専門的な緩和ケアが症状、生存率、経済的要因、および満足度に及ぼす影響を調査する試験 (DanPaCT)

この試験は、デンマークの 6 つの SPC センターを含む無作為化臨床多施設試験です。 基本原則は、緩和が必要な患者（選択基準を参照）が腫瘍科で特定され、（i）標準治療とSPC（介入群）または（ii）標準治療（対照群）のいずれかに無作為に割り付けられることです。

患者は次の手順で識別されます: A) 研究看護師は毎週、腫瘍外来診療所で見られる連続した患者の医療記録を確認します。 B) 適格な患者は、症状や問題を調査するアンケート (スクリーニング) に記入するよう求められます。 患者は、質問票が評価されること、および研究看護師が後で RCT に関する情報を一部の患者に連絡することを伝えられます。 C) アンケートで少なくとも 1 つの緩和の必要性を報告し (選択基準を参照)、さらに 4 つの症状がある患者には、RCT に関する書面および口頭の情報を患者に提供する研究看護師から連絡があります。 D) インフォームド コンセントを与える患者は無作為化されます。

詳細な統計分析計画:

一次結果の分析 一次結果の分析は、修正された ITT 分析になります。 無作為化後に同意を撤回した患者、誤って無作為化されて選択基準を満たさなかった患者、またはフォローアップ時に生存していなかった患者は、一次分析から除外されます。 すべての除外は、患者参加の CONSORT フローチャートに表示されます。

一次結果分析では、5% を超える結果の欠落がある場合、非応答者に対して複数の代入を使用します。 SAS の MI および MI ANALYSIS プロシージャを使用した予測平均マッチングを使用した回帰モデルに基づいて、合計で 20 の異なるデータセットを代入で作成します。 一次結果分析は、層化変数が正規分布している場合、層化変数に対して調整された重回帰として行われます。

一次結果の感度分析 5 つの感度分析を行います。1) 関連するすべての共変量を含む完全に調整された分析、2) 完全なケース分析、3) 反復測定のモデルを含む分析、4) プロトコルごとの分析、5 ) 死亡者の帰属を含む分析。

二次結果の分析 EORTC QLQ-C30 の 7 つの尺度 (身体機能、役割機能、感情機能、吐き気と嘔吐、痛み、呼吸困難、または食欲不振) の分析は、一次結果について説明したのと同じ原則を使用して行われます。感度分析を含む結果。 生存率は、カプラン-マイヤー プロットを使用して分析されます。 データ収集の終了から 3 か月後に生存している患者は、この日に検閲されます。 Cox 回帰は、層化変数に対して調整されます。 感度分析は、関連するすべての共変量を調整して行われます。

探索的アウトカムとサブグループ分析 重篤な有害事象について、8 週間の試験期間中の入院数、急性入院数、および死亡数を報告します。 他の探索的結果の分析については、ここでは詳しく説明しません。 アンケート データに関する全体的な原則 (EORTC QLQ-C30、HADS、および FAMCARE-P16 からの残りのスケール) は、完全なケース分析として分析されることです。

有意水準 すべての検定は両側になります。 一次結果の場合、タイプ I エラーのリスクは 5% に設定されます (つまり、有意水準 P < 0.05)。 8 つの副次結果があるため、有意水準を P<0.01 に調整して、多重性による家族単位の (または累積的な) タイプ I エラーを制御します。 探索的結果の P 値が提供されますが、分析が探索的であることは明確になります。

登録データ、データ管理および分析 生存はデンマークの市民登録システム (CPR) から取得され、深刻な有害事象および接触者はデンマークの患者登録 (Landspatientregistret) から取得されます。

データ管理は、プロジェクト マネージャーの Anna Thit Johnsen が行います。 分析は、統計学者の Morten Aa によって行われます。 Petersen 博士は、Y と X で示される 2 つの介入グループのアイデンティティを知らされていません。結果は調査員に対して同じように盲検化された状態で提示され、結果に関する結論は調査員によって引き出され、その間に書き留められます。介入はまだ盲目的です。 一次および二次結果のすべての分析が実施されるまで、盲検化は解除されません。