デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するタダラフィルとシルデナフィル

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) は、少年に影響を与えるまれな、進行性で致命的な筋疾患であり、筋ジストロフィー症例の 80% を占めています。 タダラフィルとシルデナフィルは、勃起不全と肺高血圧症の治療薬として FDA に承認された医薬品です。 このクラスの薬は、筋ジストロフィーのマウスモデルで筋肉の血流を改善しますが、DMD の男児への利点は不明です。 この研究の目的は、1)タダラフィルまたはシルデナフィルがDMDの少年の運動中の筋肉血流を改善できるかどうかを判断することです。 2) 臨床エンドポイントを使用した後続の無作為化多施設試験のデザインを通知する。

治験責任医師は、歩行可能で臨床的心不全のない7歳から15歳までのDMDの男児を登録します。 参加者は、5週間にわたって6回の訪問を受けます。 最初の訪問には、研究の適格性を判断するための病歴、身体検査、心エコー図、および採血が含まれます。 男の子にはホルター モニター (心臓モニター) が与えられ、不規則な心拍や異常を観察するために 48 時間装着されます。

適格な男児は、タダラフィルまたはシルデナフィルの2つの治験薬のいずれかに無作為に割り付けられます。 男児は、最初の 2 日間は低用量 (0.25mg/kg) の治験薬を服用し、その後の 5 日間は中間用量 (0.5mg/kg) を服用します。 その後、男児は高用量（1.0mg/kg）の治験薬を1週間服用します。 タダラフィルは 1 日 1 回、シルデナフィルは 1 日 4 回服用します。

研究訪問は、ベースラインで2回、投薬中に2回、投薬の洗い流し後に1回行われます。 これらの訪問のために、男の子は腕の血流とハンドグリップ運動プロトコルを受けます. この手順では、前腕の筋肉への血流と酸素供給が、安静時およびハンドグリップ運動中に下半身の陰圧を適用する前と適用中に（非侵襲的に）測定されます。 下半身の陰圧は、人が横になった後に座るときに通常発生する血流の変化を刺激します。 これらの訪問中に、男の子は生活の質のアンケート、心エコー図、および6分間の歩行テストを完了します. 自宅では、少年たちは身体活動を測定するための加速度計と、不規則な心拍をチェックするためのホルター モニターを装着します。

研究を継続したい男の子には、最初に受けていなかった薬をクロスオーバーして研究訪問を完了するオプションがあります.