Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie rozšíření Ambrisentanu pro dětské pacienty, kteří se zúčastnili AMB112529

5. prosince 2022 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Otevřená, dlouhodobá rozšiřující studie pro léčbu plicní arteriální hypertenze u dětských pacientů ve věku od 8 let do 18 let, kteří se účastnili AMB112529 a u kterých je žádoucí pokračující léčba ambrisentanem

Otevřené, dlouhodobé rozšíření studie AMB112529. Všechny subjekty mohou zůstat v nástavbové studii po dobu minimálně šesti měsíců. Po šestiměsíčním období mohou subjekty pokračovat v prodloužené studii, dokud není splněna jedna z následujících podmínek:

subjekt dosáhne věku 18 let (když subjekt může obdržet produkt na trhu), produkt je schválen a dostupný pro použití ve věkové skupině subjektu, vývoj pro použití u pediatrické populace je ukončen. subjekt se rozhodne, že se již nechce dále účastnit studie, výzkumník se domnívá, že je v nejlepším zájmu subjektu vysadit ambrisentan (např. z bezpečnostních důvodů).

Primárním cílem je dlouhodobá bezpečnost a snášenlivost ambrisentanu u pediatrické populace s PAH. Sekundárními cíli jsou všechny příčiny mortality a změny parametrů účinnosti od výchozí hodnoty ve studii AMB112529.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plicní arteriální hypertenze (PAH) je vzácné, progresivní, vysoce invalidizující onemocnění charakterizované vaskulární obstrukcí a proměnlivou přítomností vazokonstrikce, vedoucí ke zvýšené plicní vaskulární rezistenci a pravostrannému srdečnímu selhání. Pokud se PAH neléčí, vede nakonec k selhání pravé komory a smrti; dospělí jedinci mají medián přežití 2,8 roku bez léčby. Epidemiologické odhady se liší, ale předpokládá se, že prevalence v Evropě je řádově 15 případů na milion. Rozsáhlé epidemiologické studie PAH u dětí nebyly provedeny a neexistují žádné nebo omezené údaje o výsledcích u pediatrických pacientů s PAH. Registr ve Francii (1995-1996) odhaduje prevalenci u dětí pouze na 3,7 případů na milion. V národním komplexním celostátním průzkumu epidemiologie léčby a přežití idiopatické PAH (IPAH) ve Spojeném království (UK) byla incidence 0,48 případů na milion dětí za rok a prevalence byla 2,1 případů na milion dětí.

Ambrisentan (tablety VOLIBRIS™) je antagonista endotelinového receptoru (ERA) prodávaný v Evropské unii (EU) a některých dalších zemích společností GlaxoSmithKline (GSK) a ve Spojených státech jako LETAIRIS® od společnosti Gilead Sciences Inc. Ambrisentan je indikován k léčbě dospělých pacientů s PAH ke zlepšení zátěžové kapacity, snížení příznaků PAH a oddálení klinického zhoršení.

Primárním účelem této dlouhodobé pediatrické studie je poskytnout klinicky relevantní informace o dlouhodobé bezpečnosti ambrisentanu u dětí s nejčastějšími příčinami PAH v této věkové skupině. Tato studie je otevřena pouze pacientům, kteří se zúčastnili studie AMB112529, randomizované, otevřené studie porovnávající parametry bezpečnosti a účinnosti pro vysokou a nízkou dávku ambrisentanu (upravené podle tělesné hmotnosti) pro léčbu plicní arteriální hypertenze u dětských pacientů ve věku od 8 let do 18 let, u kterých je zaručena další léčba ambrisentanem.

Tato studie je součástí pediatrického výzkumného plánu (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) dohodnutého s Pediatrickým výborem Evropské lékové agentury (PDCO).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

38

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentina, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Francie
      • Paris, Francie, 75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, Francie, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Francie, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Itálie, 20097
        • GSK Investigational Site
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japonsko, 143-8541
        • GSK Investigational Site
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko, 1096
        • GSK Investigational Site
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Německo, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Ruská Federace
      • Kemerovo, Ruská Federace, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Ruská Federace, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Ruská Federace, 630055
        • GSK Investigational Site
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • GSK Investigational Site
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • GSK Investigational Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastnili se protokolu pro AMB112529 a dodržovali jej podle svých nejlepších schopností a splnili jednu z následujících podmínek:

    1. Dokončili návštěvu týdne 24 v AMB112529;
    2. Požadovaná další cílená léčba PAH kvůli nedostatečné odpovědi na současnou léčbu nebo zhoršení klinického stavu před 24. týdnem v AMB112529;
    3. Požadované snížení dávky základní cílené léčby PAH po přidání ambrisentanu do léčebného režimu;
    4. Podle názoru zkoušejícího je pokračování léčby ambrisentanem oprávněné.

  • Podle hodnocení zkoušejícího je žena způsobilá k účasti v této studii, pokud:

    1. Neplodnost (tj. fyziologicky neschopná otěhotnět); nebo,
    2. Potenciál ve fertilním věku – má negativní těhotenský test a nekojí, a pokud je sexuálně aktivní, souhlasí s tím, že bude pokračovat v používání 2 spolehlivých metod antikoncepce až do ukončení studie a po dobu nejméně 30 dnů po poslední dávce studovaného léku (spolehlivé metody antikoncepce jsou uvedeny v příloze 2).
  • Subjekt nebo zákonný zástupce subjektu je schopen a ochoten dát písemný informovaný souhlas. V rámci souhlasu budou ženy ve fertilním věku informovány o riziku teratogenity a bude potřeba jim vývojově vhodným způsobem poradit o důležitosti prevence otěhotnění; a muži budou muset být informováni o potenciálním riziku testikulární tubulární atrofie a aspermie.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty, kterým byl vyřazen ambrisentan ve studii AMB112529;
  • Subjekty, které nevyhověly protokolu ve studii AMB112529;
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící;
  • Subjekty s těžkou poruchou funkce ledvin (odhadovaná clearance kreatininu <30 ml/min hodnocená během předchozích 45 dnů) v okamžiku přechodu ze studie AMB112529 do této studie;
  • Subjekt s klinicky významnou retencí tekutin podle názoru zkoušejícího;
  • Subjekt s klinicky významnou anémií podle názoru zkoušejícího;
  • Subjekty, které mají po ukončení studie AMB112529 vstoupit do jiné klinické studie nebo být léčeny jiným hodnoceným přípravkem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ambrisentan
Otevřené, flexibilní dávkování od 2,5 mg do 10 mg (nepřekročit 0,25 mg/kg) za den
Lék: Ambrisentan
otevřená, flexibilní dávkování od 2,5 do 10 mg (nepřekročit 10 mg/kg) za den

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nezávažnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (non-STEAE) a vážnými nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (STEAE)
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
AE byla definována jako jakákoli nepříznivá zdravotní událost u účastníka nebo účastníka klinického hodnocení, dočasně spojená s užíváním léčivého přípravku, ať už je považována za související s léčivým přípravkem či nikoli. SAE byla definována jako jakákoli nepříznivá zdravotní událost, která při jakékoli dávce: vede ke smrti, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení stávající hospitalizace, má za následek invaliditu nebo nezpůsobilost, nebo jde o vrozenou anomálii nebo vrozenou vadu, důležité zdravotní události, které nemusí bezprostředně ohrožovat život nebo vyústit ve smrt nebo hospitalizaci, ale mohou ohrozit účastníka nebo mohou vyžadovat lékařské nebo chirurgická intervence podle lékařského nebo vědeckého úsudku nebo spojená s poškozením jater vyvolaným léky. TEAE je jakákoli událost, která nebyla přítomna před zahájením studijní léčby, nebo jakákoli již přítomná událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici studované léčbě. TEAE, které nebyly závažnými TEAE, byly považovány za nezávažné TEAE.
Až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v parametrech jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT), aspartátaminotransferáza (AST), gamaglutamyltransferáza (GGT), celkový bilirubin
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících klinických chemických parametrů: ALT, AST, GGT, celkový bilirubin. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozích hodnot v parametrech chemie: vápník, chlorid, obsah oxidu uhličitého (CO2), glukóza, draslík, hořčík, sodík, anorganický fosfor, močovina v krvi dusík (BUN)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících klinických chemických parametrů: vápník, chlorid, obsah CO2, glukóza, draslík, hořčík, sodík, anorganický fosfor a BUN. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozího stavu v parametrech chemie: alkalická fosfatáza (ALP), kreatinkináza (CK), laktátdehydrogenáza (LDH)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících klinických chemických parametrů: ALP, CK, LDH. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozího stavu v parametrech chemie: Kreatinin, kyselina močová
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících klinických chemických parametrů: kreatinin, kyselina močová. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní hodnoty v parametrech chemie: albumin, celkový protein
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících klinických chemických parametrů: albumin, celkový protein. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty: Hemoglobin a střední koncentrace hemoglobinu v těle (MCHC)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících hematologických parametrů: hemoglobin a MCHC. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hematologických parametrech: Hematokrit
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících hematologických parametrů: Hematokrit. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty: bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, celkové neutrofily, bílé krvinky (WBC), počet krevních destiček
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících hematologických parametrů: bazofily, eozinofily, lymfocyty, monocyty, celkové neutrofily, WBC, počet krevních destiček. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hematologickém parametru: Průměrný hemoglobin v těle
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujícího hematologického parametru: Průměrný hemoglobin v těle. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v hematologickém parametru: Střední objem tělíska
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Účastníkům byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujícího hematologického parametru: Střední objem tělíska. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna hematologických parametrů od výchozí hodnoty: počet červených krvinek, retikulocyty
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Od účastníků byly odebrány vzorky krve pro analýzu následujících hematologických parametrů: počet červených krvinek, retikulocyty. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků s abnormálními hodnotami pro parametr fyzikálního vyšetření: Velikost jater
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření velikosti jater. Je hlášeno jakékoli abnormální zvětšení nebo zmenšení velikosti jater. Velikost jater byla hodnocena jako normální nebo abnormální. Jsou uvedeny údaje pro abnormální (zlepšenou, zhoršenou a nezměněnou) velikost jater. Jsou uvedeny údaje o ukončení studijní návštěvy.
Až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků s abnormálními hodnotami pro parametr fyzikálního vyšetření: Jugulární žilní tlak
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření jugulárního žilního tlaku. Jugulární žilní tlak byl hodnocen jako normální nebo abnormální. Jsou uvedeny údaje pro abnormální (zlepšený, zhoršený a nezměněný) jugulární venózní tlak. Jsou uvedeny údaje o ukončení studijní návštěvy.
Až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků s abnormálními hodnotami pro parametry fyzikálního vyšetření: ascites
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření ascitu. Ascites byl hodnocen jako přítomný nebo nepřítomný. Jsou uvedeny údaje pro ascites přítomný se zlepšeným, zhoršeným a nezměněným způsobem. Jsou uvedeny údaje o ukončení studijní návštěvy.
Až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků s abnormálními hodnotami pro parametr fyzikálního vyšetření: periferní edém
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření periferního edému. Periferní edém byl hodnocen jako přítomný nebo nepřítomný. Jsou uvedeny údaje pro periferní edém přítomný se zlepšeným, zhoršeným a nezměněným způsobem. Jsou uvedeny údaje o ukončení studijní návštěvy.
Až 10 let a 11 měsíců
Procento hladiny nasyceného kyslíku (parametr fyzického vyšetření)
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Fyzikální vyšetření zahrnovalo měření nasyceného kyslíku. Jsou uvedeny údaje o ukončení studijní návštěvy.
Až 10 let a 11 měsíců
Změna parametru vitálních funkcí od výchozí hodnoty: systolický krevní tlak (SBP) a diastolický krevní tlak (DBP)
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
SBP a DBP byly účastníkům měřeny v uvedených časových bodech. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní hodnoty v parametru vitálních funkcí: srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Srdeční frekvence byla účastníkům měřena v uvedených časových bodech. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní hodnoty v parametru vitálních funkcí: Hmotnost
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Hmotnost byla účastníkům měřena v uvedených časových bodech. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní linie v parametru vitálních funkcí: Výška
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Výška byla účastníkům měřena v uvedených časových bodech. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozí hodnoty v parametru vitálních funkcí: Index tělesné hmotnosti
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
V uvedených časových bodech byl účastníkům měřen index tělesné hmotnosti. Index tělesné hmotnosti byl vypočten jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená druhou mocninou jejich výšky v metrech (m^2). Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní linie v parametru vitálních funkcí: Plocha povrchu těla
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
V uvedených časových bodech byla účastníkům měřena plocha tělesného povrchu. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků s abnormálními nálezy elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
12svodové EKG bylo měřeno v pololeže na zádech pomocí automatizovaného EKG přístroje. Abnormální nálezy byly kategorizovány jako klinicky významné (CS) a neklinicky významné (NCS). Byla prezentována data za jakoukoli dobu do konce studie.
Až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – ženy: folikuly stimulující hormon (FSH) a luteinizační hormon (LH) na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina FSH a LH. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – ženy: folikuly stimulující hormon (FSH) a luteinizační hormon (LH) ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina FSH a LH. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: Inhibin B na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina inhibinu B. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: Inhibin B ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina inhibinu B. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: globulin vázající pohlavní hormon na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina globulinu vázajícího pohlavní hormony. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: globulin vázající pohlavní hormon ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina globulinu vázajícího pohlavní hormony. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od zadané hodnoty časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: Estron na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Byla měřena hladina estronu u žen. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: Estron ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Byla měřena hladina estronu u žen. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: estriol na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U žen bude měřena hladina estriolu. Budou prezentovány pouze ty parametry, které mají status jako celkový. Výchozí hodnota je poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu se vypočítá odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie. Údaje pro tento koncový bod budou pro tento koncový bod k dispozici do června 2023
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – žena: estriol ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U žen bude měřena hladina estriolu. Budou prezentovány pouze ty parametry, které mají status jako celkový. Výchozí hodnota je poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od základní linie se vypočítá odečtením základní hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků. Údaje pro tento koncový bod budou pro tento koncový bod k dispozici do června 2023
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozího stavu – žena: Estradiol na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U žen byla měřena hladina estradiolu. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – ženy: Estradiol ve věku 20 let účastnic
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U žen byla měřena hladina estradiolu. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: FSH a LH na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina FSH a LH. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: FSH a LH ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina FSH a LH. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: Inhibin B na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina inhibinu B. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muž: inhibin B ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina inhibinu B. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: globulin vázající pohlavní hormon na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena hladina globulinu vázajícího pohlavní hormony. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muž: globulin vázající pohlavní hormon ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena hladina globulinu vázajícího pohlavní hormony. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: celkový testosteron na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
U účastníků byla měřena celková hladina testosteronu. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna endokrinních parametrů plazmy od výchozí hodnoty – muži: celkový testosteron ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
U účastníků byla měřena celková hladina testosteronu. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Změna od základní linie pubertálního vývoje u mužů: objem varlat na konci studie
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Objem varlat byl hodnocen Praderovým orchiodometrem a hodnocení bylo prováděno dětským endokrinologem pomocí Tannerových kritérií. Prezentovány byly pouze ty parametry, které mají status - celkově. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie. Údaje uváděné pro objem levého a pravého varlete.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní linie pubertálního vývoje u mužů: objem varlat ve věku 20 let účastníků
Časové okno: Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Objem varlat byl hodnocen Praderovým orchiodometrem a hodnocení bylo prováděno dětským endokrinologem pomocí Tannerových kritérií. Prezentovány byly pouze ty parametry, které měly status jako celkový. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozí hodnoty byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty specifikovaného časového bodu. Prezentováni jsou pouze účastníci s údaji o 20leté návštěvě. Když účastníci dosáhli pubertální zralosti před dosažením věku 20 let, tyto testy nebyly opakovány ve věku 20 let účastníků. Údaje uváděné pro objem levého a pravého varlete.
Základní (1. den) a ve věku 20 let účastníků
Čas na změnu dávky ambrisentanu nebo jiných cílených terapeutických látek PAH (prostanoidy, inhibitory fosfodiesterázy typu 5 [PDE-5]) kvůli problémům se snášenlivostí
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Doba do změny dávky ambrisentanu nebo jiných cílených terapeutických látek PAH (prostanoidy, inhibitory fosfodiesterázy typu 5 [PDE-5]) kvůli problémům s tolerancí byla definována jako doba od randomizace do prvního výskytu změny dávky kvůli problémům se snášenlivostí.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se smrtí ze všech příčin
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Je uveden počet účastníků s úmrtím ze všech příčin.
Až 10 let a 11 měsíců
Změna od základní linie v testu vzdálenosti 6 minut chůze (6MWD).
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Účastníkům 6 MWD dat bylo prezentováno do tří kategorií jako souhrn, s použitím kyslíku a bez použití kyslíku. Test 6 minut chůze měří vzdálenost, kterou účastník ujde za 6 minut. Všichni účastníci dostali standardizované pokyny a byla měřena ušlá vzdálenost. Výchozí hodnota, což je poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby v AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Čas do prvního klinického zhoršení PAH
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Doba do klinického zhoršení PAH je definována jako doba od randomizace do prvního výskytu úmrtí (všechny příčiny), zařazení na aktivní seznam pro transplantaci plic a/nebo síňovou septostomii, hospitalizaci v důsledku zhoršení PAH, přidání dalších cílených terapeutických látek PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) v důsledku zhoršení klinického stavu, změny dávky ambrisentanu nebo jiných cílených terapeutických činidel PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) v důsledku zhoršení klinického stavu, zhoršení související s PAH identifikované zvýšením funkčního stavu WHO třídy, zhoršení zátěžových testů (tj. 20% pokles 6MWD ve dvou po sobě jdoucích testech s odstupem 1 týdne, klinické známky nebo příznaky pravostranného srdečního selhání (tj. nový periferní edém, zvětšení velikosti jater, ascites, zvýšení jugulárních žil tlak, perikardiální výpotek, zvýšená dušnost).
Až 10 let a 11 měsíců
Čas do přidání dalšího cíleného terapeutického činidla PAH kvůli zhoršení klinického stavu
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Doba do přidání dalších cílených terapeutik PAH v důsledku zhoršení klinického stavu byla definována jako doba od randomizace do prvního výskytu zhoršení klinického stavu.
Až 10 let a 11 měsíců
Čas na přidání dalšího cíleného terapeutického činidla PAH kvůli nedostatku příznivého účinku předchozí terapie
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Doba do přidání dalších cílených terapeutických látek proti PAH z důvodu nedostatečného příznivého účinku předchozí terapie byla definována jako doba od randomizace do prvního výskytu chybějícího příznivého účinku předchozí terapie (nedosažení stanovených cílů léčby).
Až 10 let a 11 měsíců
Čas na změnu dávky ambrisentanu nebo jiných cílených terapeutických látek PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) kvůli zhoršení klinického stavu
Časové okno: Až 10 let a 11 měsíců
Doba do změny dávky ambrisentanu nebo jiných cílených terapeutických látek PAH (prostanoidy, inhibitory PDE-5) v důsledku zhoršení klinického stavu byla definována jako doba od randomizace do prvního výskytu změny dávky v důsledku zhoršení klinického stavu.
Až 10 let a 11 měsíců
Změna od výchozího stavu v průzkumu zdravotního stavu dětí s globálním hodnocením (SF-10).
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Zkrácený 10 (SF-10) Health Survey for children je 10položkový, 4týdenní, rodiči vyplněný kontrolní zdravotní stav, který měří fyzické a psychosociální fungování u dětí ve věku od pěti let. Byla vypočtena dvě souhrnná skóre: fyzické souhrnné skóre (PHS) a psychosociální souhrnné skóre (PSS) s rozsahem 5 až 30 bodů pro každé skóre 5 položek. Souhrnné skóre bylo poté standardizováno a transformováno na normovanou skórovací metriku v souladu s pokyny vývojáře. To vytvořilo konečné standardizované skóre založené na normách pro PHS (rozsah -10,90 až 57,21) a pro PSS (rozsah 8,81 až 62,28). Vyšší hodnota každého souhrnného skóre znamená lepší fungování. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy po dávce na konci studie.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Počet účastníků se změnou oproti výchozímu stavu ve funkční třídě PAH Světové zdravotnické organizace (WHO).
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
PAH byla klasifikována podle funkční třídy WHO (FC) v určitých časových bodech. Byly čtyři stupně WHO FC založené na závažnosti symptomů PAH (třída I=žádná, třída IV=nejzávažnější). Známky byly mapovány na číselnou stupnici, pro kterou se skóre pohybovalo od 1 do 4 (tj. Třída I=1 a IV=4). Kategorizace změn byla založena na změně oproti základnímu skóre: -2, -1, 0, +1, +2. Data byla kategorizována jako Žádná změna (0), Zlepšená (-1,-2), Zhoršená (+1,+2). Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Vyšší skóre indikovalo vyšší závažnost. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od hodnoty návštěvy na konci studie po dávce.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Procentuální změna od výchozí hodnoty v koncentraci N-terminálního natriuretického peptidu typu Pro-B (NT-Pro BNP) v plazmě
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců
Vzorky krve byly odebrány pro analýzu koncentrace NT-Pro BNP ve specifických časových bodech. Výchozí hodnota byla poslední hodnota zaznamenaná před zahájením studijní léčby z AMB112529. Změna od výchozího stavu byla vypočtena odečtením výchozí hodnoty od zadané hodnoty časového bodu.
Výchozí stav (1. den) a až 10 let a 11 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

21. června 2011

Primární dokončení (Aktuální)

9. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

9. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

27. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. prosince 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. prosince 2022

Naposledy ověřeno

1. prosince 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 114588
  • 2010-021572-29 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ambrisentan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Algeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit