Un essai portant sur l'effet des soins palliatifs spécialisés sur les symptômes, la survie, les facteurs économiques et la satisfaction (DanPaCT)

L'essai est un essai randomisé, clinique et multicentrique incluant 6 centres SPC danois. Le principe de base est que les patients ayant des besoins palliatifs (voir critères d'inclusion) sont identifiés dans les services d'oncologie et randomisés pour recevoir soit (i) un traitement standard plus CPS (groupe d'intervention) soit (ii) un traitement standard (groupe témoin).

Les patients seront identifiés selon la procédure suivante : A) Chaque semaine, une infirmière de recherche examine les dossiers médicaux de patients consécutifs vus en clinique externe d'oncologie. B) Les patients éligibles sont invités à remplir un questionnaire (le dépistage) qui étudie les symptômes et les problèmes. Les patients sont informés que leur questionnaire sera évalué et que l'infirmière de recherche communiquera plus tard avec certains des patients avec des informations sur un ECR. C) Les patients qui déclarent au moins un besoin palliatif dans le questionnaire (voir critères d'inclusion) et qui présentent quatre symptômes supplémentaires sont contactés par l'infirmière de recherche qui fournit aux patients des informations écrites et verbales sur l'ECR. D) Les patients qui donnent leur consentement éclairé sont randomisés.

Plan d'analyse statistique détaillé :

Analyse du résultat principal L'analyse du résultat principal sera une analyse ITT modifiée. Les patients qui ont retiré leur consentement après la randomisation, qui ont été randomisés par erreur et ne remplissaient pas nos critères d'inclusion, ou qui n'étaient pas en vie au moment des suivis, seront exclus de l'analyse primaire. Toutes les exclusions seront indiquées dans le diagramme CONSORT de participation des patients.

Dans l'analyse des résultats primaires, nous utiliserons l'imputation multiple pour les non-répondants s'il y a plus de 5 % de résultats manquants. Au total, nous créerons 20 ensembles de données différents avec imputation basée sur un modèle de régression utilisant l'appariement prédictif de la moyenne à l'aide des procédures MI et MI ANALYSIS dans SAS. L'analyse des résultats primaires sera effectuée sous forme de régressions multiples ajustées pour la variable de stratification si elle est normalement distribuée.

Analyses de sensibilité du résultat principal Nous effectuerons cinq analyses de sensibilité : 1) une analyse entièrement ajustée incluant toutes les covariables pertinentes, 2) une analyse de cas complète, 3) une analyse incluant un modèle de mesure répétée, 4) une analyse per protocole, 5 ) une analyse comprenant des imputations pour les personnes décédées.

Analyse des critères de jugement secondaires Les analyses des sept échelles de l'EORTC QLQ-C30 (fonction physique, fonction de rôle, fonction émotionnelle, nausées et vomissements, douleur, dyspnée ou manque d'appétit) seront effectuées selon les mêmes principes que ceux décrits pour le critère primaire. résultat, y compris les analyses de sensibilité. La survie sera analysée à l'aide du diagramme de Kaplan-Meier. Les patients vivants trois mois après la fin de la collecte seront censurés à cette date. Une régression de Cox sera effectuée ajustée pour la variable de stratification. Une analyse de sensibilité sera effectuée en ajustant toutes les covariables pertinentes.

Résultats exploratoires et analyses de sous-groupes Pour les événements indésirables graves, nous rapportons le nombre d'hospitalisations, le nombre d'hospitalisations aiguës et le nombre de décès au cours de la période d'essai de huit semaines. Les analyses des autres résultats exploratoires ne seront pas détaillées ici. Les principes généraux concernant les données du questionnaire (les échelles restantes de l'EORTC QLQ-C30, HADS et FAMCARE-P16) sont qu'elles seront analysées comme des analyses de cas complètes.

Niveaux de signification Tous les tests seront bilatéraux. Pour le critère de jugement principal, le risque d'erreur de type I est fixé à 5 % (c'est-à-dire un seuil de signification de P < 0,05). Comme nous avons 8 résultats secondaires, nous ajustons les niveaux de signification à P <0,01 pour contrôler l'erreur de type I (ou cumulative) due à la multiplicité. Les valeurs P des résultats exploratoires seront fournies, mais il sera précisé que les analyses sont exploratoires.

Données du registre, gestion des données et analyses La survie sera extraite du système d'enregistrement civil danois (CPR), et les événements indésirables graves et les contacts du registre danois des patients (Landspatientregistret).

La gestion des données sera assurée par la chef de projet Anna Thit Johnsen. Les analyses seront faites par le statisticien Morten Aa. Petersen, qui est aveugle à l'identité des deux groupes d'intervention, qui seront notés Y et X. Les résultats seront présentés en aveugle de la même manière pour les enquêteurs, et les conclusions concernant les résultats seront tirées par les enquêteurs et écrites tout en les interventions sont toujours en aveugle. L'insu ne sera pas rompu avant que toutes les analyses des résultats primaires et secondaires aient été menées.