaire tubulaire atrofie en aspermie.
Uitsluitingscriteria:
- Proefpersonen die uit ambrisentan werden gehaald in onderzoek AMB112529;
- Proefpersonen die niet voldeden aan het protocol in onderzoek AMB112529;
- Vrouwelijke proefpersonen die zwanger zijn of borstvoeding geven;
- Proefpersonen met een ernstige nierfunctiestoornis (geschatte creatinineklaring < 30 ml/min bepaald in de afgelopen 45 dagen) op het punt van overgang van onderzoek AMB112529 naar dit onderzoek;
- Proefpersoon met klinisch significante vochtretentie naar de mening van de onderzoeker;
- Proefpersoon met klinisch significante bloedarmoede naar de mening van de onderzoeker;
- Proefpersonen die na beëindiging van onderzoek AMB112529 aan een ander klinisch onderzoek zullen deelnemen of met een ander onderzoeksproduct zullen worden behandeld.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Ambrisentan
Open-label, flexibele dosering van 2,5 mg tot 10 mg (niet meer dan 0,25 mg/kg) per dag
|
open label, flexibele dosering van 2,5 tot 10 mg (niet meer dan 10 mg/kg) per dag
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met niet-ernstige tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (niet-STEAE's) en ernstige tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (STEAE's)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
AE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of deelnemer aan klinisch onderzoek, tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een geneesmiddel, al dan niet beschouwd als gerelateerd aan het geneesmiddel. SAE werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval dat, bij welke dosis dan ook: de dood tot gevolg heeft, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in invaliditeit of arbeidsongeschiktheid, of een aangeboren afwijking of geboorteafwijking is, belangrijke medische gebeurtenissen die mogelijk niet onmiddellijk levensbedreigend zijn of leiden tot overlijden of ziekenhuisopname, maar de deelnemer in gevaar kunnen brengen of medische of chirurgische ingreep volgens medisch of wetenschappelijk oordeel of geassocieerd met door geneesmiddelen veroorzaakte leverbeschadiging. TEAE is elke gebeurtenis die niet aanwezig was voorafgaand aan de start van de studiebehandeling of elke gebeurtenis die al aanwezig was en die verergerde in intensiteit of frequentie na blootstelling aan studiebehandeling.
TEAE's die geen ernstige TEAE's waren, werden beschouwd als niet-ernstige TEAE's.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van baseline in leverfunctieparameters: alanine-aminotransferase (ALT), aspartaat-aminotransferase (AST), gammaglutamyltransferase (GGT), totaal bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende klinische chemieparameters: ALT, AST, GGT, totaal bilirubine.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in chemieparameters: Calcium, Chloride, Kooldioxide (CO2) Inhoud, Glucose, Kalium, Magnesium, Natrium, Fosfor Anorganisch, Bloed Ureum Stikstof (BUN)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende klinische chemieparameters: calcium, chloride, CO2-gehalte, glucose, kalium, magnesium, natrium, fosfor anorganisch en BUN.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in chemieparameters: alkalische fosfatase (ALP), creatinekinase (CK), lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende klinische chemieparameters: ALP, CK, LDH.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van basislijn in chemieparameters: creatinine, urinezuur
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende klinische chemieparameters: creatinine, urinezuur.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van basislijn in chemieparameters: albumine, totaal eiwit
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende klinische chemieparameters: albumine, totaal eiwit.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameters: hemoglobine en gemiddelde hemoglobineconcentratie in bloedlichaampjes (MCHC)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologische parameters: hemoglobine en MCHC.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameters: hematocriet
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologische parameters: Hematocriet.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameters: basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten, totale neutrofielen, witte bloedcellen (WBC), aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologische parameters: basofielen, eosinofielen, lymfocyten, monocyten, totale neutrofielen, WBC, aantal bloedplaatjes.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameter: gemiddelde bloedlichaampje hemoglobine
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologieparameter: Gemiddeld bloedlichaampje hemoglobine.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameter: gemiddeld bloedlichaampjevolume
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologieparameter: gemiddeld corpuskelvolume.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in hematologieparameters: aantal rode bloedcellen, reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Bloedmonsters werden verzameld van deelnemers voor analyse van de volgende hematologische parameters: aantal rode bloedcellen, reticulocyten.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met abnormale waarden voor lichamelijk onderzoek Parameter: leveromvang
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichamelijk onderzoek omvatte meting van de leveromvang.
Elke abnormale vergroting of verkleining van de lever wordt gemeld.
Leveromvang werd beoordeeld als normaal of abnormaal.
Gegevens voor abnormale (verbeterde, verslechterde en onveranderde) leveromvang worden gepresenteerd.
Gegevens over het einde van het studiebezoek worden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met abnormale waarden voor lichamelijk onderzoek Parameter: jugulaire veneuze druk
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichamelijk onderzoek omvatte meting van de jugulaire veneuze druk.
Jugulaire veneuze druk werd beoordeeld als normaal of abnormaal.
Gegevens voor abnormale (verbeterde, verslechterde en onveranderde) jugulaire veneuze druk worden gepresenteerd.
Gegevens over het einde van het studiebezoek worden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met abnormale waarden voor lichamelijk onderzoek Parameters: ascites
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichamelijk onderzoek omvatte meting van ascites.
Ascites werden beoordeeld als aanwezig of afwezig.
Gegevens voor aanwezige ascites met verbeterd, verslechterd en ongewijzigd worden gepresenteerd.
Gegevens over het einde van het studiebezoek worden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met abnormale waarden voor lichamelijk onderzoek Parameter: perifeer oedeem
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichamelijk onderzoek omvatte meting van perifeer oedeem.
Perifeer oedeem werd beoordeeld als aanwezig of afwezig.
Gegevens voor aanwezig perifeer oedeem met verbeterd, verslechterd en onveranderd worden gepresenteerd.
Gegevens over het einde van het studiebezoek worden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Percentage verzadigd zuurstofniveau (parameter voor lichamelijk onderzoek)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichamelijk onderzoek omvatte meting van verzadigde zuurstof.
Gegevens over het einde van het studiebezoek worden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Wijziging ten opzichte van de uitgangswaarde in parameters voor vitale functies: systolische bloeddruk (SBP) en diastolische bloeddruk (DBP)
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
SBP en DBP werden gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van basislijn in vitale functies Parameter: Hartslag
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
De hartslag werd gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van basislijn in vitale functies Parameter: Gewicht
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Gewicht werd gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Wijziging van basislijn in parameter vitale functies: hoogte
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Hoogte werd gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Wijziging van basislijn in vitale functies: Body Mass Index
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Body mass index werd gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
De body mass index werd berekend als het gewicht in kilogram (kg) gedeeld door het kwadraat van hun lengte in meters (m^2).
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Wijziging ten opzichte van baseline in parameter vitale functies: lichaamsoppervlak
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Lichaamsoppervlak werd gemeten voor de deelnemers op aangegeven tijdstippen.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met abnormale bevindingen op het elektrocardiogram (ECG).
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
12-afleidingen ECG werd gemeten in een semi-rugligging met behulp van een geautomatiseerde ECG-machine.
Abnormale bevindingen werden gecategoriseerd als klinisch significant (CS) en niet klinisch significant (NCS).
Gegevens voor elk moment tot het einde van de studie werden gepresenteerd.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: follikelstimulerend hormoon (FSH) en luteïniserend hormoon (LH) aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
FSH- en LH-niveau van deelnemers werden gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: follikelstimulerend hormoon (FSH) en luteïniserend hormoon (LH) op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
FSH- en LH-niveau van deelnemers werden gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: inhibine B aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Inhibine B-niveau van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: inhibine B op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Inhibine B-niveau van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: geslachtshormoonbindend globuline aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het niveau van geslachtshormoonbindend globuline van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: geslachtshormoonbindend globuline op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het niveau van geslachtshormoonbindend globuline van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de opgegeven tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: oestron aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Estron-niveau van vrouwelijke deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: oestron op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Estron-niveau van vrouwelijke deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: oestriol aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het oestriolgehalte van vrouwelijke deelnemers wordt gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen zullen worden gepresenteerd.
Baseline is de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn wordt berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde voor het einde van het onderzoek na het bezoek aan de dosis.
Gegevens voor dit eindpunt zullen tegen juni 2023 beschikbaar zijn voor dit eindpunt
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: oestriol op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het oestriolgehalte van vrouwelijke deelnemers wordt gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen zullen worden gepresenteerd.
Baseline is de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline wordt berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
Gegevens voor dit eindpunt zullen tegen juni 2023 beschikbaar zijn voor dit eindpunt
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: estradiol aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het oestradiolgehalte van vrouwelijke deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Vrouw: oestradiol op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het oestradiolgehalte van vrouwelijke deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: FSH en LH aan het einde van het onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
FSH- en LH-niveau van deelnemers werden gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - mannen: FSH en LH op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
FSH- en LH-niveau van deelnemers werden gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: inhibine B aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Inhibine B-niveau van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - man: inhibine B op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Inhibine B-niveau van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: geslachtshormoonbindend globuline aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het niveau van geslachtshormoonbindend globuline van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: geslachtshormoonbindend globuline op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het niveau van geslachtshormoonbindend globuline van deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: totaal testosteron aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het totale testosterongehalte van de deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in plasma-endocriene parameters - Man: totaal testosteron op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het totale testosterongehalte van de deelnemers werd gemeten.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Verandering van baseline van puberale ontwikkeling bij mannen: testiculair volume aan het einde van de studie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het testiculaire volume werd beoordeeld met de orchiodometer van Prader en de beoordeling werd uitgevoerd door een pediatrische endocrinoloog met behulp van de Tanner-criteria.
Alleen die parameters met status - algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
Gegevens gerapporteerd voor het linker en rechter testiculaire volume.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering van baseline van puberale ontwikkeling bij mannen: testiculair volume op 20-jarige leeftijd van deelnemers
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
Het testiculaire volume werd beoordeeld met de orchiodometer van Prader en de beoordeling werd uitgevoerd door een pediatrische endocrinoloog met behulp van de Tanner-criteria.
Alleen die parameters met de status algemeen werden gepresenteerd.
Baseline was de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529. Wijziging ten opzichte van Baseline werd berekend door de Baseline-waarde af te trekken van de gespecificeerde tijdpuntwaarde.
Alleen deelnemers met gegevens over 20 jaar bezoek worden gepresenteerd.
Wanneer deelnemers de puberteit bereikten voordat ze 20 jaar oud waren, werden deze tests niet herhaald op de leeftijd van 20 jaar.
Gegevens gerapporteerd voor het linker en rechter testiculaire volume.
|
Basislijn (dag 1) en op 20-jarige leeftijd van de deelnemers
|
|
Tijd tot wijziging van de dosis Ambrisentan of andere gerichte PAK-therapeutische middelen (prostanoïden, fosfodiësterase type 5 [PDE-5]-remmers) vanwege problemen met de verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
De tijd tot wijziging van de dosis van ambrisentan of andere gerichte PAH-therapeutica (prostanoïden, fosfodiësterase type 5 [PDE-5]-remmers) vanwege verdraagbaarheidsproblemen werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van een dosisverandering vanwege verdraagbaarheidsproblemen.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met overlijden door alle oorzaken
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Het aantal deelnemers met overlijden door alle oorzaken wordt weergegeven.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Wijziging ten opzichte van de basislijn in de 6 minuten loopafstand (6MWD)-test
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
De 6 MWD-gegevens van de deelnemer zijn als totaal gepresenteerd in drie categorieën, met zuurstofverbruik en zonder zuurstofverbruik.
De 6 minuten looptest meet de afstand die een deelnemer kan lopen in 6 minuten.
Alle deelnemers kregen gestandaardiseerde instructies en de gelopen afstand werd gemeten.
Baseline, de laatst geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling in AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Tijd tot de eerste klinische verergering van PAH
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
De tijd tot klinische verergering van PAH wordt gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van overlijden (alle oorzaken), plaatsing op actieve lijst voor longtransplantatie en/of atriale septostomie, ziekenhuisopname vanwege verslechtering van PAH, toevoeging van andere gerichte therapeutische middelen voor PAH (prostanoïden, PDE-5-remmers) als gevolg van verslechtering van de klinische toestand, verandering in de dosis van ambrisentan of andere gerichte PAH-therapeutische middelen (prostanoïden, PDE-5-remmers) als gevolg van verslechtering van de klinische toestand, PAH-gerelateerde verslechtering geïdentificeerd door toename van de WHO functionele klasse, verslechtering van de inspanningstesten (d.w.z. 20% afname van 6MWD bij twee opeenvolgende tests met een tussenpoos van 1 week), klinische tekenen of symptomen van rechtszijdig hartfalen (d.w.z. nieuw perifeer oedeem, toename van leveromvang, ascites, toename van jugulaire veneuze bloeddruk, pericardiale effusie, toegenomen kortademigheid).
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Tijd tot de toevoeging van een ander gericht therapeutisch PAK-middel vanwege verslechtering van de klinische toestand
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
Tijd tot toevoeging van een ander gericht PAH-therapeutisch middel als gevolg van verslechtering van de klinische toestand werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van verslechtering van de klinische toestand.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Tijd tot toevoeging van een ander gericht therapeutisch PAK-middel wegens gebrek aan gunstig effect bij eerdere therapie
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
De tijd tot toevoeging van een ander gericht PAH-therapeutisch middel wegens gebrek aan gunstig effect bij eerdere therapie werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van gebrek aan gunstig effect bij eerdere therapie (het niet bereiken van vastgestelde behandeldoelen).
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Tijd tot wijziging van de dosis Ambrisentan of andere gerichte PAH-therapeutische middelen (prostanoïden, PDE-5-remmers) als gevolg van verslechtering van de klinische toestand
Tijdsspanne: Tot 10 jaar en 11 maanden
|
De tijd tot wijziging van de dosis ambrisentan of andere gerichte PAH-therapeutica (prostanoïden, PDE-5-remmers) als gevolg van verslechtering van de klinische toestand werd gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van een dosisverandering als gevolg van verslechtering van de klinische toestand.
|
Tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Subject Global Assessment (SF-10) Gezondheidsenquête voor kinderen
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
De verkorte 10 (SF-10) Gezondheidsenquête voor kinderen is een 10-item, 4 weken durende recall, door de ouders ingevulde gezondheidsbeoordeling die het fysieke en psychosociale functioneren meet voor kinderen van vijf jaar en ouder.
Er werden twee samenvattingsscores berekend: een Physical Summary Score (PHS) en een Psychosocial Summary Score (PSS) met een bereik van 5 tot 30 punten voor elke score van 5 items.
De geaggregeerde score werd vervolgens gestandaardiseerd en getransformeerd naar een op normen gebaseerde scoremetriek in overeenstemming met de richtlijnen van de ontwikkelaar.
Dit leverde de uiteindelijke gestandaardiseerde normgebaseerde scores op voor respectievelijk PHS (bereik -10,90 tot 57,21) en voor PSS (bereik 8,81 tot 62,28).
Een hogere waarde op elke samenvattende score duidt op een beter functioneren.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de waarde van de basislijn af te trekken van de waarde na het bezoek aan het einde van de studie.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Aantal deelnemers met verandering ten opzichte van baseline in de functionele PAH-klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO).
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
PAK werd op specifieke tijdstippen geclassificeerd door de WHO-functionele klasse (FC).
Er waren vier WHO FC-gradaties op basis van de ernst van de PAH-symptomen (Klasse I=geen, Klasse IV=meest ernstig).
Cijfers werden toegewezen aan een numerieke schaal waarvoor scores varieerden van 1-4 (d.w.z.
Klasse I=1 en IV=4).
Wijzigingscategorisatie was gebaseerd op verandering van basislijnscores: -2, -1, 0, +1, +2.
Gegevens werden gecategoriseerd als Geen verandering (0), Verbeterd (-1,-2), Verslechterd (+1,+2).
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
Een hogere score duidde op een grotere ernst. De wijziging ten opzichte van de uitgangswaarde werd berekend door de uitgangswaarde af te trekken van de waarde voor het bezoek aan het einde van het onderzoek na toediening.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
|
Percentage verandering ten opzichte van baseline in plasma N-terminale Pro-B-type natriuretisch peptide (NT-Pro BNP) concentratie
Tijdsspanne: Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Er werden bloedmonsters verzameld om de NT-Pro BNP-concentratie op specifieke tijdstippen te analyseren.
Baseline was de laatste geregistreerde waarde voorafgaand aan de start van de studiebehandeling van AMB112529.
De verandering ten opzichte van de basislijn werd berekend door de basislijnwaarde af te trekken van de opgegeven tijdpuntwaarde.
|
Basislijn (dag 1) en tot 10 jaar en 11 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 juni 2011
Primaire voltooiing (Werkelijk)
9 juni 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
26 april 2011
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
26 april 2011
Eerst geplaatst (Schatting)
27 april 2011
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
30 december 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 december 2022
Laatst geverifieerd
1 december 2022
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 114588
- 2010-021572-29 (EudraCT-nummer)
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .