Ett försök som undersöker effekten av specialiserad palliativ vård på symtom, överlevnad, ekonomiska faktorer och tillfredsställelse (DanPaCT)

Studien är en randomiserad, klinisk multicenterstudie med 6 danska SPC-center. Grundprincipen är att patienter med palliativa behov (se inklusionskriterier) identifieras på onkologiska avdelningar och randomiseras till antingen (i) standardbehandling plus SPC (interventionsgrupp) eller (ii) standardbehandling (kontrollgrupp).

Patienterna kommer att identifieras genom följande procedur: A) Varje vecka granskar en forskningssjuksköterska journalerna för på varandra följande patienter som ses på onkologisk poliklinik. B) Berättigade patienter ombeds fylla i ett frågeformulär (screeningen) som undersöker symtom och problem. Patienterna får veta att deras frågeformulär kommer att utvärderas och att forskningssköterskan kommer att kontakta några av patienterna senare med information om en RCT. C) De patienter som rapporterar minst ett palliativt behov i enkäten (se inklusionskriterier) och har fyra ytterligare symtom kontaktas av forskningssjuksköterskan som ger patienterna skriftlig och muntlig information om RCT. D) Patienter som ger informerat samtycke randomiseras.

Detaljerad plan för statistisk analys:

Analys av det primära utfallet Den primära utfallsanalysen kommer att vara en modifierad ITT-analys. Patienter som drog tillbaka samtycke efter randomisering, som randomiserades av misstag och inte uppfyllde våra inklusionskriterier, eller som inte levde vid tidpunkten för uppföljningarna, kommer att exkluderas från den primära analysen. Alla uteslutningar kommer att visas i CONSORT-flödesschemat över patientdeltagande.

I den primära resultatanalysen kommer vi att använda multipel imputering för icke-svarare om det saknas mer än 5 % av utfall. Totalt kommer vi att göra 20 olika datamängder med imputation baserade på en regressionsmodell med prediktiv-medelvärdesmatchning med hjälp av MI och MI ANALYS-procedurerna i SAS. Den primära utfallsanalysen kommer att göras som en multipel regressioner justerad för stratifieringsvariabeln om den är normalfördelad.

Känslighetsanalyser av det primära utfallet Vi kommer att göra fem känslighetsanalyser: 1) en helt justerad analys inklusive alla relevanta kovariater, 2) en komplett fallanalys, 3) en analys inklusive en modell för upprepad mätning, 4) en analys per protokoll, 5 ) en analys inklusive tillräkningar för de som dog.

Analys av sekundära utfall Analyserna av de sju skalorna från EORTC QLQ-C30 (fysisk funktion, rollfunktion, emotionell funktion, illamående och kräkningar, smärta, dyspné eller aptitlöshet) kommer att göras med samma principer som beskrivits för den primära resultat inklusive känslighetsanalyserna. Överlevnad kommer att analyseras med hjälp av Kaplan-Meier plot. Patienter som lever tre månader efter slutet av datainsamlingen kommer att censureras detta datum. En Cox-regression kommer att göras justerad för stratifieringsvariabeln. En känslighetsanalys kommer att göras med justering för alla relevanta kovariater.

Undersökande resultat och undergruppsanalyser För allvarliga biverkningar rapporterar vi antalet sjukhusinläggningar, antalet akuta sjukhusinläggningar och antalet dödsfall under den åtta veckor långa försöksperioden. Analyserna av övriga explorativa utfall kommer inte att behandlas i detalj här. De övergripande principerna för frågeformulärsdata (resterande skalor från EORTC QLQ-C30, HADS och FAMCARE-P16) är att de kommer att analyseras som kompletta fallanalyser.

Signifikansnivåer Alla test kommer att vara tvåsidiga. För det primära resultatet är risken för typ I-fel satt till 5 % (dvs en signifikansnivå på P<0,05). Eftersom vi har 8 sekundära utfall justerar vi signifikansnivåerna till P<0,01 för att kontrollera det familjemässiga (eller kumulativa) typ I-felet på grund av multiplicitet. P-värdena för de explorativa resultaten kommer att tillhandahållas, men det kommer att klargöras att analyserna är explorativa.

Registerdata, datahantering och analyser Överlevnad kommer att hämtas från det danska civilregistreringssystemet (CPR), och allvarliga biverkningar och kontakter från det danska patientregistret (Landspatientregistret).

Datahantering kommer att göras av projektledare Anna Thit Johnsen. Analyser kommer att göras av statistiker Morten Aa. Petersen, som är förblindad för de två interventionsgruppernas identitet, som kommer att betecknas Y och X. Resultat kommer att presenteras förblindade på samma sätt för utredarna, och slutsatser om resultaten kommer att dras av utredarna och skrivas ner medan interventionerna är fortfarande förblindade. Blindningen kommer inte att brytas innan alla analyser av primära och sekundära utfall har genomförts.