Estudio de extensión de ambrisentán a largo plazo para pacientes pediátricos que participaron en AMB112529
5 de diciembre de 2022 actualizado por: GlaxoSmithKline
Un estudio abierto de extensión a largo plazo para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar en pacientes pediátricos de 8 a 18 años de edad que han participado en AMB112529 y en quienes se desea continuar el tratamiento con ambrisentan
Una etiqueta abierta, extensión a largo plazo del estudio AMB112529. Todos los sujetos pueden permanecer en el estudio de extensión por un mínimo de seis meses. Más allá del período de seis meses, los sujetos pueden continuar en el estudio de extensión hasta que se cumpla una de las siguientes condiciones:
el sujeto cumple 18 años de edad (cuando el sujeto puede recibir el producto comercializado) el producto está aprobado y disponible para su uso en el grupo de edad del sujeto, se suspende el desarrollo para su uso en la población pediátrica. el sujeto decide que ya no quiere participar en el estudio, el investigador considera que lo mejor para el sujeto es interrumpir el tratamiento con ambrisentan (p. ej., por motivos de seguridad).
El objetivo principal es la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de ambrisentan en la población pediátrica con HAP. Los objetivos secundarios son la mortalidad por todas las causas y el cambio desde el inicio en el estudio AMB112529 sobre los parámetros de eficacia.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
La hipertensión arterial pulmonar (HAP) es una enfermedad rara, progresiva y altamente debilitante caracterizada por obstrucción vascular y la presencia variable de vasoconstricción, lo que conduce a un aumento de la resistencia vascular pulmonar e insuficiencia cardíaca derecha. Si no se trata, la PAH finalmente conduce a insuficiencia ventricular derecha y muerte; los sujetos adultos tienen una mediana de supervivencia de 2,8 años sin tratamiento. Las estimaciones epidemiológicas varían, pero se cree que la prevalencia en Europa es del orden de 15 casos por millón. No se han realizado estudios epidemiológicos a gran escala de HAP en niños y no hay datos de resultados o estos son limitados en pacientes pediátricos con HAP. Un registro en Francia (1995-1996) estima que la prevalencia en niños es tan baja como 3,7 casos por millón. En una encuesta nacional exhaustiva sobre la epidemiología del manejo y la supervivencia de la HAP idiopática (HAPI) en el Reino Unido (RU), la incidencia fue de 0,48 casos por millón de niños por año y la prevalencia fue de 2,1 casos por millón de niños.
Ambrisentan (comprimidos de VOLIBRIS™) es un antagonista del receptor de la endotelina (ERA) comercializado en la Unión Europea (UE) y algunos otros países por GlaxoSmithKline (GSK) y en los Estados Unidos como LETAIRIS® por Gilead Sciences Inc. Ambrisentan está indicado para el tratamiento de pacientes adultos con PAH para mejorar la capacidad de ejercicio, disminuir los síntomas de PAH y retrasar el empeoramiento clínico.
El objetivo principal de este estudio pediátrico a largo plazo es proporcionar información clínicamente relevante sobre la seguridad a largo plazo de ambrisentan en niños con las causas más comunes de PAH en este grupo de edad. Este estudio solo está abierto a pacientes que hayan participado en el estudio AMB112529, un estudio aleatorizado y abierto que compara los parámetros de seguridad y eficacia de una dosis alta y baja de ambrisentan (ajustada al peso corporal) para el tratamiento de la hipertensión arterial pulmonar en pacientes pediátricos. de 8 a 18 años de edad, y en quienes se justifica el tratamiento continuado con ambrisentan.
Este estudio forma parte de un Plan de Investigación Pediátrica (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) acordado con el Comité Pediátrico de la Agencia Europea de Medicamentos (PDCO).
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
38
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- GSK Investigational Site
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Hessen
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Giessen, Hessen, Alemania, 35385
- GSK Investigational Site
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Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1118
- GSK Investigational Site
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Córdoba, Argentina, 5000
- GSK Investigational Site
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Mendoza
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Guymallen, Mendoza, Argentina, 5521
- GSK Investigational Site
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Madrid, España, 28046
- GSK Investigational Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- GSK Investigational Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- GSK Investigational Site
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-4204
- GSK Investigational Site
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- GSK Investigational Site
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Kemerovo, Federación Rusa, 650002
- GSK Investigational Site
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Moscow, Federación Rusa, 125412
- GSK Investigational Site
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Novosibirsk, Federación Rusa, 630055
- GSK Investigational Site
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Paris, Francia, 75015
- GSK Investigational Site
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Pessac cedex, Francia, 33604
- GSK Investigational Site
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Toulouse cedex 9, Francia, 31059
- GSK Investigational Site
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Budapest, Hungría, 1096
- GSK Investigational Site
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- GSK Investigational Site
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Lombardia
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San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italia, 20097
- GSK Investigational Site
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Osaka, Japón, 565-0871
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 104-8560
- GSK Investigational Site
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Tokyo, Japón, 143-8541
- GSK Investigational Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
8 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
Han participado y cumplido, en la medida de sus posibilidades, con el protocolo para AMB112529 y han cumplido con uno de los siguientes:
- Completó la visita de la semana 24 en AMB112529;
- Requirió tratamiento dirigido adicional para PAH debido a respuesta inadecuada al tratamiento actual o empeoramiento de su condición clínica antes de la semana 24 en AMB112529;
- Reducción requerida en la dosis del tratamiento dirigido inicial para HAP después de que se agregó ambrisentan al régimen de tratamiento;
- En opinión del investigador, está justificado continuar el tratamiento con ambrisentan.
Una mujer es elegible para participar en este estudio, según la evaluación del investigador, si es de:
- Potencial no fértil (es decir, fisiológicamente incapaz de quedar embarazada); o,
- Capacidad fértil: tiene una prueba de embarazo negativa y no está amamantando y, si es sexualmente activa, acepta continuar usando 2 métodos anticonceptivos fiables hasta la finalización del estudio y durante al menos 30 días después de la última dosis del fármaco del estudio (métodos fiables de anticonceptivos se enumeran en el Apéndice 2).
- El sujeto o el tutor legal del sujeto puede y está dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito. Como parte del consentimiento, se informará a las mujeres en edad fértil sobre el riesgo de teratogenicidad y será necesario asesorarlas de manera adecuada al desarrollo sobre la importancia de la prevención del embarazo; y los sujetos masculinos deberán ser informados del riesgo potencial de atrofia tubular testicular y aspermia.
Criterio de exclusión:
- Sujetos a los que se les retiró ambrisentan en el Estudio AMB112529;
- Sujetos que no cumplieron con el protocolo en el Estudio AMB112529;
- Sujetos femeninos que están embarazadas o amamantando;
- Sujetos con insuficiencia renal grave (aclaramiento de creatinina estimado <30 ml/min evaluado en los 45 días anteriores) en el punto de transición del estudio AMB112529 a este estudio;
- Sujeto con retención de líquidos clínicamente significativa en opinión del investigador;
- Sujeto con anemia clínicamente significativa en opinión del investigador;
- Sujetos que ingresarán en otro ensayo clínico o serán tratados con otro producto en investigación después de salir del Estudio AMB112529.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ambrisentan
Etiqueta abierta, dosificación flexible de 2,5 mg a 10 mg (sin exceder 0,25 mg/kg) por día
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etiqueta abierta, dosificación flexible de 2,5 a 10 mg (sin exceder los 10 mg/kg) por día
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento no graves (no STEAE) y eventos adversos emergentes del tratamiento graves (STEAE)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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AE se definió como cualquier evento médico adverso en el participante o participante en la investigación clínica, asociado temporalmente con el uso de un medicamento, se considere o no relacionado con el medicamento. SAE se definió como cualquier evento médico adverso que, a cualquier dosis: resulte en la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización o la prolongación de la hospitalización existente, da como resultado una discapacidad o incapacidad, o es una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, eventos médicos importantes que pueden no poner en peligro la vida inmediatamente o resultar en la muerte u hospitalización, pero pueden poner en peligro al participante o pueden requerir atención médica o intervención quirúrgica según criterio médico o científico o asociada con lesión hepática inducida por fármacos. TEAE es cualquier evento que no estaba presente antes del inicio del tratamiento del estudio o cualquier evento ya presente que empeora en intensidad o frecuencia después de la exposición al tratamiento del estudio.
Los TEAE que no eran TEAE graves se consideraron como TEAE no graves.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros de la función hepática: alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST), gamma glutamil transferasa (GGT), bilirrubina total
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros de química clínica: ALT, AST, GGT, bilirrubina total.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde la línea de base en los parámetros químicos: calcio, cloruro, contenido de dióxido de carbono (CO2), glucosa, potasio, magnesio, sodio, fósforo inorgánico, nitrógeno ureico en sangre (BUN)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros de química clínica: calcio, cloruro, contenido de CO2, glucosa, potasio, magnesio, sodio, fósforo inorgánico y BUN.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros químicos: fosfatasa alcalina (ALP), creatina quinasa (CK), lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros de química clínica: ALP, CK, LDH.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros químicos: creatinina, ácido úrico
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros de química clínica: creatinina, ácido úrico.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros químicos: albúmina, proteína total
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros de química clínica: albúmina, proteína total.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros hematológicos: hemoglobina y concentración media de hemoglobina corpuscular (MCHC)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: hemoglobina y MCHC.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros de hematología: hematocrito
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: Hematocrito.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros hematológicos: basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos, neutrófilos totales, glóbulos blancos (WBC), recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: basófilos, eosinófilos, linfocitos, monocitos, neutrófilos totales, WBC, recuento de plaquetas.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de hematología: hemoglobina corpuscular media
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: Hemoglobina corpuscular media.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de hematología: Volumen de corpúsculo medio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recogieron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: Volumen de corpúsculo medio.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros hematológicos: recuento de glóbulos rojos, reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre de los participantes para el análisis de los siguientes parámetros hematológicos: recuento de glóbulos rojos, reticulocitos.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con valores anormales para el parámetro de examen físico: tamaño del hígado
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El examen físico incluyó la medición del tamaño del hígado.
Se informa cualquier agrandamiento o reducción anormal en el tamaño del hígado.
El tamaño del hígado se evaluó como normal o anormal.
Se presentan datos de tamaño anormal del hígado (mejorado, empeorado y sin cambios).
Se presentan los datos de la visita al final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con valores anormales para el parámetro del examen físico: presión venosa yugular
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El examen físico incluyó la medición de la presión venosa yugular.
La presión venosa yugular se evaluó como normal o anormal.
Se presentan datos de presión venosa yugular anormal (mejorada, empeorada y sin cambios).
Se presentan los datos de la visita al final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con valores anormales para los parámetros del examen físico: ascitis
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El examen físico incluyó la medición de la ascitis.
La ascitis se evaluó como presente o ausente.
Se presentan los datos de ascitis presente con mejoría, empeoramiento y sin cambios.
Se presentan los datos de la visita al final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con valores anormales para el parámetro de examen físico: edema periférico
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El examen físico incluyó la medición del edema periférico.
El edema periférico se evaluó como presente o ausente.
Se presentan datos de edema periférico presente con mejoría, empeoramiento y sin cambios.
Se presentan los datos de la visita al final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Porcentaje del nivel de oxígeno saturado (parámetro de examen físico)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El examen físico incluyó la medición de oxígeno saturado.
Se presentan los datos de la visita al final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de signos vitales: presión arterial sistólica (PAS) y presión arterial diastólica (PAD)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió la PAS y la PAD de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de signos vitales: frecuencia cardíaca
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió la frecuencia cardíaca de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de signos vitales: peso
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el peso de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde la línea de base en el parámetro de signos vitales: altura
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió la altura de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de signos vitales: índice de masa corporal
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el índice de masa corporal de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El índice de masa corporal se calculó como el peso en kilogramos (kg) dividido por el cuadrado de su altura en metros (m^2).
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en el parámetro de signos vitales: área de superficie corporal
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el área de superficie corporal de los participantes en los puntos de tiempo indicados.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con hallazgos anormales en el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El ECG de 12 derivaciones se midió en una posición semisupina usando una máquina de ECG automatizada.
Los hallazgos anormales se clasificaron como clínicamente significativos (CS) y no clínicamente significativos (NCS).
Se presentaron los datos de cualquier tiempo hasta el final del estudio.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: Hormona estimulante del folículo (FSH) y hormona luteinizante (LH) al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de FSH y LH de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: hormona estimulante del folículo (FSH) y hormona luteinizante (LH) a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de FSH y LH de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: Inhibina B al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de inhibina B de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: Inhibina B a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de inhibina B de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: Globulina transportadora de hormonas sexuales al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de globulina transportadora de hormonas sexuales de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: Globulina transportadora de hormonas sexuales a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de globulina transportadora de hormonas sexuales de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: estrona al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de estrona de las participantes femeninas.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: estrona a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de estrona de las participantes femeninas.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujer: estriol al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se medirá el nivel de estriol de las participantes femeninas.
Solo se presentarán aquellos parámetros que tengan el estado de global.
El valor inicial es el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calcula restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis del estudio.
Los datos de este criterio de valoración estarán disponibles para este criterio de valoración en junio de 2023
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: estriol a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se medirá el nivel de estriol de las participantes femeninas.
Solo se presentarán aquellos parámetros que tengan el estado de global.
La línea de base es el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calcula restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
Los datos de este criterio de valoración estarán disponibles para este criterio de valoración en junio de 2023
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: estradiol al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de estradiol de las participantes femeninas.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Mujeres: estradiol a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de estradiol de las participantes femeninas.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Hombre: FSH y LH al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de FSH y LH de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Hombres: FSH y LH a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de FSH y LH de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Hombre: Inhibina B al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de inhibina B de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos plasmáticos - Hombres: Inhibina B a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de inhibina B de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Hombre: Globulina transportadora de hormonas sexuales al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel de globulina transportadora de hormonas sexuales de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos del plasma - Hombre: Globulina transportadora de hormonas sexuales a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel de globulina transportadora de hormonas sexuales de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos plasmáticos - Hombre: Testosterona total al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se midió el nivel total de testosterona de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en los parámetros endocrinos plasmáticos - Hombres: Testosterona total a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Se midió el nivel total de testosterona de los participantes.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Cambio desde el inicio del desarrollo puberal en hombres: Volumen testicular al final del estudio
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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El volumen testicular se evaluó con un orquiodómetro de Prader y la evaluación fue realizada por un endocrinólogo pediátrico utilizando los criterios de Tanner.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían estatus general.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
Datos informados para el volumen testicular izquierdo y derecho.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio del desarrollo puberal en hombres: volumen testicular a los 20 años de edad de los participantes
Periodo de tiempo: Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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El volumen testicular se evaluó con un orquiodómetro de Prader y la evaluación fue realizada por un endocrinólogo pediátrico utilizando los criterios de Tanner.
Solo se presentaron aquellos parámetros que tenían el estado de general.
La línea de base fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529. El cambio de la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
Solo se presentan los participantes con datos en la visita de 20 años.
Cuando los participantes alcanzaron la madurez puberal antes de los 20 años de edad, estas pruebas no se repitieron a los 20 años de edad de los participantes.
Datos informados para el volumen testicular izquierdo y derecho.
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Línea de base (Día 1) y a los 20 años de edad de los participantes
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Tiempo para cambiar la dosis de ambrisentan u otros agentes terapéuticos de PAH específicos (prostanoides, inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 [PDE-5]) debido a problemas de tolerabilidad
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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El tiempo para cambiar la dosis de ambrisentan u otros agentes terapéuticos específicos para la PAH (prostanoides, inhibidores de la fosfodiesterasa tipo 5 [PDE-5]) debido a problemas de tolerabilidad se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de un cambio de dosis debido a problemas de tolerabilidad.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número de participantes con muerte por todas las causas
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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Se presenta el número de participantes con muerte por todas las causas.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en la prueba de distancia a pie de 6 minutos (6MWD)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Los datos de 6 MWD del participante se han presentado en tres categorías en general, con uso de oxígeno y sin uso de oxígeno.
La prueba de caminata de 6 minutos mide la distancia que un participante puede caminar en 6 minutos.
Todos los participantes recibieron instrucciones estandarizadas y se midió la distancia recorrida.
Línea de base que es el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio en AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Tiempo hasta el primer empeoramiento clínico de la HAP
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El tiempo hasta el empeoramiento clínico de la PAH se define como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de muerte (todas las causas), colocación en lista activa para trasplante de pulmón y/o septostomía auricular, hospitalización debido al deterioro de la PAH, adición de otros agentes terapéuticos específicos para la PAH. (prostanoides, inhibidores de la PDE-5) debido al deterioro de la condición clínica, cambio en la dosis de ambrisentan u otros agentes terapéuticos dirigidos a la HAP (prostanoides, inhibidores de la PDE-5) debido al deterioro de la condición clínica, deterioro relacionado con la HAP identificado por el aumento de la capacidad funcional de la OMS clase, deterioro en la prueba de ejercicio (es decir, disminución del 20 % en la 6MWD en dos pruebas consecutivas con 1 semana de diferencia), signos o síntomas clínicos de insuficiencia cardíaca derecha (es decir, nuevo edema periférico, aumento del tamaño del hígado, ascitis, aumento de la presión venosa yugular). presión, derrame pericárdico, aumento de la disnea).
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Hasta 10 años y 11 meses
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Tiempo hasta la adición de otro agente terapéutico de PAH dirigido debido al deterioro de la condición clínica
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El tiempo hasta la adición de otros agentes terapéuticos específicos para la HAP debido al deterioro de la condición clínica se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de deterioro de la condición clínica.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Tiempo hasta la adición de otro agente terapéutico de PAH específico debido a la falta de efecto beneficioso con la terapia anterior
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El tiempo hasta la adición de otros agentes terapéuticos dirigidos a la HAP debido a la falta de efecto beneficioso con la terapia anterior se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de falta de efecto beneficioso con la terapia anterior (sin alcanzar los objetivos de tratamiento establecidos).
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Hasta 10 años y 11 meses
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Tiempo para cambiar la dosis de ambrisentán u otros agentes terapéuticos para la PAH (prostanoides, inhibidores de la PDE-5) debido al deterioro de la condición clínica
Periodo de tiempo: Hasta 10 años y 11 meses
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El tiempo hasta el cambio de dosis de ambrisentan u otros agentes terapéuticos específicos para la HAP (prostanoides, inhibidores de la PDE-5) debido al deterioro del estado clínico se definió como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de un cambio de dosis debido al deterioro del estado clínico.
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Hasta 10 años y 11 meses
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Cambio desde el inicio en la Evaluación global del sujeto (SF-10) Encuesta de salud para niños
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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La Encuesta de salud para niños de formato corto 10 (SF-10) es una evaluación de salud de 10 ítems, de 4 semanas de duración, completada por los padres, que mide el funcionamiento físico y psicosocial de los niños de cinco años en adelante.
Se calcularon dos puntajes resumidos: un puntaje resumido físico (PHS) y un puntaje resumido psicosocial (PSS) con un rango de 5 a 30 puntos para cada puntaje de 5 ítems.
Luego, el puntaje agregado se estandarizó y transformó en una métrica de puntaje basada en normas de acuerdo con las pautas del desarrollador.
Esto generó las puntuaciones finales estandarizadas basadas en normas para PHS (rango -10,90 a 57,21) y para PSS (rango 8,81 a 62,28), respectivamente.
Un valor más alto en cada puntuación resumida indica un mejor funcionamiento.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Número de participantes con cambio desde el inicio en la clase funcional de HAP de la Organización Mundial de la Salud (OMS)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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La HAP se clasificó según la clase funcional (FC) de la OMS en puntos de tiempo específicos.
Había cuatro grados de FC de la OMS basados en la gravedad de los síntomas de HAP (Clase I=ninguno, Clase IV=más grave).
Las calificaciones se asignaron a una escala numérica para la cual las puntuaciones oscilaron entre 1 y 4 (es decir,
Clase I=1 y IV=4).
La categorización del cambio se basó en el cambio de las puntuaciones iniciales: -2, -1, 0, +1, +2.
Los datos se clasificaron como Sin cambios (0), Mejorados (-1,-2), Deteriorados (+1,+2).
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
Una puntuación más alta indicaba una gravedad más alta. El cambio con respecto al valor inicial se calculó restando el valor inicial del valor de la visita posterior a la dosis al final del estudio.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Cambio porcentual desde el inicio en la concentración plasmática de péptido natriurético tipo B N-terminal (NT-Pro BNP)
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Se recolectaron muestras de sangre para analizar la concentración de NT-Pro BNP en puntos de tiempo específicos.
El valor inicial fue el último valor registrado antes del inicio del tratamiento del estudio de AMB112529.
El cambio desde la línea de base se calculó restando el valor de la línea de base del valor del punto de tiempo especificado.
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Línea base (Día 1) y hasta 10 años y 11 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de junio de 2011
Finalización primaria (Actual)
9 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
9 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de abril de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de abril de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
27 de abril de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de diciembre de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de diciembre de 2022
Última verificación
1 de diciembre de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 114588
- 2010-021572-29 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .