Studie zkoumající vliv specializované paliativní péče na symptomy, přežití, ekonomické faktory a spokojenost (DanPaCT)

Studie je randomizovaná, klinická, multicentrická studie zahrnující 6 dánských center SPC. Základním principem je, že pacienti s paliativními potřebami (viz kritéria pro zařazení) jsou identifikováni na onkologických odděleních a randomizováni buď do (i) standardní léčby plus SPC (intervenční skupina) nebo (ii) standardní léčby (kontrolní skupina).

Pacienti budou identifikováni následujícím postupem: A) Výzkumná sestra každý týden kontroluje lékařské záznamy po sobě jdoucích pacientů navštěvovaných v onkologické ambulanci. B) Způsobilí pacienti jsou požádáni, aby vyplnili dotazník (screening), který zkoumá symptomy a problémy. Pacientům je sděleno, že jejich dotazník bude vyhodnocen a že výzkumná sestra některé pacienty později kontaktuje s informacemi o RCT. C) Ti pacienti, kteří v dotazníku uvádějí alespoň jednu paliativní potřebu (viz kritéria pro zařazení) a mají čtyři další symptomy, jsou kontaktováni výzkumnou sestrou, která pacientům poskytne písemné a ústní informace o RCT. D) Pacienti, kteří dají informovaný souhlas, jsou randomizováni.

Podrobný plán statistické analýzy:

Analýza primárního výsledku Analýza primárního výsledku bude modifikovaná ITT analýza. Pacienti, kteří po randomizaci odvolali souhlas, byli randomizováni omylem a nesplňovali naše kritéria pro zařazení nebo kteří nežili v době sledování, budou z primární analýzy vyloučeni. Všechna vyloučení se zobrazí ve vývojovém diagramu CONSORT účasti pacientů.

V primární analýze výsledku použijeme vícenásobnou imputaci pro osoby, které nereagují, pokud chybí více než 5 % výsledků. Celkem vytvoříme 20 různých datových sad s imputací na základě regresního modelu pomocí prediktivního porovnávání středních hodnot pomocí procedur MI a MI ANALYSIS v SAS. Primární výsledná analýza bude provedena jako vícenásobná regrese upravená pro stratifikační proměnnou, pokud je normálně rozdělena.

Analýzy citlivosti primárního výsledku Provedeme pět analýz citlivosti: 1) plně upravenou analýzu včetně všech relevantních kovariát, 2) kompletní případovou analýzu, 3) analýzu včetně modelu pro opakované měření, 4) analýzu podle protokolu, 5 ) analýzu včetně imputací pro ty, kteří zemřeli.

Analýza sekundárních výsledků Analýzy sedmi škál z EORTC QLQ-C30 (fyzická funkce, funkce role, emoční funkce, nevolnost a zvracení, bolest, dyspnoe nebo nedostatek chuti k jídlu) budou provedeny za použití stejných principů, jaké byly popsány pro primární výsledek včetně analýzy citlivosti. Přežití bude analyzováno pomocí Kaplan-Meierova grafu. Pacienti, kteří jsou naživu tři měsíce po ukončení sběru dat, budou k tomuto datu cenzurováni. Coxova regrese bude upravena pro proměnnou stratifikace. Bude provedena analýza citlivosti s úpravou pro všechny relevantní kovariáty.

Výsledky průzkumu a analýzy podskupin U závažných nežádoucích příhod uvádíme počet hospitalizací, počet akutních hospitalizací a počet úmrtí v osmitýdenním zkušebním období. Analýzou ostatních výsledků průzkumu se zde nebudeme podrobně zabývat. Obecné zásady týkající se údajů z dotazníků (zbývající škály z EORTC QLQ-C30, HADS a FAMCARE-P16) jsou takové, že budou analyzovány jako kompletní případové analýzy.

Úrovně významnosti Všechny testy budou dvoustranné. Pro primární výsledek je riziko chyby typu I nastaveno na 5 % (tj. hladina významnosti P<0,05). Protože máme 8 sekundárních výsledků, upravíme hladiny významnosti na P<0,01, abychom kontrolovali rodinnou (nebo kumulativní) chybu typu I kvůli multiplicitě. Budou poskytnuty P-hodnoty výsledků průzkumu, ale bude zřejmé, že analýzy jsou průzkumné.

Údaje z registru, správa dat a analýzy Přežití bude získáno z dánského občanského registračního systému (CPR) a závažné nežádoucí příhody a kontakty z dánského registru pacientů (Landspatientregistret).

Správu dat bude provádět projektová manažerka Anna Thit Johnsen. Analýzy provede statistik Morten Aa. Petersen, který je zaslepený vůči identitě dvou intervenčních skupin, které budou označeny Y a X. Výsledky budou vyšetřovatelům prezentovány naslepo stejným způsobem a závěry týkající se výsledků budou vyšetřovateli vyvozeny a zapsány. zásahy jsou stále zaslepené. Zaslepení nebude zrušeno, dokud nebudou provedeny všechny analýzy primárních a sekundárních výsledků.