Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsstudie för Ambrisentan Extension för pediatriska patienter som deltog i AMB112529

5 december 2022 uppdaterad av: GlaxoSmithKline

En öppen, långsiktig förlängningsstudie för behandling av pulmonell arteriell hypertension hos pediatriska patienter i åldern 8 år upp till 18 år som har deltagit i AMB112529 och i vilka fortsatt behandling med Ambrisentan önskas

En öppen etikett, långsiktig förlängning av studie AMB112529. Alla försökspersoner får vara kvar i förlängningsstudien i minst sex månader. Efter sexmånadersperioden kan försökspersoner fortsätta i förlängningsstudien tills något av följande villkor är uppfyllt:

försökspersonen fyller 18 år (när försökspersonen kan få marknadsförd produkt) produkten är godkänd och tillgänglig för användning i försökspersonens åldersgrupp, utveckling för användning i den pediatriska populationen avbryts. försökspersonen bestämmer sig för att han/hon inte längre vill delta i studien, utredaren anser att det är i försökspersonens bästa att avbryta behandlingen med ambrisentan (t.ex. av säkerhetsskäl).

Det primära målet är den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten för ambrisentan i den pediatriska PAH-populationen. Sekundära mål är alla orsaksdödlighet och förändring från baslinjen i studie AMB112529 på effektparametrar.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Pulmonell arteriell hypertension (PAH) är en sällsynt, progressiv, mycket försvagande sjukdom som kännetecknas av vaskulär obstruktion och varierande förekomst av vasokonstriktion, vilket leder till ökat pulmonellt vaskulärt motstånd och högersidig hjärtsvikt. Om den lämnas obehandlad leder PAH till slut till högerkammarsvikt och död; vuxna försökspersoner har en medianöverlevnad på 2,8 år utan behandling. Epidemiologiska uppskattningar varierar men prevalensen i Europa tros vara i storleksordningen 15 fall per miljon. Storskaliga epidemiologiska studier av PAH hos barn har inte utförts och det finns inga eller begränsade resultatdata hos pediatriska PAH-patienter. Ett register i Frankrike (1995-1996) uppskattar att prevalensen hos barn är så låg som 3,7 fall per miljon. I en nationell, omfattande landsomfattande undersökning av epidemiologin för behandling och överlevnad av idiopatisk PAH (IPAH) i Storbritannien (UK) var incidensen 0,48 fall per miljon barn och år och prevalensen var 2,1 fall per miljon barn.

Ambrisentan (VOLIBRIS™ tabletter) är en endotelinreceptorantagonist (ERA) som marknadsförs i Europeiska unionen (EU) och några andra länder av GlaxoSmithKline (GSK) och i USA som LETAIRIS® av Gilead Sciences Inc. Ambrisentan är indicerat för behandlingen av vuxna patienter med PAH för att förbättra träningskapaciteten, minska symptomen på PAH och fördröja klinisk försämring.

Det primära syftet med denna långsiktiga pediatriska studie är att tillhandahålla kliniskt relevant information om den långsiktiga säkerheten för ambrisentan hos barn med de vanligaste orsakerna till PAH i denna åldersgrupp. Denna studie är endast öppen för patienter som har deltagit i studie AMB112529, en randomiserad, öppen studie som jämför säkerhets- och effektparametrar för en hög och en låg dos av ambrisentan (justerat för kroppsvikt) för behandling av pulmonell arteriell hypertension hos pediatriska patienter i åldern 8 år upp till 18 år, och där fortsatt behandling med ambrisentan är motiverad.

Denna studie är en del av en Pediatric Investigational Plan (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) som överenskommits med European Medicines Agency's Pediatric Committee (PDCO).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

38

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentina, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentina, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentina, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, Frankrike, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankrike, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italien, 20097
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 143-8541
        • GSK Investigational Site
  • Ryska Federationen
      • Kemerovo, Ryska Federationen, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Ryska Federationen, 630055
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Tyskland, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Ungern
      • Budapest, Ungern, 1096
        • GSK Investigational Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Har deltagit i och efterlevt, efter bästa förmåga, protokollet för AMB112529 och har uppfyllt något av följande:

    1. Slutförde besöket vecka 24 i AMB112529;
    2. Krävde ytterligare riktad behandling för PAH på grund av otillräckligt svar på den aktuella behandlingen eller försämring av deras kliniska tillstånd före vecka 24 i AMB112529;
    3. Krävd minskning av dosen av baseline-inriktad behandling för PAH efter att ambrisentan lagts till behandlingsregimen;
    4. Enligt utredarens uppfattning är fortsatt behandling med ambrisentan motiverad.

  • En kvinna är berättigad att delta i denna studie, enligt bedömningen av utredaren, om hon är av:

    1. Icke-fertil förmåga (d.v.s. fysiologiskt oförmögen att bli gravid); eller,
    2. Fertilitet - har ett negativt graviditetstest och är inte ammande och, om sexuellt aktiv, samtycker till att fortsätta använda 2 pålitliga preventivmetoder tills studien är klar och i minst 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (pålitliga metoder för preventivmedel anges i bilaga 2).
  • Ämnets eller försökspersonens vårdnadshavare kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke. Som en del av samtycket kommer kvinnliga försökspersoner i fertil ålder att informeras om risken för teratogenicitet och kommer att behöva rådfrågas på ett utvecklingsmässigt lämpligt sätt om vikten av att förebygga graviditet; och manliga försökspersoner kommer att behöva informeras om potentiell risk för testikelröratrofi och aspermi.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersoner som drogs tillbaka från ambrisentan i studie AMB112529;
  • Försökspersoner som inte följde protokollet i studie AMB112529;
  • Kvinnliga försökspersoner som är gravida eller ammar;
  • Patienter med gravt nedsatt njurfunktion (uppskattat kreatininclearance <30 ml/min utvärderat inom de föregående 45 dagarna) vid övergången från studie AMB112529 till denna studie;
  • Försöksperson med kliniskt signifikant vätskeretention enligt utredarens uppfattning;
  • Patient med kliniskt signifikant anemi enligt utredarens åsikt;
  • Försökspersoner som ska gå in i en annan klinisk prövning eller behandlas med en annan prövningsprodukt efter att ha avslutat studie AMB112529.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ambrisentan
Open label, flexibel dosering från 2,5 mg till 10 mg (inte överstiga 0,25 mg/kg) per dag
Läkemedel: Ambrisentan
öppen, flexibel dosering från 2,5 till 10 mg (inte överstiga 10 mg/kg) per dag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med icke-seriösa behandlingsuppkomna biverkningar (icke-STEAE) och allvarliga behandlingsuppkomna biverkningar (STEAE)
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
AE definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser hos deltagare eller kliniska undersökningsdeltagare, temporärt förknippade med användning av läkemedel, oavsett om de ansågs relaterade till läkemedlet eller inte. SAE definierades som alla ogynnsamma medicinska händelser som vid vilken dos som helst: resulterar i dödsfall, är livshotande, kräver sjukhusvistelse eller förlängning av befintlig sjukhusvistelse, resulterar i funktionshinder eller oförmåga, eller är medfödd anomali eller fosterskada, viktiga medicinska händelser som kanske inte omedelbart är livshotande eller leder till dödsfall eller sjukhusvistelse men som kan äventyra deltagaren eller kan kräva medicinsk eller kirurgiskt ingrepp enligt medicinsk eller vetenskaplig bedömning eller i samband med läkemedelsinducerad leverskada. TEAE är varje händelse som inte var närvarande innan studiebehandlingen påbörjades eller någon händelse som redan förekommit som förvärras i antingen intensitet eller frekvens efter exponering för studiebehandling. TEAEs som inte var allvarliga TEAEs betraktades som icke allvarliga TEAEs.
Upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i leverfunktionsparametrar: alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), gammaglutamyltransferas (GGT), totalt bilirubin
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande kliniska kemiska parametrar: ALT, AST, GGT, totalt bilirubin. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i kemiparametrar: Kalcium, klorid, koldioxidhalt (CO2), glukos, kalium, magnesium, natrium, oorganiskt fosfor, kväve i blodkarbamid (BUN)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover samlades in från deltagarna för analys av följande kliniska kemiska parametrar: Kalcium, klorid, CO2-halt, glukos, kalium, magnesium, natrium, oorganiskt fosfor och BUN. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i kemiparametrar: alkaliskt fosfatas (ALP), kreatinkinas (CK), laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande kliniska kemiska parametrar: ALP, CK, LDH. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i kemiparametrar: kreatinin, urinsyra
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande kliniska kemiska parametrar: kreatinin, urinsyra. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i kemiparametrar: Albumin, totalt protein
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande kliniska kemiska parametrar: Albumin, totalt protein. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: hemoglobin och medelkoncentration av hemoglobin i kroppen (MCHC)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover samlades in från deltagarna för analys av följande hematologiska parametrar: Hemoglobin och MCHC. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: hematokrit
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande hematologiska parametrar: hematokrit. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i hematologiska parametrar: basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, totala neutrofiler, vita blodkroppar (WBC), trombocytantal
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande hematologiska parametrar: basofiler, eosinofiler, lymfocyter, monocyter, totala neutrofiler, WBC, trombocytantal. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i hematologiparameter: medelkroppshemoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande hematologiska parameter: Medelkroppshemoglobin. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i hematologiparameter: medelkroppsvolym
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover togs från deltagarna för analys av följande hematologiska parameter: Medelkroppsvolym. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i hematologiska parametrar: Antal röda blodkroppar, retikulocyter
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover samlades in från deltagarna för analys av följande hematologiska parametrar: Antal röda blodkroppar, retikulocyter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med onormala värden för fysisk undersökning Parameter: Leverstorlek
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Fysisk undersökning innefattade mätning av leverstorlek. Varje onormal förstoring eller minskning av leverns storlek rapporteras. Leverstorleken bedömdes vara normal eller onormal. Data för onormal (förbättrad, försämrad och oförändrad) leverstorlek presenteras. Data för studiebesöksslut presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med onormala värden för fysisk undersökning Parameter: halsvenöst tryck
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Fysisk undersökning innefattade mätning av jugularvenöst tryck. Det halsvenösa trycket bedömdes vara normalt eller onormalt. Data för onormalt (förbättrat, försämrat och oförändrat) halsvenöst tryck presenteras. Data för studiebesöksslut presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med onormala värden för fysiska undersökningsparametrar: Ascites
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Fysisk undersökning innefattade mätning av ascites. Ascites bedömdes som närvarande eller frånvarande. Data för närvarande ascites med förbättrad, försämrad och oförändrad presenteras. Data för studiebesöksslut presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med onormala värden för fysisk undersökning Parameter: Perifert ödem
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Fysisk undersökning innefattade mätning av perifert ödem. Perifert ödem bedömdes som närvarande eller frånvarande. Data för perifert ödem närvarande med förbättrat, förvärrat och oförändrat presenteras. Data för studiebesöksslut presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Procentandel av mättad syrenivå (fysisk undersökningsparameter)
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Fysisk undersökning innefattade mätning av mättat syre. Data för studiebesöksslut presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i parametrar för vitala tecken: systoliskt blodtryck (SBP) och diastoliskt blodtryck (DBP)
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
SBP och DBP mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i vitala tecken Parameter: Hjärtfrekvens
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Hjärtfrekvensen mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i vitala tecken Parameter: Vikt
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Vikten mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändra från baslinjen i Vital Sign Parameter: Höjd
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Höjd mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändring från baslinjen i vitalteckenparameter: Body Mass Index
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Body mass index mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Kroppsmassaindex beräknades som vikt i kilogram (kg) dividerat med kvadraten på deras längd i meter (m^2). Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Ändra från baslinjen i Vital Sign Parameter: Kroppsyta
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Kroppsytan mättes för deltagarna vid angivna tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med onormala elektrokardiogram (EKG) fynd
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
12-avlednings-EKG mättes i halvliggande ställning med hjälp av en automatiserad EKG-maskin. Onormala fynd kategoriserades som kliniskt signifikanta (CS) och inte kliniskt signifikanta (NCS). Data för vilken tid som helst fram till slutet av studien presenterades.
Upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i plasmaendokrina parametrar - hona: follikelstimulerande hormon (FSH) och luteiniserande hormon (LH) vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
FSH- och LH-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i plasmaendokrina parametrar - Kvinna: follikelstimulerande hormon (FSH) och luteiniserande hormon (LH) vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
FSH- och LH-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Ändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - hona: inhibin B vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Inhibin B-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - Kvinna: Inhibin B vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Inhibin B-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen i plasmaendokrina parametrar - Kvinna: Könshormonbindande globulin vid studiens slut
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Nivån av könshormonbindande globulin hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Kvinna: Könshormonbindande globulin vid 20 års ålder för deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Nivån av könshormonbindande globulin hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från det angivna tidpunktsvärdet. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Ändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - hona: östron vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Estronnivån hos kvinnliga deltagare mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Kvinna: östron vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Estronnivån hos kvinnliga deltagare mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Ändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - hona: östriol vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Östriolnivån hos kvinnliga deltagare kommer att mätas. Endast de parametrar som har status som övergripande kommer att presenteras. Baslinje är det sista värdet som registrerats före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från Baseline beräknas genom att subtrahera Baseline-värdet från slutet av studiens besöksvärde efter dos. Data för denna endpoint kommer att vara tillgänglig för denna endpoint i juni 2023
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - Kvinna: Estriol vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Östriolnivån hos kvinnliga deltagare kommer att mätas. Endast de parametrar som har status som övergripande kommer att presenteras. Baseline är det sista värdet som registrerats före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från Baseline beräknas genom att subtrahera Baseline-värdet från det angivna tidpunktsvärdet. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna. Data för denna endpoint kommer att vara tillgänglig för denna endpoint i juni 2023
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Ändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - hona: östradiol vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Östradiolnivån hos kvinnliga deltagare mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Kvinna: Estradiol vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Östradiolnivån hos kvinnliga deltagare mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen i plasmaendokrina parametrar - manliga: FSH och LH vid studiens slut
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
FSH- och LH-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Man: FSH och LH vid 20 års ålder för deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
FSH- och LH-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - Man: Inhibin B vid slutet av studien
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Inhibin B-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - Man: Inhibin B vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Inhibin B-nivån hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen i plasma endokrina parametrar - Man: Könshormonbindande globulin vid studiens slut
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Nivån av könshormonbindande globulin hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Man: Könshormonbindande globulin vid 20 års ålder för deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Nivån av könshormonbindande globulin hos deltagarna mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen i plasmaens endokrina parametrar - Man: Totalt testosteron vid studiens slut
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Deltagarnas totala testosteronnivå mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i endokrina plasmaparametrar - Man: Totalt testosteron vid 20 års ålder av deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Deltagarnas totala testosteronnivå mättes. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Förändring från baslinjen för pubertetsutveckling hos män: Testikelvolym vid studiens slut
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Testikelvolymen bedömdes med Praders orkiodometer och bedömningen utfördes av en pediatrisk endokrinolog med hjälp av Tanners kriterier. Endast de parametrar som har status - totalt sett presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök. Data rapporterade för vänster och höger testikelvolym.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen för pubertetsutveckling hos män: testikulär volym vid 20 års ålder för deltagarna
Tidsram: Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Testikelvolymen bedömdes med Praders orkiodometer och bedömningen utfördes av en pediatrisk endokrinolog med hjälp av Tanners kriterier. Endast de parametrar som har status som övergripande presenterades. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Ändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från det angivna värdet för tidpunkten. Endast deltagare med data vid 20 års besök presenteras. När deltagarna nådde pubertetsmognad innan de fyllde 20 år upprepades inte dessa tester vid 20-årsåldern av deltagarna. Data rapporterade för vänster och höger testikelvolym.
Baslinje (dag 1) och vid 20 års ålder för deltagarna
Dags att ändra dosen av ambrisentan eller andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, fosfodiesteras typ 5 [PDE-5]-hämmare) på grund av tolerabilitetsproblem
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Tid till förändring i dos av ambrisentan eller andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, fosfodiesteras typ 5 [PDE-5]-hämmare) på grund av tolerabilitetsproblem definierades som tiden från randomisering till den första förekomsten av en dosändring på grund av tolerabilitetsproblem.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med dödsfall av alla orsaker
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med dödsfall av alla orsaker presenteras.
Upp till 10 år och 11 månader
Ändra från baslinjen i testet 6 minuters gångavstånd (6MWD).
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Deltagarens 6 MWD-data har presenterats i tre kategorier som övergripande, med syreanvändning och utan syreanvändning. 6 minuters promenadtest mäter den sträcka som en deltagare kan gå på 6 minuter. Alla deltagare fick standardiserade instruktioner och avståndet som gick mättes. Baslinje som är det sista värdet som registrerats före start av studiebehandling i AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Dags för den första kliniska försämringen av PAH
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Tid till klinisk försämring av PAH definieras som tiden från randomisering till första inträffandet av dödsfall (alla orsaker), placerad på aktiv lista för lungtransplantation och/eller förmaksseptostomi, sjukhusvistelse på grund av PAH-försämring, tillägg av andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, PDE-5-hämmare) på grund av försämring av kliniskt tillstånd, förändring i dos av ambrisentan eller andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, PDE-5-hämmare) på grund av försämring av kliniskt tillstånd, PAH-relaterad försämring identifierad genom ökning av WHO-funktionella klass, försämring av ansträngningstestning (dvs 20 % minskning av 6MWD vid två på varandra följande tester med 1 veckas mellanrum, kliniska tecken eller symtom på högersidig hjärtsvikt (dvs nytt perifert ödem, ökad leverstorlek, ascites, ökning av halsvenen). tryck, perikardiell effusion, ökad dyspné).
Upp till 10 år och 11 månader
Dags för tillsättning av ett annat riktat PAH-terapeutiskt medel på grund av försämring av kliniskt tillstånd
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Tiden till tillsats av andra riktade PAH-terapeutiska medel på grund av försämring av kliniskt tillstånd definierades som tiden från randomisering till första förekomsten av försämring av kliniskt tillstånd.
Upp till 10 år och 11 månader
Dags för att lägga till ett annat riktat PAH-terapeutiskt medel på grund av bristande gynnsam effekt med tidigare terapi
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Tiden till tillsats av andra riktade PAH-terapeutiska medel på grund av avsaknad av gynnsam effekt med tidigare terapi definierades som tiden från randomisering till den första förekomsten av avsaknad av gynnsam effekt med tidigare terapi (att inte nå uppsatta behandlingsmål).
Upp till 10 år och 11 månader
Dags att ändra dos av Ambrisentan eller andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, PDE-5-hämmare) på grund av försämring av kliniskt tillstånd
Tidsram: Upp till 10 år och 11 månader
Tid till förändring av dos av ambrisentan eller andra riktade PAH-terapeutiska medel (prostanoider, PDE-5-hämmare) på grund av försämring av kliniskt tillstånd definierades som tiden från randomisering till den första förekomsten av en dosändring på grund av försämring av kliniskt tillstånd.
Upp till 10 år och 11 månader
Förändring från baslinjen i ämnes global bedömning (SF-10) hälsoundersökning för barn
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Den korta formen 10 (SF-10) Health Survey för barn är en 10-objekt, 4-veckors återkallande, förälder-fullbordad hälsobedömning som mäter fysisk och psykosocial funktion för barn i åldrarna fem och äldre. Två sammanfattande poäng beräknades: ett fysiskt sammanfattningspoäng (PHS) och ett psykosocialt sammanfattningspoäng (PSS) med ett intervall på 5 till 30 poäng för varje 5-postpoäng. Den sammanlagda poängen standardiserades sedan och omvandlades till ett normbaserat poängmått i enlighet med utvecklarens riktlinjer. Detta genererade de slutliga standardiserade normbaserade poängen för PHS (intervall -10,90 till 57,21) respektive för PSS (intervall 8,81 till 62,28). Ett högre värde på varje sammanfattande poäng indikerar bättre funktion. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från baslinje beräknades genom att subtrahera baslinjevärdet från slutet av studiens värdet efter dosbesök.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Antal deltagare med förändring från baslinjen i Världshälsoorganisationens (WHO) funktionella klass av PAH
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
PAH klassificerades efter WHO funktionsklass (FC) vid specifika tidpunkter. Det fanns fyra WHO FC-grader baserade på svårighetsgraden av PAH-symtom (Klass I=inga, Klass IV=svårast). Betygen kartlades till en numerisk skala för vilka poängen varierade från 1-4 (dvs. Klass I=1 och IV=4). Ändringskategoriseringen baserades på förändring från Baseline-poäng: -2, -1, 0, +1, +2. Data kategoriserades som Ingen förändring (0), Förbättrad (-1,-2), Försämrad (+1,+2). Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Högre poäng indikerade högre svårighetsgrad. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från slutet av studiens besöksvärde efter dos.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Procentuell förändring från baslinjen i plasma N-terminal pro-B-typ natriuretisk peptid (NT-Pro BNP) koncentration
Tidsram: Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader
Blodprover samlades in för att analysera NT-Pro BNP-koncentrationen vid specifika tidpunkter. Baslinje var det sista värdet som registrerades före start av studiebehandling från AMB112529. Förändring från Baseline beräknades genom att subtrahera Baseline-värdet från det angivna tidpunktsvärdet.
Baslinje (dag 1) och upp till 10 år och 11 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 juni 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

9 juni 2022

Avslutad studie (Faktisk)

9 juni 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 april 2011

Första postat (Uppskatta)

27 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 december 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 december 2022

Senast verifierad

1 december 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 114588
  • 2010-021572-29 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera