Uno studio che indaga l'effetto delle cure palliative specializzate su sintomi, sopravvivenza, fattori economici e soddisfazione (DanPaCT)

Lo studio è uno studio randomizzato, clinico, multicentrico che comprende 6 centri SPC danesi. Il principio di base è che i pazienti con bisogni palliativi (vedi criteri di inclusione) sono identificati presso i reparti oncologici e randomizzati a (i) trattamento standard più SPC (gruppo di intervento) o (ii) trattamento standard (gruppo di controllo).

I pazienti saranno identificati con la seguente procedura: A) Ogni settimana un infermiere ricercatore rivede le cartelle cliniche di pazienti consecutivi visitati in ambulatorio oncologico. B) Ai pazienti idonei viene chiesto di compilare un questionario (lo screening) che indaga su sintomi e problemi. Ai pazienti viene detto che il loro questionario sarà valutato e che l'infermiere ricercatore contatterà alcuni dei pazienti in seguito con informazioni su un RCT. C) Quei pazienti che riportano almeno un bisogno palliativo nel questionario (vedi criteri di inclusione) e hanno quattro sintomi aggiuntivi vengono contattati dall'infermiere ricercatore che fornisce ai pazienti informazioni scritte e verbali sull'RCT. D) I pazienti che danno il consenso informato sono randomizzati.

Piano dettagliato di analisi statistica:

Analisi dell'esito primario L'analisi dell'esito primario sarà un'analisi ITT modificata. I pazienti che hanno ritirato il consenso dopo la randomizzazione, che sono stati randomizzati per errore e non hanno soddisfatto i nostri criteri di inclusione, o che non erano vivi al momento dei follow-up, saranno esclusi dall'analisi primaria. Tutte le esclusioni saranno mostrate nel diagramma di flusso CONSORT della partecipazione del paziente.

Nell'analisi degli esiti primari utilizzeremo l'attribuzione multipla per i non-responder se vi sono più del 5% di esiti mancanti. In totale, creeremo 20 diversi set di dati con imputazione basata su un modello di regressione utilizzando la corrispondenza della media predittiva utilizzando le procedure MI e MI ANALYSIS in SAS. L'analisi dei risultati primari sarà effettuata come regressioni multiple aggiustate per la variabile di stratificazione se è normalmente distribuita.

Analisi di sensibilità dell'outcome primario Effettueremo cinque analisi di sensibilità: 1) un'analisi completamente aggiustata che includa tutte le covariate rilevanti, 2) un'analisi completa del caso, 3) un'analisi che includa un modello per la misurazione ripetuta, 4) un'analisi per protocollo, 5 ) un'analisi comprendente le imputazioni per coloro che sono deceduti.

Analisi degli esiti secondari Le analisi delle sette scale dell'EORTC QLQ-C30 (funzione fisica, funzione di ruolo, funzione emotiva, nausea e vomito, dolore, dispnea o mancanza di appetito) saranno effettuate utilizzando gli stessi principi descritti per il primario esito comprese le analisi di sensibilità. La sopravvivenza sarà analizzata utilizzando il grafico di Kaplan-Meier. I pazienti che sono vivi tre mesi dopo la fine della raccolta dei dati saranno censurati in questa data. Verrà effettuata una regressione di Cox aggiustata per la variabile di stratificazione. Verrà effettuata un'analisi di sensibilità aggiustando per tutte le covariate rilevanti.

Risultati esplorativi e analisi dei sottogruppi Per gli eventi avversi gravi riportiamo il numero di ricoveri, il numero di ricoveri acuti e il numero di decessi nel periodo di prova di otto settimane. Le analisi degli altri esiti esplorativi non verranno qui approfondite. I principi generali riguardanti i dati del questionario (le restanti scale di EORTC QLQ-C30, HADS e FAMCARE-P16) sono che saranno analizzati come analisi di casi completi.

Livelli di significatività Tutti i test saranno a due code. Per l'esito primario il rischio di errore di tipo I è fissato al 5% (ovvero, un livello di significatività di P <0,05). Poiché abbiamo 8 risultati secondari, regoliamo i livelli di significatività a P <0, 01 per controllare l'errore di tipo I familiare (o cumulativo) dovuto alla molteplicità. Verranno forniti i valori P dei risultati esplorativi, ma sarà chiarito che le analisi sono esplorative.

Dati del registro, gestione dei dati e analisi Survival sarà recuperato dal sistema di registrazione civile danese (CPR) e gli eventi avversi gravi e i contatti dal registro dei pazienti danese (Landspatientregistret).

La gestione dei dati sarà effettuata dal project manager Anna Thit Johnsen. Le analisi saranno effettuate dallo statistico Morten Aa. Petersen, che è accecato dall'identità dei due gruppi di intervento, che saranno indicati con Y e X. I risultati saranno presentati in cieco allo stesso modo per gli investigatori, e le conclusioni riguardanti i risultati saranno tratte dagli investigatori e annotate mentre gli interventi sono ancora in cieco. L'accecamento non sarà interrotto prima che siano state condotte tutte le analisi degli esiti primari e secondari.