Испытание по изучению влияния специализированной паллиативной помощи на симптомы, выживаемость, экономические факторы и удовлетворенность (DanPaCT)

Исследование представляет собой рандомизированное клиническое многоцентровое исследование, включающее 6 датских центров SPC. Основной принцип заключается в том, что пациенты, нуждающиеся в паллиативной помощи (см. критерии включения), выявляются в онкологических отделениях и рандомизируются либо для (i) стандартного лечения плюс СПК (группа вмешательства), либо (ii) стандартного лечения (контрольная группа).

Пациенты будут идентифицированы в соответствии со следующей процедурой: A) Каждую неделю медсестра-исследователь просматривает медицинские записи последовательных пациентов, осмотренных в онкологической поликлинике. B) Подходящих пациентов просят заполнить анкету (скрининг), в которой исследуются симптомы и проблемы. Пациентам сообщают, что их анкета будет оценена и что позже медсестра-исследователь свяжется с некоторыми пациентами и предоставит информацию о РКИ. C) С теми пациентами, которые сообщили хотя бы об одной потребности в паллиативной помощи в анкете (см. критерии включения) и имеют четыре дополнительных симптома, связывается исследовательская медсестра, которая предоставляет пациентам письменную и устную информацию о РКИ. D) Пациенты, давшие информированное согласие, рандомизируются.

Подробный план статистического анализа:

Анализ основного результата Анализ основного результата будет представлять собой модифицированный анализ ITT. Пациенты, которые отозвали согласие после рандомизации, которые были рандомизированы по ошибке и не соответствовали нашим критериям включения, или которые не были живы на момент последующего наблюдения, будут исключены из первичного анализа. Все исключения будут показаны в блок-схеме участия пациентов CONSORT.

В анализе первичных результатов мы будем использовать множественное вменение для неответивших, если отсутствующих результатов более 5%. Всего мы создадим 20 различных наборов данных с импутацией на основе регрессионной модели с использованием прогностического сопоставления среднего с использованием процедур MI и MI ANALYSIS в SAS. Анализ первичных результатов будет выполнен в виде множественной регрессии с поправкой на переменную стратификации, если она имеет нормальное распределение.

Анализ чувствительности первичного результата Мы проведем пять анализов чувствительности: 1) полностью скорректированный анализ, включая все соответствующие ковариаты, 2) полный анализ случая, 3) анализ, включающий модель для повторного измерения, 4) анализ по протоколу, 5 ) анализ, включая вменение для тех, кто умер.

Анализ вторичных исходов Анализ семи шкал шкалы EORTC QLQ-C30 (физическая функция, ролевая функция, эмоциональная функция, тошнота и рвота, боль, одышка или отсутствие аппетита) будет проводиться с использованием тех же принципов, которые описаны для первичного результаты, включая анализ чувствительности. Выживание будет проанализировано с использованием графика Каплана-Мейера. Пациенты, которые живы через три месяца после окончания сбора данных, будут подвергнуты цензуре в этот день. Регрессия Кокса будет скорректирована с учетом переменной стратификации. Будет проведен анализ чувствительности с учетом всех соответствующих ковариат.

Исследовательские результаты и анализ подгрупп Для серьезных нежелательных явлений мы сообщаем о количестве госпитализаций, количестве госпитализаций в неотложных случаях и количестве смертей за восьминедельный испытательный период. Анализ других результатов исследования здесь подробно не рассматривается. Общие принципы, касающиеся данных анкеты (остальные шкалы из EORTC QLQ-C30, HADS и FAMCARE-P16), заключаются в том, что они будут анализироваться как полные анализы случаев.

Уровни значимости Все тесты будут двусторонними. Для основного исхода риск ошибки первого рода устанавливается равным 5% (т. е. уровень значимости P<0,05). Поскольку у нас есть 8 вторичных результатов, мы корректируем уровни значимости до P<0,01, чтобы контролировать семейную (или кумулятивную) ошибку I типа из-за множественности. Будут предоставлены P-значения результатов исследования, но будет ясно, что анализ носит исследовательский характер.

Регистрационные данные, управление данными и анализ Выживаемость будет получена из Датской системы регистрации актов гражданского состояния (CPR), а серьезные нежелательные явления и контакты — из Датского реестра пациентов (Landspatientregistret).

Управление данными будет осуществляться менеджером проекта Анной Тит Йонсен. Анализы проведет статистик Мортен Аа. Петерсен, которому не известно, кто является двумя группами вмешательства, которые будут обозначены Y и X. Результаты будут представлены исследователям вслепую таким же образом, а выводы относительно результатов будут сделаны исследователями и записаны во время работы. вмешательства по-прежнему слепы. Ослепление не будет нарушено до тех пор, пока не будут проведены все анализы первичных и вторичных исходов.