Próba badająca wpływ specjalistycznej opieki paliatywnej na objawy, przeżycie, czynniki ekonomiczne i satysfakcję (DanPaCT)

Badanie jest randomizowanym, klinicznym, wieloośrodkowym badaniem obejmującym 6 duńskich ośrodków SPC. Podstawową zasadą jest to, że pacjenci z potrzebami paliatywnymi (patrz kryteria włączenia) są identyfikowani na oddziałach onkologicznych i losowo przydzielani do (i) standardowego leczenia plus SPC (grupa interwencyjna) lub (ii) standardowego leczenia (grupa kontrolna).

Pacjenci będą identyfikowani według następującej procedury: A) Co tydzień pielęgniarka badawcza przegląda dokumentację medyczną kolejnych pacjentów przyjmowanych w poradni onkologicznej. B) Kwalifikujący się pacjenci proszeni są o wypełnienie kwestionariusza (badanie przesiewowe), w którym bada się objawy i problemy. Pacjentom mówi się, że ich kwestionariusz zostanie oceniony i że pielęgniarka prowadząca badania skontaktuje się później z niektórymi pacjentami w celu przekazania informacji o RCT. C) Z pacjentami, którzy zgłosili w kwestionariuszu co najmniej jedną potrzebę paliatywną (patrz kryteria włączenia) i mają cztery dodatkowe objawy, kontaktuje się pielęgniarka badawcza, która udziela pacjentom pisemnych i ustnych informacji na temat RCT. D) Pacjenci, którzy wyrażą świadomą zgodę, są randomizowani.

Szczegółowy plan analizy statystycznej:

Analiza pierwotnego wyniku Podstawowa analiza wyniku będzie zmodyfikowaną analizą ITT. Pacjenci, którzy wycofali zgodę po randomizacji, którzy zostali przydzieleni losowo przez pomyłkę i nie spełnili naszych kryteriów włączenia lub którzy nie żyli w czasie obserwacji, zostaną wykluczeni z analizy pierwotnej. Wszystkie wykluczenia zostaną pokazane na schemacie blokowym uczestnictwa pacjentów w programie CONSORT.

W pierwotnej analizie wyników zastosujemy wielokrotne imputacje dla osób, które nie odpowiedziały, jeśli brakuje więcej niż 5% wyników. W sumie stworzymy 20 różnych zestawów danych z imputacją opartą na modelu regresji z wykorzystaniem predykcyjnego dopasowywania średnich przy użyciu procedur MI i MI ANALYSIS w SAS. Podstawowa analiza wyniku zostanie przeprowadzona jako regresja wielokrotna skorygowana o zmienną stratyfikacyjną, jeśli ma ona rozkład normalny.

Analizy wrażliwości pierwotnego wyniku Przeprowadzimy pięć analiz wrażliwości: 1) w pełni dopasowaną analizę obejmującą wszystkie istotne zmienne towarzyszące, 2) pełną analizę przypadku, 3) analizę obejmującą model do powtarzanych pomiarów, 4) analizę według protokołu, 5 ) analiza zawierająca imputacje dla tych, którzy zmarli.

Analiza wyników drugorzędowych Analizy siedmiu skal z EORTC QLQ-C30 (funkcja fizyczna, funkcja roli, funkcja emocjonalna, nudności i wymioty, ból, duszność lub brak apetytu) zostaną przeprowadzone przy użyciu tych samych zasad, jak opisano dla pierwotnego wynik, w tym analizy wrażliwości. Przeżycie będzie analizowane przy użyciu wykresu Kaplana-Meiera. Pacjenci, którzy przeżyją trzy miesiące po zakończeniu zbierania danych, zostaną poddani ocenie w tym dniu. Regresja Coxa zostanie dostosowana do zmiennej stratyfikacyjnej. Zostanie przeprowadzona analiza wrażliwości uwzględniająca wszystkie istotne współzmienne.

Eksploracyjne wyniki i analizy podgrup Dla poważnych zdarzeń niepożądanych podajemy liczbę hospitalizacji, liczbę ostrych hospitalizacji i liczbę zgonów w ośmiotygodniowym okresie próbnym. Analizy innych wyników eksploracji nie będą tutaj szczegółowo omawiane. Ogólne zasady dotyczące danych kwestionariuszowych (pozostałe skale z EORTC QLQ-C30, HADS i FAMCARE-P16) są takie, że będą one analizowane jako kompletne analizy przypadków.

Poziomy istotności Wszystkie testy będą dwustronne. Dla pierwotnego wyniku ryzyko błędu typu I ustalono na 5% (tj. poziom istotności P<0,05). Ponieważ mamy 8 drugorzędnych wyników, dostosowujemy poziomy istotności do P <0,01, aby kontrolować rodzinny (lub skumulowany) błąd typu I z powodu wielości. Podane zostaną wartości P wyników eksploracyjnych, ale zostanie wyjaśnione, że analizy mają charakter eksploracyjny.

Dane rejestrowe, zarządzanie danymi i analizy Przeżycie zostanie pobrane z duńskiego systemu rejestracji ludności (CPR), a poważne zdarzenia niepożądane i kontakty z duńskiego rejestru pacjentów (Landspatientregistret).

Zarządzanie danymi będzie wykonywane przez kierownika projektu, Annę Thit Johnsen. Analizy przeprowadzi statystyk Morten Aa. Petersena, który jest ślepy na tożsamość dwóch grup interwencyjnych, które będą oznaczone jako Y i X. Wyniki zostaną zaprezentowane w taki sam sposób dla badaczy, a wnioski dotyczące wyników zostaną wyciągnięte przez badaczy i zapisane podczas interwencje są nadal zaślepione. Zaślepienie nie zostanie przerwane przed przeprowadzeniem wszystkich analiz wyników pierwotnych i wtórnych.